¿Hablamos del medicamento Amvuttra para la cardiopatía amiloidótica llamada ATTR-CM? (ATTR-CM y Amvuttra)

Quizás no hayas oído hablar de enfermedades que se producen cuando un tipo de proteína en nuestro cuerpo se acumula de forma anómala y se deposita en órganos vitales como el corazón y los nervios. Suelen ser enfermedades raras. En medicina, este tipo de depósito de proteínas se denomina amiloidosis . Hoy vamos a hablar de una enfermedad rara llamada ATTR-CM, que afecta específicamente al corazón, es decir, en la que estas proteínas se depositan en el músculo cardíaco, y del fármaco moderno Amvuttra que se utiliza para tratarla.

¿Qué es exactamente ATTR-CM?

En pocas palabras, la ATTR-CM es una afección en la que, debido a un defecto genético o de forma natural con el envejecimiento, la proteína TTR, producida por nuestro organismo, cambia de forma, se agrupa y se deposita en las paredes del músculo cardíaco. Su nombre completo es miocardiopatía amiloide por transtiretina.

Piénsalo: las paredes de nuestro corazón necesitan ser flexibles para bombear correctamente. Pero cuando estas proteínas se acumulan, las paredes del corazón se vuelven gruesas y rígidas . A esto lo llamamos miocardiopatía. Esto impide que el corazón bombee sangre adecuadamente. Con el tiempo, esto puede incluso derivar en insuficiencia cardíaca.

Algunas personas con ATTR-CM no experimentan ningún síntoma, pero otras experimentan síntomas similares a los de un ataque cardíaco normal.

• Ligera dificultad para respirar (disnea)
• Hinchazón, especialmente en las piernas y los tobillos.
• Confusión o desesperación
• Aumento de la frecuencia cardíaca o latidos cardíacos irregulares
• Dolor en el pecho

Esto puede provocar cansancio rápidamente al realizar actividades como subir escaleras, hacer tareas domésticas o caminar distancias cortas.

Además, pueden presentarse otros síntomas no relacionados con el corazón. Por ejemplo, debilidad, entumecimiento o dolor en los brazos y las piernas, sudoración excesiva, mareos o desmayos y problemas digestivos.

¿Cómo funciona el medicamento Amvuttra?

Para entender esto, primero debemos conocer un poco sobre una proteína llamada TTR. La TTR (transtiretina) es una proteína que se produce principalmente en el hígado. Su función principal es transportar las hormonas tiroideas y la vitamina A por todo el cuerpo.

En las personas con ATTR-CM, un defecto genético provoca que la proteína TTR se produzca con una forma incorrecta. Esta forma incorrecta de la proteína se acumula y se deposita en el corazón.

El fármaco Amvuttra actúa como un silenciador genético. Es decir, este fármaco llega directamente al hígado y bloquea la proteína TTR defectuosa.Reduce la actividad del gen que se está creando. Es como bajar el volumen de una radio.

Amvuttra es una inyección subcutánea. Esta vacuna suele ser administrada por un profesional sanitario cada tres meses .

¿Cómo se comprobó la eficacia de este medicamento?

Como cualquier medicamento nuevo, la eficacia de AMVUTTRA se ha confirmado mediante un estudio a gran escala. En este estudio, 655 pacientes con ATTR-CM recibieron la vacuna Amvuttra, mientras que al otro grupo se le administró una vacuna placebo sin fármaco cada 12 meses durante tres años.

Los investigadores analizaron varios factores para determinar si este fármaco era eficaz.

• Prueba de caminata de seis minutos: Esta prueba mide la distancia que puede caminar a un ritmo normal en 6 minutos. Esta distancia disminuye a medida que empeora su condición cardíaca.
• Clasificación de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA): Esta clasificación mide la gravedad de los síntomas de la insuficiencia cardíaca. Existen cuatro clases (I, II, III, IV). Cuanto mayor sea el número de la clase, más grave será la enfermedad.

• Cuestionario de Calidad de Vida (KCCQ-OS): Este cuestionario mide el impacto de la enfermedad en la calidad de vida del paciente.

¿Qué reveló la investigación?

Al finalizar el período de tratamiento de tres años, los investigadores analizaron los resultados.

El principal hallazgo fue que los pacientes que recibieron Amvuttra tuvieron un riesgo un 28 % menor de muerte, hospitalización repentina o visita a la sala de emergencias (ETU) debido a insuficiencia cardíaca , en comparación con aquellos que recibieron un placebo (una vacuna simulada).

Otro aspecto importante es que, al cabo de 42 meses, el riesgo de muerte por cualquier causa se redujo en un 35% en el grupo que recibió Amvuttra.

Además, los pacientes que recibieron Amvuttra experimentaron un deterioro controlado en su capacidad para caminar y en su calidad de vida.

Pero recuerde, estos resultados de investigación pueden no ser los mismos para todos. Usted y su médico deberán decidir juntos si Amvuttra es adecuado para usted y si los beneficios superan los efectos secundarios.

Aprendamos sobre los resultados y los efectos secundarios.

¿Cuánto tiempo se tarda en ver los resultados?

Amvuttra es un medicamento que actúa con el tiempo. Por lo tanto, los resultados no se aprecian de inmediato. Pueden transcurrir varios meses o más antes de observar alguna mejoría en los síntomas.

¿Cómo controlar los efectos secundarios?

Uno de los principales efectos secundarios de Amvuttra es la disminución de los niveles de vitamina A en sangre. Esto se debe a que la proteína TTR es la encargada de transportar la vitamina A por todo el organismo. Cuando el fármaco reduce la producción de TTR, el transporte de vitamina A también disminuye.

• Su médico le solicitará análisis de sangre periódicos para controlar sus niveles de vitamina A. Es muy importante que se realice estos análisis a tiempo.
• Añade a tu dieta alimentos ricos en vitamina A (por ejemplo , zanahorias, batatas, espinacas, huevos, leche, pimientos rojos ).
• Si nota algún cambio en su visión (especialmente una disminución de la visión nocturna), informe a su médico de inmediato.
• Dependiendo de su nivel de vitamina A, su médico podría recomendarle tomar un suplemento de vitamina A.

Estos no son los únicos efectos secundarios de Amvuttra. Si presenta otros síntomas que le preocupen, consulte con su médico .