தண்டுவடத் தசைச் சிதைவு நோய்க்கான (SMA) மரபணு சிகிச்சை (ஓனாசெம்னோஜீன் அபபார்வோவெக்) பற்றி அறிந்துகொள்ளுங்கள்.

ஒரு பெற்றோராக, உங்கள் குழந்தைக்கு தண்டுவட தசை சிதைவு நோய் (Spinal Muscular Atrophy - SMA) இருப்பதாக மருத்துவர் கூறும்போது உங்கள் மனம் எவ்வளவு பாரமாக உணர்கிறது என்பதை நான் புரிந்துகொள்கிறேன். ஆனால் மருத்துவ அறிவியலின் முன்னேற்றத்தால், இதுபோன்ற நிலைகளைக் கையாள்வதற்கு மிகவும் நம்பிக்கைக்குரிய புதிய சிகிச்சைகள் இப்போது உருவாகியுள்ளன. இன்று நாம் அப்படிப்பட்ட ஒரு மிகச் சிறப்பான, நவீன மருந்தைப்பற்றிப் பேசப் போகிறோம். அதுதான் ஓனாசெம்னோஜீன் அபபார்வோவெக் (Onasemnogene Abeparvovec) எனப்படும் மருந்து.

சுருக்கமாகச் சொன்னால், இந்த ஓனாசெம்னோஜீன் அபபார்வோவெக் என்பது என்ன?

இது சற்று சிக்கலான பெயர்தான், ஆனால் நாம் இதை எளிமையாகப் புரிந்துகொள்வோம். இந்த மருந்தை நீங்கள் 'ஸோல்ஜென்ஸ்மா' என்ற வர்த்தகப் பெயரில் கேள்விப்பட்டிருக்கலாம். இது ஒரு சாதாரண மாத்திரையோ அல்லது கேப்ஸ்யூலோ அல்ல. இது மரபணு சிகிச்சை .

நம் உடலில் உள்ள ஒவ்வொரு செயல்பாடும் நமது மரபணுக்களால் கட்டுப்படுத்தப்படுகிறது என்று கற்பனை செய்து பாருங்கள். ஒரு கணினி நிரலைப் போலவே. SMA-வில், தசை செயல்பாட்டிற்கு அவசியமான ஒரு புரதத்தை உருவாக்கும் மரபணுவில் குறைபாடு உள்ளது. எனவே, இந்த ஓனாசெம்னோஜீன் அபபார்வோவெக் சிகிச்சையானது, அந்தக் குறைபாடுள்ள மரபணுவிற்குப் பதிலாக , ஒரு ஆரோக்கியமான மரபணுவின் நகலைக் குழந்தையின் உடலில் செலுத்துகிறது. இந்த ஆரோக்கியமான மரபணு, பாதிப்பில்லாத வகையில் மாற்றியமைக்கப்பட்ட ஒரு வைரஸின் (அடினோ-அசோசியேட்டட் வைரஸ்) உதவியுடன் உடலின் நரம்பு செல்களுக்குக் கொண்டு செல்லப்படுகிறது.

முக்கியமான விஷயம் என்னவென்றால், இது SMA-வை முழுமையாகக் குணப்படுத்தும் ஒரு சிகிச்சை அல்ல. இருப்பினும், இது நோய் மேலும் தீவிரமடைவதைத் தடுக்கவும், குழந்தையின் தசைகள் செயல்பட்டு வலுப்பெறவும் உதவும்.

இந்த சிகிச்சை எவ்வாறு அளிக்கப்படுகிறது?

இந்த மருந்து, மருத்துவமனையில் சிறப்பு மருத்துவர்கள் மற்றும் செவிலியர்களின் முழுமையான மேற்பார்வையின் கீழ் வழங்கப்படுகிறது. இது ஒரு உட்செலுத்தல் சிகிச்சையாகும். உப்புநீர்க் கரைசலைப் போலவே, இந்த மருந்தும் சுமார் ஒரு மணி நேரத்திற்கு உடலுக்குள் மெதுவாகச் செலுத்தப்படுகிறது. இந்தச் சிகிச்சை பொதுவாக வாழ்நாளில் ஒருமுறை மட்டுமே அளிக்கப்படுகிறது.

இந்த சிகிச்சையை பச்சிளம் குழந்தைகளுக்கும் சிறு குழந்தைகளுக்கும் அளிக்கலாம். குழந்தையைப் பரிசோதிக்கும் சிறப்பு மருத்துவக் குழு, இந்த சிகிச்சை உங்கள் குழந்தைக்குப் பொருத்தமானதா இல்லையா என்பதை முடிவு செய்யும். எனவே, அதைப் பற்றிக் கவலைப்பட வேண்டாம்.

சிகிச்சைக்கு முன் உங்கள் மருத்துவரிடம் நீங்கள் சொல்ல வேண்டிய விஷயங்கள்

இது மிகவும் மேம்பட்ட சிகிச்சை என்பதால், சிகிச்சையைத் தொடங்குவதற்கு முன் உங்கள் குழந்தையின் உடல்நிலை குறித்த அனைத்து விவரங்களையும் மருத்துவக் குழுவிடம் தெரிவிப்பது மிகவும் முக்கியம் . குறிப்பாக இந்த விஷயங்களை அவர்களிடம் கண்டிப்பாகத் தெரிவிக்கவும்.

