किं भवता कदापि लक्षितं यत् भवतः मूत्रं प्रातःकाले किञ्चित् कृष्णं, रक्ता अपि भवति? किं त्वं सर्वदा श्रान्ततायाः भावेन सह संघर्षं करोषि, विवर्णतां अनुभवसि? एते दुर्लभस्य रक्तविकारस्य लक्षणं भवितुम् अर्हन्ति यस्य विषये बहवः जनाः न श्रुतवन्तः यस्य नाम PNH, अथवा Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria इति । एतत् नाम श्रुत्वा मा भीतव्यम्। सर्वं सरलतया स्पष्टतया च वदामः।
PNH इति वस्तुतः किम् ?
सरलतया वक्तुं शक्यते यत् PNH तदा भवति यदा अस्माकं स्वकीया रोगप्रतिरोधकशक्तिः अस्माकं स्वकीयानां स्वस्थानां रक्तकोशिकानां उपरि भूलवशं आक्रमणं कृत्वा नष्टं करोति। कल्पयतु, यत् अत्र भवति तत् यथा देशस्य रक्षणं कर्तुं कल्पिता सेना तस्य देशस्य जनान् आक्रमयति ।
यतो हि अस्माकं अस्थिमज्जायां केषुचित् कोशिकासु आनुवंशिकविकृतिः भवति । फलतः तया अस्थिमज्जायाः उत्पन्नाः रक्तकोशिकाः किञ्चित् दुर्बलाः भवन्ति । एताः दुर्बलकोशिकाः अस्माकं रोगप्रतिरोधकशक्तिः सहजतया ज्ञातुं नष्टुं च शक्यन्ते ।
- रक्तकोशिकानां विनाशः : चिकित्साशास्त्रे रक्तकोशिकानां एतत् विच्छेदनं रक्तविपाकः इति कथ्यते ।
- मूत्रस्य वर्णस्य परिवर्तनम् : हीमोग्लोबिन् रक्तकोशिकासु दृश्यमानं प्रोटीनम् अस्ति यत् प्राणवायुः वहति । यदा कोशिकानां भङ्गः भवति तदा एतत् हिमोग्लोबिनं रक्ते मुक्तं भवति, वृक्कैः छानयित्वा मूत्रेण निर्गच्छति । एतत् हिमोग्लोबिन्यूरिया इति उच्यते . अत एव मूत्रं कृष्णं, श्यामं, रक्तवर्णं वा दृश्यते । प्रायः प्रातःकाले मूत्रे एतत् सर्वाधिकं स्पष्टं भवति ।
परन्तु मनसि धारयतु यत् पीएनएच-रोगस्य लक्षणं सर्वेषां कृते समानं नास्ति। केचन जनाः मूत्रस्य वर्णस्य परिवर्तनं सर्वथा न लक्षयन्ति ।
अस्य रोगस्य अन्यत् गम्भीरं जटिलता रक्तपिण्डस्य जोखिमः वर्धते | एतेषु केचन स्थूलाः प्राणघातकाः भवितुम् अर्हन्ति । अपि च, एषः रोगः न केवलं रक्तकोशिकानां, अपितु संक्रमणविरुद्धं युद्धं कुर्वतीनां श्वेतकोशिकानां, रक्तस्रावं स्थगयन्तः प्लेटलेट्-कोशिकानां च प्रभावं कर्तुं शक्नोति ।
पीएनएच-रोगस्य चिकित्साः के सन्ति ?
