காலையில் உங்கள் சிறுநீர் சற்று கருமையாகவும், சில சமயங்களில் இரத்தத்துடனும் இருப்பதை நீங்கள் எப்போதாவது கவனித்திருக்கிறீர்களா? நீங்கள் எப்போதும் சோர்வாகவும், வெளிறிய முகத்துடனும் உணர்கிறீர்களா? இவை, PNH அல்லது பாராக்ஸிமல் நாக்டர்னல் ஹீமோகுளோபினூரியா எனப்படும், பலரும் கேள்விப்படாத ஒரு அரிய இரத்தக் கோளாறின் அறிகுறிகளாக இருக்கலாம். இந்தப் பெயரைக் கேட்கும்போது பயப்பட வேண்டாம். எல்லாவற்றையும் எளிமையாகவும் தெளிவாகவும் பேசுவோம்.
PNH என்பது சரியாக என்ன?
சுருக்கமாகச் சொன்னால், PNH என்பது நமது சொந்த நோயெதிர்ப்பு மண்டலமே தவறுதலாக நமது ஆரோக்கியமான இரத்தச் சிவப்பணுக்களைத் தாக்கி அழிப்பதாகும். கற்பனை செய்து பாருங்கள், இங்கு நடப்பது ஒரு நாட்டைப் பாதுகாக்க வேண்டிய ஒரு இராணுவம், அந்த நாட்டின் மக்களைத் தாக்குவதைப் போன்றது.
இதற்குக் காரணம், நமது எலும்பு மஜ்ஜையில் உள்ள சில செல்களில் ஏற்படும் மரபணு மாற்றமே ஆகும். இதன் விளைவாக, அந்த எலும்பு மஜ்ஜையால் உற்பத்தி செய்யப்படும் சிவப்பு இரத்த செல்கள் சற்றே பலவீனமாக இருக்கின்றன. இந்த பலவீனமான செல்களை நமது நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தால் எளிதில் கண்டறிந்து அழிக்க முடியும்.
- சிவப்பு இரத்த செல்கள் அழிதல்: மருத்துவ ரீதியாக, சிவப்பு இரத்த செல்கள் இவ்வாறு சிதைவடைவது ஹீமோலிசிஸ் என்று அழைக்கப்படுகிறது.
- சிறுநீரின் நிற மாற்றங்கள்: ஹீமோகுளோபின் என்பது இரத்தச் சிவப்பணுக்களில் காணப்படும் ஒரு புரதமாகும், இது ஆக்ஸிஜனைக் கொண்டு செல்கிறது. அந்த செல்கள் சிதைவடையும்போது, இந்த ஹீமோகுளோபின் இரத்தத்தில் வெளியிடப்பட்டு, சிறுநீரகங்களால் வடிகட்டப்பட்டு, சிறுநீரில் வெளியேற்றப்படுகிறது. இது ஹீமோகுளோபினூரியா என்று அழைக்கப்படுகிறது. இதனால்தான் சிறுநீர் கருமையாகவோ, பழுப்பு நிறமாகவோ அல்லது இரத்த நிறத்திலோ காணப்படுகிறது. இது பெரும்பாலும் காலை நேர சிறுநீரில் மிகவும் தெளிவாகத் தெரியும்.
ஆனால், PNH-இன் அறிகுறிகள் அனைவருக்கும் ஒரே மாதிரியாக இருப்பதில்லை என்பதை நினைவில் கொள்ளுங்கள். சிலருக்கு சிறுநீரின் நிறத்தில் எந்த மாற்றமும் ஏற்படாமல் கூட இருக்கலாம்.
இந்த நோயின் மற்றொரு தீவிரமான சிக்கல் , இரத்தக் கட்டிகள் உருவாகும் அபாயம் அதிகரிப்பதாகும் . இந்தக் கட்டிகளில் சில உயிருக்கு ஆபத்தை விளைவிக்கக்கூடும். மேலும், இந்த நோய் சிவப்பு இரத்த அணுக்களை மட்டுமல்லாமல், நோய்த்தொற்றை எதிர்த்துப் போராடும் வெள்ளை இரத்த அணுக்களையும், இரத்தப்போக்கை நிறுத்தும் இரத்தத் தட்டுகளையும் பாதிக்கக்கூடும்.
PNH நோய்க்கான சிகிச்சைகள் என்னென்ன?