• குழந்தைக்கு இதய நோய் இருந்தால்.
• நீங்கள் இதற்கு முன்னர் ஏதேனும் கல்லீரல் நோய் அல்லது கல்லீரல் நொதிகளில் மாற்றங்கள் குறித்து தெரிவித்திருந்தால்.
• இரத்தத்தில்உங்களுக்கு இரத்தத் தட்டுக்களின் எண்ணிக்கை குறைவாக இருப்பது போன்ற இரத்தப் பிரச்சினை இருந்தால்.
• உங்களுக்கு இதற்கு முன்பு இந்த மருந்துக்கோ, வேறு ஏதேனும் மருந்துக்கோ அல்லது உணவுக்கோ ஒவ்வாமை ஏற்பட்டிருந்தால்.
• தாய் கர்ப்பமாக இருந்தாலோ, கருத்தரிக்க முயற்சித்தாலோ, அல்லது தாய்ப்பால் கொடுத்தாலோ.

குழந்தையின் பாதுகாப்பிற்கு இந்தத் தகவலைத் துல்லியமாக வழங்குவது மிகவும் முக்கியம்.

இந்த சிகிச்சையின் சாத்தியமான பக்க விளைவுகள் என்னென்ன?

மற்ற மருந்துகளைப் போலவே, இந்த சிகிச்சையும் சில பக்க விளைவுகளை ஏற்படுத்தக்கூடும். அவற்றில் சில இயல்பானவை, ஆனால் நாம் மிகவும் கவனமாக இருக்க வேண்டிய சில விஷயங்களும் உள்ளன. அவற்றை நாம் தெளிவாகப் பார்ப்போம்.

நான் அளவுக்கு அதிகமாக உட்கொண்டால் என்ன செய்வது?

இந்த மருந்து மருத்துவமனையில் மருத்துவ மேற்பார்வையின் கீழ் வழங்கப்படுவதால், அளவுக்கு அதிகமாக உட்கொள்வதற்கான வாய்ப்பு மிகக் குறைவு. இருப்பினும், அவ்வாறு நிகழ்ந்ததாக நீங்கள் சந்தேகித்தால், உடனடியாக மருத்துவமனையின் அவசர சிகிச்சை பிரிவுக்கு (ETU) தெரிவிக்க வேண்டும். தேவைப்பட்டால், ஆலோசனைக்காக கொழும்பு தேசிய மருத்துவமனையில் உள்ள தேசிய விஷங்கள் தகவல் மையத்தையும் நீங்கள் அழைக்கலாம்.

சிகிச்சையின் போதும் அதற்குப் பின்னரும் கருத்தில் கொள்ள வேண்டியவை

இரத்தப் பரிசோதனைகள்

சிகிச்சைக்கு முன்னும் பின்னும், உங்கள் குழந்தையின் கல்லீரல் செயல்பாடு மற்றும் இரத்தத் தட்டுக்களின் அளவைக் கண்காணிக்க, ஒரு குறிப்பிட்ட காலத்திற்குத் தவறாமல் இரத்தப் பரிசோதனைகள் செய்யப்பட வேண்டும். இது உங்கள் குழந்தையின் பாதுகாப்பிற்காகவே, எனவே உங்கள் மருத்துவர் அறிவுறுத்தியபடி, திட்டமிடப்பட்ட தேதிகளில் இந்தப் பரிசோதனைகளைத் தவறாமல் செய்துகொள்வது மிகவும் முக்கியம்.

உடல் திரவங்கள் மற்றும் கழிவுகளைக் கையாளுதல்

இது பலரும் கவனிக்காத ஒரு மிக முக்கியமான விஷயம். சிகிச்சைக்குப் பிறகு, இந்த மருந்தின் சில பகுதிகள் (மாற்றியமைக்கப்பட்ட வைரஸ்) ஒரு மாதம் அல்லது அதற்கும் மேலாக குழந்தையின் மலம் மற்றும் சிறுநீரில் வெளியேற்றப்படலாம். எனவே, குழந்தையின் டயப்பர்களை மாற்றும்போதும் சுத்தம் செய்யும்போதும் குடும்ப உறுப்பினர்கள் மிகவும் கவனமாக இருக்க வேண்டும்.

• ஒவ்வொரு முறை டயப்பரை மாற்றும்போதும் கையுறைகளை அணியுங்கள்.
• பயன்படுத்திய டயப்பரை நன்கு மூடிய பிளாஸ்டிக் பையில் வைத்து, அதனைத் தனியான குப்பைத் தொட்டியில் அப்புறப்படுத்தவும்.
• டயப்பரை மாற்றிய பிறகு, உங்கள் கைகளை சோப்பு போட்டு நன்கு கழுவவும்.
• உங்கள் குழந்தையின் உடைகள் அல்லது படுக்கை விரிப்புகள் மலம் அல்லது சிறுநீரால் அழுக்காகிவிட்டால், அவற்றை தனியாகச் சூடான நீரில் துவைக்கவும்.

இதைப் பற்றிக் கவலைப்பட வேண்டாம். நீங்கள் மருத்துவமனையை விட்டு வெளியேறி வீட்டிற்குச் செல்வதற்கு முன், இவற்றை எப்படிச் செய்ய வேண்டும் என்பது குறித்து மருத்துவக் குழுவினர் உங்களுக்குத் தெளிவான அறிவுறுத்தல்களை வழங்குவார்கள்.