hATTR амилоидозын дәвалауның яңа ысулы: Вайнуа (Эплонтерсен) турында нәрсә белергә кирәк

Кайвакыт геннарыбыздагы кечкенә үзгәрешләр сәламәтлек өчен зур проблемалар тудырырга мөмкин. hATTR амилоидозы - шундый сирәк очрый торган, ләкин бик җитди генетик авыруларның берсе. Бу очракта, бавырыбыз тарафыннан җитештерелгән аксым дөрес түгел туплана һәм нервларга зыян китерә. Бу йөрүдә кыенлыклар, авырту һәм хиссезлек кебек күп проблемаларга китерергә мөмкин. Ләкин хәзер моның өчен яңа дәвалау ысулы бар. Бүген, әйдәгез, Вайнуа дип аталган бу яңа дару турында сөйләшик.

Вайнуа даруы ничек эшли?

Моны аңлау өчен, башта hATTR авыруына гади генә күз салыйк. Безнең организмда транстиретин (TTR) дип аталган аксым бар. Ул безнең бавырыбыз тарафыннан җитештерелә. hATTR авыруы белән авыручы кешедә TTR генындагы кечкенә үзгәреш аркасында, бу аксым дөрес түгел бөкләнә, бергә җыела һәм организмда "амилоид" дип аталган төеннәр рәвешендә җыела. Бу сөт эремчеге кебек. Бу амилоид төеннәре күбесенчә нерв системасында җыела. Аннары нервлар зарарлана һәм аларның функциясе бозыла.

Хәзер Вайнуа вакцинасы нәрсә эшләвен карап чыгыйк. Вайнуа препараты турыдан-туры дөрес булмаган TTR аксымын җитештерүче генга тәэсир итә. Гади итеп әйткәндә, ул ялгыш күрсәтмәләр бирүче генны "тындыра".

Бу ай саен тире астына кертелә торган инъекция. Үзенчәлеге шунда ки, ул пациент яки аның караучы өйдә куллану өчен эшләнгән "автоинъектор" рәвешендә килә.

Бу дәвалау миңа туры киләме-юкмы икәнен ничек белергә?

Вайнуа сезнең өчен туры киләме-юкмы икәнен табибыгыз хәл итәчәк. Бу дәвалау гадәттә түбәндәге кешеләр өчен яраклы:

• h Әгәр дә сез ATTR амилоидозы белән авыруыгыз расланган олы кеше булсагыз.
• Әгәр авыру нервларга зыян китергән булса.

Бу карарны кабул итәр алдыннан табибыгыз берничә факторны исәпкә алачак.

• Гаилә тарихы : Гаиләгездә бу авыру булганмы-юкмы икәнен тикшерегез.
• Симптомнарны тикшерү: Сезнең симптомнарыгыз җентекләп тикшереләчәк.
• Генетик тикшерү: TTR ген мутациясен раслау өчен кан анализы ясала.
• Рәсем тикшерүләре: МРТ сканерлавыМондый тестлар нервларда һәм башка органнарда амилоид утырмаларын да тикшерергә мөмкин.

Вайнуа медицинасының уңышы ничек тикшерелде?

Яңа дару базарга чыгарылганчы, аның сыйфатын, куркынычсызлыгын һәм нәтиҗәлелеген билгеләү өчен киң күләмле тикшеренүләр үткәрелә. Wainua даруы шулай ук ​​NEURO-TTTransform дип аталган клиник сынау узды.

Бу тикшеренү, нигездә, түбәндәгеләргә юнәлтелгән:

1. Вайнуа препараты кандагы TTR аксымы дәрәҗәсен ничек үзгәртә?

2. Бу hATTR пациентларында нерв зыяны белән бәйле симптомнарга ничек тәэсир итәчәк?

Алар боларны үлчәү өчен махсус ысуллар кулланганнар.

• Нейропатия бозылу баллы (NIS): Бу махсус балл системасы. Ул мускул көчен, рефлексларны һәм сизүне үлчи. Балл ни кадәр түбән булса, нервларның торышы шулкадәр яхшы.
• Тормыш сыйфаты (QOL-DN): Бу пациентның арыганлыгын, көндәлек эшчәнлекне башкару сәләтен һәм психик халәтен үлчи. Монда да түбәнрәк баллар тормыш сыйфатының яхшырак булуын күрсәтә.

Вайнуаның уңышы бу тикшеренү нәтиҗәләрен башка тикшеренүдә дару булмаган плацебо бирелгән пациентларның нәтиҗәләре белән чагыштырып расланды.

Тикшеренүләрнең төп нәтиҗәләре нинди булды?

Тикшеренү нәтиҗәләре бик өметләндергеч булды. 66 атна дәвамында Вайнуа белән дәвалану алганнарның нәтиҗәләре плацебо алганнарга караганда күпкә яхшырак булды.

• Аларның канындагы зарарлы TTR аксымы дәрәҗәсе сизелерлек кимегән иде.
• Неврологик симптомнар (NIS балллары) сизелерлек контрольдә тотылды.
• Моннан тыш, аларның тормыш сыйфаты да күзгә күренеп яхшырган.

Вайнуаның нинди ян эффектлары бар һәм аларны ничек җайга салырга?

Теләсә нинди дару кебек үк, Вайнуа кайбер кечкенә ян эффектлар китерергә мөмкин. Иң еш очрый торганнары:

Болар төп ян эффектлар. Моннан тыш, сезне борчыган теләсә нинди симптомнар турында табибыгыз белән сөйләшегез.

Дәвалау уңышлы булганмы-юкмы икәнен ничек белергә?

Табибыгыз сезнең сәламәтлегегезне даими рәвештә күзәтеп торачак. Моңа TTR дәрәҗәсен тикшерү өчен кан анализлары да керәчәк. Алар шулай ук ​​неврологик симптомнарыгызның ничек яхшыруын тикшерәчәкләр. Вакыт узу белән сез мускул көчегезнең, көндәлек эшләрне башкару сәләтегезнең һәм кәефегезнең яхшыруын сизә башларга мөмкин.

Башка дарулар яки ризыклар белән проблемалар бармы?

Хәзерге тикшеренүләр буенча, Вайнуа һәм башка дарулар яки ризыклар арасында бернинди дә тискәре тәэсир итешү очраклары табылмаган. Шулай да, киләчәктә яңа мәгълүмат ачыкланырга мөмкин.

Шуңа күрә, бу дәвалауны башлар алдыннан һәм аның барышында табибыгызга куллана торган башка барлык дарулар, витаминнар, өстәмәләр һәм Аюрведик продуктлар турында тулы мәгълүмат бирегез. Бу сезнең куркынычсызлыгыгыз өчен бик мөһим.