האם מישהו במשפחתך, אולי ילדך, סובל ממחלה הנקראת נוירופיברומטוזיס מסוג 1 (NF1)? ייתכן שאתה מודאג מהנוירופיברומות הפלקסיפורמיות (PN) הכואבות והקשות להסרה שמגיעות עם מצב זה. אבל היום אנחנו מדברים על תרופה חדשה ומבטיחה שאושרה כעת לשימוש במבוגרים ובילדים לטיפול במצב. היא נקראת גומקלי (מירדמטיניב).
מה זה גומקלי? איך זה עובד?
תחשבו על זה, לגוף שלנו יש מסלולי איתות שונים כדי שגדלים תאים. ב-NF1, אחד ממסלולי האיתות הללו הופך פעיל יתר על המידה, מה שמוביל להיווצרות גידולים סביב העצבים. גידולים אלה לפעמים גדלים סביב אזורים חשובים כמו עצבים, כלי דם ואיברים פנימיים, מה שמקשה מאוד על הסרתם בניתוח, ולפעמים בלתי אפשרי.
זה מה שגומקלי עושה. הוא חוסם שני אנזימים בגופנו הנקראים MEK1 ו-MEK2. אנזימים אלה הם אלה ששולחים את האותות שהגידולים צריכים כדי לגדול. לכן, כאשר גומקלי עוצר את מסלול האותות הזה, הגידולים גדלים פחות, ולפעמים הגידולים מתכווצים ומתחילים להתכווץ . במילים פשוטות, זהו טיפול אלטרנטיבי טוב לאנשים שאינם יכולים לעבור ניתוח.
איך משתמשים בתרופה הזו?
הרופא שלך יקבע את המינון המתאים של גומקלי עבורך או עבור ילדך, בהתבסס על גובהך ומשקלך .
טיפול זה נעשה בדרך כלל במחזור של 28 יום.
- עליך ליטול תרופה זו פעמיים ביום, כל 12 שעות .
- עליך ליטול את התרופה באופן זה במשך 21 ימים ברציפות .
- לאחר מכן עליך ליטול את התרופה במשך 7 ימים .
- כאשר מסתיימים 28 הימים, מתחיל מחזור חדש שוב.
גומקלי מגיע בכמוסות. עם זאת, עבור אלו המתקשים בבליעת כמוסות, ישנה גם טבליה בטעם ענבים שניתן להמיס במים וליטול. כך מכינים אותה:
1. שימו את מספר הכדורים שרשם הרופא לכוס מדידה של תרופות.
2. הוסיפו 5 או 10 מיליליטר מים.
3. סובבו את הכוס במשך כשתיים עד ארבע דקות עד שהטבליות נמסות לחלוטין. לאחר ההמסה, הנוזל יהפוך ללבן וייראה מעט חלבי.
4. שתו את זה מיד מהכוס. או שאתם יכולים לשאוב את זה בעזרת מזרק דרך הפה .
5. לאחר שתסיימו לשתות, הוסיפו עוד 5-10 מ"ל מים לאותה כוס, ערבבו ושתו גם את זה. זה יעזור לתרופה שנותרה להיכנס לגוף.
6. אם לא שותים תוך 30 דקות מהכנתם, יש לזרוק את הנוזל שנותר.
מה אומרים מחקרים על הצלחת תרופת גומקלי?
היעילות והבטיחות של תרופה זו אושרו במחקר קליני בשם מחקר ReNeu. הוא כלל 111 ילדים ומבוגרים בגיל שנתיים ומעלה עם גידולי פרקים נגיפיים שלא ניתנים לניתוח.
התוצאות באמת מעודדות.
| תוֹצָאָה | מבוגרים | יְלָדִים |
|---|---|---|
| הצטמקות גודל הגידול ב-20% לפחות. | 41% | 52% |
| התוצאות נמשכו 12 חודשים או יותר עבור יותר מ-88% מהנשאלים. | 88% | 90% |
הדבר החשוב ביותר הוא שהתוצאות הללו החלו להופיע תוך 4 חודשים בלבד מתחילת הטיפול. בדרך כלל לוקח כ-7-8 חודשים עד שרואים את התוצאות הראשונות.
אבל זכרו, תוצאות המחקרים הללו אינן זהות עבור כולם . התוצאות עשויות להשתנות בהתאם למצבכם.
