PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) உங்களைப் பாதிக்கிறதா? ஃபாபால்டா (Fabhalta) என்ற மருந்தைப் பற்றிப் பேசுவோம்.

தொடர்ச்சியான சோர்வு, சிறிதளவு நடக்கும்போதே மூச்சுத்திணறல், அல்லது காலையில் அடர் பழுப்பு நிற சிறுநீர் போன்ற அறிகுறிகள் உங்களுக்கு இருக்கின்றனவா? சில சமயங்களில், இவை பாராக்ஸிமல் நாக்டர்னல் ஹீமோகுளோபினூரியா (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) எனப்படும் ஒரு அரிய இரத்தக் கோளாறின் அறிகுறிகளாக இருக்கலாம். இதை நாங்கள் மருத்துவர்கள் PNH என்று அழைக்கிறோம். இந்தப் பெயரைக் கேட்கும்போது பயப்பட வேண்டாம். இது சற்று சிக்கலானதாக இருந்தாலும், இந்த நோயைப் பற்றியும், அதற்கான ஃபாபால்டா (Fabhalta) எனப்படும் புதிய சிகிச்சையைப் பற்றியும் எளிமையான மற்றும் விரிவான சொற்களில் பேசுவோம்.

PNH என்பது சரியாக என்ன?

சுருக்கமாகச் சொன்னால், PNH என்பது மரபணுக் குறைபாட்டால் ஏற்படும் மிகவும் அரிதான ஒரு இரத்தக் கோளாறு ஆகும். நமது இரத்தச் சிவப்பணுக்களை (RBCs) சுற்றி ஒரு பாதுகாப்புப் புரதப் படலம் உள்ளது. ஆனால், PNH-ல் இந்தப் பாதுகாப்புப் படலம் உருவாவதில்லை.

நமது இரத்தச் சிவப்பணுக்களைக் கவசமில்லாத வீரர்களாகக் கருதுங்கள். இந்தப் பாதுகாப்பு இல்லாமல், நமது உடலின் சொந்த நோயெதிர்ப்பு மண்டலம் குழப்பமடைந்து, இந்த ஆரோக்கியமான இரத்தச் சிவப்பணுக்களை எதிரிகள் என்று நினைத்துத் தாக்கி அழிக்கத் தொடங்குகிறது. இரத்தச் சிவப்பணுக்கள் முன்கூட்டியே சிதைவடைவதையே நாம் மருத்துவ ரீதியாக ஹீமோலிசிஸ் என்று அழைக்கிறோம். இந்த அழிவு இரத்த நாளங்களுக்கு உள்ளேயும் (இன்ட்ராவாஸ்குலர்) மற்றும் வெளியேயும் (எக்ஸ்ட்ராவாஸ்குலர்) ஏற்படலாம்.

இந்த வழியில் இரத்தச் சிவப்பணுக்கள் அழிக்கப்படும்போது, ​​இரத்தசோகை மற்றும் இரத்தக் கட்டிகள் முக்கிய அறிகுறிகளாக இருக்கலாம். இந்த இரத்தக் கட்டிகள் சில சமயங்களில் உயிருக்கு ஆபத்தானவையாக இருக்கலாம். PNH உள்ள ஒருவருக்கு இந்த அறிகுறிகளில் பல ஏற்படலாம், அல்லது அவற்றில் சில மட்டுமே இருக்கலாம்.

PNH-க்கான சிகிச்சையில் இரத்தமாற்றம், இரத்தசோகைக்கான ஃபோலிக் அமிலம் அல்லது இரும்புச்சத்து மாத்திரைகள், இரத்த உறைவுத் தடுப்பான்கள், மற்றும் நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் தாக்குதலில் இருந்து இரத்தச் சிவப்பணுக்களைப் பாதுகாக்கும் மருந்துகள் ஆகியவை அடங்கும். உங்களுக்கு இருக்கும் அறிகுறிகளின் எண்ணிக்கை மற்றும் அவற்றின் தீவிரத்தைப் பொறுத்து, நீங்கள் பெறும் சிகிச்சை அமையும்.

ஃபாபால்டா மருந்து எவ்வாறு செயல்படுகிறது?

PNH-க்காக பொதுவாக ஊசி மூலம் செலுத்தப்படும் எகுலிஸுமாப் (சோலிரிஸ்) அல்லது ரவுலிஸுமாப் (அல்டோமிரிஸ்) போன்ற மருந்துகள், நமது நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் C5 எனப்படும் நிரப்பு அமைப்பு என்ற ஒரு பகுதியைத் தடுப்பதன் மூலம் செயல்படுகின்றன. இவை இரத்த நாளங்களுக்குள் ஏற்படும் இரத்தச் சிதைவைத் தடுத்தாலும், இரத்த நாளங்களுக்கு வெளியே ஏற்படும் இரத்தச் சிதைவின் காரணமாக சிலருக்கு இரத்தசோகை தொடர்ந்து இருக்கலாம்.

இங்குதான் ஃபாபால்டா எனப்படும் முதல் வாய்வழி மருந்து முக்கியத்துவம் பெறுகிறது.

