Hemofili için yeni bir ilaç mı? Qfitlia (fitusiran) hakkında bilgi edinelim mi?

Hemofili hastasıysanız, sürekli kanamanın, bazen sebepsiz yere kanamanın ve en küçük kesiklerden bile kanamayı durdurmanın ne kadar sinir bozucu ve korkutucu olabileceğini muhtemelen biliyorsunuzdur. Kanamanızı tedavi etmek için zaten ilaç kullanıyor olabilirsiniz veya kanamayı önlemek için ilaç kullanıyor olabilirsiniz. Ancak, tıp bilimindeki gelişmelerle birlikte, bu durum için artık birçok etkili, yeni tedavi yöntemi mevcut. Bu nedenle bugün, yeni ve farklı bir ilaçtan bahsedelim. Adı Qfitlia (fitusiran).

Öncelikle, hemofili hastalığında kanamanın neden durmadığına bakalım.

Basitçe anlatmak gerekirse, kanımızın pıhtılaşmasına yardımcı olan özel proteinler vardır. Bunlara " pıhtılaşma faktörleri " diyoruz. Tıpkı bir duvar örerken tuğlaları bir arada tutmak için harca ihtiyaç duyulması gibi, bu pıhtılaşma faktörleri de kanamayı durdurmak için gereklidir. Hemofili hastası olan bir kişide bu pıhtılaşma faktörlerinden biri eksiktir.

• Hemofili A hastalarında Faktör VIII adı verilen bir madde eksiktir.
• Hemofili B hastalarında Faktör IX adı verilen bir madde eksiktir.

Bu faktörler azaldığında, kan pıhtılaşma sürecinde önemli bir adım olan trombin üretimi de azalır. Trombin, nihayetinde kan pıhtısı oluşturan ve kanamayı durduran ana faktördür. Dolayısıyla trombin azaldığında, kanama meydana geldiğinde durdurmak zorlaşır. Anladınız mı? Genellikle uzun zamandır uyguladığımız tedavi yöntemi, vücudunuzda eksik olan pıhtılaşma faktörünü (faktör 8 veya 9) yapay olarak üretmek ve damar içine enjeksiyon yoluyla vermektir. Ancak bugün bahsettiğimiz Qfitlia ilacı tamamen farklı bir şekilde çalışıyor.

Peki, Qfitlia (fitusiran) adı verilen bu yeni ilaç nedir?

Bu, çok garip bir şekilde çalışan bir ilaç. Daha önce kanın pıhtılaşması için trombin adı verilen bir şeye ihtiyaç duyduğundan bahsetmiştik. Kendi vücudumuzda, bu trombinin üretimini kontrol eden, yani daha fazla trombin üretimini durduran başka bir protein daha vardır. Buna antitrombin denir.Şöyle düşünün: Vücudunuzda kan pıhtılaşmasına yardımcı olan bir kan pıhtılaşma faktörü (trombin) bulunur. Ancak bunun çalışmasını kontrol eden ve engelleyen başka bir faktör (antitrombin) de vardır. Hemofili hastalığında, yardımcı olan faktörün (trombin) üretimi başlangıçta düşüktür. Bu nedenle, engelleyici faktör (antitrombin) normal şekilde çalıştığında, kan pıhtılaşması daha da azalır. Qfitlia'nın yaptığı şey , bunu engelleyen antitrombin miktarını azaltmaktır. Daha sonra, vücudunuzun doğal olarak ürettiği trombin miktarı engellenmeden düzgün bir şekilde çalışabilir. Bu, size kaybettiğiniz pıhtılaşma faktörünü vermek yerine, vücudun kendi sistemini kullanarak kan pıhtılaşmasını teşvik ettiği anlamına gelir. Bu, hemofili tedavisinde kullanılan ilk antitrombin azaltıcı ilaçtır.

Şimdi bu iki tedavi yöntemi arasındaki farkı daha ayrıntılı olarak açıklayalım.

Aşağıdaki tablodan bu farkı kolayca anlayabilirsiniz.

Bu ilaç benim için uygun mu ve nasıl kullanmalıyım?

