En ny medisin mot hemofili? La oss lære om Qfitlia (fitusiran)?

Hvis du har hemofili, vet du sannsynligvis hvor frustrerende og skremmende det kan være å blø konstant, noen ganger uten grunn, og ha problemer med å stoppe blødninger selv fra de minste kuttene. Du tar kanskje allerede medisiner for å behandle blødningen, eller du tar kanskje medisiner for å forhindre den. Men med fremskritt innen medisinsk vitenskap finnes det nå mange effektive, nye behandlinger for denne tilstanden. Så i dag skal vi snakke om et nytt, annerledes legemiddel. Det heter Qfitlia (fitusiran).

La oss først se, hvorfor stopper ikke blødningen ved hemofili?

Enkelt sagt finnes det spesielle proteiner som hjelper blodet vårt med å koagulere. Vi kaller disse « koagulasjonsfaktorer ». Akkurat som mørtel er nødvendig for å holde murstein sammen når man bygger en vegg, er disse koagulasjonsfaktorene essensielle for å stoppe blødning. En person med hemofili har mangel på en av disse koagulasjonsfaktorene.

• Personer med hemofili A mangler et stoff som heter faktor VIII.
• Personer med hemofili B mangler et stoff som heter faktor IX.

Når disse faktorene avtar, reduseres produksjonen av et annet viktig trinn i blodkoagulasjonsprosessen, kalt trombin . Trombin er hovedfaktoren som til slutt danner en blodpropp og stopper blødning. Så når trombin avtar, blir det vanskelig å stoppe blødning når den oppstår. Forstår du? Vanligvis har vi gjort som behandling så lenge å kunstig lage koagulasjonsfaktoren (faktor 8 eller 9) som mangler i kroppen din og gi den som en injeksjon i en vene. Men Qfitlia-legemidlet vi snakker om i dag fungerer på en helt annen måte.

Så hva er denne nye medisinen som heter Qfitlia (fitusiran)?

Dette er et legemiddel som virker på en veldig merkelig måte. Vi snakket tidligere om det faktum at blod trenger noe som kalles trombin for å koagulere. I kroppen vår finnes det et annet protein som kontrollerer produksjonen av dette trombinet, det vil si at det stopper produksjonen av mer trombin. Det kalles antitrombin .Tenk på det slik. Du har en blodkoagulasjonsfaktor (trombin) i kroppen din som hjelper blodet med å koagulere. Men det finnes en annen faktor (antitrombin) som kontrollerer og forhindrer at den virker. Ved hemofili er produksjonen av faktoren som hjelper (trombin) i utgangspunktet lav. Så når faktoren som forhindrer (antitrombin) fungerer normalt, reduseres blodkoagulasjonen enda mer. Det Qfitlia gjør er å redusere mengden antitrombin som forhindrer det. Deretter får mengden trombin som kroppen din produserer naturlig, fungere ordentlig uten å bli hindret. Dette betyr at den bruker kroppens eget system til å oppmuntre til blodkoagulasjon, i stedet for å gi deg koagulasjonsfaktoren du har mistet. Dette er det første antitrombinreduserende legemidlet som brukes i behandlingen av hemofili.

La oss forklare forskjellen mellom disse to behandlingsmetodene nærmere.

Du kan enkelt forstå denne forskjellen fra tabellen nedenfor.

Er denne medisinen egnet for meg, og hvordan bruker jeg den?

Hvis du har hemofili A eller B og er over 12 år, kan legen din vurdere om dette legemidlet er riktig for deg. Det viktigste er at det også kan brukes av personer som har utviklet hemmere (resistens) mot tidligere faktorbehandling. Før du starter denne behandlingen, vil legen din imidlertid ta flere blodprøver . 1. Antitrombinnivå: Dette måler hvor mye antitrombin det er i blodet ditt. Dosen av Qfitlia bestemmes basert på denne verdien. 2. Leverfunksjon: Leveren din overvåkes før og under behandlingen. Dette legemidlet gis som en injeksjon under huden (subkutant). Dette betyr at det ikke gis i en vene. Du eller en omsorgsperson kan gi det til deg hjemme etter trening. Det gis i huden på magen, låret eller baksiden av overarmen. Du bør unngå områder med blåmerker eller kutt. Hvis du allerede tar andre hemofilibehandlinger, kan det hende du må stoppe eller endre disse behandlingene etter at du har startet med Qfitlia. Legen din vil forklare dette tydelig for deg. Du må aldri slutte å ta dine nåværende medisiner eller slutte å ta Qfitlia uten å rådføre deg med legen din. Dette kan øke risikoen for blødning.

Bør vi også være oppmerksomme på bivirkningene? Hvordan kan vi forebygge dem?

Som alle medisiner kan Qfitlia ha noen bivirkninger. Det er viktig å være oppmerksom på dem og ta grep for å forebygge dem.

• • Blodpropper : Fordi denne medisinen fremmer blodkoagulering, er det svært sjelden at det dannes uønskede blodpropper i venene. Legen din vil bestemme riktig dose for antitrombinnivået ditt for å redusere denne risikoen.

Det er svært viktig å ta regelmessige blodprøver slik legen din anbefaler. Antitrombinnivåer kontrolleres vanligvis i løpet av den første, tredje, femte og sjette måneden av behandlingen. Slik kan riktig dose medisinering bestemmes for deg og hvordan du kan redusere denne risikoen.

• Forhøyede leverenzymer: Noen kan ha forhøyede leverenzymer . Derfor overvåker leger regelmessig leverens tilstand med blodprøver .

• Gallestein og galleblærebetennelse: Hvis du plutselig opplever symptomer som sterke magesmerter, kvalme og oppkast , må du informere legen din umiddelbart.

• Infeksjoner: Det er en liten risiko for infeksjon på injeksjonsstedet. Derfor er det viktig å alltid injisere rent og som anvist av legen din. Gode hygienerutiner, som hyppig håndvask, er også viktige.

Studier har vist at personer med hemofili (både de med og uten hemmere) som tok Qfitlia hadde betydelig færre blødningsepisoder enn de som ikke tok noen forebyggende behandling. I tillegg hadde personer med hemmere som byttet fra andre behandlinger til Qfitlia færre blødningsepisoder. Men husk at disse resultatene kan variere fra person til person.

Hilsen til hjemmet

• Qfitlia (fitusiran) er en ny behandling for hemofili A og B som virker på en annen måte.
• Dette fungerer ved å redusere mengden antitrombin, som forhindrer blodkoagulasjon, i stedet for å gi kroppens lave koagulasjonsfaktor eksternt.
• Denne medisinen er en injeksjon under huden, ikke i en vene, og gis vanligvis sjelden, for eksempel en gang i måneden eller annenhver måned.
• Legen din vil avgjøre om denne behandlingen er riktig for deg etter flere blodprøver.
• For å unngå bivirkninger er det viktig å ta blodprøver (spesielt antitrombin og leverfunksjon) med jevne mellomrom, slik legen din har forskrevet.
• Unngå å stoppe Qfitlia-behandlingen uten medisinsk råd uansett grunn.

Hemofili, hemofili, Qfitlia, fitusiran, blodpropp, blødning, koagulasjonsfaktor, antitrombin, hemofilibehandling, ny medisin, bivirkninger