Nová léčba IgA nefropatie, onemocnění ledvin: Pojďme se dozvědět více o Vanrafii

Je normální cítit velkou zátěž, když vám lékař nebo někdo, koho znáte, řekne, že máte problém s ledvinami , zejména stav zvaný IgA nefropatie (IgAN). Jedná se o onemocnění, při kterém jsou ledviny poškozeny v důsledku malé chyby v imunitním systému našeho těla. Dnes si tedy o této nemoci a nově zavedeném léku s názvem Vanrafia povíme velmi jednoduše.

Co přesně je IgA nefropatie (IgAN)?

Jednoduše řečeno, IgA nefropatie (IgAN) je autoimunitní onemocnění. Někdy se nazývá Bergerova choroba a vzniká, když se v ledvinách hromadí protilátky , konkrétně typ proteinu zvaného imunoglobulin A (IgA), a tvoří malé shluky.

Představte si, že by se naši tělesní strážci ztratili a utábořili se v našich vlastních ledvinách. Tyto protilátky způsobují zánět v jemném filtračním systému ledvin a časem se ledviny postupně začnou poškozovat (nefropatie). Toto poškození brání ledvinám ve správném filtrování odpadních látek z těla.

Vanrafia je nový lék schválený k léčbě pacientů s IgAN, u kterých existuje riziko vzniku závažného onemocnění. Patří do skupiny léků nazývaných antagonisté endotelinových receptorů. Tyto léky fungují tak, že blokují receptory, které přijímají signály způsobující zánět a poškození ledvin. Je to jako zabránění škodlivému signálu v jeho doručení na správné místo.

Jak se obvykle léčí IgAN?

Iniciativa pro onemocnění ledvin (KDIGO) vydává doporučení ohledně nejlepších způsobů léčby onemocnění, jako je IgAN. Zde jsou některá z jejich klíčových doporučení.

Níže jsou uvedeny hlavní léčebné metody používané v současnosti a jejich cíle.

Léčivý přípravek Vanrafia je schválen pro „vysoce rizikové“ pacienty, kteří mají vysoké hladiny bílkovin v moči (více než 0,75 - 1 gram denně), a to i přes to, že dodržují výše uvedenou léčbu po dobu alespoň tří měsíců.

Jak byl testován úspěch léku Vanrafia?

Klinická studie ALIGN zkoumala účinnost a bezpečnost přípravku Vanrafia u pacientů s vysokým rizikem vzniku těžké IgAN.

• Kdo se zúčastnil?:Asi 270 pacientů. Polovina z nich dostávala lék Vanrafia a druhá polovina placebo pilulku, která neobsahovala žádné léčivo.
• Co bylo měřeno?: Po 36 týdnech léčby byl měřen poměr bílkovin a kreatininu v moči, aby se zjistilo, o kolik se snížil. Čím vyšší je tento poměr, tím více je poškozena ledvina.

Výsledky ukázaly, že poměr bílkovin a kreatininu v moči se u pacientů užívajících přípravek Vanrafia snížil o 38 % , ve srovnání s pouhými 3 % u pacientů užívajících placebo. To naznačuje, že přípravek Vanrafia významně snižuje vylučování bílkovin ledvinami.

Co víme o dlouhodobých účincích této drogy?

Vanrafia je lék schválený v rámci procesu zvaného „zrychlené schvalování“. To znamená, že lék je pacientům rychle dostupný na základě výsledků prvního výzkumu závažných onemocnění s malým počtem dalších možností léčby.

Po tomto schválení však farmaceutická společnost musí pokračovat ve výzkumu, aby prokázala, zda tento lék skutečně dlouhodobě snižuje poškození ledvin. Studie ALIGN stále probíhá. Její dlouhodobé výsledky určí, zda tento lék zůstane na trhu, či nikoli.

Mohou nastat problémy s jinými léky? (Lékové interakce)

Ano, Vanrafia může interagovat s některými jinými léky. To může snížit účinnost Vanrafie nebo zvýšit nežádoucí účinky.

• Léky, které zvyšují riziko nežádoucích účinků: Nežádoucí účinky přípravku Vanrafia se mohou zvýšit při užívání s léky ze skupiny nazývané „inhibitory (OATP)1B1/1B3“.
• Léky, které snižují účinnost: Účinnost přípravku Vanrafia může být snížena při užívání s léky z kategorie induktorů CYP3A.

Co potřebujete vědět o užívání přípravku Vanrafia během těhotenství

Toto je velmi důležitý bod. Pokud se přípravek Vanrafia užívá během těhotenství, může u dítěte způsobit závažné vrozené vady.

• Pokud jste žena v plodném věku, měla byste si před zahájením užívání přípravku Vanrafia nechat udělat těhotenský test, abyste se ujistila, že nejste těhotná.
• Pokud jste těhotná nebo plánujete otěhotnět, neměla byste tento lék vůbec užívat.
• Vysoce účinná metoda antikoncepce během léčby a dva týdny po jejím ukončeníJejí používání je povinné. Poraďte se se svým lékařem nebo gynekologem o metodě antikoncepce, která je pro vás vhodná.
• Pokud se vám během léčby menstruace zpozdí nebo máte podezření na těhotenství, okamžitě informujte svého lékaře.

Co je třeba vědět o užívání tohoto léku

Vanrafia je specializovaný lék. To znamená, že se jedná o drahé a složité léky, které nejsou k dostání v každé lékárně.

Postup pro získání tohoto léku se může lišit od běžného receptu. Váš lékař vás bude informovat o konkrétních místech (například specializovaných nemocničních lékárnách), kde si můžete tento lék objednat, a o postupech, které je třeba dodržet. Možná budete také muset získat předchozí povolení od pojišťoven. Váš lékař vás všemi těmito kroky provede.