ʻO ka manaʻolana hou loa i ka lāʻau lapaʻau: E aʻo kākou e pili ana i ka Gene Therapy ma ke ala maʻalahi

Aia kekahi mau maʻi e hele mai ana mai kou makuahine a me kou makuakāne, ʻeā? A i ʻole aia kekahi mau maʻi i paʻakikī loa ke ho'ōla piha ʻia me ka lāʻau lapaʻau a i ʻole ke ʻoki kino. E noʻonoʻo, pehea inā he ala e hoʻololi ai i nā genes i loko o ko kākou kino ponoʻī a hoʻōla i kahi maʻi ma kona kumu? ʻO ka Gene therapy kekahi o nā manaʻolana nui no ka wā e hiki mai ana. ʻOiai he mea hou loa kēia, ua manaʻo ʻia he mea hiki ke hana i kahi ʻokoʻa nui i ka ʻepekema lapaʻau.

He aha ka maʻalahi o ka gene therapy?

I ka ʻōlelo maʻalahi, ʻo ka gene therapy kahi ʻenehana lapaʻau e hoʻohana ana i kā mākou mea genetic ponoʻī e pale a mālama i nā maʻi. Ma ke ʻano maʻamau, e hoʻohana mākou i nā mea e like me nā lāʻau lapaʻau, nā pila, nā syrup , nā inikini, a i ʻole ke ʻoki kino. Akā me kēia ʻenehana, hiki i nā kauka ke hoʻopili i kou ʻano genetic ponoʻī a hoʻoponopono i ke kumu kumu o kahi maʻi.

E noʻonoʻo i ko kākou kino e like me kahi hale nui. ʻO ka palapala hoʻolālā i hoʻohana ʻia e kūkulu i kēlā hale, ʻo ia ko kākou mau genes . I kekahi manawa, hiki ke loaʻa kahi hewa liʻiliʻi a kīnā paha i loko o kēia palapala hoʻolālā. ʻO kēlā hewa ke kumu o kekahi mau maʻi. No laila, ʻo ka lāʻau lapaʻau gene e pili ana i ka hoʻoponopono ʻana i kēlā palapala hoʻolālā hewa. ʻO ia hoʻi:

• Ka hōʻemi ʻana i nā protein e hoʻoulu ai i ka maʻi: Ke hana hewa kekahi mau genes, hana lākou i nā protein e hōʻino i ke kino. Hiki i kēia ʻano hana ke hōʻemi i kā lākou hana ʻana.
• Hoʻonui i ka hana ʻana o nā protein maikaʻi: I kekahi manawa, ʻaʻole lawa ka hana a ke kino i nā protein e pono ai. I kēlā hihia, hiki i kēia ʻano hana ke kuhikuhi i nā genes e hana pono i kēlā mau protein.
• Ke hana ʻana i nā protein hou a i hoʻololi ʻia paha: Hiki i kēia ʻano hana ke hana i kahi ʻano protein hou i loko o ke kino e hiki ke hakakā i kahi maʻi.

Pehea e hana ai kēia mea i loko o ko mākou kino?

No ka hoʻomaopopo ʻana i kēia, e aʻo mua kākou e pili ana i nā genes. Loaʻa i kēlā me kēia cell i loko o ko kākou kino kahi nucleus. Aia i loko o kēlā nucleus nā mea i kapa ʻia he chromosomes . Hana ʻia kēia mau chromosomes i ka DNA . Aia i loko o kēia DNA ka ʻike e hoʻoholo ai i nā mea āpau mai ke kala o kou lauoho, ke kala o nā maka, a me ke kiʻekiʻe.

ʻO kēia mau ʻāpana kikoʻī o ka DNA ka mea a mākou e kapa nei he mau genes . Ua like ia me kahi meaʻai i loko o kahi puke kuke nui (DNA). Hāʻawi kēia mau genes i nā kuhikuhi no ka hana ʻana i nā protein e pono ai ko mākou kino e hana. Hōʻike kēlā meaʻai iā mākou pehea e hana ai i ke keke.

I kekahi manawa i ko kākou wā ʻelemakule, nā mea ʻawahia i ke kaiapuniKe hōʻike ʻia i nā kemika, a i hoʻoilina ʻia mai nā mākua mai, loaʻa nā loli liʻiliʻi (nā ʻano like ʻole o ka gene/nā hoʻololi ʻana) i loko o kēia mau gene. Me he mea lā he hewa kahi leka a huaʻōlelo paha i loko o kēlā meaʻai. A laila hewa pū ka protein (keke) i hana ʻia. ʻO ia ke kumu o nā maʻi he nui.

He aha nā maʻi e hoʻohana ʻia nei ka gene therapy i kēia manawa?

