के तपाईंले कहिल्यै याद गर्नुभएको छ कि बिहान तपाईंको पिसाब अलि गाढा हुन्छ, सायद रगत पनि आउँछ? के तपाईंलाई सधैं थकान महसुस हुन्छ, फिक्का महसुस हुन्छ? यी धेरै मानिसहरूले नसुनेको PNH, वा Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria भनिने दुर्लभ रक्त विकारका लक्षणहरू हुन सक्छन्। यो नाम सुन्दा नडराउनुहोस्। सबै कुरा सरल र स्पष्ट रूपमा कुरा गरौं।
PNH भनेको वास्तवमा के हो?
सरल भाषामा भन्नुपर्दा, PNH भनेको हाम्रो आफ्नै प्रतिरक्षा प्रणालीले गल्तीले आक्रमण गर्छ र हाम्रा आफ्नै स्वस्थ रातो रक्त कोषहरूलाई नष्ट गर्छ। कल्पना गर्नुहोस्, यहाँ के भइरहेको छ त्यो एउटा देशको रक्षा गर्ने सेना जस्तै हो, जसले त्यो देशका जनतामाथि आक्रमण गर्छ।
यो किनभने हाम्रो अस्थि मज्जामा रहेका केही कोषहरूमा आनुवंशिक उत्परिवर्तन हुन्छ। फलस्वरूप, त्यो अस्थि मज्जाले उत्पादन गर्ने रातो रक्त कोषहरू थोरै कमजोर हुन्छन्। यी कमजोर कोषहरूलाई हाम्रो प्रतिरक्षा प्रणालीले सजिलै चिन्न र नष्ट गर्न सक्छ।
- रातो रक्त कोषहरूको विनाश: चिकित्सा भाषामा, रातो रक्त कोषहरूको यो विघटनलाई हेमोलाइसिस भनिन्छ।
- पिसाबको रंग परिवर्तन हुन्छ: हेमोग्लोबिन रातो रक्त कोषहरूमा पाइने प्रोटिन हो जसले अक्सिजन बोक्छ। जब कोषहरू टुट्छन्, यो हेमोग्लोबिन रगतमा निस्कन्छ, मिर्गौलाद्वारा फिल्टर गरिन्छ र पिसाबमा उत्सर्जित हुन्छ। यसलाई हेमोग्लोबिनुरिया भनिन्छ। यसैकारण पिसाब गाढा, खैरो वा रगतको रंगको देखिन्छ। यो प्रायः बिहानको पिसाबमा स्पष्ट हुन्छ।
तर ध्यान राख्नुहोस् कि PNH का लक्षणहरू सबैमा समान हुँदैनन्। केही मानिसहरूले पिसाबको रङमा कुनै पनि परिवर्तन नदेख्न सक्छन्।
यस रोगको अर्को गम्भीर जटिलता भनेको रगत जम्ने जोखिम बढ्नु हो। यीमध्ये केही जम्नेहरू जीवनको लागि खतरा हुन सक्छन्। साथै, यो रोगले रातो रक्त कोशिकाहरूलाई मात्र नभई संक्रमणसँग लड्ने सेतो रक्त कोशिकाहरू र रक्तस्राव रोक्ने प्लेटलेटहरूलाई पनि असर गर्न सक्छ।
PNH रोगको उपचार के के हुन्?
PNH को उपचार तपाईंको लक्षण र तपाईंको अवस्थाको गम्भीरतामा निर्भर गर्दछ। तपाईंको डाक्टरले तपाईंको लागि कुन उपचार उत्तम छ भनेर तपाईंसँग छलफल गर्नेछन्। तलको तालिकाले हाल उपलब्ध केही मुख्य उपचारहरू सूचीबद्ध गर्दछ।
| उपचार विधि | सरल भाषामा भन्नुपर्दा, के हुन्छ? |
|---|---|
| एन्ड्रोजन थेरापी | यी एक प्रकारका पुरुष हर्मोन हुन्। यिनीहरूले हड्डीको मज्जालाई उत्तेजित गर्छन् र रातो रक्त कोशिकाहरूको उत्पादन बढाउँछन्। यिनीहरूले रक्तअल्पता कम गर्न मद्दत गर्छन्। |
| एन्टीकोआगुलेन्टहरू | तिनीहरूले रक्तनलीहरूमा रगत जम्नबाट रोक्छन्। यी इंजेक्शन वा चक्कीको रूपमा उपलब्ध छन्। |
| रक्तक्षेपण | जब रातो रक्त कोष वा प्लेटलेटको स्तर धेरै कम हुन्छ, बाह्य रक्तक्षेपणद्वारा कमीको पूर्ति गरिन्छ। |
| अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण | यो PNH लाई पूर्ण रूपमा निको पार्ने एक मात्र तरिका हो। तर यो धेरै जोखिमपूर्ण छ। त्यसैले, यो केवल सबैभन्दा गम्भीर अवस्थाहरूको लागि प्रयोग गरिन्छ। |
| पूरक अवरोधकहरू | तिनीहरूले रातो रक्त कोशिकाहरूलाई नष्ट गर्ने प्रतिरक्षा प्रणालीको भागलाई लक्षित गर्छन् र त्यो प्रक्रियालाई रोक्छन्। सोलिरिस र अल्टोमिरिस यी प्रकारका औषधिहरू हुन्। |
| वृद्धि कारकहरू | यसले हड्डीको मज्जालाई उत्तेजित गरेर रातो वा सेतो रक्त कोशिकाहरूको उत्पादन बढाउन मद्दत गर्छ। |
| अन्य औषधिहरू | डाक्टरले आवश्यकता अनुसार फोलिक एसिड, आइरन सप्लिमेन्ट, स्टेरोइड र इम्युनोसप्रेसेन्ट पनि लेख्छन्। |
त्यसो भए यो एम्पावेली के हो?