நமது நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தை, நம் நாட்டைப் பாதுகாக்கும் ஒரு இராணுவமாகக் கருதுங்கள். PNH நோயால், இந்த இராணுவத்தின் சில பகுதிகள் குழப்பமடைந்து, நமது ஆரோக்கியமான சிவப்பு இரத்த அணுக்களைத் தாக்குகின்றன. ஃபாபால்டா, இந்தக் குழப்பத்தை ஏற்படுத்தும் 'ஃபாக்டர் பி' எனப்படும் ஒரு புரதத்தைத் தடுக்கிறது. இது நோயெதிர்ப்பு மண்டலம் சிவப்பு இரத்த அணுக்களைத் தாக்குவதை நிறுத்துகிறது. இதனால், ஆரோக்கியமான சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் எண்ணிக்கை அதிகரித்து, அறிகுறிகள் குறைந்து, இரத்தமாற்றத்தின் தேவையும் குறைகிறது.

இந்த மருந்தை நான் எப்படிப் பயன்படுத்த வேண்டும்?

ஃபாபால்டா என்பது ஒரு கேப்ஸ்யூல் ஆகும், இதை உணவுடனோ அல்லது உணவு இல்லாமலோ ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை முழுவதுமாக விழுங்க வேண்டும். கேப்ஸ்யூலை உடைக்கவோ, நசுக்கவோ, மெல்லவோ கூடாது. ஒரு வேளை மருந்தை எடுக்க மறந்துவிட்டால், நினைவுக்கு வந்தவுடன் அதை எடுத்துக்கொண்டு, மீதமுள்ள வேளைகளை வழக்கம் போல் எடுத்துக்கொள்ளவும். நீங்கள் ஏற்கனவே எகுலிஸுமாப் அல்லது ரவுலிஸுமாப் போன்ற மற்றொரு PNH மருந்தை எடுத்துக்கொண்டிருந்தால், ஃபாபால்டாவிற்கு மாறுவதற்கான சரியான வழியை உங்கள் மருத்துவர் விளக்குவார்.

உங்கள் அறிகுறிகள் மேம்பட்டாலும், மருத்துவ ஆலோசனையின்றி ஃபாபால்டா மருந்தை உட்கொள்வதை நிறுத்த வேண்டாம் . அவ்வாறு செய்தால், உங்கள் இரத்தச் சிவப்பணுக்கள் மீண்டும் வேகமாகச் சிதைவடையத் தொடங்கலாம்.

இந்த மருந்தின் விளைவுகள் எவ்வாறு ஆய்வு செய்யப்பட்டுள்ளன?

ஃபாபால்டாவின் செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பை உறுதி செய்வதற்காக இரண்டு முக்கிய ஆய்வுகள் நடத்தப்பட்டன. இவ்விரண்டிலும், PNH மற்றும் அதன் விளைவாக ஏற்பட்ட இரத்தசோகை கொண்ட நோயாளிகள் உள்ளடக்கப்பட்டிருந்தனர்.

1. அப்ளை-பிஎன்ஹெச் ஆய்வு: குறைந்தது 6 மாதங்களுக்கு மற்ற பிஎன்ஹெச் மருந்துகளை (எகுலிஸுமாப் அல்லது ரவுலிஸுமாப்) உட்கொண்ட போதிலும் இரத்தசோகை இருந்தவர்கள் இந்த ஆய்வில் பங்கேற்றனர். அவர்கள் இரண்டு குழுக்களாகப் பிரிக்கப்பட்டனர்; ஒரு குழுவிற்கு ஃபாபால்டா வழங்கப்பட்டது, மற்றொரு குழுவினர் பழைய மருந்தையே தொடர்ந்து உட்கொண்டனர்.

2. APPOINT-PNH ஆய்வு: இதில், PNH-க்காக இதற்கு முன்னர் வேறு எந்த துணை மருந்தையும் பெறாத நோயாளிகள் ஈடுபடுத்தப்பட்டனர். அவர்கள் அனைவருக்கும் ஃபாபால்டா வழங்கப்பட்டது.

24 வாரங்களுக்குப் பிறகு இந்த ஆய்வுகளின் முடிவுகள் மிகவும் ஊக்கமளிப்பதாக உள்ளன.

மருந்து வேலை செய்கிறதா என்பதை எப்படி அறிவது?

ஃபாபால்டா சிகிச்சை வெற்றிகரமாக அமைந்தால், உங்கள் இரத்தச் சிவப்பணுக்கள் மற்றும் ஹீமோகுளோபின் அளவுகள் அதிகரிக்கத் தொடங்கும். நீங்கள் பின்வரும் அறிகுறிகளை அனுபவிக்கலாம்:

• அதிகரித்த ஆற்றல் மற்றும் குறைந்த சோர்வு
• சிறுநீரின் அடர் நிறம் குறைந்தது
• பசி அதிகரித்தல் மற்றும் வயிற்று வலி குறைதல்
• வெளிப்புற இரத்தமாற்றங்களின் தேவையைக் குறைத்தல்
• அன்றாடப் பணிகளை எளிதாகச் செய்ய முடிவது

சிகிச்சையின் பலன்கள் ஒவ்வொருவருக்கும் மாறுபடும் என்பதால், உங்கள் அறிகுறிகளைப் பதிவுசெய்து கொள்ளுங்கள், மேலும் உங்கள் மருத்துவரைச் சந்திக்கும் ஒவ்வொரு முறையும் அவரிடம் அதைப் பற்றி விவாதியுங்கள்.

