Um novo medicamento para hemofilia? Vamos conhecer o Qfitlia (fitusiran)?

Se você tem hemofilia, provavelmente sabe o quão frustrante e assustador pode ser sangrar constantemente, às vezes sem motivo aparente, e ter dificuldade para estancar o sangramento mesmo com os menores cortes. Você pode já estar tomando medicamentos para tratar o sangramento ou para preveni-lo. No entanto, com os avanços da medicina, existem agora muitos tratamentos novos e eficazes para essa condição. Então, hoje, vamos falar sobre um medicamento novo e diferente. Chama-se Qfitlia (fitusiran).

Primeiro, vejamos, por que o sangramento não para na hemofilia?

Simplificando, existem proteínas especiais que ajudam o nosso sangue a coagular. Chamamos-lhes " fatores de coagulação ". Tal como a argamassa é necessária para unir os tijolos na construção de uma parede, estes fatores de coagulação são essenciais para estancar hemorragias. Uma pessoa com hemofilia apresenta deficiência num destes fatores de coagulação.

• Pessoas com hemofilia A não possuem uma substância chamada Fator VIII.
• Pessoas com hemofilia B não possuem uma substância chamada Fator IX.

Quando esses fatores diminuem, a produção de outra etapa importante no processo de coagulação sanguínea, chamada trombina , também diminui. A trombina é o principal fator que, em última análise, forma um coágulo sanguíneo e estanca o sangramento. Portanto, quando a trombina diminui, torna-se mais difícil estancar o sangramento quando ele ocorre. Entende? Normalmente, o que temos feito como tratamento por tanto tempo é produzir artificialmente o fator de coagulação (fator VIII ou IX) que está em falta no organismo e administrá-lo por injeção intravenosa. Mas o medicamento Qfitlia, do qual estamos falando hoje, funciona de uma maneira completamente diferente.

Então, o que é esse novo medicamento chamado Qfitlia (fitusiran)?

Este é um medicamento que funciona de uma maneira muito peculiar. Já falamos anteriormente sobre o fato de que o sangue precisa de uma substância chamada trombina para coagular. Em nossos próprios corpos, existe outra proteína que controla a produção dessa trombina, ou seja, ela impede a produção de mais trombina. Essa proteína se chama antitrombina .Pense da seguinte forma: você tem um fator de coagulação sanguínea (trombina) no seu corpo que ajuda o sangue a coagular. Mas existe outro fator (antitrombina) que o controla e impede de funcionar. Na hemofilia, a produção do fator que ajuda (trombina) é inicialmente baixa. Então, quando o fator que impede (antitrombina) funciona normalmente, a coagulação sanguínea diminui ainda mais. O que o Qfitlia faz é reduzir a quantidade de antitrombina que o impede. Assim, a quantidade de trombina que seu corpo produz naturalmente pode funcionar adequadamente, sem ser prejudicada. Isso significa que ele utiliza o próprio sistema do corpo para estimular a coagulação sanguínea, em vez de fornecer o fator de coagulação que você perdeu. Este é o primeiro medicamento redutor de antitrombina a ser usado no tratamento da hemofilia.

Vamos explicar melhor a diferença entre esses dois métodos de tratamento.

Você pode entender facilmente essa diferença observando a tabela abaixo.

Este medicamento é adequado para mim? Como devo usá-lo?

Se você tem hemofilia A ou B e tem mais de 12 anos de idade, seu médico pode avaliar se este medicamento é adequado para você. O mais importante é que ele também pode ser usado em pessoas que desenvolveram inibidores (resistência) à terapia com fator de coagulação anterior. No entanto, antes de iniciar este tratamento, seu médico solicitará vários exames de sangue . 1. Nível de antitrombina: Este exame mede a quantidade de antitrombina no seu sangue. A dose de Qfitlia é determinada com base nesse valor. 2. Função hepática: Seu fígado será monitorado antes e durante o tratamento. Este medicamento é administrado por injeção subcutânea (sob a pele). Isso significa que não é administrado em uma veia. Você ou um cuidador podem administrá-lo em casa após treinamento. A injeção é aplicada na pele do abdômen, coxa ou parte posterior do braço. Você deve evitar áreas com hematomas ou cortes. Se você já estiver em tratamento com outros medicamentos para hemofilia, pode ser necessário interromper ou alterar esses tratamentos após iniciar o Qfitlia. Seu médico explicará isso a você detalhadamente. Nunca interrompa o uso de seus medicamentos atuais nem pare de tomar Qfitlia sem consultar seu médico. Fazer isso pode aumentar o risco de sangramento.

Devemos também estar cientes dos efeitos colaterais? Como podemos preveni-los?

Assim como qualquer medicamento, o Qfitlia pode causar alguns efeitos colaterais. É importante estar ciente deles e tomar medidas para preveni-los.

• • Coágulos sanguíneos : Como este medicamento promove a coagulação sanguínea, é muito raro que se formem coágulos indesejados dentro das veias. Seu médico determinará a dose adequada para o seu nível de antitrombina a fim de reduzir esse risco.

É muito importante fazer exames de sangue regularmente, conforme recomendado pelo seu médico. Os níveis de antitrombina geralmente são verificados no primeiro, terceiro, quinto e sexto meses de tratamento. É assim que a dose correta do medicamento pode ser determinada para você e como reduzir esse risco.

• Enzimas hepáticas elevadas: Algumas pessoas podem apresentar níveis elevados de enzimas hepáticas. Por isso, os médicos monitoram regularmente a condição do fígado com exames de sangue .

• Cálculos biliares e inflamação da vesícula biliar: Se você apresentar sintomas repentinos como dor abdominal intensa, náuseas e vômitos , informe seu médico imediatamente.

• Infecções: Existe um pequeno risco de infecção no local da injeção. Portanto, é importante sempre injetar de forma limpa e conforme as instruções do seu médico. Boas práticas de higiene, como lavar as mãos frequentemente, também são importantes.

Estudos demonstraram que pessoas com hemofilia (com ou sem inibidores) que utilizaram Qfitlia apresentaram significativamente menos episódios de sangramento do que aquelas que não fizeram nenhum tratamento preventivo. Além disso, pessoas com inibidores que trocaram outros tratamentos por Qfitlia também apresentaram menos episódios de sangramento. No entanto, é importante lembrar que esses resultados podem variar de pessoa para pessoa.

Mensagem principal

• Qfitlia (fitusiran) é um novo tratamento para hemofilia A e B que funciona de uma maneira diferente.
• Isso funciona reduzindo a quantidade de antitrombina, que impede a coagulação do sangue, em vez de fornecer externamente o fator de coagulação em baixa quantidade presente no organismo.
• Este medicamento é administrado por injeção sob a pele, não em uma veia, e geralmente é aplicado com pouca frequência, como uma vez por mês ou a cada dois meses.
• Seu médico determinará se esse tratamento é adequado para você após vários exames de sangue.
• Para evitar efeitos colaterais, é essencial fazer exames de sangue (especialmente de antitrombina e função hepática) em intervalos regulares, conforme prescrito pelo seu médico.
• Evite interromper o tratamento com Qfitlia sem orientação médica, por qualquer motivo.

Hemofilia, hemofilia, Qfitlia, fitusiran, coagulação sanguínea, sangramento, fator de coagulação, antitrombina, tratamento da hemofilia, novo medicamento, efeitos colaterais