PNH-க்கான சிகிச்சையானது உங்கள் அறிகுறிகளையும், உங்கள் நிலையின் தீவிரத்தையும் பொறுத்தது. உங்களுக்கு எந்த சிகிச்சை சிறந்தது என்பதை உங்கள் மருத்துவர் உங்களுடன் கலந்துரையாடுவார். தற்போது கிடைக்கக்கூடிய சில முக்கிய சிகிச்சைகள் கீழேயுள்ள அட்டவணையில் பட்டியலிடப்பட்டுள்ளன.
| சிகிச்சை முறை | சுருக்கமாகச் சொன்னால், என்ன நடக்கிறது? |
|---|---|
| ஆண்ட்ரோஜென் சிகிச்சை | இவை ஒரு வகை ஆண் ஹார்மோன்கள் ஆகும். இவை எலும்பு மஜ்ஜையைத் தூண்டி, இரத்தச் சிவப்பணுக்களின் உற்பத்தியை அதிகரிக்கின்றன. இவை இரத்த சோகையைக் குறைக்க உதவுகின்றன. |
| இரத்த உறைவு எதிர்ப்பு மருந்துகள் | இவை இரத்த நாளங்களில் இரத்தக் கட்டிகள் உருவாவதைத் தடுக்கின்றன. இவை ஊசி அல்லது மாத்திரைகளாகக் கிடைக்கின்றன. |
| இரத்தமாற்றம் | இரத்தச் சிவப்பணுக்கள் அல்லது இரத்தத் தட்டுகளின் அளவு மிகவும் குறையும்போது, அந்தப் பற்றாக்குறை வெளிப்புற இரத்தமாற்றம் மூலம் ஈடுசெய்யப்படுகிறது. |
| எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை | PNH-ஐ முழுமையாகக் குணப்படுத்துவதற்கான ஒரே வழி இதுதான். ஆனால், இது மிகவும் ஆபத்தானது. எனவே, இது மிகவும் கடுமையான பாதிப்புகளுக்கு மட்டுமே பயன்படுத்தப்படுகிறது. |
| நிரப்பு தடுப்பான்கள் | அவை, இரத்தச் சிவப்பணுக்களை அழிக்கும் நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் பகுதியைக் குறிவைத்து, அந்தச் செயல்முறையைத் தடுக்கின்றன. சோலிரிஸ் மற்றும் அல்டோமிரிஸ் ஆகியவை இந்த வகை மருந்துகள் ஆகும். |
| வளர்ச்சிக் காரணிகள் | இது எலும்பு மஜ்ஜையைத் தூண்டுவதன் மூலம் சிவப்பு அல்லது வெள்ளை இரத்த அணுக்களின் உற்பத்தியை அதிகரிக்க உதவுகிறது. |
| மற்ற மருந்துகள் | மருத்துவர் தேவைக்கேற்ப ஃபோலிக் அமிலம், இரும்புச்சத்து மாத்திரைகள், ஸ்டீராய்டுகள் மற்றும் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியைக் குறைக்கும் மருந்துகளையும் பரிந்துரைக்கிறார். |
அப்படியென்றால் இந்த எம்பாவெலி என்பது என்ன?
எம்பாவெலி என்பது PNH-க்கு சிகிச்சையளிக்கப் பயன்படுத்தப்படும் ஒரு புதிய மற்றும் மிகவும் செயல்திறன் மிக்க காம்ப்ளிமென்ட் தடுப்பு மருந்தாகும்.
நமது நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தை, ஒன்றோடொன்று இணைக்கப்பட்ட புரதங்களின் சங்கிலியாகக் கருதுங்கள். இந்தச் சங்கிலியின் ஒரு பகுதி 'நிரப்பு அமைப்பு' (Complement system) என்று அழைக்கப்படுகிறது. PNH நோயால், இந்த அமைப்பு அதீத செயல்பாடு அடைந்து, இரத்தச் சிவப்பணுக்களை அழிக்கிறது.
பழைய மருந்துகள் (உதாரணமாக, எகுலிஸுமாப்) இந்தச் சங்கிலியில் C5 எனப்படும் ஒரு தளத்தைக் குறிவைத்தன. அவை இரத்த நாளங்களுக்குள் ஏற்படும் அழிவை (இன்ட்ரா வாஸ்குலர் ஹீமோலிசிஸ்) மட்டுமே தடுத்தன.