பக்க விளைவுகள் மற்றும் அவற்றை எவ்வாறு சமாளிப்பது?

மற்ற மருந்துகளைப் போலவே, ஃபாபால்டாவாலும் பக்க விளைவுகள் ஏற்படலாம். தலைவலி, வயிற்றுப்போக்கு, குமட்டல், வயிற்று வலி மற்றும் தோல் தடிப்பு ஆகியவை மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகளாகும். சாதாரண சளி மற்றும் பிற பாக்டீரியா அல்லது வைரஸ் தொற்றுகளின் அறிகுறிகளும் ஏற்படலாம்.

கவனிக்கப்பட வேண்டிய தீவிரமான நோய்த்தொற்றுகள்!

இந்த மருந்து நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் ஒரு பகுதியை அடக்குவதால், சில வகை பாக்டீரியாக்களால் கடுமையான தொற்றுகள் ஏற்படும் அபாயம் உள்ளது. குறிப்பாக, *ஸ்ட்ரெப்டோகாக்கஸ் நிமோனியா*, *நெய்சீரியா மெனிங்கிடிடிஸ்*, மற்றும் *ஹீமோஃபிலஸ் இன்ஃப்ளூயன்ஸா வகை B*. இந்தத் தொற்றுகளை உடனடியாகக் கண்டறிந்து சிகிச்சை அளிக்காவிட்டால், அவை உயிருக்கே ஆபத்தை விளைவிக்கக்கூடும்.

பரிந்துரைக்கப்பட்ட அனைத்து தடுப்பூசிகளையும் போட்டுக்கொள்வது , உங்கள் கைகளை நன்கு கழுவுவது மற்றும் நோய்வாய்ப்பட்டவர்களிடமிருந்து விலகி இருப்பது ஆகியவை நோய்த்தொற்றைத் தடுப்பதற்கான சிறந்த வழியாகும். பின்வரும் அறிகுறிகளில் ஏதேனும் உங்களுக்கு ஏற்பட்டால், உடனடியாக உங்கள் மருத்துவரிடம் தெரிவிக்கவும் அல்லது அருகிலுள்ள மருத்துவமனை அவசர சிகிச்சைப் பிரிவுக்கு (ETU) செல்லவும்.

ஏதேனும் பக்க விளைவுகள் குறித்து உங்களுக்குக் கவலை இருந்தால், உடனடியாக உங்கள் மருத்துவரிடம் பேசுங்கள். மருந்தினால் விஷம் ஏற்பட்டதாக நீங்கள் சந்தேகித்தால், கொழும்பு தேசிய மருத்துவமனையில் உள்ள தேசிய விஷத் தகவல் மையத்தைத் தொடர்புகொள்ளலாம்.

சிகிச்சையின் போது என்னென்ன இரத்தப் பரிசோதனைகள் தேவைப்படுகின்றன?

உங்கள் உடல்நிலையையும், மருந்துக்கு உங்கள் உடல் காட்டும் எதிர்வினையையும் கண்காணிப்பதற்காக, உங்கள் மருத்துவர் பல இரத்தப் பரிசோதனைகளை மேற்கொள்வார்.

• சிவப்பு இரத்த அணுக்கள் (RBC) மற்றும் ஹீமோகுளோபின் அளவுகள்:PNH-இல் இவை தவறாமல் பரிசோதிக்கப்படுகின்றன. நீங்கள் சிகிச்சைக்கு எவ்வாறு பதிலளிக்கிறீர்கள் என்பதை அறிந்துகொள்ளவும், உங்களுக்கு இரத்தமாற்றம் தேவையா என்பதைத் தீர்மானிக்கவும் இது உதவுகிறது.
• இரத்தக் கொழுப்பு அளவுகள்: ஃபாபால்டா உங்கள் கொலஸ்ட்ரால் மற்றும் டிரைகிளிசரைடு அளவுகளை அதிகரிக்கக்கூடும். எனவே, சிகிச்சைக்கு முன்னும் பின்னும் வெறும் வயிற்றில் லிப்பிட் புரொஃபைல் பரிசோதனை செய்துகொள்ள உங்கள் மருத்துவர் பரிந்துரைப்பார்.

மற்ற மருந்துகளால் பிரச்சனைகள் ஏற்பட வாய்ப்புள்ளதா?

ஆம், சில மருந்துகள் ஃபாபால்டாவுடன் வினைபுரியக்கூடும். ரிஃபாம்பின் போன்ற சில மருந்துகள், ஃபாபால்டாவின் செயல்திறனைக் குறைக்கலாம். ஜெம்ஃபிப்ரோசில் போன்ற சில மருந்துகளுடன் ஃபாபால்டாவை எடுத்துக்கொள்வது பரிந்துரைக்கப்படுவதில்லை.