Een nieuw medicijn tegen hemofilie? Laten we eens kijken naar Qfitlia (fitusiran)?

Als u hemofilie hebt, weet u waarschijnlijk hoe frustrerend en beangstigend het kan zijn om constant te bloeden, soms zonder aanleiding, en moeite te hebben met het stoppen van bloedingen , zelfs bij de kleinste wondjes. Misschien gebruikt u al medicijnen om uw bloedingen te behandelen, of misschien gebruikt u medicijnen om ze te voorkomen. Dankzij de vooruitgang in de medische wetenschap zijn er nu echter veel effectieve, nieuwe behandelingen voor deze aandoening. Laten we het vandaag eens hebben over een nieuw, ander medicijn. Het heet Qfitlia (fitusiran).

Laten we eerst eens kijken waarom de bloeding bij hemofilie niet stopt.

Simpel gezegd, er zijn speciale eiwitten die ons bloed helpen stollen. We noemen deze ' stollingsfactoren '. Net zoals mortel nodig is om stenen bij elkaar te houden bij het bouwen van een muur, zijn deze stollingsfactoren essentieel om bloedingen te stoppen. Iemand met hemofilie heeft een tekort aan een van deze stollingsfactoren.

• Mensen met hemofilie A hebben een tekort aan een stof genaamd factor VIII.
• Mensen met hemofilie B missen een stof genaamd factor IX.

Wanneer deze factoren afnemen, neemt ook de productie van een andere belangrijke stap in het bloedstollingsproces af, namelijk trombine . Trombine is de belangrijkste factor die uiteindelijk een bloedstolsel vormt en bloedingen stopt. Dus wanneer de trombine afneemt, wordt het moeilijker om bloedingen te stoppen. Begrijpt u? Normaal gesproken behandelen we dit al heel lang door kunstmatig de ontbrekende stollingsfactor (factor 8 of 9) aan te maken en deze via een injectie in een ader toe te dienen. Maar het medicijn Qfitlia waar we het vandaag over hebben, werkt op een compleet andere manier.

Wat is dan dit nieuwe medicijn genaamd Qfitlia (fitusiran)?

Dit is een medicijn dat op een heel bijzondere manier werkt. We hebben het er eerder over gehad dat bloed een stof nodig heeft die trombine heet om te stollen. In ons eigen lichaam is er een ander eiwit dat de aanmaak van deze trombine reguleert, oftewel de aanmaak van meer trombine remt. Dit eiwit heet antitrombine .Stel je het zo voor: je lichaam heeft een bloedstollingsfactor (trombine) die de bloedstolling bevordert. Maar er is ook een andere factor (antitrombine) die de werking ervan reguleert en verhindert. Bij hemofilie is de productie van de factor die de stolling bevordert (trombine) in eerste instantie laag. Wanneer de factor die de stolling remt (antitrombine) normaal functioneert, neemt de bloedstolling dus nog verder af. Qfitlia vermindert de hoeveelheid antitrombine die de stolling remt. Hierdoor kan de trombine die je lichaam van nature aanmaakt, optimaal functioneren zonder belemmering. Dit betekent dat het lichaam zijn eigen systeem gebruikt om de bloedstolling te stimuleren, in plaats van de ontbrekende stollingsfactor toe te dienen. Dit is het eerste geneesmiddel dat de antitrombineproductie verlaagt en wordt gebruikt bij de behandeling van hemofilie.

Laten we het verschil tussen deze twee behandelmethoden eens nader toelichten.

Dit verschil is gemakkelijk te begrijpen aan de hand van de onderstaande tabel.

Is dit geneesmiddel geschikt voor mij en hoe moet ik het gebruiken?

