Ένα νέο φάρμακο για την αιμορροφιλία; Ας μάθουμε για το Qfitlia (fitusiran);

Αν έχετε αιμορροφιλία, πιθανότατα γνωρίζετε πόσο εκνευριστικό και τρομακτικό μπορεί να είναι να αιμορραγείτε συνεχώς, μερικές φορές χωρίς λόγο, και να δυσκολεύεστε να σταματήσετε την αιμορραγία ακόμη και από τις πιο μικρές τομές. Μπορεί ήδη να λαμβάνετε φάρμακα για την αντιμετώπιση της αιμορραγίας σας ή μπορεί να λαμβάνετε φάρμακα για να την αποτρέψετε. Ωστόσο, με την πρόοδο της ιατρικής επιστήμης, υπάρχουν πλέον πολλές αποτελεσματικές, νέες θεραπείες για αυτήν την πάθηση. Σήμερα, λοιπόν, ας μιλήσουμε για ένα νέο, διαφορετικό φάρμακο. Ονομάζεται Qfitlia (fitusiran).

Αρχικά, ας δούμε γιατί η αιμορραγία δεν σταματά στην αιμορροφιλία;

Με απλά λόγια, υπάρχουν ειδικές πρωτεΐνες που βοηθούν στην πήξη του αίματός μας. Αυτές τις πρωτεΐνες τις ονομάζουμε « παράγοντες πήξης ». Όπως ακριβώς χρειάζεται το κονίαμα για να συγκρατεί τα τούβλα μεταξύ τους κατά την κατασκευή ενός τοίχου, έτσι και αυτοί οι παράγοντες πήξης είναι απαραίτητοι για να σταματήσει η αιμορραγία. Ένα άτομο με αιμορροφιλία έχει ανεπάρκεια σε έναν από αυτούς τους παράγοντες πήξης.

• Τα άτομα με αιμορροφιλία Α έχουν έλλειψη μιας ουσίας που ονομάζεται Παράγοντας VIII.
• Τα άτομα με αιμορροφιλία Β δεν έχουν μια ουσία που ονομάζεται Παράγοντας IX.

Όταν αυτοί οι παράγοντες μειώνονται, μειώνεται και η παραγωγή ενός άλλου σημαντικού βήματος στη διαδικασία πήξης του αίματος, που ονομάζεται θρομβίνη . Η θρομβίνη είναι ο κύριος παράγοντας που τελικά σχηματίζει θρόμβο αίματος και σταματά την αιμορραγία. Έτσι, όταν η θρομβίνη μειώνεται, γίνεται δύσκολο να σταματήσει η αιμορραγία όταν εμφανίζεται. Καταλαβαίνετε; Συνήθως, αυτό που κάνουμε ως θεραπεία για τόσο καιρό είναι να παράγουμε τεχνητά τον παράγοντα πήξης (παράγοντα 8 ή 9) που λείπει από το σώμα σας και να τον χορηγούμε με ένεση σε μια φλέβα. Αλλά το φάρμακο Qfitlia για το οποίο μιλάμε σήμερα λειτουργεί με εντελώς διαφορετικό τρόπο.

Τι είναι λοιπόν αυτό το νέο φάρμακο που ονομάζεται Qfitlia (fitusiran);

