Amvuttra lyf við sjaldgæfum taugasjúkdómi (hATTR fjöltaugakvilla)

Finnur þú bara fyrir dofa eða náladofa í höndum og fótum? Eða ert þú með vöðvaslappleika og erfiðleika með að ganga? Stundum geta þessi einkenni stafað af sjaldgæfum sjúkdómi sem við höfum ekki heyrt um ennþá. Í dag ætlum við að ræða einn slíkan sjúkdóm og nýja meðferð við honum.

Hvað er hATTR? Hvernig virkar Amvuttra?

Einfaldlega sagt er hATTR (erfðafræðileg transthyretín-miðlað amyloidosis) arfgengur sjúkdómur. Hann tilheyrir flokki sjúkdóma sem kallast amyloidosis. Í þessum sjúkdómum breyta ákveðin prótein í líkama okkar um lögun, safnast fyrir á óeðlilegan hátt og setjast út í ýmis líffæri.

Í hATTR-sjúkdómi er prótein sem kallast transthyretin (TTR) sett upp á þennan hátt. TTR er í raun gott prótein sem er framleitt í lifrinni og hjálpar til við að flytja skjaldkirtilshormón og A-vítamín um líkamann. Hins vegar hefur einstaklingur með hATTR-sjúkdóm litla breytingu á TTR-geninu, það er stökkbreyting. Fyrir vikið er TTR-próteinið sem er framleitt í röngum forma. Þetta aflagaða prótein safnast fyrir og sest saman á stöðum eins og taugum, hjarta og meltingarfærum sem útfellingar sem kallast amyloid .

Þegar þessar útfellingar safnast fyrir í kringum taugarnar skemmast þær. Við köllum þetta fjöltaugakvilla . Þá koma fram einkennin sem áður voru nefnd, svo sem bólga, dofi, verkir og erfiðleikar við göngu .

Lyfið Amvuttra virkar með því að draga úr magni þessa óeðlilega TTR próteins sem lifrin framleiðir. Þetta dregur úr uppsöfnun amyloidútfellinga í líkamanum, sem hjálpar til við að stjórna einkennum og koma í veg fyrir eða seinka versnun sjúkdómsins.

Læknirinn mun einnig mæla með breytingum á mataræði og hreyfingarvenjum, ásamt því að meðhöndla einkennin. Þangað til nýlega voru einu meðferðarúrræðin við þessum sjúkdómi einkennastjórnun og, ef nauðsyn krefur, lifrar- eða hjartaígræðsla. En nútíma lyf eins og Amvuttra gera þér nú kleift að stjórna sjúkdómnum með því að draga úr TTR próteininu, sem er undirliggjandi orsök sjúkdómsins.

Hvernig notar maður þetta lyf?

Amvuttra er sprauta sem gefin er undir húð . Hún er gefin af heilbrigðisstarfsmanni, svo sem lækni eða þjálfuðum hjúkrunarfræðingi. Hún er venjulega gefin fjórum sinnum á ári (á þriggja mánaða fresti) . Þú getur fengið bóluefnið á læknastofunni, á læknastofu eða jafnvel heima.

Hvernig hefur þetta lyf verið rannsakað?

Eins og öll ný lyf hefur Amvuttra verið prófað í klínískum rannsóknum til að ákvarða virkni þess og öryggi. Í þessari rannsókn var hópur sjúklinga sem fengu Amvuttra borinn saman við hóp sjúklinga sem fengu lyfleysu , sem er gervimeðferð sem innihélt ekkert virkt innihaldsefni. Þannig getum við ákvarðað hvort lyfið virkar í raun.

Rannsóknin náði til sjúklinga með hATTR sjúkdóm og afleidda fjöltaugakvilla. Taugaslappleiki þeirra, vöðvastyrkur og geta til að framkvæma dagleg athæfi var mæld með sérstökum stigakerfum.

Samkvæmt niðurstöðum rannsóknarinnar bættu sjúklingar sem fengu Amvuttra taugastarfsemi sína og lífsgæði. Þótt taugafræðileg gildi þeirra lækkuðu og einkenni bötnuðu, upplifðu þeir sem fengu lyfleysu aukningu á einkennum.

Hvenær mun ég byrja að finna fyrir áhrifum lyfsins?

Þetta er ekki fljótleg lausn. Þegar lyfið fer smám saman að virka í líkamanum gætirðu tekið eftir minnkun eða einhverri framför í einkennum innan nokkurra mánaða . Langtímamarkmið þessarar meðferðar er að stjórna framgangi sjúkdómsins. Þess vegna er mjög mikilvægt að fylgjast með einkennunum.

Segðu lækninum þínum að fylgjast með þessu:

• Hæfni til að ganga án aðstoðar
• Dofi og náladofi í útlimum
• Líkamsviðbrögð
• Að stjórna blóðþrýstingi í stöðu

Jafnvel þótt þú takir ekki eftir breytingum strax skaltu ekki missa af því að fá bólusetningar á réttum tíma. Læknirinn gæti einnig framkvæmt ýmsar blóðprufur, skimanir eða líkamsskoðanir til að fylgjast með framförum þínum.

Aukaverkanir og hvernig á að meðhöndla þær?

Algengustu aukaverkanirnar sem sjást við notkun Amvuttra eru:

• Verkir í handleggjum eða fótleggjum
• Liðverkir
• Öndunarerfiðleikar

Að auki getur Amvuttra lækkað A-vítamínmagn þitt . Þess vegna mun læknirinn taka blóðprufu til að kanna A-vítamínmagn þitt fyrir og meðan á meðferð stendur. Ef þú tekur eftir einhverjum breytingum á sjóninni, sérstaklega vandamálum með nætursjón , skaltu láta lækninn vita tafarlaust.

Þetta eru ekki einu mögulegu aukaverkanirnar. Ef þú finnur fyrir nýjum einkennum sem valda þér óþægindum skaltu láta lækninn vita tafarlaust.

Geta komið upp vandamál með önnur lyf?

Ekki er vitað til þess að Amvuttra valdi neinum verulegum milliverkunum við aðra matvæli, drykki eða lyf. Hins vegar er best að láta lækninn vita um öll lyf, vítamín, náttúrulyf og fæðubótarefni sem þú tekur.