Ska vi prata om Amvuttra-medicinen mot hjärtsjukdomen som kallas ATTR-CM? (ATTR-CM och Amvuttra)

Du kanske inte har hört talas om sjukdomar som uppstår när en typ av protein i vår kropp ansamlas felaktigt och deponeras i viktiga organ som hjärtat och nerverna. Dessa är ofta sällsynta sjukdomar. Inom medicinen kallas denna typ av proteindeponering amyloidos . Idag ska vi prata om en sällsynt sjukdom som kallas ATTR-CM, som specifikt drabbar hjärtat, det vill säga där dessa proteiner deponeras i hjärtmuskeln, och det moderna läkemedlet Amvuttra som används för det.

Vad exakt är ATTR-CM?

Enkelt uttryckt är ATTR-CM ett tillstånd där proteinet TTR, som produceras i vår kropp, på grund av en genetisk defekt eller naturligt förekommande med åldrande, ändrar form och klumpar ihop sig och avsätter sig i hjärtmuskelns väggar. Det fullständiga namnet för detta är transthyretin amyloid kardiomyopati.

Tänk på det, våra hjärtväggar behöver vara flexibla för att pumpa ordentligt. Men när dessa proteiner ansamlas blir hjärtats väggar tjocka och stela . Vi kallar detta kardiomyopati. Detta gör att hjärtat inte kan pumpa blod ordentligt. Med tiden kan detta till och med utvecklas till hjärtsvikt.

Vissa personer med ATTR-CM upplever inga symtom, men andra upplever symtom som liknar de vid en vanlig hjärtinfarkt.

• Lätt andnöd (dyspné)
• Svullnad, särskilt i benen och vristerna
• Förvirring eller desperation
• Ökad hjärtfrekvens eller oregelbunden hjärtrytm
• Bröstsmärta

Detta kan göra att du snabbt känner dig trött när du gör saker som att gå i trappor, utföra hushållssysslor eller gå en kort sträcka.

Dessutom kan andra symtom som inte är relaterade till hjärtat förekomma. Till exempel svaghet, domningar eller smärta i armar och ben, överdriven svettning , yrsel eller svimning och matsmältningsproblem.

Hur fungerar Amvuttra-medicin?

För att förstå detta behöver vi först veta lite om ett protein som kallas TTR. TTR (Transthyretin) är ett protein som huvudsakligen produceras i vår lever. Dess huvudsakliga funktion är att transportera sköldkörtelhormoner och vitamin A i hela kroppen.

Hos personer med ATTR-CM orsakar en genetisk defekt att TTR-proteinet produceras i felaktig form. Denna felaktiga form av proteinet ackumuleras och avsätts i hjärtat.

Läkemedlet Amvuttra fungerar som en gendämpare . Det vill säga att läkemedlet går direkt till levern och blockerar det felaktiga TTR-proteinet.Det minskar aktiviteten hos den gen som skapas. Det är som att sänka volymen på en radio.

Amvuttra är en subkutan injektion. Detta vaccin ges vanligtvis av sjukvårdspersonal var tredje månad .

Hur testades läkemedlets framgång?

Liksom alla nya läkemedel har AMVUTTRAs effektivitet bekräftats genom en stor studie. I denna studie fick 655 ATTR-CM-patienter Amvuttra-vaccinet och den andra gruppen fick ett placebovaccin utan läkemedel var 12:e månad i tre år.

Forskarna tittade på flera faktorer för att mäta om detta läkemedel var effektivt.

• Sexminutersgångtest: Detta mäter hur långt du kan gå i normal takt på 6 minuter. Denna sträcka minskar när ditt hjärtproblem försämras.
• New York Heart Association (NYHA) klassificering: Denna mäter svårighetsgraden av symtom på hjärtsvikt. Det finns fyra klasser (I, II, III, IV). Ju högre klassnummer, desto allvarligare är sjukdomen.

• Livskvalitetsfrågeformulär (KCCQ-OS): Detta mäter sjukdomens inverkan på patientens livskvalitet.

Vad fann forskningen?

I slutet av den treåriga behandlingsperioden analyserade forskarna resultaten.

Det huvudsakliga fyndet var att patienter som fick Amvuttra hade 28 % lägre risk för dödsfall eller plötslig sjukhusinläggning eller besök på akutmottagningen på grund av hjärtsvikt , jämfört med de som fick placebo (ett overksam vaccin).

En annan viktig sak är att risken för dödsfall oavsett orsak minskade med 35 % i gruppen som fick Amvuttra efter 42 månader.

Dessutom hade patienter som fick Amvuttra en kontrollerad minskning av gångförmåga och livskvalitet.

Men kom ihåg att dessa forskningsresultat kanske inte är desamma för alla. Du och din läkare måste tillsammans avgöra om Amvuttra är rätt för dig och om fördelarna överväger biverkningarna.

Låt oss lära oss om resultaten och biverkningarna.

Hur lång tid tar det att se resultat?

Amvuttra är ett läkemedel som verkar över tid. Därför syns inte resultaten omedelbart. Det kan ta flera månader eller mer innan man ser någon förbättring av symtomen.

Hur hanterar man biverkningar?

En av de främsta biverkningarna av Amvuttra är en minskning av vitamin A-nivåerna i blodet. Detta beror på att TTR-proteinet är det som transporterar vitamin A genom kroppen. När läkemedlet minskar TTR-produktionen minskar även transporten av vitamin A.

• Din läkare kommer regelbundet att beställa blodprover för att kontrollera dina A-vitaminnivåer. Det är mycket viktigt att få dessa tester gjorda i tid.
• Lägg till livsmedel rika på vitamin A (t.ex. morötter, sötpotatis, spenat, ägg, mjölk, röd paprika ) i din kost.
• Om du märker några förändringar i din syn (särskilt minskat mörkerseende), informera din läkare omedelbart.
• Beroende på din A-vitaminnivå kan din läkare rekommendera att du tar ett A-vitamintillskott.

Detta är inte de enda biverkningarna av Amvuttra. Om du har några andra symtom som besvärar dig, var noga med att prata med din läkare .