ʻO kaʻoiaʻiʻo, he nui nā lāʻau lapaʻau gene e noho nei i loko o ke kahua hoʻokolohua lapaʻau. ʻO ke ʻano kēia e hoʻāʻo ʻia nei lākou e ʻike inā palekana a pono hoʻi ma mua o ka hāʻawi ʻia ʻana i nā kānaka. ʻO nā wahi nui o ka noiʻi e hana nei no kēia ʻano hana:

• Ka maʻi ʻaʻai
• ʻO ka macular degeneration a me nā maʻi maka ʻē aʻe
• ʻO kekahi mau kūlana genetic hoʻoilina
• HIV / AIDS

Eia nō naʻe, aia kekahi mau ʻano hana lapaʻau gene i ʻāpono ʻia e ka US Food and Drug Administration (FDA), ʻo ia hoʻi, ʻaʻole kēia he moeʻuhane wale nō. Eia kekahi laʻana:

• Luxturna®: He lāʻau lapaʻau hoʻokahi manawa kēia no ka poʻe i nalowale ko lākou ʻike ma muli o kekahi mau maʻi maka i hoʻoilina ʻia.
• Zolgensma®: Ua ʻāpono ʻia kēia e mālama i ka Spinal Muscular Atrophy, kahi maʻi koʻikoʻi e hoʻopilikia ana i nā keiki ma lalo o 2 mau makahiki.

Aia kekahi mau ʻano like ʻole o kēia lāʻau lapaʻau?

ʻAe, ʻekolu mau ala nui e hana ʻia ai ka lāʻau lapaʻau gene. E nānā kākou i ke ʻano o lākou.

Pehea e hoʻokomo ʻia ai nā genes i loko o ke kino?

ʻAʻole hele pololei kēia mau genes olakino i loko o kā mākou mau cell. Pono lākou i kahi kaʻa. Ua kapa ʻia kēlā kaʻa he 'vector' . E noʻonoʻo ʻoe e hoʻouna ana i kahi pūʻolo. Lawe kahi ʻelele (ka vector) i kēlā pūʻolo (ka gene) ma kahi e pono ai ke hele (ke kelepona).

ʻO ka hapa nui o ka manawa, hoʻohana ʻia nā virus ma ke ʻano he 'vectors'. I kēia manawa ke noʻonoʻo nei paha ʻoe, "ʻAʻole anei e maʻi ʻoe inā ʻoe e hoʻokomo i kahi virus i loko o kou kino?" ʻO ka hana a nā kānaka ʻepekema ma ʻaneʻi, ʻo ia ke wehe i nā ʻāpana maʻi āpau o kahi virus, e waiho wale ana i nā ʻāpana e hiki ke komo i nā cell. A laila, hoʻokomo lākou i ka gene olakino i loko o ka virus a hoʻokomo iā ia i loko o ke kino.

ʻElua ala nui e hana ai i kēia:

1. In vivo (i loko o ke kino): Maanei, ua hoʻokomo pololei ʻia ka 'vector' e loaʻa ana nā genes i loko o ke kino ma ke ʻano he lāʻau pale.

2. Ex vivo (ma waho o ke kino): Pili kēia i ka lawe ʻana i kekahi mau pūnaewele mai kou kino (e like me nā pūnaewele koko), hoʻokomo i nā genes i loko o kēlā mau pūnaewele i loko o ka lab, a laila hoʻihoʻi hou i kēlā mau pūnaewele i hoʻololi ʻia i loko o kou kino.

He aha nā pōmaikaʻi a me nā pōʻino o ka gene therapy?

E like me nā mea āpau, he pono a me nā pōʻino kēia ʻano hana.

Pono anei au e kamaʻilio me kaʻu kauka e pili ana i kēia?

Inā loaʻa iā ʻoe a i ʻole kekahi o kou ʻohana kahi maʻi hoʻoilina, maʻi ʻaʻai, a i ʻole kahi maʻi paʻakikī ke mālama ʻia, e like me nā mea i ʻōlelo ʻia ma ʻaneʻi, he mea nui loa ia e kamaʻilio me kāu kauka e pili ana i ia mea.

ʻAʻole i maʻamau ka lāʻau lapaʻau gene ma Sri Lanka. Akā, he mea nui e makaʻala i kēia mau holomua e hana nei a puni ka honua. Malia paha i ka wā e hiki mai ana, e lilo paha kēia i mau lāʻau lapaʻau maʻamau.

E lōʻihi ka manawa e hoʻomohala ai kēia ʻenehana, akā hōʻike ia e hoʻoikaika mau ana ka ʻepekema lapaʻau e ʻimi i kahi hopena no kahi maʻi, ʻaʻohe mea pehea ke koʻikoʻi. He manaʻolana nui kēlā no kākou a pau.