पीएनएच-रोगस्य चिकित्सा भवतः लक्षणानाम् उपरि भवतः स्थितिस्य तीव्रतायां च निर्भरं भवति । भवतः वैद्यः भवता सह चर्चां करिष्यति यत् भवतः कृते कः चिकित्सा सर्वोत्तमः अस्ति। अधोलिखिते सारणीयां वर्तमानकाले उपलब्धाः केचन मुख्यचिकित्साः सूचीबद्धाः सन्ति ।
| उपचारविधिः | सरलतया किं भवति ? |
|---|---|
| एण्ड्रोजन चिकित्सा | एते पुरुषस्य हार्मोनस्य एकः प्रकारः अस्ति । अस्थिमज्जां उत्तेजयन्ति, रक्तकोशिकानां उत्पादनं च वर्धयन्ति । ते रक्ताल्पता न्यूनीकर्तुं साहाय्यं कुर्वन्ति । |
| एंटीकोआगुलेंट | ते रक्तवाहिनीषु रक्तपिण्डस्य निर्माणं निवारयन्ति । एते इन्जेक्शन् अथवा गोल्यरूपेण उपलभ्यन्ते । |
| रक्ताधानम् | यदा रक्तकोशिकानां प्लेटलेट्-कोशिकानां वा स्तरः अतीव न्यूनः भवति तदा बाह्य-रक्त-आधानेन तस्य न्यूनतायाः क्षतिपूर्तिः भवति । |
| अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण | एषः एव एकमात्रः उपायः अस्ति यत् पीएनएच-रोगस्य पूर्णतया चिकित्सा भवति । परन्तु अतीव जोखिमपूर्णम् अस्ति। अतः केवलं तीव्रतमेषु प्रकरणेषु एव अस्य उपयोगः भवति । |
| पूरक अवरोधक | ते रोगप्रतिरोधकशक्तिः रक्तकोशिकानां नाशं कुर्वन्तं भागं लक्ष्यं कृत्वा तां प्रक्रियां स्थगयन्ति । सोलिरिस्, उल्टोमिरिस् च एतादृशाः औषधाः सन्ति । |
| वृद्धिकारकाः | अस्थिमज्जां उत्तेजयित्वा रक्तकोशिकानां वा श्वेतकोशिकानां वा उत्पादनं वर्धयितुं साहाय्यं करोति । |
| अन्ये औषधानि | वैद्यः आवश्यकतानुसारं फोलिक-अम्लम्, आयरन-पूरकं, स्टेरॉयड्, प्रतिरक्षा-दमन-दमनानि च निर्दिशति । |
अतः एषः एम्पावेली किम् ?
एम्पावेली इति नूतनं अत्यन्तं प्रभावी च पूरकनिरोधकौषधं पीएनएच्-रोगस्य चिकित्सायाम् उपयुज्यते ।
अस्माकं रोगप्रतिरोधकशक्तिं परस्परसम्बद्धप्रोटीनशृङ्खला इति चिन्तयन्तु। अस्याः श्रृङ्खलायाः एकः भागः `पूरकव्यवस्था` इति कथ्यते । पीएनएच् इत्यस्मिन् एषा तन्त्रम् अतिसक्रियः भवति, रक्तकोशिकानां नाशं च करोति ।
प्राचीनानि औषधानि (उदा. eculizumab) अस्मिन् श्रृङ्खले C5 इति स्थलं लक्ष्यं कृतवन्तः । ते केवलं रक्तवाहिनीनां अन्तः विनाशं (intravascular hemolysis) एव निवारितवन्तः ।
परन्तु एतत् नूतनं औषधं एम्पावेली इति पूर्ववर्ती स्थलं लक्ष्यं करोति, यत् C3 इति । अस्य लाभः अस्ति यत् रक्तवाहिनीनां अन्तः क्षतिं नियन्त्रयति, तथैव यकृत्-प्लीहा इत्यादीनां अङ्गानाम् अन्तः क्षतिं (बहिः-नाडी-रक्तविघटनम्) नियन्त्रयति
अतः येषां रोगिणां रक्ताल्पता निरन्तरं भवति, येषां पूर्वौषधानां पूर्णतया स्वस्थता न प्राप्ता, तेषां कृते एम्पावेली विशेषतया लाभप्रदः भवितुम् अर्हति
एम्पावेली इत्यस्य उपयोगः कथं भवति ?
एम्पावेली इति औषधं यत् भवन्तः गृहे एव उपयोक्तुं शक्नुवन्ति।
- विधिः- एतत् चर्मान्तरे इन्जेक्शनम् अस्ति .
- आवृत्तिः : प्रायः सप्ताहे द्विवारं दीयते .
- मात्रा : भवतः चिकित्सकः भवतः रक्ते `Lactate Dehydrogenase (LDH)` इति एन्जाइमस्य स्तरस्य जाँचं कृत्वा भवतः मात्रां समायोजयितुं शक्नोति । एलडीएच-स्तरेन रक्तकोशिकानां कियत् विच्छेदनं भवति इति माप्यते ।
- उपयोगः कथं भवति : अस्य उपयोगस्य द्वौ मार्गौ स्तः । एकं लघुपम्पस्य उपयोगः यः ३०-६० निमेषेभ्यः अधिकं शरीरे औषधं प्रविशति । अन्यः एककालिकः इन्जेक्टर् प्रणाली यः उदरं प्रयोज्यते ।
चिन्ता मा कुरुत, भवतः वैद्यः प्रशिक्षिता परिचारिका वा प्रथमं भवन्तं एतस्य उपयोगं शिक्षयिष्यति।
अस्य औषधस्य प्रभावशीलतायाः सुरक्षायाश्च विषये ज्ञातव्याः विषयाः
एम्पावेली इत्यस्य सफलतायाः पुष्टिः PEGASUS तथा PRINCE इति प्रमुखयोः नैदानिक अध्ययनयोः कृता अस्ति ।
सरलतया वक्तुं शक्यते यत् उभयत्र अध्ययनेषु ये रोगिणः एम्पावेली-इत्येतत् सेवन्ते स्म, तेषां हिमोग्लोबिन-स्तरः अन्य-उपचारं गृह्णन्तः रोगिणां अपेक्षया महत्त्वपूर्णतया अधिकः आसीत् । तेषां रक्ताधानमपि महत्त्वपूर्णतया न्यूनम् आसीत् ।
दुष्प्रभावाः सुरक्षा च
एम्पावेली इत्यनेन सह दृश्यमानाः मुख्याः दुष्प्रभावाः सन्ति : १.
