Nejnovější naděje v medicíně: Pojďme se dozvědět o genové terapii jednoduchým způsobem

Existují nemoci, které přecházejí od matky a otce, že? Nebo existují nemoci, které je velmi obtížné úplně vyléčit, a to i pomocí léků nebo chirurgického zákroku. Představte si, co kdyby existoval způsob, jak změnit geny v našem vlastním těle a vyléčit nemoc v jejím kořeni? Genová terapie je jednou z velkých nadějí do budoucna. I když je stále velmi nová, je považována za něco, co může mít velký vliv na lékařskou vědu.

Co je genová terapie jednoduše řečeno?

Jednoduše řečeno, genová terapie je lékařská technika, která využívá náš vlastní genetický materiál k prevenci a léčbě nemocí. Tradičně bychom používali léky, pilulky, sirupy , injekce nebo chirurgické zákroky. S touto technikou však lékaři mohou ovlivnit vaši vlastní genetickou výbavu a napravit základní příčinu onemocnění.

Představte si naše tělo jako velkou budovu. Plán, podle kterého je tato budova postavena, jsou naše geny . Někdy se v tomto plánu může vyskytnout malá chyba nebo vada. Právě tato chyba způsobuje některé nemoci. Genová terapie tedy spočívá v nápravě tohoto chybného plánu. To znamená:

• Snížení produkce proteinů způsobujících onemocnění: Když určité geny fungují špatně, produkují proteiny, které jsou pro tělo škodlivé. Tato metoda může snížit jejich produkci.
• Zvýšení produkce dobrých bílkovin: Někdy tělo neprodukuje dostatek bílkovin, které potřebuje. V takovém případě může tato metoda dát genům pokyn, aby tyto bílkoviny správně vytvářely.
• Produkce nových nebo modifikovaných proteinů: Tato metoda může také vytvořit nový typ proteinu v těle, který dokáže bojovat s nemocí.

Jak to funguje v našem těle?

Abychom tomu porozuměli, nejprve se něco málo dozvíme o genech. Každá buňka v našem těle má jádro. Uvnitř tohoto jádra se nacházejí věci zvané chromozomy . Tyto chromozomy se skládají z DNA . Tato DNA obsahuje informace, které určují vše od barvy vlasů, barvy očí až po výšku.

Tyto specifické části DNA nazýváme geny . Je to jako recept ve velké kuchařce (DNA). Tyto geny dávají instrukce, jak vyrobit proteiny, které jsou nezbytné pro fungování našeho těla. Tento recept nám říká, jak upéct dort.

Někdy, jak stárneme, toxiny v životním prostředíKdyž jsou geny vystaveny chemikáliím nebo jsou zděděny po rodičích, dochází v nich k malým změnám (genové varianty/mutace). Je to, jako když je v receptu špatné písmeno nebo slovo. Pak je špatný i vyrobený protein (koláč). To je kořen mnoha nemocí.

Genová terapie se nesnaží jen léčit příznaky onemocnění. Snaží se napravit genetickou chybu, která onemocnění původně způsobila.

Pro léčbu jakých onemocnění se v současnosti používá genová terapie?

Ve skutečnosti je mnoho genových terapií stále ve fázi klinických studií. To znamená, že před podáním lidem se testuje jejich bezpečnost a účinnost. Hlavní oblasti výzkumu, které v současné době probíhají v této metodě, jsou:

• Rakovina
• Makulární degenerace a další oční onemocnění
• Některé dědičné genetické poruchy
• HIV / AIDS

Nicméně nyní existuje několik metod genové terapie schválených americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), což znamená, že to už není jen sen. Například:

• Luxturna®: Jedná se o jednorázovou léčbu pro osoby, které ztratily zrak v důsledku určitých dědičných očních onemocnění .
• Zolgensma®: Je schválen k léčbě spinální svalové atrofie, závažného onemocnění, které postihuje děti mladší 2 let.

Existují různé druhy této léčby?

Ano, existují tři hlavní způsoby, jak se genová terapie provádí. Podívejme se, jaké to jsou.

Jak se geny zavádějí do těla?

Tyto zdravé geny se nedostávají přímo do našich buněk. Potřebují nosič. Tomuto nosiči se říká „vektor“ . Představte si, že posíláte balík. Kurýr (vektor) tento balík (gen) dopraví přesně tam, kam má jít (do buňky).

Většinou se jako tyto „přenašeče“ používají viry . Možná si teď říkáte: „Neudělalo by vám z toho špatně, kdybyste si do těla vnesli virus?“ Vědci zde odstraní všechny části viru způsobující onemocnění a ponechají pouze ty, které mohou vstoupit do buněk. Poté do viru vloží zdravý gen a ten zavedou do těla.

Existují dva hlavní způsoby, jak toho dosáhnout:

1. In vivo (v těle): Zde se „vektor“ obsahující geny injektuje přímo do těla jako vakcína.

2. Ex vivo (mimo tělo): Jedná se o odebrání některých buněk z vašeho těla (např. krevních buněk), vložení genů do těchto buněk v laboratoři a následné opětovné zavedení těchto modifikovaných buněk zpět do vašeho těla.

Jaké jsou výhody a nevýhody genové terapie?

Stejně jako všechno, i tato metoda má své výhody a nevýhody.

Mám si o tom promluvit se svým lékařem?

Pokud vy nebo někdo z vaší rodiny trpí dědičnou chorobou, rakovinou nebo obtížně léčitelným onemocněním, jako jsou ty, které jsou zde zmíněny, je velmi důležité , abyste si o tom promluvili se svým lékařem .

Genová terapie stále není na Srí Lance běžnou léčbou. Je však důležité si být vědom tohoto vývoje po celém světě. Možná se v budoucnu stane běžnou léčbou.

Nejdůležitější je, abyste se o léčbě nerozhodovali sami na základě toho, co si přečtete nebo slyšíte na internetu. Vždy se poraďte se svým lékařem. Ten vám může vysvětlit, jaké léčby jsou pro váš stav nejlepší, nejbezpečnější a nejlepší dostupné.

Vývoj této technologie bude nějakou dobu trvat, ale ukazuje, že lékařská věda neustále usiluje o nalezení řešení pro jakoukoli nemoc, bez ohledu na to, jak závažná je. To je velká naděje pro nás všechny.