איך יודעים אם התרופה עובדת?
הדרך העיקרית לדעת זאת היא באמצעות סריקות MRI שהרופא שלך יורה. אלו יכולות לבדוק אם הגידולים מתכווצים בגודלם.
בנוסף, תתחילו להבחין בהבדל בעצמכם.
- הפחתת כאב: הכאב הנגרם על ידי הגידול מופחת משמעותית.
- יכולת תנועה טובה יותר: אם היו לך קשיים בתנועה עקב גידולים, אלה יופחתו ויהיה קל יותר לבצע משימות יומיומיות.
- שיפור איכות החיים:בסך הכל, אני מתחיל להרגיש טוב יותר מבעבר.
במחקר נצפו תוצאות טובות, כגון הפחתת כאב, גם לאחר כ-3 חודשי טיפול.
מהן תופעות הלוואי הנפוצות ביותר?
כמו כל תרופה, גומקלי עלול לגרום לתופעות לוואי מסוימות. עם זאת, רובן ניתנות לטיפול.
| תופעות לוואי שכיחות | דברים פשוטים לניהול |
|---|---|
| פריחה בעור, בחילות/הקאות, שלשולים, כאבי שרירים ומפרקים, עייפות. |
|
| אצל ילדים, עלולים להופיע גם כאבי בטן, אדמומיות/נפיחות של העור סביב הציפורניים ובעיות לב. | דווח על כל אחד מהתסמינים הללו לרופא מיד , במיוחד אם יש לך בעיות לב. |
והכי חשוב: אם אתם חווים תופעות לוואי כלשהן, גם אם הן קלות, הקפידו לדווח לרופא . הוא או היא עשויים להוריד את המינון, להפסיק את נטילת התרופה לזמן מה, או לתת לכם תרופה אחרת כדי לשלוט בתופעות הלוואי.
דברים מיוחדים נוספים שכדאי לדעת על תרופה זו
ישנם מספר דברים שיש לקחת בחשבון לפני תחילת הטיפול בגומקלי ובמהלך הטיפול.
1. ראייה: תרופה זו עלולה לעיתים להשפיע על העיניים. לכן, לפני תחילת הטיפול,עליך לעבור בדיקת עיניים מלאה. עליך גם לבדוק את עיניך בהתאם להוראות הרופא במהלך הטיפול. אם אתה חווה תסמינים כלשהם כגון ראייה מטושטשת, דווח עליהם מיד.
2. תפקודי לב: לפני תחילת הטיפול התרופתי מבוצעת בדיקת אקו לב , המודדת את תפקודי הלב. בדיקה זו חוזרת על עצמה כל 3 חודשים במהלך שנת הטיפול הראשונה.
3. הריון: תרופה זו עלולה להזיק לעובר .
- אם את אישה בגיל הפוריות, תבצעי לך בדיקת הריון לפני תחילת הטיפול. עליך להשתמש באמצעי מניעה יעילים ביותר במהלך הטיפול ובמשך 6 שבועות לאחר הפסקת התרופה.
- אם אתה גבר, עליך להשתמש באמצעי מניעה יעילים במהלך הטיפול ובמשך 3 חודשים לאחר הפסקת התרופה. שוחח על כך עם הרופא שלך בגלוי.
מסר לקחת הביתה
- גומקלי (מירדמטיניב) הוא טיפול חדש שאושר לשימוש במבוגרים וילדים עם גידולים בלתי ניתנים לניתוח (PN) הקשורים למצב נוירופיברומטוזיס סוג 1 (NF1).
- זה חוסם את האותות הדרושים לצמיחת הגידול, ועוזר לגידול להתכווץ ולהפחית כאב.
- חשוב מאוד לבצע סריקות עיניים, לב ו-MRI באופן קבוע תחת פיקוחו של הרופא במהלך הטיפול.
- תופעות לוואי עשויות להופיע, אך רובן ניתנות לטיפול. יש לדווח לרופא מיד על כל אי נוחות.
- אסור לעולם להתחיל, להפסיק או לשנות את מינון התרופה ללא ייעוץ רפואי.
💬 Comments (0)
עדיין לא פורסמו תגובות. הוסף את תגובתך כאן בפעם הראשונה.
הוסף את ההערה שלך