מודאגים לגבי גדילת ילדכם עקב אכונדרופלזיה? בואו נלמד על התרופה ווקסזוגו (ווסוריטיד)

ייתכן שאתם מודאגים, אולי אפילו מפוחדים, לגבי גדילת ילדכם, במיוחד לגבי גובהו. זה נורמלי להרגיש כך כהורה שחי עם מצב שנקרא אכונדרופלזיה. אבל אתם לא לבד. עם ההתקדמות במדעי הרפואה, ישנם כיום טיפולים חדשים שיכולים לעזור במצבים אלה. היום, אנחנו מדברים על תרופה בשם ווקסזוגו, שהביאה תקווה חדשה כל כך, במיוחד עבור ילדים עם אכונדרופלזיה.

מהי בעצם אכונדרופלזיה?

במילים פשוטות, אכונדרופלזיה היא מצב גנטי הגורם לגמדות. היא משפיעה על אופן גדילת עצמות הילדים, במיוחד העצמות הארוכות (אלה שבזרועות וברגליים). זוהי מצב נדיר מאוד, המופיע בכאחד מכל 15,000 עד 40,000 לידות.

ברוב המקרים, זה לא משהו שעובר בתורשה מההורים, אלא משהו שמתרחש בגופו של הילד עצמו עקב שינוי גנטי חדש (מוטציה). לכן אל תרגישו אשמים בקשר לכך. מצב זה יכול לגרום לבעיות בריאותיות נוספות ככל שהילד גדל, כגון השמנת יתר, דלקות אוזניים ובעיות בעצבים בעמוד השדרה ובמוח.

ישנם מספר תסמינים נפוצים שניתן לראות אצל ילד עם אכונדרופלזיה.

איך ווקסזוגו עובד?

כדי להבין זאת, עלינו ללמוד תחילה מעט על לוחות גדילה . חשבו על לוחות הגדילה הללו בקצות העצמות הארוכות שלנו כעל החלל שבו מניחים כל הזמן אספלט חדש בעת בניית כביש. הם עשויים מרקמה חזקה וגמישה הנקראת סחוס. ככל שהילד גדל, סחוס זה הופך לעצם, והעצם מתארכת. כאשר הילד גדל במלואו, לוחות הגדילה הללו נסגרים, והגדילה לגובה נעצרת.

אצל ילדים עם אכונדרופלזיה, מוטציה בגנים (DNA) משבשת אחת ממערכות העברת המסרים של הגוף. ישנן שתי מערכות מסרים בגופנו המשפיעות על צמיחת העצם:

1. מערכת שמגבירה את צמיחת העצם.

2. המערכת שמפחיתה (עוצרת) את צמיחת העצם.

באכונדרופלזיה, השינוי הגנטי גורם למערכת האיתות שמאטה את צמיחת העצם להיות פעילה יתר על המידה.

מטרת הטיפול היא להשתמש בתרופה זו כאשר לוחיות הגדילה של הילד פתוחות, ובכך לסייע לו להשיג צמיחה מקסימלית. כאשר לוחיות הגדילה נסגרות, כלומר הילד מפסיק לגדול, מתן התרופה מופסק. הרופא יקבע זאת.

איך משתמשים בתרופה הזו?

ווקסזוגו הוא חיסון שניתן לילדך מתחת לעור בכל יום, בערך באותה שעה בכל יום . הוא תוכנן כך שתוכלו לתת אותו בבית.

• אתרי הזרקה: הזריקה מתבצעת מתחת לעורו של ילדכם. ניתן להשתמש בירך, בבטן (כחמישה סנטימטרים מהטבור), בישבן או בחלק האחורי של הזרוע העליונה של ילדכם .
• הדבר הכי חשוב: אל תזריקו שוב ושוב באותו מקום. אם הזריקתם במקום אחד היום, הזריקו מחר במקום אחר. אנחנו קוראים לזה 'החלפת אזורי הזרקה'. זה יכול להפחית אי נוחות כמו אדמומיות וכאב. אין להזריק לאזורים עם עור נפוח, חבול, אדום או קשה.
• חובה: שעה לפני ההזרקה, האכילו את ילדכם בארוחה טובה ותנו לו כוס גדולה (בערך 225-280 מ"ל) של מים, חלב או מיץ פירות. תרופה זו עלולה לעיתים לגרום ללחץ דם נמוך, מה שעלול לגרום לכם לתחושת עייפות או סחרחורת. מתן אוכל ונוזלים לילדכם מראש יכול להפחית משמעותית את הסיכון הזה.

