Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) इत्यस्य नूतना आशा : आवाम् Duvyzat इति औषधस्य विषये ज्ञास्यामः?

अहं अवगच्छामि यत् यदा भवतः वैद्यः भवन्तं वदति यत् भवतः बालकस्य Duchenne muscular distrophy (DMD) इति रोगः अस्ति तदा कियत् भारं भयङ्करं च भवितुमर्हति। एषः आनुवंशिकः रोगः मुख्यतया बालकान् प्रभावितं करोति, तेषां मांसपेशिनां क्रमेण दुर्बलतां जनयति । प्रायः बाल्यकाले लक्षणं दृश्यते । अद्यापि डीएमडी-रोगस्य सम्पूर्णं चिकित्सां नास्ति । परन्तु चिन्ता मा कुरुत। चिकित्साविज्ञानं दिने दिने उन्नतिं कुर्वन् अस्ति। तया उन्नत्या सह नूतना आशा अस्ति दुव्यजाट् इति एतत् नूतनं औषधम्। तस्य विषये सरलतया वदामः।

दुव्यजत इति किम् ? कथं कार्यं करोति ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् अस्माकं मांसपेशिनां दृढं भवितुं नित्यं परिपालनस्य आवश्यकता भवति । अस्माकं शरीरे स्नायुः इष्टकाभित्तिः इव चिन्तयतु। एतां भित्तिं दृढं, एकत्र बद्धं च स्थापयितुं अस्याः उलूखलस्य उत्तमस्तरस्य आवश्यकता भवति । तथैव अस्माकं मांसपेशीकोशिकानां दृढतां स्थापयितुं डिस्ट्रोफिन् इति विशेषं प्रोटीनम् अत्यावश्यकम्, यत् उलूखलवत् भवति ।

डुचेन् मस्कुलर डिस्ट्रोफी (DMD) इति आनुवंशिकस्थितिः यदा शरीरे डिस्ट्रोफिन् प्रोटीनस्य पर्याप्तं उत्पादनं न भवति, पर्याप्तं न उत्पाद्यते, अथवा पर्याप्तं न उत्पाद्यते यदा एषः 'गोंदः' नष्टः भवति तदा मांसपेशीभित्तिः दुर्बलः भवति, भग्नः भवति, तस्याः मरम्मतं कर्तुं न शक्यते । अत एव कालान्तरे स्नायुः दुर्बलाः भवन्ति।

एतस्याः समस्यायाः अतिरिक्तं DMD-रोगेण पीडितानां बालकानां हिस्टोन् डीएसिटाइलेज्स् (HDACs) इति अतिसक्रिय एन्जाइम्स् भवन्ति । अनेन स्नायुषु दीर्घकालीनशोथः भवति । एतेन मांसपेशीनां मरम्मतं अधिकं न्यूनीकरोति, मांसपेशीयाः स्थाने मेदः, दाग ऊतकं च भवति ।

अधुना यावत् वैद्याः डीएमडी-चिकित्सायाः कृते स्टेरॉयड्, शारीरिकचिकित्सा, चक्रचालकसदृशानां सहायकयन्त्राणां च उपयोगं कुर्वन्ति । परन्तु दुव्यजाट् प्रथमं नॉनस्टेरॉयड् औषधम् अस्ति । अतिसक्रिय HDAC एन्जाइमस्य नियन्त्रणं कृत्वा कार्यं करोति । अनेन स्नायुषु शोथः न्यूनीकरोति, तेषां भङ्गः च भवति । स्नायुः यस्मिन् वेगेन दुर्बलाः भवन्ति सः मन्दः इति भावः ।

मया एतत् औषधं कथं प्रयोक्तव्यम् ?

दुव्यजाट् इति द्रवौषधं यत् भवन्तः मुखेन सेवन्ते। द्विवारं प्रातः रात्रौ च भोजनेन सह सेवनीयम् .

• प्रतिदिनं एकस्मिन् समये औषधस्य सेवनं अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति |
• औषधस्य पुटस्य उपयोगात् पूर्वं न्यूनातिन्यूनं ३० सेकेण्ड् यावत् सम्यक् कम्पनीयम् .
• औषधं मापयन्तु, तस्य सह आगच्छति विशेषस्य सिरिन्जस्य उपयोगेन ।
• सर्वाधिक महत्त्वपूर्णम् : एतत् औषधं जलेन अन्येन द्रवेण वा न मिश्रयन्तु ।

भवतः वैद्यः एतत् औषधम् एव दास्यति, अथवा सः स्टेरॉयड् इत्यनेन सह ददाति । बालस्य स्थितिं आधारीकृत्य निर्णयः भविष्यति।

अस्य औषधस्य गुणाः कथं अध्ययनं कृतवन्तः ?