एम्पावेली PNH को उपचार गर्न प्रयोग गरिने एक नयाँ र अत्यधिक प्रभावकारी पूरक अवरोधक औषधि हो।
हाम्रो प्रतिरक्षा प्रणालीलाई अन्तरसम्बन्धित प्रोटीनहरूको श्रृंखलाको रूपमा सोच्नुहोस्। यस श्रृंखलाको एउटा भागलाई 'पूरक प्रणाली' भनिन्छ। PNH मा, यो प्रणाली अति सक्रिय हुन्छ र रातो रक्त कोशिकाहरूलाई नष्ट गर्छ।
पुराना औषधिहरू (जस्तै इकुलिजुमाब) ले यस शृङ्खलामा C5 भनिने साइटलाई लक्षित गर्थे। तिनीहरूले रक्तनलीहरू भित्रको विनाश (इन्ट्राभास्कुलर हेमोलाइसिस) मात्र रोक्थे।
तर एम्पावेली भनिने यो नयाँ औषधिले पहिलेको साइट, C3 लाई लक्षित गर्दछ। यसको फाइदा यो हो कि यसले रक्तनली भित्रको क्षतिलाई नियन्त्रण गर्दछ, साथै कलेजो र प्लीहा जस्ता अंगहरू भित्रको क्षतिलाई पनि नियन्त्रण गर्दछ (एक्स्ट्राभास्कुलर हेमोलाइसिस)।
त्यसकारण, एम्पावेली विशेष गरी ती बिरामीहरूका लागि लाभदायक हुन सक्छ जो पहिलेका औषधिहरूबाट पूर्ण रूपमा निको भएका छैनन् र जसलाई रक्तअल्पता जारी छ।
एम्पावेली कसरी प्रयोग गर्ने?
एम्पावेली एउटा औषधि हो जुन तपाईंले घरमै प्रयोग गर्न सक्नुहुन्छ।
- विधि: यो छालाको छालाको तलको सुई हो।
- आवृत्ति: सामान्यतया हप्तामा दुई पटक दिइन्छ।
- खुराक: तपाईंको डाक्टरले तपाईंको रगतमा 'ल्याक्टेट डिहाइड्रोजनेज (LDH)' नामक इन्जाइमको स्तर जाँच गरेर तपाईंको खुराक समायोजन गर्न सक्छन्। LDH स्तरले रातो रक्त कोशिकाहरू कति बिग्रँदैछन् भनेर मापन गर्दछ।
- कसरी प्रयोग गर्ने: यसलाई प्रयोग गर्ने दुई तरिकाहरू छन्। एउटा भनेको सानो पम्प प्रयोग गर्नु हो जसले ३०-६० मिनेटमा शरीरमा औषधि पुर्याउँछ। अर्को भनेको एक पटकको इन्जेक्टर प्रणाली हो जुन पेटमा लगाइन्छ ।
चिन्ता नगर्नुहोस्, तपाईंको डाक्टर वा प्रशिक्षित नर्सले पहिले तपाईंलाई यो कसरी प्रयोग गर्ने भनेर सिकाउनुहुनेछ।
यस औषधिको प्रभावकारिता र सुरक्षा बारे जान्नुपर्ने कुराहरू
एम्पावेलीको सफलता दुई प्रमुख क्लिनिकल अध्ययनहरू, पेगासस र प्रिन्समा पुष्टि भएको छ।
सरल भाषामा भन्नुपर्दा, दुवै अध्ययनहरूमा, एम्पावेली लिने बिरामीहरूमा अन्य उपचार लिनेहरूको तुलनामा हेमोग्लोबिनको स्तर उल्लेखनीय रूपमा बढी थियो। उनीहरूले रक्तक्षेपण पनि उल्लेखनीय रूपमा कम गरेका थिए।
साइड इफेक्ट र सुरक्षा
एम्पावेलीसँग देखिएका मुख्य साइड इफेक्टहरू यस प्रकार छन्:
- इंजेक्शन स्थलमा दुखाइ, रातोपन, वा सुन्निने: यो सामान्य हो। आइस प्याक लगाएर वा मनतातो पानीमा भिजाएर तपाईंले राहत पाउन सक्नुहुन्छ।
- संक्रमणको बढ्दो जोखिम: किनकि यो औषधिले प्रतिरक्षा प्रणालीको एक भागलाई दबाउँछ, त्यहाँ निश्चित ब्याक्टेरिया संक्रमणहरू (विशेष गरी इनक्याप्सुलेटेड ब्याक्टेरिया) को लागि संवेदनशील हुने जोखिम हुन्छ।
यो जोखिम कम गर्न, तपाईंको डाक्टरले तपाईंलाई एम्पावेली लिन सुरु गर्नु अघि आवश्यक पर्ने सबै खोपहरू दिनेछन्। तपाईंले औषधि लिइरहेको बेला र यसलाई बन्द गरेको २ महिनासम्म बिरामी सुरक्षा कार्ड पनि आफूसँग राख्नु पर्छ। यसले तपाईंको उपचार गरिरहेका मानिसहरूलाई आपतकालीन अवस्थामा तपाईंले यो औषधि लिइरहनुभएको छ भनेर थाहा पाउन मद्दत गर्नेछ।
एम्पावेली आरईएमएस कार्यक्रम के हो?
यो शब्द अलि जटिल छ, तर सरल भाषामा भन्नुपर्दा, यसको अर्थ विशेष सुरक्षा कार्यक्रम हो। एम्पावेली जस्ता औषधिहरूबाट संक्रमणको जोखिमको कारणले गर्दा, यस्ता कार्यक्रमहरू सरकारी निकायहरूद्वारा लागू गरिन्छ।
यस `REMS (जोखिम मूल्याङ्कन र न्यूनीकरण रणनीति)` कार्यक्रम अन्तर्गत:
१. तपाईंको औषधि लेख्ने डाक्टर यस कार्यक्रममा दर्ता भएको हुनुपर्छ।
२. तपाईंलाई औषधि दिने फार्मेसी पनि यसको लागि प्रमाणित हुनुपर्छ।
३. डाक्टर, तपाईंलाई औषधिको जोखिम र संक्रमणका लक्षणहरू (ज्वरो, शरीर दुख्ने, गम्भीर टाउको दुख्ने) बारे राम्ररी जानकारी हुनुपर्छ ।
यसले तपाईंलाई यो औषधिको फाइदा र जोखिमहरू बारे पूर्ण रूपमा सचेत गराउँछ र यसलाई सुरक्षित रूपमा प्रयोग गर्छ।
घर लैजाने सन्देश
- PNH एउटा दुर्लभ तर व्यवस्थापन गर्न सकिने रोग हो जसमा तपाईंको आफ्नै प्रतिरक्षा प्रणालीले रातो रक्त कोशिकाहरूलाई नष्ट गर्छ।
- एम्पावेली PNH को लागि एक अत्यन्त प्रभावकारी, नयाँ उपचार हो जसले रक्त कोषहरूको विनाश रोक्छ।
- यो औषधिले संक्रमण निम्त्याउन सक्छ, त्यसैले तपाईंको डाक्टरले दिएको सुई लगाउन निश्चित हुनुहोस्। संक्रमणको कुनै पनि संकेत बारे सचेत रहनुहोस्।
- एम्पावेली एक विशेष कार्य संयन्त्र (REMS) अन्तर्गत प्रदान गरिएको छ। तपाईंले प्राप्त गर्नुभएको बिरामी सुरक्षा कार्ड सधैं आफूसँगै राख्नुहोस्।
- यदि तपाईंको अवस्था वा उपचारको बारेमा कुनै प्रश्नहरू छन् भने, कृपया बिना हिचकिचाहट आफ्नो डाक्टरसँग कुरा गर्नुहोस्।
💬 Comments (0)
अहिलेसम्म कुनै टिप्पणी पोस्ट गरिएको छैन। पहिलो पटक यहाँ आफ्नो टिप्पणी थप्नुहोस्।
आफ्नो टिप्पणी थप्नुहोस्