Als u hemofilie A of B heeft en ouder bent dan 12 jaar, kan uw arts beoordelen of dit geneesmiddel geschikt voor u is. Het belangrijkste is dat het ook gebruikt kan worden bij mensen die remmers (resistentie) hebben ontwikkeld tegen eerdere factortherapie. Voordat u met deze behandeling begint, zal uw arts echter een aantal bloedonderzoeken uitvoeren. 1. Antithrombinegehalte: Dit meet de hoeveelheid antithrombine in uw bloed. De dosis Qfitlia wordt bepaald op basis van deze waarde. 2. Leverfunctie: Uw leverfunctie wordt vóór en tijdens de behandeling gecontroleerd. Dit geneesmiddel wordt toegediend als een injectie onder de huid (subcutaan). Dit betekent dat het niet in een ader wordt toegediend. U of een verzorger kan het u thuis toedienen na een training. Het wordt toegediend in de huid van de buik, het dijbeen of de achterkant van de bovenarm. U dient gebieden met blauwe plekken of snijwonden te vermijden. Als u al andere hemofiliebehandelingen gebruikt, moet u deze mogelijk stoppen of aanpassen na de start van Qfitlia. Uw arts zal u dit duidelijk uitleggen. Stop nooit met het innemen van uw huidige medicijnen of met het gebruik van Qfitlia zonder overleg met uw arts. Dit kan het risico op bloedingen verhogen.

Moeten we ons ook bewust zijn van de bijwerkingen? Hoe kunnen we die voorkomen?

Zoals elk medicijn kan Qfitlia bijwerkingen hebben. Het is belangrijk om hiervan op de hoogte te zijn en maatregelen te nemen om ze te voorkomen.

• • Bloedstolsels : Omdat dit medicijn de bloedstolling bevordert, is de kans op ongewenste bloedstolsels in de aderen zeer klein. Uw arts zal de juiste dosis bepalen voor uw antitrombinespiegel om dit risico te verkleinen.

Het is erg belangrijk om regelmatig bloedonderzoek te laten doen, zoals uw arts aanbeveelt. De antitrombinespiegel wordt meestal gecontroleerd na één, drie, vijf en zes maanden behandeling. Zo kan de juiste dosering medicatie voor u worden bepaald en kan dit risico worden verlaagd.

• Verhoogde leverenzymen: Sommige mensen hebben mogelijk verhoogde leverenzymen . Daarom controleren artsen de leverconditie regelmatig met bloedonderzoek .

• Galstenen en galblaasontsteking: Als u plotseling symptomen ervaart zoals hevige buikpijn, misselijkheid en braken , neem dan onmiddellijk contact op met uw arts.

• Infecties: Er bestaat een klein risico op infectie op de injectieplaats. Daarom is het belangrijk om altijd schoon te injecteren en de instructies van uw arts op te volgen. Goede hygiëne, zoals regelmatig handen wassen, is ook belangrijk.

Uit onderzoek is gebleken dat mensen met hemofilie (zowel met als zonder remmers) die Qfitlia gebruikten, significant minder bloedingen hadden dan mensen die geen preventieve behandeling kregen. Ook mensen met remmers die overstapten van andere behandelingen naar Qfitlia, hadden minder bloedingen. Houd er echter rekening mee dat deze resultaten per persoon kunnen verschillen.

Belangrijkste boodschap

• Qfitlia (fitusiran) is een nieuwe behandeling voor hemofilie A en B die op een andere manier werkt.
• Dit werkt door de hoeveelheid antitrombine te verminderen, wat bloedstolling voorkomt, in plaats van het lichaam extern een lage stollingsfactor toe te dienen.
• Dit medicijn wordt onder de huid geïnjecteerd, niet in een ader, en wordt meestal niet vaak toegediend, bijvoorbeeld eens per maand of eens per twee maanden.
• Uw arts zal na een aantal bloedonderzoeken bepalen of deze behandeling geschikt voor u is.
• Om bijwerkingen te voorkomen, is het essentieel om regelmatig bloedonderzoek te laten doen (met name naar antitrombine en leverfunctie), zoals voorgeschreven door uw arts.
• Stop de Qfitlia-behandeling om geen enkele reden zonder medisch advies.

Hemofilie, hemofilie, Qfitlia, fitusiran, bloedstolling, bloeding, stollingsfactor, antitrombine, behandeling van hemofilie, nieuw geneesmiddel, bijwerkingen