Новая надежда в медицине: давайте узнаем о генной терапии простым языком.

Некоторые болезни передаются по наследству от родителей, верно? Или есть болезни, которые очень трудно полностью вылечить даже с помощью лекарств или хирургического вмешательства. Представьте, что было бы, если бы существовал способ изменить гены в нашем собственном организме и вылечить болезнь в корне? Генная терапия — одна из главных надежд будущего. Хотя это еще очень новая область, она считается способной существенно изменить медицинскую науку.

Что же такое генная терапия?

Проще говоря, генная терапия — это медицинская методика, использующая наш собственный генетический материал для профилактики и лечения заболеваний. Традиционно мы использовали такие методы, как лекарства, таблетки, сиропы , инъекции или хирургическое вмешательство. Но с помощью этой методики врачи могут воздействовать на генетический состав пациента и устранять первопричину заболевания.

Представьте наше тело как большое здание. Чертеж, на основе которого это здание было построено, — это наши гены . Иногда в этом чертеже может быть небольшая ошибка или недостаток. Именно эта ошибка и вызывает некоторые заболевания. Поэтому генная терапия направлена ​​на исправление этого неправильного чертежа. Это означает:

• Снижение уровня белков, вызывающих заболевания: При нарушении работы определенных генов они вырабатывают белки, вредные для организма. Этот метод может снизить их выработку.
• Увеличение выработки полезных белков: Иногда организм не вырабатывает достаточное количество необходимых ему белков. В этом случае данный метод может дать генам указание правильно производить эти белки.
• Производство новых или модифицированных белков: Этот метод также позволяет создавать в организме новый тип белка, способный бороться с болезнями.

Как это работает в нашем организме?

Чтобы это понять, давайте сначала немного узнаем о генах. Каждая клетка нашего тела имеет ядро. Внутри этого ядра находятся так называемые хромосомы . Эти хромосомы состоят из ДНК . Эта ДНК содержит информацию, которая определяет все, от цвета ваших волос, цвета глаз и роста.

Эти специфические участки ДНК мы называем генами . Это как рецепт в большой поваренной книге (ДНК). Эти гены дают инструкции о том, как создавать белки, необходимые для функционирования нашего организма. Этот рецепт подсказывает нам, как испечь торт.

Иногда с возрастом токсины в окружающей среде усиливаются.При воздействии химических веществ или по наследству от родителей в этих генах происходят небольшие изменения (варианты генов/мутации). Это как если бы буква или слово в рецепте были неправильными. Тогда и белок (торт), из которого они приготовлены, тоже окажется неправильным. В этом корень многих болезней.

Для лечения каких заболеваний в настоящее время применяется генная терапия?

На самом деле, многие методы генной терапии все еще находятся на стадии клинических испытаний. Это означает, что их проверяют на безопасность и эффективность, прежде чем применять на людях. Основные направления исследований в этой области, ведущиеся в настоящее время, включают:

• Рак
• макулярная дегенерация и другие заболевания глаз
• Некоторые наследственные генетические заболевания
• ВИЧ /СПИД

Однако в настоящее время существует несколько методов генной терапии, одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), а это значит, что это уже не просто мечта. Например:

• Люкстурна®: Это однократное лечение для людей, потерявших зрение из-за определенных наследственных заболеваний глаз .
• Золгенсма®: Этот препарат одобрен для лечения спинальной мышечной атрофии, тяжелого заболевания, поражающего детей в возрасте до 2 лет.

Существуют ли разные виды этого лечения?

Да, существует три основных способа проведения генной терапии. Давайте рассмотрим их.

Как гены попадают в организм?

Эти здоровые гены не попадают непосредственно в наши клетки. Им нужен носитель. Этот носитель называется «вектором» . Представьте, что вы отправляете посылку. Курьер (вектор) доставляет эту посылку (ген) точно туда, куда нужно (в клетку).

В большинстве случаев в качестве таких «векторов» используются вирусы . Возможно, вы подумаете: «Разве не станет плохо, если ввести вирус в организм?» Ученые удаляют из вируса все вызывающие заболевание части, оставляя только те, которые могут проникать в клетки. Затем они вводят в вирус здоровый ген и вводят его в организм.

Существует два основных способа сделать это:

1. In vivo (внутри организма): В этом случае «вектор», содержащий гены, вводится непосредственно в организм в качестве вакцины.

2. Экс-виво (вне организма): Этот метод включает забор клеток из вашего организма (например, клеток крови), введение генов в эти клетки в лаборатории, а затем повторное введение этих модифицированных клеток обратно в ваш организм.

Каковы преимущества и недостатки генной терапии?

Как и у всего остального, у этого метода есть свои плюсы и минусы.

Стоит ли мне обсудить это с врачом?

Если у вас или у кого-либо из членов вашей семьи есть наследственное заболевание, рак или трудноизлечимое состояние, например, упомянутые здесь, очень важно обсудить это с врачом .

Генная терапия пока еще не является распространенным методом лечения в Шри-Ланке. Но важно быть в курсе событий, происходящих во всем мире. Возможно, в будущем эти методы лечения станут широко распространены.

Разработка этой технологии займет некоторое время, но она показывает, что медицинская наука постоянно стремится найти решение проблемы болезни, какой бы серьезной она ни была. Это вселяет большую надежду во всех нас.