האם אתם חשים רק נימול או עקצוץ בידיים וברגליים? או שאתם סובלים מחולשת שרירים וקושי בהליכה? לפעמים, תסמינים אלה יכולים להיגרם על ידי מצב נדיר שעדיין לא שמענו עליו. היום, נדבר על מצב כזה ועל טיפול חדש עבורו.
מה זה hATTR? איך אמווטרה עובדת?
במילים פשוטות, hATTR (עמילואידוזיס תורשתית בתיווך טרנסתירטין) היא מחלה תורשתית. היא שייכת לקבוצת מחלות הנקראות עמילואידוזיס. במחלות אלו, חלבונים מסוימים בגופנו משנים את צורתם, מצטברים בדרכים חריגות ומשקעים באיברים שונים.
במחלת hATTR, חלבון בשם טרנסתרטין (TTR) מושקע בדרך זו. TTR הוא למעשה חלבון טוב המיוצר בכבד שלנו ועוזר להעביר הורמוני בלוטת התריס וויטמין A בכל הגוף. עם זאת, אצל אדם עם מחלת hATTR יש שינוי קטן בגן TTR, כלומר מוטציה. כתוצאה מכך, חלבון ה-TTR המיוצר הוא בצורה שגויה. חלבון מעוות זה מצטבר ומוצב במקומות כמו העצבים, הלב ומערכת העיכול כמשקעים הנקראים עמילואיד .
כאשר משקעים אלה מצטברים סביב העצבים, הם ניזוקים. אנו קוראים לזה פולינוירופתיה . אז מופיעים התסמינים שהוזכרו קודם לכן, כגון דלקת, קהות חושים, כאב וקושי בהליכה .
הדבר החשוב הוא שגם אם אתם יורשים את וריאנט הגן הקשור למחלה זו מבן משפחה, אין זה אומר שתפתחו בוודאות מחלת hATTR.
התרופה אמווטרה פועלת על ידי הפחתת כמות חלבון ה-TTR הלא תקין הזה המיוצר על ידי הכבד. זה מפחית את הצטברות משקעי העמילואיד בגוף, ועוזר לשלוט בתסמינים ולמנוע או לעכב את החמרת המחלה.
| תסמינים נפוצים הנראים במחלת hATTR | |
|---|---|
| תסמינים הקשורים לעצבים | |
| |
| תסמיני עיכול | |
| |
| תסמינים נפוצים אחרים | |
|
הרופא שלך ימליץ גם על שינויים בתזונה ובשגרת האימונים שלך, יחד עם טיפול בתסמינים שלך. עד לאחרונה, אפשרויות הטיפול היחידות למחלה זו היו שליטה בתסמינים, ובמידת הצורך, השתלות כבד או לב. אך תרופות מודרניות כמו אמבוטרה מאפשרות לך כעת לשלוט במחלה על ידי הפחתת חלבון ה-TTR, שהוא הגורם הבסיסי למחלה.
איך משתמשים בתרופה הזו?
אמווטרה היא זריקה הניתנת מתחת לעור . היא ניתנת על ידי איש מקצוע בתחום הבריאות, כגון רופא או אחות מוסמכת. היא ניתנת בדרך כלל ארבע פעמים בשנה (כל שלושה חודשים) . ניתן לתאם קבלת החיסון במרפאת הרופא, במרפאה או אפילו בבית.
כיצד נחקרה תרופה זו?
כמו כל תרופה חדשה, אמווטרה נבדקה בניסויים קליניים כדי לקבוע את יעילותה ובטיחותה. בניסוי זה, קבוצת חולים שקיבלו אמווטרה הושוותה לקבוצת חולים שקיבלו פלצבו , טיפול דמה שלא הכיל רכיב פעיל. כך נוכל לקבוע האם התרופה באמת עובדת.
המחקר כלל חולים עם מחלת hATTR ופולינוירופתיה כתוצאה מכך. חולשת העצבים שלהם, כוח השרירים ויכולתם לבצע פעילויות יומיומיות נמדדו באמצעות מערכות ניקוד מיוחדות.
על פי תוצאות המחקר, חולים שקיבלו אמווטרה שיפרו את תפקודם הנוירולוגי ואת איכות חייהם. בעוד שהציונים הנוירולוגיים שלהם ירדו והתסמינים השתפרו, אלו שקיבלו את הפלצבו חוו עלייה בתסמינים.
אך זכרו, ייתכן שתוצאות המחקרים הללו לא יהיו זהות עבור כולם. עליכם לדון עם הרופא שלכם האם תרופה זו מתאימה לכם והאם היתרונות עולים על הסיכונים.
מתי אתחיל להרגיש את השפעות התרופה?
זה לא פתרון מהיר. ככל שהתרופה מתחילה לפעול בהדרגה בגוף, ייתכן שתבחין בהפחתה או בשיפור מסוים בתסמינים שלך תוך מספר חודשים . המטרה ארוכת הטווח של טיפול זה היא לשלוט בהתקדמות המחלה. לכן, חשוב מאוד לעקוב אחר התסמינים שלך.
אמור לרופא שלך לשים לב לדברים הבאים:
- היכולת ללכת ללא סיוע
- קהות ועקצוץ בגפיים
- רפלקסים של הגוף
- שליטה בלחץ הדם בעמידה
גם אם אינך מבחין בשינוי מיידי, אל תפספס קבלת חיסונים בזמן. הרופא שלך עשוי גם לבצע בדיקות דם שונות, סריקות או בדיקות גופניות כדי לעקוב אחר ההתקדמות שלך.
תופעות לוואי וכיצד לטפל בהן?
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שנצפו עם אמווטרה הן:
- כאב בזרועות או ברגליים
- כאבי מפרקים
- קושי בנשימה
בנוסף, אמבוטרה יכולה להפחית את רמות ויטמין A שלך . לכן, הרופא שלך יבצע בדיקת דם כדי לבדוק את רמות ויטמין A שלך לפני ובמהלך הטיפול. אם אתה מבחין בשינויים כלשהם בראייתך, במיוחד בעיות ראיית לילה , הודע לרופא מיד.
אלו אינן תופעות הלוואי היחידות האפשריות. אם מופיעים תסמינים חדשים שגורמים לך להרגיש לא בנוח, יש לפנות לרופא מיד.
האם יכולות להיות בעיות עם תרופות אחרות?
לא ידוע שאמווטרה גורמת לאינטראקציות משמעותיות עם מזונות, משקאות או תרופות אחרות. עם זאת, מומלץ לספר לרופא על כל התרופות, הוויטמינים, מוצרי הצמחים והתוספים שאתם נוטלים.
מסר לקחת הביתה
- hATTR היא מחלה תורשתית נדירה הפוגעת בעצבים.
- אמווטרה הוא טיפול מודרני המסייע לשלוט בהתקדמות המחלה.
- זהו חיסון הניתן על ידי איש מקצוע בתחום הבריאות כל שלושה חודשים.
- לפני תחילת הטיפול, יש לדון ביתרונות ובחסרונות עם הרופא/ה.
- חשוב מאוד לעקוב אחר רמות ויטמין A במהלך הטיפול ולהודיע לרופא מיד אם ישנם שינויים בראייה.
- ספר לרופא מיד על כל תופעת לוואי או אי נוחות.
💬 Comments (0)
עדיין לא פורסמו תגובות. הוסף את תגובתך כאן בפעם הראשונה.
הוסף את ההערה שלך