Amvuttra-medicin för sällsynt nervsvagande sjukdom (hATTR-polyneuropati)

Känner du bara domningar eller stickningar i händer och fötter? Eller har du muskelsvaghet och svårt att gå? Ibland kan dessa symtom orsakas av ett sällsynt tillstånd som vi inte har hört talas om än. Idag ska vi prata om ett sådant tillstånd och en ny behandling för det.

Vad är hATTR? Hur fungerar Amvuttra?

Enkelt uttryckt är hATTR (Hereditär Transthyretinmedierad Amyloidos) en ärftlig sjukdom. Den tillhör en grupp sjukdomar som kallas amyloidos. Vid dessa sjukdomar ändrar vissa proteiner i kroppen form, ansamlas på onormala sätt och avsätts i olika organ.

Vid hATTR-sjukdom avsätts ett protein som kallas transthyretin (TTR) på detta sätt. TTR är faktiskt ett bra protein som produceras i vår lever och hjälper till att transportera sköldkörtelhormoner och vitamin A i hela kroppen. En person med hATTR-sjukdom har dock en liten förändring i TTR-genen, det vill säga en mutation. Som ett resultat har det producerade TTR-proteinet fel form. Detta missformade protein ackumuleras och avsätts på platser som nerver, hjärta och matsmältningssystem som avlagringar som kallas amyloid .

När dessa avlagringar samlas runt nerverna skadas de. Vi kallar detta polyneuropati . Det är då de tidigare nämnda symtomen, såsom inflammation, domningar, smärta och svårigheter att gå, uppstår.

Det viktiga är att även om du ärver genvarianten som är associerad med denna sjukdom från en familjemedlem, betyder det inte att du definitivt kommer att utveckla hATTR-sjukdom.

Läkemedlet Amvuttra fungerar genom att minska mängden av detta onormala TTR-protein som produceras av levern. Detta minskar ansamlingen av amyloidavlagringar i kroppen, vilket hjälper till att kontrollera symtomen och förhindra eller fördröja att sjukdomen förvärras.

Din läkare kommer också att rekommendera förändringar i din kost och träningsrutin, samt behandling av dina symtom. Fram tills nyligen var de enda behandlingsalternativen för denna sjukdom symtomkontroll och, om nödvändigt, lever- eller hjärttransplantationer. Men moderna läkemedel som Amvuttra låter dig nu kontrollera sjukdomen genom att minska TTR-proteinet, vilket är den bakomliggande orsaken till sjukdomen.

Hur använder man detta läkemedel?

Amvuttra är en injektion som ges under huden . Den ges av sjukvårdspersonal, till exempel en läkare eller en utbildad sjuksköterska. Den ges vanligtvis fyra gånger om året (var tredje månad) . Du kan ordna så att du får vaccinet på din läkarmottagning, på en klinik eller till och med hemma.

✨ Hearing health Verified Partner

Medical grade state-of-the-art hearing aids

Advanced hearing aids designed for clear hearing and noise control in the ear.

Check Availability →

Hur har detta läkemedel undersökts?

Liksom alla nya läkemedel har Amvuttra testats i kliniska prövningar för att fastställa dess effektivitet och säkerhet. I denna studie jämfördes en grupp patienter som fick Amvuttra med en grupp patienter som fick placebo , en overksam behandling som inte innehöll någon aktiv substans. Det är så vi kan avgöra om läkemedlet verkligen fungerar.

Studien inkluderade patienter med hATTR-sjukdom och den resulterande polyneuropatin. Deras nervsvaghet, muskelstyrka och förmåga att utföra dagliga aktiviteter mättes med hjälp av speciella poängsystem.

Enligt studiens resultat förbättrade patienter som fick Amvuttra sin neurologiska funktion och livskvalitet. Medan deras neurologiska poäng minskade och symtomen förbättrades, upplevde de som fick placebo en ökning av symtomen.

Men kom ihåg att resultaten av dessa studier kanske inte är desamma för alla. Du bör diskutera med din läkare om detta läkemedel är rätt för dig och om fördelarna överväger riskerna.

När kommer jag att börja känna av effekterna av medicinen?

Detta är ingen snabb lösning. Allt eftersom läkemedlet gradvis börjar verka i din kropp kan du märka en minskning eller viss förbättring av dina symtom inom några månader . Det långsiktiga målet med denna behandling är att kontrollera sjukdomsförloppet. Därför är det mycket viktigt att hålla ett öga på dina symtom.

Be din läkare att vara uppmärksam på dessa saker:

• Förmågan att gå utan hjälp
• Domningar och stickningar i armar och ben
• Kroppsreflexer
• Kontrollera blodtrycket medan du står

Även om du inte märker en omedelbar förändring, missa inte att vaccinera dig i tid. Din läkare kan också utföra olika blodprover, skanningar eller fysiska undersökningar för att övervaka dina framsteg.

Biverkningar och hur hanterar man dem?

De vanligaste biverkningarna som ses med Amvuttra är:

• Smärta i armar eller ben
• Ledvärk
• Andningssvårigheter

Dessutom kan Amvuttra minska dina A-vitaminnivåer . Därför kommer din läkare att ta ett blodprov för att kontrollera dina A-vitaminnivåer före och under behandlingen. Om du märker några förändringar i din syn, särskilt problem med mörkerseendet , informera din läkare omedelbart.

Detta är inte de enda möjliga biverkningarna. Om du får några nya symtom som gör att du känner dig obekväm, kontakta din läkare omedelbart.

Kan det vara problem med andra läkemedel?

Amvuttra är inte känt för att orsaka några signifikanta interaktioner med andra livsmedel, drycker eller läkemedel. Det är dock bäst att berätta för din läkare om alla läkemedel, vitaminer, naturläkemedel och kosttillskott du tar.