Hemofili A veya B hastasıysanız ve 12 yaşın üzerindeyseniz, doktorunuz bu ilacın sizin için uygun olup olmadığını değerlendirebilir. En önemlisi, daha önce faktör tedavisine karşı inhibitör (direnç) geliştirmiş kişilerde de kullanılabiliyor olmasıdır. Ancak, bu tedaviye başlamadan önce doktorunuz birkaç kan testi yapacaktır. 1. Antitrombin seviyesi: Bu, kanınızdaki antitrombin miktarını ölçer. Qfitlia dozu bu değere göre belirlenir. 2. Karaciğer fonksiyonu: Tedavi öncesinde ve sırasında karaciğeriniz izlenir. Bu ilaç deri altına (subkutanöz) enjeksiyon yoluyla verilir. Yani damara verilmez. Siz veya bir bakıcınız, eğitimden sonra evde size uygulayabilir. Karın, uyluk veya üst kolun arka tarafındaki deriye uygulanır. Morluk veya kesik olan bölgelerden kaçınmalısınız. Zaten başka hemofili tedavileri alıyorsanız, Qfitlia'ya başladıktan sonra bu tedavileri bırakmanız veya değiştirmeniz gerekebilir. Doktorunuz bunu size açıkça açıklayacaktır. Doktorunuzun tavsiyesi olmadan mevcut ilaçlarınızı veya Qfitlia'yı kullanmayı asla bırakmayın. Bunu yapmanız kanama riskinizi artırabilir.

Yan etkilerin de farkında olmalı mıyız? Bunları nasıl önleyebiliriz?

Her ilaç gibi Qfitlia'nın da bazı yan etkileri olabilir. Bunların farkında olmak ve önlem almak önemlidir.

• • Kan Pıhtıları: Bu ilaç kan pıhtılaşmasını desteklediği için, damarlar içinde istenmeyen kan pıhtılarının oluşması çok nadirdir. Doktorunuz, bu riski azaltmak için antitrombin seviyenize uygun dozu belirleyecektir.

Doktorunuzun önerdiği şekilde düzenli kan testleri yaptırmak çok önemlidir. Antitrombin seviyeleri genellikle tedavinin birinci, üçüncü, beşinci ve altıncı aylarında kontrol edilir. Bu sayede sizin için doğru ilaç dozu belirlenebilir ve bu risk azaltılabilir.

• Yüksek karaciğer enzimleri: Bazı kişilerde karaciğer enzimleri yüksek olabilir. Bu nedenle doktorlar düzenli olarak kan testleriyle karaciğerin durumunu takip ederler.

• Safra Taşları ve Safra Kesesi İltihabı: Şiddetli karın ağrısı, mide bulantısı ve kusma gibi belirtiler aniden ortaya çıkarsa, derhal doktorunuza bildirin.

• Enfeksiyonlar: Enjeksiyon bölgesinde enfeksiyon riski düşüktür. Bu nedenle, enjeksiyonu her zaman temiz bir şekilde ve doktorunuzun talimatlarına uygun olarak yapmanız önemlidir. Sık sık el yıkama gibi iyi hijyen uygulamaları da önemlidir.

Yapılan çalışmalar, Qfitlia kullanan hemofili hastalarının (hem inhibitörlü hem de inhibitörsüz olanların) herhangi bir önleyici tedavi almayanlara göre önemli ölçüde daha az kanama atağı geçirdiğini göstermiştir. Ayrıca, inhibitörlü olup diğer tedavilerden Qfitlia'ya geçiş yapan kişilerde de daha az kanama atağı görülmüştür. Ancak bu sonuçların kişiden kişiye değişebileceğini unutmayın.

Özetle

• Qfitlia (fitusiran), hemofili A ve B için farklı bir şekilde çalışan yeni bir tedavi yöntemidir.
• Bu yöntem, vücudun düşük pıhtılaşma faktörünü dışarıdan takviye etmek yerine, kan pıhtılaşmasını önleyen antitrombin miktarını azaltarak çalışır.
• Bu ilaç, damara değil, deri altına enjekte edilir ve genellikle ayda bir veya iki ayda bir gibi seyrek aralıklarla verilir.
• Doktorunuz, çeşitli kan testlerinden sonra bu tedavinin sizin için uygun olup olmadığına karar verecektir.
• Yan etkilerden kaçınmak için, doktorunuzun önerdiği şekilde düzenli aralıklarla kan testleri (özellikle antitrombin ve karaciğer fonksiyon testleri) yaptırmak şarttır.
• Tıbbi tavsiye almadan herhangi bir nedenle Qfitlia tedavisini bırakmaktan kaçının.

Hemofili, Hemofili, Qfitlia, fitusiran, kan pıhtılaşması, kanama, pıhtılaşma faktörü, antitrombin, hemofili tedavisi, yeni ilaç, yan etkiler