Lo que necesitas saber sobre Spinraza (Nusinersen), un medicamento utilizado para tratar la atrofia muscular espinal (AME).

A veces, como padres, nos preocupan mucho los pequeños cambios en nuestros hijos, ¿verdad? Imagina que tu pequeño no mantiene el cuello recto como los demás niños, no se da la vuelta correctamente o no se sienta solo; es normal que te preocupes un poco. A veces, la causa de estos problemas puede ser la atrofia muscular espinal , o AME . Hoy hablaremos de Spinraza, un medicamento que se usa en todo el mundo para tratar esta enfermedad.

En pocas palabras, ¿qué es la atrofia muscular espinal (AME)?

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética . Esto significa que se transmite de generación en generación. En ella, los músculos del cuerpo se debilitan gradualmente. Esta debilidad puede dificultar que un niño mantenga el cuello recto, se siente solo, camine e, incluso, en algunos casos graves, realice tareas tan simples como tragar y respirar.

Existen varios tipos de esta enfermedad, clasificados según la edad a la que comienzan a aparecer los síntomas.

• Atrofia muscular espinal de inicio infantil: Cuando los síntomas aparecen en un bebé muy pequeño (antes de los 6 meses).
• Atrofia muscular espinal juvenil/de aparición tardía: Si los síntomas aparecen en la infancia (después de los 6 meses).
• Atrofia muscular espinal de inicio en la edad adulta: Si los síntomas aparecen después de la edad adulta.

En lo que respecta a esta enfermedad, Spinraza es un tratamiento muy importante. Hablemos de ello en detalle ahora.

¿Cómo se administra el tratamiento con Spinraza (Nusinersen)?

Spinraza no se administra mediante una inyección convencional, sino mediante una inyección intratecal . En otras palabras, se inyecta directamente en el líquido cefalorraquídeo, que se encuentra dentro de la columna vertebral. Este procedimiento solo debe ser realizado por médicos especialmente capacitados. Por lo tanto, este tratamiento generalmente se lleva a cabo en un centro especializado dentro de un hospital. Este proceso puede durar varias horas.

Al comenzar el tratamiento, se administran cuatro dosis, denominadas "dosis de carga", a intervalos cortos.

1. Las tres primeras dosis se administran cada 14 días.

2. La cuarta dosis se administra 30 días después de la tercera dosis.

Tras esas cuatro dosis, el tratamiento continúa con una dosis cada cuatro meses .

En ocasiones, es posible que le realicen análisis de sangre y orina antes de administrarle este medicamento.Es posible que su médico le recete algunas dosis para comprobar si el medicamento está surtiendo efecto. Sin embargo, solo su médico puede decidir con qué frecuencia recibirá el tratamiento, cuál es la dosis y qué pruebas necesita realizarse.

¿Cuáles son los resultados de este medicamento?

Se han realizado dos estudios a gran escala para investigar la eficacia del fármaco Spinraza: uno en niños muy pequeños (de inicio infantil) y otro en niños mayores (de inicio tardío).

En estos estudios , a algunos niños se les administró el fármaco Spinraza. Al otro grupo se le realizó un procedimiento simulado . Esto significa que no se les inyectó el fármaco, sino que simplemente se les pinchó con una pequeña aguja. Esto se hace para medir el verdadero efecto del fármaco.

Los resultados son realmente alentadores.

• En un estudio realizado con bebés pequeños: casi la mitad de los bebés que recibieron Spinraza mostraron mejoras significativas en los hitos del desarrollo motor, mientras que ninguno de los bebés que recibieron el placebo mostró ninguna mejora.
• En el estudio realizado con niños mayores: después de 15 meses, el 57% de los niños que recibieron Spinraza mostraron una mejoría en la función muscular, en comparación con solo el 26% de los que recibieron el placebo.

Esto demuestra la gran diferencia que este tratamiento puede marcar en la vida de los pacientes con atrofia muscular espinal (AME). Sin embargo, recuerde que estos son resultados de investigación y que los resultados de su hijo podrían ser diferentes. Su médico es la persona más indicada para comprender esto.

Efectos secundarios y riesgos graves de Spinraza

Como cualquier medicamento, Spinraza puede causar efectos secundarios. Estos varían ligeramente según la edad a la que comienzan los síntomas.

Consejos para controlar los efectos secundarios comunes

• Para los dolores de cabeza: Duerme bien, come a tus horas y bebe mucha agua.
• Para el estreñimiento: Consuma más frutas, verduras y alimentos ricos en fibra, y beba mucha agua.
• Prevenga infecciones: Lávese las manos con frecuencia y evite tocarse la cara.

Aunque estos son efectos secundarios comunes, si persisten o parecen graves, asegúrese de comunicárselo a su médico.

¡Tengan mucho cuidado, hay riesgos graves!

Debe tener en cuenta dos riesgos muy raros, pero muy graves, asociados con Spinraza.