अस्य औषधस्य प्रभावशीलतायाः सुरक्षायाश्च परीक्षणार्थं एकस्मिन् प्रमुखे अध्ययने डीएमडी-रोगयुक्ताः बालकाः द्वयोः समूहयोः विभक्ताः आसन् ।

1. प्रथमः समूहः - तेभ्यः दुव्यजाट् इति औषधं दत्तम्।

2. समूहः 2 : तेभ्यः औषधवत् किमपि दत्तं, परन्तु तस्मिन् सक्रियद्रव्यं नासीत् । चिकित्साशास्त्रे वयं एतत् 'प्लेसिबो' इति वदामः ।

एतत् औषधस्य यथार्थप्रभावं मापनार्थं क्रियते, केवलं तत्र भवितुं कियत् भिन्नम् इति । अस्मिन् अध्ययने सर्वे प्रतिभागिनः बालकाः आसन् । तेषां औसतवयः ९ वर्षाणि आसीत् ।

७२ सप्ताहान् यावत् एतानि चिकित्सानि दत्त्वा बालकानां क्षमतायां परिवर्तनं मापितम् । अस्य कृते अन्येषां कतिपयानां परीक्षणानां उपयोगः कृतः ।

• नॉर्थस्टार एम्बुलेंस असेस्मेण्ट् (NSAA) स्कोरः : डीएमडी-रोगेण पीडितस्य कस्यचित् दैनन्दिनक्रियाकलापस्य क्षमतां मापनस्य एकः पद्धतिः ।
• षड्निमेषपदयात्रापरीक्षा : ६ निमेषेषु कियत् दूरं गन्तुं शक्यते इति पश्यति।
• एमआरआइ परीक्षणम् : ऊरुक्षेत्रस्य मांसपेशीषु मेदःनिक्षेपेषु परिवर्तनं मापयति ।

अध्ययनस्य परिणामाः के आसन् ?

परिणामाः यथार्थतया उत्साहवर्धकाः सन्ति। डीएमडी इति स्थितिः यत्र कालान्तरे लक्षणं अधिकं भवति । अस्मिन् अध्ययने यत् स्पष्टं आसीत् तत् आसीत् यत् दुव्यजाट्-उपचारं कुर्वतां बालकानां क्षयस्य दरः औषधं (प्लेसिबो) न सेवमानानां बालकानां अपेक्षया बहु मन्दः आसीत्

• बलं गतिशीलता च : दुव्यजाट् गृहीतवन्तः बालकाः ७२ सप्ताहेभ्यः अनन्तरं चतुर्णां सोपानानाम् आरोहणार्थं यावत् समयः भवति स्म सः केवलं १.२५ सेकेण्ड् यावत् वर्धितः परन्तु ये बालकाः औषधं न सेवन्ते स्म तेषु प्रायः ३ सेकेण्ड् अधिकं समयः अभवत् । तस्य अर्थः अस्ति यत् दुव्यजाट् इत्यनेन तेषां सोपानं आरोहणक्षमतायाः क्षयः प्रायः ४०% यावत् मन्दः कृतः ।
• एनएसएए-अङ्काः : अध्ययनस्य अन्ते एनएसएए-अङ्कानां न्यूनता दुव्यजाट्-सेवनं कुर्वतां बालकानां अपेक्षया औषधं न सेवमानानां बालकानां अपेक्षया महत्त्वपूर्णतया न्यूना आसीत् एतेन स्नायुबलक्षयस्य गतिः न्यूनीकृता इति अपि सूचितं भवति ।

एते परिणामाः भवतः बालकस्य कृते भिन्नाः भवितुम् अर्हन्ति, अतः भवन्तः निर्णयं कर्तुं पूर्वं स्वचिकित्सकेन सह अस्य औषधस्य लाभस्य जोखिमस्य च विषये चर्चां कुर्वन्तु ।

दुष्प्रभावाः तेषां प्रबन्धनं च कथं करणीयम् ?

कस्यापि औषधस्य इव दुव्यजाट् इत्यस्य दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति । अस्य विषये अवगतं भवितुं महत्त्वपूर्णम् अस्ति।

एतानि एव लक्षणानि न सन्ति । यदि अन्ये असामान्यलक्षणाः अनुभवन्ति तर्हि तेषां विषये वैद्येन सह वार्तालापं कुर्वन्तु ।

अन्येषु औषधेषु समस्याः भवितुम् अर्हन्ति वा ?

आम्, Duvyzat अन्यैः केभिः औषधैः सह अन्तरक्रियां कर्तुं शक्नोति। अतः भवतः बालकः यत्किमपि औषधं सेवते, तस्य विषये चिकित्सकाय कथयितुं महत्त्वपूर्णं यत्, यथा औषधं, औषधं, औषधं, विटामिनं, जडीबुटीजन्यपदार्थाः च

विशेषतः यदि भवान् निम्नलिखित औषधानि सेवते तर्हि स्वचिकित्सकं सूचयतु :

• केचन कोलेस्टेरोल् न्यूनीकर्तुं औषधानि (उदा. एटोर्वास्टैटिन्, सिम्वास्टैटिन्)
• मेट्फॉर्मिन् इत्यादीनि मधुमेहस्य औषधानि
• हृदयस्य लयं प्रभावितं कुर्वन्ति औषधानि (उदा. एमिओडारोन्)
• केचन प्रतिजीवकाः (उदा. एजिथ्रोमाइसिन्, सिप्रोफ्लोक्सासिन्) २.
• मानसिकरोगस्य केचन औषधानि
• एलर्जी-रोगस्य केचन औषधानि

एषा सूची सम्पूर्णा नास्ति, अतः भवतः बालकः यत् किमपि सेवते तत् सर्वं भवतः चिकित्सकाय कथयितुं सर्वोत्तमम्।