Amvuttra es un medicamento para una enfermedad rara que debilita los nervios (polineuropatía hATTR).

¿Sientes entumecimiento u hormigueo en las manos y los pies? ¿O tienes debilidad muscular y dificultad para caminar? A veces, estos síntomas pueden deberse a una enfermedad poco común que aún desconocemos. Hoy hablaremos de una de estas enfermedades y de un nuevo tratamiento.

¿Qué es hATTR? ¿Cómo funciona Amvuttra?

En pocas palabras, la hATTR (amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina) es una enfermedad hereditaria. Pertenece a un grupo de enfermedades llamadas amiloidosis. En estas enfermedades, ciertas proteínas de nuestro cuerpo cambian de forma, se acumulan de manera anormal y se depositan en diversos órganos.

En la enfermedad hATTR, una proteína llamada transtiretina (TTR) se deposita de esta manera. La TTR es una proteína beneficiosa que se produce en el hígado y ayuda a transportar las hormonas tiroideas y la vitamina A por todo el cuerpo. Sin embargo, una persona con la enfermedad hATTR presenta una pequeña alteración en el gen de la TTR, es decir, una mutación. Como resultado, la proteína TTR producida tiene una forma anómala. Esta proteína anómala se acumula y se deposita en lugares como los nervios, el corazón y el sistema digestivo en forma de depósitos llamados amiloide .

Cuando estos depósitos se acumulan alrededor de los nervios, estos se dañan. A esto lo llamamos polineuropatía . Es entonces cuando aparecen los síntomas mencionados anteriormente, como inflamación, entumecimiento, dolor y dificultad para caminar .

Lo importante es que, aunque se herede la variante genética asociada a esta enfermedad de un miembro de la familia, eso no significa que se vaya a desarrollar necesariamente la enfermedad hATTR.

El fármaco Amvuttra actúa reduciendo la cantidad de esta proteína TTR anormal producida por el hígado. Esto disminuye la acumulación de depósitos de amiloide en el organismo, lo que ayuda a controlar los síntomas y a prevenir o retrasar el empeoramiento de la enfermedad.

Su médico también le recomendará cambios en su dieta y rutina de ejercicio, además de tratar sus síntomas. Hasta hace poco, las únicas opciones de tratamiento para esta enfermedad eran el control de los síntomas y, si era necesario, trasplantes de hígado o corazón. Sin embargo, medicamentos modernos como Amvuttra permiten controlar la enfermedad al reducir la proteína TTR, que es la causa subyacente de la misma.

¿Cómo se usa este medicamento?

Amvuttra es una inyección subcutánea que administra un profesional de la salud, como un médico o una enfermera capacitada. Generalmente se administra cuatro veces al año (cada tres meses) . Puede recibir la vacuna en el consultorio de su médico, en una clínica o incluso en su domicilio.

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¿Cómo se ha investigado este medicamento?

Como cualquier medicamento nuevo, Amvuttra se ha sometido a ensayos clínicos para determinar su eficacia y seguridad. En este ensayo, se comparó un grupo de pacientes que recibieron Amvuttra con otro grupo que recibió un placebo , un tratamiento inactivo sin ningún principio activo. De esta manera, podemos determinar si el medicamento realmente funciona.

El estudio incluyó pacientes con enfermedad hATTR y la polineuropatía resultante. Se midieron su debilidad nerviosa, fuerza muscular y capacidad para realizar actividades cotidianas mediante sistemas de puntuación especiales.

Según los resultados del estudio, los pacientes que recibieron Amvuttra mejoraron su función neurológica y su calidad de vida. Mientras que sus puntuaciones neurológicas disminuyeron y los síntomas mejoraron, aquellos que recibieron el placebo experimentaron un aumento de los síntomas.

Pero recuerde, los resultados de estos estudios pueden no ser los mismos para todos. Debe consultar con su médico si este medicamento es adecuado para usted y si los beneficios superan los riesgos.

¿Cuándo empezaré a notar los efectos del medicamento?

Esto no es una solución rápida. A medida que el medicamento comienza a hacer efecto en su organismo, es posible que note una reducción o mejoría en sus síntomas en unos meses . El objetivo a largo plazo de este tratamiento es controlar la progresión de la enfermedad. Por lo tanto, es muy importante vigilar sus síntomas.

Dígale a su médico que esté atento a estas cosas:

• La capacidad de caminar sin ayuda
• Entumecimiento y hormigueo en las extremidades
• reflejos corporales
• Controlar la presión arterial estando de pie

Aunque no notes ningún cambio inmediato, no olvides vacunarte a tiempo. Tu médico también podría realizarte análisis de sangre, ecografías o exámenes físicos para controlar tu evolución.

¿Efectos secundarios y cómo controlarlos?

Los efectos secundarios más comunes observados con Amvuttra son:

• Dolor en los brazos o las piernas
• dolor articular
• Dificultad para respirar

Además, Amvuttra puede disminuir sus niveles de vitamina A. Por lo tanto, su médico le realizará un análisis de sangre para comprobar sus niveles de vitamina A antes y durante el tratamiento. Si nota algún cambio en su visión, especialmente problemas de visión nocturna , informe a su médico de inmediato.

Estos no son los únicos efectos secundarios posibles. Si presenta algún síntoma nuevo que le cause molestias, consulte a su médico de inmediato.

¿Puede haber problemas con otros medicamentos?

No se conocen interacciones significativas entre Amvuttra y otros alimentos, bebidas o medicamentos. Sin embargo, es recomendable informar a su médico sobre todos los medicamentos, vitaminas, productos herbales y suplementos que esté tomando.