Найновіша надія в медицині: Давайте дізнаємося про генну терапію простим способом

Є хвороби, які передаються від матері й батька, чи не так? Або є хвороби, які дуже важко повністю вилікувати навіть за допомогою ліків чи хірургічного втручання. Уявіть, що, якби існував спосіб змінити гени в нашому власному організмі та вилікувати хворобу в корені? Генна терапія — одна з великих надій на майбутнє. Хоча це ще дуже нове явище, воно вважається чимось, що може суттєво змінити медичну науку.

Що таке генна терапія просто?

Простіше кажучи, генна терапія — це медичний метод, який використовує наш власний генетичний матеріал для запобігання та лікування захворювань. Традиційно ми використовували такі речі, як ліки, таблетки, сиропи , ін'єкції або хірургічне втручання. Але за допомогою цього методу лікарі можуть впливати на ваш власний генетичний склад та виправляти основну причину захворювання.

Уявіть собі наше тіло як велику будівлю. Планом, який використовується для будівництва цієї будівлі, є наші гени . Іноді в цьому плані може бути невелика помилка або недолік. Ця помилка є причиною деяких захворювань. Тож генна терапія полягає у виправленні цього неправильного плану. Це означає:

• Зменшення кількості хвороботворних білків: коли певні гени функціонують неправильно, вони виробляють білки, шкідливі для організму. Цей метод може зменшити їхнє вироблення.
• Збільшення вироблення корисних білків: Іноді організм не виробляє достатньо необхідних білків. У такому випадку цей метод може наказати генам правильно виробляти ці білки.
• Виробництво нових або модифікованих білків: цей метод також може створити в організмі новий тип білка, який може боротися з хворобою.

Як це працює в нашому організмі?

Щоб зрозуміти це, давайте спочатку трохи дізнаємося про гени. Кожна клітина в нашому тілі має ядро. Усередині цього ядра знаходяться речі, які називаються хромосомами . Ці хромосоми складаються з ДНК . Ця ДНК містить інформацію, яка визначає все: від кольору вашого волосся, кольору очей до зросту.

Ці конкретні частини ДНК ми називаємо генами . Це як рецепт у великій кулінарній книзі (ДНК). Ці гени дають інструкції щодо того, як виробляти білки, необхідні для функціонування нашого організму. Цей рецепт підказує нам, як приготувати торт.

Іноді з віком токсини в навколишньому середовищіПід впливом хімічних речовин або успадкуванням від батьків у цих генах відбуваються невеликі зміни (варіанти/мутації генів). Це як якщо б літера чи слово в цьому рецепті були неправильними. Тоді білок (торт), який виготовляється, також був би неправильним. Це корінь багатьох хвороб.

Для лікування яких захворювань зараз використовується генна терапія?

Фактично, багато методів генної терапії все ще перебувають на стадії клінічних випробувань. Це означає, що їх тестують на безпеку та ефективність, перш ніж призначати людям. Основні напрямки досліджень цього методу, що зараз проводяться:

• Рак
• Макулярна дегенерація та інші захворювання очей
• Деякі спадкові генетичні захворювання
• ВІЛ /СНІД

Однак зараз існує кілька методів генної терапії, схвалених Управлінням з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA), а це означає, що це вже не просто мрія. Наприклад:

• Люкстурна®: це одноразове лікування для людей, які втрачають зір через певні спадкові захворювання очей .
• Золгенсма®: Цей препарат схвалено для лікування спінальної м’язової атрофії, важкого захворювання, яке вражає дітей віком до 2 років.

Чи існують різні види цього лікування?

Так, існує три основні способи проведення генної терапії. Давайте розглянемо, які вони.

Як гени вводяться в організм?

Ці здорові гени не потрапляють безпосередньо в наші клітини. Їм потрібен транспортний засіб. Цей транспортний засіб називається «вектор» . Уявіть, що ви надсилаєте посилку. Кур'єр (вектор) доставляє цю посилку (ген) саме туди, куди їй потрібно (клітину).

Найчастіше віруси використовуються як ці «переносники». Зараз ви можете подумати: «Хіба ви не захворієте, якщо занесете вірус у свій організм?» Тут вчені видаляють усі хвороботворні частини вірусу, залишаючи лише ті частини, які можуть проникати в клітини. Потім вони вставляють здоровий ген у вірус і вводять його в організм.

Існує два основних способи зробити це:

1. In vivo (всередині організму): тут «вектор», що містить гени, вводиться безпосередньо в організм як вакцина.

2. Ex vivo (поза тілом): це передбачає взяття деяких клітин з вашого тіла (наприклад, клітин крові), введення генів у ці клітини в лабораторії, а потім повторне введення цих модифікованих клітин назад у ваш організм.

Які переваги та недоліки генної терапії?

Як і все, цей метод має свої плюси та мінуси.

Чи варто мені поговорити з цим лікарем?

Якщо у вас або у когось із вашої родини є спадкове захворювання, рак або стан, який важко лікувати, наприклад, згадані тут, дуже важливо поговорити про це зі своїм лікарем .

Генна терапія досі не є поширеним методом лікування в Шрі-Ланці. Але важливо знати про ці події, що відбуваються в усьому світі. Можливо, в майбутньому вони стануть поширеними методами лікування.

Розробка цієї технології потребуватиме певного часу, але вона показує, що медична наука постійно прагне знайти рішення для будь-якої хвороби, незалежно від її серйозності. Це велика надія для всіх нас.