Αυτό είναι ένα φάρμακο που λειτουργεί με έναν πολύ περίεργο τρόπο. Μιλήσαμε νωρίτερα για το γεγονός ότι το αίμα χρειάζεται κάτι που ονομάζεται θρομβίνη για να πήξει. Στο δικό μας σώμα, υπάρχει μια άλλη πρωτεΐνη που ελέγχει την παραγωγή αυτής της θρομβίνης, δηλαδή σταματά την παραγωγή περισσότερης θρομβίνης. Ονομάζεται αντιθρομβίνη .Σκεφτείτε το ως εξής. Έχετε έναν παράγοντα πήξης αίματος (θρομβίνη) στο σώμα σας που βοηθά στην πήξη του αίματός σας. Υπάρχει όμως ένας άλλος παράγοντας (αντιθρομβίνη) που τον ελέγχει και τον εμποδίζει να λειτουργήσει. Στην αιμορροφιλία, η παραγωγή του παράγοντα που βοηθά (θρομβίνη) είναι αρχικά χαμηλή. Έτσι, όταν ο παράγοντας που αποτρέπει (αντιθρομβίνη) λειτουργεί κανονικά, η πήξη του αίματος μειώνεται ακόμη περισσότερο. Αυτό που κάνει το Qfitlia είναι να μειώσει την ποσότητα αντιθρομβίνης που την εμποδίζει. Στη συνέχεια, η ποσότητα θρομβίνης που παράγει φυσικά το σώμα σας επιτρέπεται να λειτουργήσει σωστά χωρίς να παρεμποδίζεται. Αυτό σημαίνει ότι χρησιμοποιεί το ίδιο το σύστημα του σώματος για να ενθαρρύνει την πήξη του αίματος, αντί να σας δώσει τον παράγοντα πήξης που έχετε χάσει. Αυτό είναι το πρώτο φάρμακο που μειώνει την αντιθρομβίνη που χρησιμοποιείται στη θεραπεία της αιμορροφιλίας.

Ας εξηγήσουμε περαιτέρω τη διαφορά μεταξύ αυτών των δύο μεθόδων θεραπείας.

Μπορείτε εύκολα να καταλάβετε αυτή τη διαφορά από τον παρακάτω πίνακα.

Είναι αυτό το φάρμακο κατάλληλο για μένα και πώς μπορώ να το χρησιμοποιήσω;

Εάν έχετε αιμορροφιλία Α ή Β και είστε άνω των 12 ετών, ο γιατρός σας μπορεί να εξετάσει εάν αυτό το φάρμακο είναι κατάλληλο για εσάς. Το πιο σημαντικό είναι ότι μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί σε άτομα που έχουν αναπτύξει αναστολείς (αντίσταση) σε προηγούμενη θεραπεία με παράγοντες. Ωστόσο, πριν ξεκινήσετε αυτήν τη θεραπεία, ο γιατρός σας θα κάνει αρκετές εξετάσεις αίματος . 1. Επίπεδο αντιθρομβίνης: Αυτό μετρά την ποσότητα αντιθρομβίνης στο αίμα σας. Η δόση του Qfitlia καθορίζεται με βάση αυτήν την τιμή. 2. Ηπατική λειτουργία: Το ήπαρ σας παρακολουθείται πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Αυτό το φάρμακο χορηγείται ως ένεση κάτω από το δέρμα (υποδόρια). Αυτό σημαίνει ότι δεν χορηγείται σε φλέβα. Εσείς ή κάποιος που σας φροντίζει μπορείτε να σας το χορηγήσετε στο σπίτι μετά την προπόνηση. Χορηγείται στο δέρμα της κοιλιάς, του μηρού ή του πίσω μέρους του άνω βραχίονα. Θα πρέπει να αποφεύγετε περιοχές με μώλωπες ή κοψίματα. Εάν λαμβάνετε ήδη άλλες θεραπείες για την αιμορροφιλία, μπορεί να χρειαστεί να διακόψετε ή να αλλάξετε αυτές τις θεραπείες μετά την έναρξη του Qfitlia. Ο γιατρός σας θα σας το εξηγήσει αυτό με σαφήνεια. Μην διακόπτετε ποτέ να παίρνετε τα τρέχοντα φάρμακά σας ή να σταματήσετε να παίρνετε Qfitlia χωρίς τη συμβουλή του γιατρού σας. Κάτι τέτοιο μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο αιμορραγίας.

Θα πρέπει επίσης να γνωρίζουμε τις παρενέργειες; Πώς μπορούμε να τις αποτρέψουμε;

Όπως κάθε φάρμακο, το Qfitlia μπορεί να έχει κάποιες παρενέργειες. Είναι σημαντικό να τις γνωρίζετε και να λαμβάνετε μέτρα για την πρόληψή τους.