ஆனால் , எம்பாவெலி எனப்படும் இந்த புதிய மருந்து, C3 எனப்படும் முந்தைய தளத்தைக் குறிவைக்கிறது. இதன் நன்மை என்னவென்றால், இது இரத்த நாளங்களுக்குள் ஏற்படும் சேதத்தையும், கல்லீரல் மற்றும் மண்ணீரல் போன்ற உறுப்புகளுக்குள் ஏற்படும் சேதத்தையும் (இரத்த நாளங்களுக்கு வெளியே ஏற்படும் இரத்தச் சிதைவு) கட்டுப்படுத்துகிறது.
எனவே, தொடர்ந்து இரத்தசோகையால் பாதிக்கப்பட்டு, முந்தைய மருந்துகளிலிருந்து முழுமையாகக் குணமடையாத நோயாளிகளுக்கு எம்பாவெலி குறிப்பாகப் பயனளிக்கக்கூடும்.
எம்பாவெலியை எப்படிப் பயன்படுத்துவது?
எம்பாவெலி என்பது நீங்கள் வீட்டில் பயன்படுத்தக்கூடிய ஒரு மருந்து.
- முறை: இது தோலடி ஊசி மூலம் செலுத்தப்படும் ஒரு ஊசி .
- அதிர்வெண்: பொதுவாக வாரத்திற்கு இருமுறை வழங்கப்படும்.
- மருந்தளவு: உங்கள் இரத்தத்தில் உள்ள 'லாக்டேட் டீஹைட்ரோஜினேஸ் (LDH)' எனப்படும் நொதியின் அளவைச் சரிபார்த்து, உங்கள் மருத்துவர் மருந்தளவை மாற்றியமைக்கலாம். LDH அளவுகள், இரத்தச் சிவப்பணுக்கள் எவ்வளவு சிதைக்கப்படுகின்றன என்பதை அளவிடுகின்றன.
- பயன்படுத்தும் முறை: இதை இரண்டு வழிகளில் பயன்படுத்தலாம். ஒன்று, ஒரு சிறிய பம்பைப் பயன்படுத்தி 30-60 நிமிடங்களில் மருந்தை உடலுக்குள் செலுத்துவது. மற்றொன்று, அடிவயிற்றில் பொருத்தப்படும் ஒரு முறை ஊசி அமைப்பு .
கவலைப்பட வேண்டாம், உங்கள் மருத்துவர் அல்லது பயிற்சி பெற்ற செவிலியர் முதலில் இதை எப்படிப் பயன்படுத்துவது என்று உங்களுக்குக் கற்றுக் கொடுப்பார்கள்.
இந்த மருந்தின் செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பு குறித்து தெரிந்து கொள்ள வேண்டியவை
எம்பாவெலியின் வெற்றி, பெகாசஸ் மற்றும் பிரின்ஸ் ஆகிய இரண்டு முக்கிய மருத்துவ ஆய்வுகளில் உறுதி செய்யப்பட்டுள்ளது.
சுருக்கமாகச் சொன்னால், இரண்டு ஆய்வுகளிலும், மற்ற சிகிச்சைகளை எடுத்துக்கொண்டவர்களைக் காட்டிலும், எம்பாவெலியை எடுத்துக்கொண்ட நோயாளிகளுக்கு ஹீமோகுளோபின் அளவு குறிப்பிடத்தக்க அளவில் அதிகமாக இருந்தது. மேலும், அவர்களுக்கு இரத்தமாற்றங்களும் குறிப்பிடத்தக்க அளவில் குறைவாகவே தேவைப்பட்டன.
பக்க விளைவுகள் மற்றும் பாதுகாப்பு
எம்பாவெலியால் ஏற்படும் முக்கிய பக்க விளைவுகள்:
- ஊசி போட்ட இடத்தில் வலி, சிவத்தல் அல்லது வீக்கம் ஏற்படுவது இயல்பானது. ஐஸ் கட்டியை வைப்பதாலோ அல்லது வெந்நீரில் ஊற வைப்பதாலோ உங்களுக்கு நிவாரணம் கிடைக்கலாம்.
- நோய்த்தொற்றுகளின் அதிகரித்த அபாயம்: இந்த மருந்து நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் ஒரு பகுதியை அடக்குவதால், சில பாக்டீரியா தொற்றுகளுக்கு (குறிப்பாக உறையிடப்பட்ட பாக்டீரியாக்களுக்கு) ஆளாகும் அபாயம் உள்ளது.