מינון התרופה הניתן לילד נקבע לפי משקל הילד. עליך ליידע את הרופא אם משקל הילד משתנה. הרופא שלך ידריך אותך כיצד להזריק את התרופה לילדך בדיוק. לעולם אל תנסה לעשות זאת בעצמך עד שתקבל את ההדרכה. כמו כן, קרא בעיון את עלון ההוראות המצורף לתרופה.

מהן תופעות הלוואי האפשריות?

כמו כל תרופה, ווקסזוגו עלול לגרום לתופעות לוואי מסוימות. חשוב להיות מודעים להן.

• תגובות באתר ההזרקה: זוהי תופעת הלוואי הנפוצה ביותר. ייתכנו אדמומיות, נפיחות, גירוד, חבורות או כאב באתר ההזרקה. ניתן לטפל בכך על ידי הנחת קומפרס קר על האזור. הקפידו להתייעץ עם רופא לפני נטילת תרופות כלשהן לכאב או גירוד.
• לחץ דם נמוך: כפי שציינו קודם לכן, עדיף להימנע מכך על ידי מתן אוכל ושתייה לפני ההזרקה. אם ילדכם חש סחרחורת או עייפות, אמרו לו לקום לאט, תוך שימוש בתמיכה במידת הצורך. אם הוא חש סחרחורת, אמרו לו לשבת או לשכב. אם מצב זה נמשך או מחמיר, פנו לייעוץ רפואי.
• קלקול קיבה והקאות: חלק מהילדים עלולים לסבול מקלקול קיבה (גסטרואנטריטיס) או הקאות. במהלך תקופה זו, תנו להם לשתות הרבה נוזלים וכמויות קטנות של מאכלים קלים ותפלים (למשל, קרקרים, טוסט, בננות, מרק קל). אם אלה נמשכים, ספרו לרופא.
• כאבי מפרקים: חלק מהילדים עלולים לחוות כאבי מפרקים. שוחחו גם על כך עם הרופא שלכם.
• שינויים בבדיקות דם: תרופה זו עשויה להעלות את רמת בדיקת הדם הנקראת פוספטאז אלקליין. זהו מדד לתפקוד הכבד או העצם. לכן, חשוב מאוד להמשיך לבצע בדיקות דם כפי שנקבע על ידי הרופא.

עוד כמה דברים חשובים שכדאי לדעת

כמה זמן לוקח לתרופה הזו לפעול?

על פי מחקרים, לוקח מספר חודשים לראות עלייה בקצב הגדילה של ילדים. עם זאת, התוצאות עשויות להשתנות מילד לילד. לכן, היו סבלניים והמשיכו בטיפול כפי שהרופא אומר. הרופא יעקוב כל הזמן אחר התקדמות הילד.

למי התרופה הזו לא מתאימה?

אם לילדכם יש בעיות הקשורות לכליות, יש ליידע את הרופא. הרופא עשוי להחליט לא לרשום תרופה זו לילדים עם בעיות כליות חמורות.

האם זו תרופה מיוחדת?

כן. ווקסזוגו היא תרופה ייעודית.משמעות הדבר היא שזו אינה תרופה שניתן להשיג בבית מרקחת רגיל. אלו תרופות יקרות למחלות נדירות או מורכבות. יש הליך מיוחד להשגתן. לאחר שהרופא ירשום לך את התרופה, בית מרקחת ייעודי ייצור איתך קשר ויסביר כיצד לקבל את התרופה במשלוח עד הבית.