• • Θρόμβοι αίματος : Επειδή αυτό το φάρμακο προάγει την πήξη του αίματος, είναι πολύ σπάνιο να σχηματιστούν ανεπιθύμητοι θρόμβοι αίματος μέσα στις φλέβες. Ο γιατρός σας θα καθορίσει τη σωστή δόση για το επίπεδο αντιθρομβίνης σας για να μειώσει αυτόν τον κίνδυνο.

Είναι πολύ σημαντικό να κάνετε τακτικές εξετάσεις αίματος, όπως σας συστήνει ο γιατρός σας. Τα επίπεδα αντιθρομβίνης συνήθως ελέγχονται κατά τον πρώτο, τρίτο, πέμπτο και έκτο μήνα της θεραπείας. Έτσι μπορεί να καθοριστεί η σωστή δόση φαρμάκου για εσάς και να μειωθεί αυτός ο κίνδυνος.

• Αυξημένα ηπατικά ένζυμα: Μερικοί άνθρωποι μπορεί να έχουν αυξημένα ηπατικά ένζυμα . Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο οι γιατροί παρακολουθούν τακτικά την κατάσταση του ήπατος με εξετάσεις αίματος .

• Χολολίθοι και φλεγμονή της χοληδόχου κύστης: Εάν εμφανίσετε ξαφνικά συμπτώματα όπως έντονο πόνο στο στομάχι, ναυτία και έμετο , ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας.

• Λοιμώξεις: Υπάρχει μικρός κίνδυνος μόλυνσης στο σημείο της ένεσης. Επομένως, είναι σημαντικό να κάνετε πάντα την ένεση καθαρά και σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού σας. Οι καλές πρακτικές υγιεινής, όπως το συχνό πλύσιμο των χεριών, είναι επίσης σημαντικές.

Μελέτες έχουν δείξει ότι άτομα με αιμορροφιλία (τόσο με όσο και χωρίς αναστολείς) που έλαβαν Qfitlia είχαν σημαντικά λιγότερα επεισόδια αιμορραγίας από εκείνα που δεν έλαβαν καμία προληπτική θεραπεία. Επίσης, άτομα με αναστολείς που άλλαξαν από άλλες θεραπείες σε Qfitlia είχαν λιγότερα επεισόδια αιμορραγίας. Ωστόσο, λάβετε υπόψη ότι αυτά τα αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν από άτομο σε άτομο.

Μήνυμα για το σπίτι

• Το Qfitlia (fitusiran) είναι μια νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Α και Β που λειτουργεί με διαφορετικό τρόπο.
• Αυτό λειτουργεί μειώνοντας την ποσότητα αντιθρομβίνης, η οποία αποτρέπει την πήξη του αίματος, αντί να χορηγεί εξωτερικά τον χαμηλό παράγοντα πήξης του σώματος.
• Αυτό το φάρμακο χορηγείται με ένεση κάτω από το δέρμα, όχι σε φλέβα, και συνήθως χορηγείται σπάνια, όπως μία φορά το μήνα ή κάθε δύο μήνες.
• Ο γιατρός σας θα καθορίσει εάν αυτή η θεραπεία είναι κατάλληλη για εσάς μετά από αρκετές εξετάσεις αίματος.
• Για την αποφυγή παρενεργειών, είναι απαραίτητο να κάνετε εξετάσεις αίματος (ειδικά αντιθρομβίνη και ηπατική λειτουργία) σε τακτά χρονικά διαστήματα, σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού σας.
• Αποφύγετε τη διακοπή της θεραπείας με Qfitlia χωρίς ιατρική συμβουλή για οποιονδήποτε λόγο.

Αιμορροφιλία, Αιμορροφιλία, Qfitlia, fitusiran, πήξη αίματος, αιμορραγία, παράγοντας πήξης, αντιθρομβίνη, θεραπεία αιμορροφιλίας, νέο φάρμακο, παρενέργειες