Friedreich Ataksisi hastaları için yeni umut: Skyclarys ilacını tanıyalım!

Friedreich Ataksisi, öncelikle sinir sistemimizi etkileyen nadir, kalıtsal bir hastalıktır. Belirtiler genç yaşta ortaya çıkabilse de, onunla yaşamanın ne kadar zor olduğunu biliyoruz. Vücudumuz üzerindeki kontrolümüzü yavaş yavaş kaybetmenin getirdiği üzüntü ve kaygıyı kelimelerle ifade etmek zordur. Ancak bilimdeki ilerlemeyle birlikte, bu tür hastalıklarla başa çıkmak için yeni umutlar kazanıyoruz. Bugün bahsettiğimiz yeni umut da işte bu türden bir umut.

Öncelikle Friedreich Ataksisi'nin ne olduğuna bakalım.

Basitçe ifade etmek gerekirse, Friedreich ataksisi (FA), sinir sistemimize zarar veren genetik bir hastalıktır. Bu durum, kaslarımızı kontrol etme yeteneğimizi kademeli olarak azaltır. Hastalık ilerledikçe, belirtiler daha da kötüleşebilir.

Sıkça görülen belirtilere bir göz atalım.

Skyclarys adı verilen bu yeni ilaç nedir?

Skyclarys, 2023'te Friedrich olacak.Ataksi (FA) için onaylanmış ilk tedavi . İçeriğinde `omaveloxolone` etken maddesi bulunmaktadır.

Yapılan çalışmalar, Skyclarys'in sinir fonksiyonlarını iyileştirebileceğini ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini göstermiştir.

Bu ilaç vücudu nasıl etkiler?

Bu biraz bilimsel bir konu olsa da, basitçe anlayalım. Vücudumuzdaki hücreleri koruyan `Nrf2` adı verilen bir protein vardır. Bunu vücudumuzdaki bir savunma sistemi gibi düşünün. FA hastası olan bir kişide bu `Nrf2` savunma sistemi düzgün çalışmaz. Bu nedenle, hücrelerin içinde gereksiz stres ve iltihaplanma meydana gelir ve bu da hücrelere zarar verir.

Skyclarys, zayıflamış olan `Nrf2` savunma sistemini yeniden aktive ederek çalışır. Yani, onu "güçlendirir". Sonuç olarak, hücrelere enerji sağlayan enerji santralleri gibi olan mitokondriler normal şekilde çalışmaya başlar. Bu da hücrelere verilen hasarı azaltır.

İlacı nasıl kullanmalıyım?

Skyclarys, ağızdan alınan bir kapsüldür. Kullanırken bu hususlara dikkat etmelisiniz.

• Günde üç adet 50 miligramlık kapsülü aynı saatte almalısınız.
• Bu ilaç aç karnına , yani yemeklerden en az bir saat önce alınmalıdır.
• Kapsül bütün olarak yutulmalıdır . Ezilmemeli veya çiğnenmemelidir.
• Eğer aniden kapsülü yutmakta zorlanırsanız, kapsülü dikkatlice açın, içindeki toz halindeki ilacı iki yemek kaşığı elma püresiyle karıştırın, iyice harmanlayın ve hepsini birden yutun.
• Bu ilacı asla süt veya portakal suyuyla karıştırmayın.
• Ayrıca, kapsülü açıp ilacı enteral beslenme tüpüyle beslenen birine veremezsiniz.
• Bir dozu kaçırırsanız, o dozu atlayın ve bir sonraki dozunuzu planlanan zamanda alın. Kaçırılan dozu telafi etmek için çift doz almayın.

Yan etkiler ve bunlarla nasıl başa çıkılır?

Tıpkı diğer ilaçlar gibi, Skyclarys deYan etkiler görülebilir. En sık görülen yan etkiler şunlardır:

• Karaciğer enzimlerinde artış
• Baş ağrısı
• Bulantı
• mide ağrısı
• Tükenmişlik
• İshal

Bunlardan özellikle karaciğer enzimlerinizin yüksek olması sizi endişelendirmelidir. Bu, karaciğerinizin zorlanmış veya hasar görmüş olabileceği anlamına gelir. Bu nedenle doktorunuz genellikle kan tahlili yaparak bunu kontrol eder. Aşağıdaki belirtilerden herhangi birini yaşarsanız, derhal doktorunuza bildirin.

• Mide bulantısı veya kusma
• Ciltte veya gözlerde sararma
• Karnın sağ üst tarafında ağrı

Bunlar gibi şeyler diğer yan etkileri yönetmeye yardımcı olabilir:

• Baş ağrıları için: Bol su için, besleyici yiyecekler tüketin ve yeterince uyuyun. Baş ağrısı başladığında, serin ve karanlık bir odada dinlenin.
• Mide bulantısı, karın ağrısı ve ishal: Büyük öğünler yerine küçük öğünler yiyin. Yavaş yiyin ve yiyeceklerinizi iyice çiğneyin. Kafein, alkol ve gazlı içeceklerden kaçının. İshaliniz varsa, bol su içerek vücudunuzun susuz kalmasını önleyin. Su, çorba ve portakal suyu iyi gelir. Pirinç, patates, ekmek ve muz gibi hafif yiyecekler tüketin. İshaliniz şiddetliyse, uygun tedavi için doktorunuzla görüşün .
• Yorgunluk: Bu ilacın sizi nasıl etkilediğini tam olarak öğrenene kadar araç kullanmaktan veya dikkat gerektiren herhangi bir şey yapmaktan kaçının.

Diğer ilaçlarla ilgili sorunlar olabilir mi?

Evet, bu çok önemli bir nokta. Skyclarys diğer ilaçlarla etkileşime girebilir.

• Diğer ilaçlar: Bazı ilaçlar vücudumuzdaki `CYP3A4` adı verilen bir enzimle etkileşime girer. Eğer böyle bir ilaç kullanıyorsanız, doktorunuz Skyclarys dozunu değiştirmek veya sizi başka bir ilaca geçirmek zorunda kalabilir. Bu nedenle, kullandığınız tüm ilaçları (vitaminler ve bitkisel ürünler dahil) doktorunuza bildirin.
• Doğum kontrol hapları: Bu çok önemli. Hormonal doğum kontrol hapları Skyclarys ile birlikte alındığında daha az etkili olabilir. Bu da hamilelik riski anlamına gelir. Bu nedenle, Skyclarys kullanırken ve hapı bıraktıktan sonraki 28 gün boyunca prezervatif gibi hormonal olmayan bir doğum kontrol yöntemi kullanmalısınız.
• Greyfurt ve Greyfurt Suyu: Skyclarys kullanırken greyfurt veya greyfurt suyu tüketmekten kaçının. Bunlar ilacın etkisini ve yan etkilerini artırabilir.

Sonuç olarak, bu ilacın sizin için uygun olup olmadığına siz ve nöroloğunuz birlikte karar vermelisiniz. Bu ilaç sadece reçeteyle satılan ve yalnızca özel eczanelerde bulunan bir ilaçtır. Doktorunuz gerekli düzenlemeleri yapacaktır.