இந்த அபாயத்தைக் குறைப்பதற்காக, நீங்கள் எம்பாவெலி மருந்தை உட்கொள்ளத் தொடங்குவதற்கு முன்பு, உங்களுக்குத் தேவையான அனைத்துத் தடுப்பூசிகளையும் உங்கள் மருத்துவர் போடுவார். மேலும், நீங்கள் இந்த மருந்தை உட்கொள்ளும்போதும், அதை நிறுத்திய பிறகு 2 மாதங்களுக்கும் ஒரு நோயாளி பாதுகாப்பு அட்டையை உங்களுடன் வைத்திருக்க வேண்டும். இது, அவசர காலங்களில் நீங்கள் இந்த மருந்தை எடுத்துக்கொள்கிறீர்கள் என்பதை உங்களுக்குச் சிகிச்சையளிப்பவர்கள் அறிந்துகொள்ள உதவும்.
எம்பாவேலி REMS திட்டம் என்பது என்ன?
இது சற்று சிக்கலான வார்த்தைதான், ஆனால் எளிமையாகச் சொன்னால், இது ஒரு சிறப்புப் பாதுகாப்புத் திட்டம் என்று பொருள்படும். எம்பாவெலி போன்ற மருந்துகளால் தொற்று ஏற்படும் அபாயம் இருப்பதால், இத்தகைய திட்டங்கள் அரசாங்க அமைப்புகளால் செயல்படுத்தப்படுகின்றன.
இந்த `REMS (ஆபத்து மதிப்பீடு மற்றும் தணிப்பு உத்தி)` திட்டத்தின் கீழ்:
1. உங்களுக்கு மருந்து பரிந்துரைக்கும் மருத்துவர் இந்தத் திட்டத்தில் பதிவு செய்திருக்க வேண்டும்.
2. உங்களுக்கு மருந்தை வழங்கும் மருந்தகமும் இதற்கான சான்றிதழைப் பெற்றிருக்க வேண்டும்.
3. மருத்துவரே, நீங்கள் எடுத்துக்கொள்ளும் மருந்தின் அபாயங்கள் மற்றும் நோய்த்தொற்றின் அறிகுறிகளான காய்ச்சல், உடல் வலி, கடுமையான தலைவலி போன்றவை குறித்து நன்கு அறிந்திருக்க வேண்டும் .
இந்த மருந்தின் நன்மைகள் மற்றும் அபாயங்களைப் பற்றி நீங்கள் முழுமையாக அறிந்திருப்பதையும், அதைப் பாதுகாப்பாகப் பயன்படுத்துவதையும் இது உறுதி செய்கிறது.
எடுத்துச் செல்ல வேண்டிய செய்தி
- PNH என்பது அரிதான ஆனால் கட்டுப்படுத்தக்கூடிய ஒரு நோயாகும், இதில் உங்கள் சொந்த நோயெதிர்ப்பு மண்டலமே இரத்தச் சிவப்பணுக்களை அழித்துவிடுகிறது.
- எம்பாவெலி என்பது இரத்த அணுக்கள் அழிவதைத் தடுக்கும், PNH-க்கான மிகவும் செயல்திறன் மிக்க ஒரு புதிய சிகிச்சை முறையாகும்.
- இந்த மருந்து நோய்த்தொற்றை ஏற்படுத்தக்கூடும், எனவே உங்கள் மருத்துவர் பரிந்துரைக்கும் ஊசிகளைத் தவறாமல் போட்டுக்கொள்ளுங்கள். நோய்த்தொற்றின் அறிகுறிகள் தென்பட்டால் விழிப்புடன் இருங்கள்.
- எம்பாவெலி ஒரு சிறப்புச் செயல்பாட்டு முறையின் (REMS) கீழ் வழங்கப்படுகிறது. நீங்கள் பெறும் நோயாளி பாதுகாப்பு அட்டையை எப்போதும் உங்களுடன் வைத்திருங்கள்.
- உங்கள் உடல்நிலை அல்லது சிகிச்சை குறித்து ஏதேனும் கேள்விகள் இருந்தால், தயக்கமின்றி உங்கள் மருத்துவரிடம் பேசுங்கள்.
💬 கருத்துகள் (0)
இன்னும் கருத்துகள் இல்லை. உங்கள் கருத்தை முதலில் இங்கே பகிரவும்.
உங்கள் கருத்தை சேர்க்கவும்