- इन्जेक्शनस्थाने वेदना, रक्तता, शोफः वा : एतत् सामान्यम् । हिमपुटं प्रयोज्य उष्णजले सिक्तं वा भवन्तः उपशमं प्राप्नुवन्ति ।
- संक्रमणस्य जोखिमः वर्धते : यतः एतत् औषधं प्रतिरक्षातन्त्रस्य भागं दमनं करोति, अतः कतिपयेषु जीवाणुसंक्रमणेषु (विशेषतः कैप्सूलबद्धजीवाणुनाम्) संवेदनशीलतायाः जोखिमः भवति
एतत् जोखिमं न्यूनीकर्तुं भवतः चिकित्सकः भवतः एम्पावेली-सेवनं आरभ्यतुं पूर्वं आवश्यकानि सर्वाणि टीकाकरणानि दास्यति । औषधं सेवन्ते सति तथा च सेवनं त्यक्त्वा २ मासान् यावत् अपि रोगी सुरक्षापत्रं स्वेन सह स्थापयितव्यम्। एतेन भवतः चिकित्सां कुर्वन्तः जनाः आपत्काले एतत् औषधं सेवन्ते इति ज्ञास्यन्ति ।
एम्पावेली REMS कार्यक्रमः किम् ?
एषः किञ्चित् जटिलः शब्दः अस्ति, परन्तु सरलतया वक्तुं शक्यते यत्, अस्य अर्थः विशेषः रक्षणकार्यक्रमः . एम्पावेली इत्यादिभिः औषधैः संक्रमणस्य जोखिमस्य कारणात् एतादृशाः कार्यक्रमाः सर्वकारीयसंस्थाभिः कार्यान्विताः भवन्ति ।
अस्य `REMS (जोखिममूल्यांकन-शमन-रणनीतिः)` कार्यक्रमस्य अन्तर्गतम् : १.
1. यः वैद्यः भवतः औषधं विहितं करोति सः अस्मिन् कार्यक्रमे पञ्जीकृतः भवितुमर्हति।
2. यत् औषधालयं भवन्तं औषधं ददाति तत् अपि अस्य कृते प्रमाणितं भवितुमर्हति।
3. वैद्य, औषधस्य जोखिमानां विषये, संक्रमणस्य लक्षणानाम् (ज्वरः, शरीरस्य वेदना, तीव्रशिरोवेदना) विषये भवतः सम्यक् सूचना आवश्यकी अस्ति।
एतेन भवन्तः अस्य औषधस्य लाभस्य जोखिमस्य च विषये पूर्णतया अवगताः सन्ति, सुरक्षितरूपेण च तस्य उपयोगं कुर्वन्ति इति सुनिश्चितं भवति ।
गृहं नेतु-सन्देशः
- पीएनएच दुर्लभः किन्तु प्रबन्धनीयः रोगः यस्मिन् भवतः स्वकीया रोगप्रतिरोधकशक्तिः रक्तकोशिकानां नाशं करोति ।
- एम्पावेली इति पीएनएच-रोगस्य अत्यन्तं प्रभावी, नूतनः उपचारः अस्ति यः रक्तकोशिकानां विनाशं स्थगयति ।
- एतत् औषधं संक्रमणं जनयितुं शक्नोति, अतः भवतः वैद्यः यत् शॉट् ददाति तत् अवश्यं प्राप्नुवन्तु । संक्रमणस्य यत्किमपि लक्षणं भवति तस्य विषये सावधानाः भवन्तु।
- एम्पावेली विशेषक्रियातन्त्रस्य (REMS) अन्तर्गतं प्रदत्तं भवति । भवन्तः यत् रोगी सुरक्षापत्रं प्राप्नुवन्ति तत् सर्वदा स्वस्य समीपे एव स्थापयन्तु।
- यदि भवतः स्थितिविषये वा चिकित्साविषये वा किमपि प्रश्नं अस्ति तर्हि कृपया स्वचिकित्सकेन सह अविचलितं वदन्तु ।
💬 Comments (0)
अद्यापि कोऽपि टिप्पणी न स्थापिता। प्रथमवारं अत्र स्वस्य टिप्पणीं योजयन्तु।
भवतः टिप्पणीं योजयन्तु