Hãy cùng tìm hiểu về thuốc Evrysdi dùng để điều trị bệnh teo cơ cột sống (SMA).

Bạn đã từng nghe về một tình trạng bệnh lý nào đó trong gia đình, đặc biệt là ở trẻ nhỏ, trong đó các cơ ở cột sống dần dần yếu đi chưa? Về mặt y học, chúng ta gọi đó là teo cơ cột sống (SMA) . Trong tiếng Sinhala, nó là sự thoái hóa của các cơ liên quan đến cột sống. Đây là một bệnh di truyền được truyền từ thế hệ này sang thế hệ khác. Chính vì vậy, sự yếu cơ này có thể ảnh hưởng không chỉ đến những công việc chúng ta thường làm hàng ngày, như giữ thẳng đầu, ngồi không cần hỗ trợ, đi bộ, nuốt thức ăn, mà còn cả việc thở. Vì vậy, một loại thuốc uống mới được dùng để điều trị bệnh SMA này có tên là Evrysdi (risdiplam) . Hôm nay, chúng ta sẽ nói về loại thuốc này, cách sử dụng, lợi ích của nó và những tác dụng phụ mà bạn cần biết.

Giới thiệu ngắn gọn về bệnh SMA và các biến thể của nó.

Trước khi nói về thuốc Evrysdi, chúng ta hãy cùng tìm hiểu một chút về SMA. Bệnh này được chia thành nhiều loại chính dựa trên độ tuổi bắt đầu xuất hiện các triệu chứng.

• SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh (Loại 1): Đây là loại nặng nhất. Các triệu chứng thường xuất hiện ở trẻ sơ sinh, trước 6 tháng tuổi.
• SMA khởi phát muộn (Loại 2 và 3): Ở loại này, các triệu chứng bắt đầu xuất hiện ở thời thơ ấu hoặc tuổi thiếu niên.
• SMA khởi phát ở tuổi trưởng thành (Loại 4): Trong trường hợp này, các triệu chứng chỉ xuất hiện sau tuổi trưởng thành.

Thuốc Evrysdi được sử dụng để điều trị tất cả các loại bệnh này. Thuốc này cũng được dùng cho những người đã được chẩn đoán mắc SMA thông qua xét nghiệm gen nhưng chưa có triệu chứng (giai đoạn tiền triệu chứng).

Cách sử dụng thuốc Evrysdi?

Đây là một phần rất quan trọng, bởi vì việc sử dụng thuốc đúng cách ảnh hưởng trực tiếp đến kết quả .

Bạn sẽ nhận được thuốc này từ một nhà thuốc chuyên khoa, ở dạng lỏng. Nếu bạn nhận được một lọ thuốc có chứa chất trông giống như bột, đừng pha loãng và uống. Nếu điều này xảy ra, hãy liên hệ ngay với nơi bạn đã nhận thuốc hoặc bác sĩ của bạn.

Cách pha chế thuốc

Bác sĩ sẽ cho bạn biết chính xác liều lượng cần dùng, cách đong và pha chế thuốc. Lọ thuốc sẽ đi kèm với nắp, bộ chuyển đổi đầu chai và một vài ống tiêm tái sử dụng. Nếu thiếu hoặc hỏng bất kỳ vật dụng nào, hãy nói chuyện với bác sĩ trước khi dùng thuốc.

• Điều quan trọng là phải uống thuốc vào cùng một thời điểm mỗi ngày .
• Thời điểm tốt nhất để uống thuốc là sau bữa ăn . Nếu là trẻ sơ sinh,Cho bé uống sau khi cho con bú xong.
• Tuyệt đối không được trộn thuốc này với sữa công thức hoặc bất kỳ loại sữa nào khác, chẳng hạn như sữa bò.
• Sau khi uống thuốc, hãy uống thêm nước để đảm bảo thuốc được nuốt hoàn toàn.
• Một số người được cho dùng thuốc này qua ống thông dạ dày . Trong trường hợp đó, bạn có thể cần phải rửa ống bằng nước sau khi cho thuốc.

Những điều cần lưu ý khi dùng thuốc.

Sau khi hút đủ liều thuốc vào ống tiêm, bạn nên uống hết trong vòng 5 phút . Nếu không thể uống hết trong thời gian đó, hãy bỏ liều thuốc đó đi và chuẩn bị liều mới.

Ngoài ra, không được để thuốc dính vào da hoặc mắt. Nếu thuốc dính vào da, hãy rửa sạch kỹ bằng xà phòng và nước. Nếu thuốc dính vào mắt, hãy rửa mắt kỹ bằng nước sạch. Không được trộn hai lọ thuốc với nhau để dùng một liều vì bất kỳ lý do gì.

Hiệu quả của loại thuốc này đã được kiểm chứng như thế nào?

Trước khi bất kỳ loại thuốc nào được đưa ra thị trường, nhiều nghiên cứu lâm sàng được tiến hành để tìm hiểu xem nó hiệu quả và an toàn như thế nào. Thuốc Evrysdi cũng đã trải qua một số thử nghiệm như vậy. Hãy cùng xem qua một vài ví dụ đơn giản.

Evrysdi có những tác dụng phụ nào?

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Evrysdi có thể gây ra một số tác dụng phụ nhẹ. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là:

• Sốt
• Tiêu chảy
• phát ban hoặc ngứa da

Đây là những tác dụng phụ phổ biến nhất, nhưng cũng có thể có những tác dụng phụ khác.

Nên làm gì nếu xuất hiện tác dụng phụ?

Trong trường hợp sốt, bạn có thể trao đổi với bác sĩ để được kê liều paracetamol phù hợp.

Nếu bạn bị tiêu chảy, điều quan trọng nhất là phải ngăn ngừa mất nước.

• Hãy cho chúng uống nhiều nước.
• Nếu là trẻ sơ sinh, hãy cho bú thường xuyên.
• Rất tốt khi cho trẻ nhỏ uống các loại đồ uống như Jeevani (dung dịch bù nước đường uống) .
• Uống nhiều nước.

Evrysdi có an toàn khi dùng trong thời kỳ mang thai và cho con bú không?

Đây là một vấn đề rất quan trọng.

• Nếu bạn đang mang thai, dự định mang thai hoặc đang cho con bú, hãy nhớ thông báo cho bác sĩ trước khi bắt đầu sử dụng Evrysdi.
• Quan điểm hiện tại cho rằng thuốc Evrysdi có thể gây hại cho thai nhi trong bụng mẹ.
• Do đó, trước khi bắt đầu dùng thuốc này, bạn nên làm xét nghiệm thử thai để chắc chắn rằng mình không mang thai.
• Bạn phải sử dụng một biện pháp tránh thai hiệu quả cao trong suốt thời gian uống thuốc và ít nhất một tháng sau khi ngừng thuốc.

Bạn hoàn toàn có thể trao đổi với bác sĩ về bất kỳ câu hỏi hoặc mối lo ngại nào của mình.