血友病與阿爾赫莫：控制出血的現代療法

你聽過血友病嗎？這是一種罕見但非常嚴重的疾病。簡單來說，血友病患者體內的血液無法正常凝固。這意味著即使是輕微的損傷、跌倒或割傷，有時也會導致大量出血。有時，也會出現無緣無故的自發性出血。

血友病究竟是什麼？

想像一下，當我們出血時，體內有一小隊工作人員在努力止血。我們稱這些工作人員為「凝血因子」。它們實際上是特殊的蛋白質。這些凝血因子聚集在一起形成血塊，止血。

血友病主要分為兩種：

• 血友病 A：這類病人體內缺乏凝血因子 VIII ，而凝血因子 VIII 是血液凝固所必需的蛋白質。
• 血友病B ：這類病人缺乏一種叫做凝血因子IX的蛋白質。

這種情況通常由醫師透過靜脈注射補充缺乏的凝血因子來治療。預防出血的治療稱為“預防性治療”，出血發生後的治療稱為“按需治療”。

但是，這裡有個小問題…

在某些患者中，身體會開始對抗我們透過疫苗接種而獲得的這些因子，彷彿它們被身體視為敵人並加以攻擊。我們稱之為「抑制劑」的形成。當這種情況發生時，我們給予的因子療法的效力就會降低。因此，治療這類有「抑制劑」的患者會更加複雜。

這種名為Alhemo的新藥會發生什麼變化？

阿爾赫莫（concizumab-mtci）是一種新藥，獲準用於減少或預防出血，尤其適用於患有血友病 A 或血友病 B 且存在前面提到的「抑制劑」的患者。

簡單來說，我們體內天然存在著一種蛋白質，可以防止血液凝固。這種蛋白質叫做TFPI（組織因子途徑抑制劑） 。你可以把它想像成我們體內的“交通警察”，它控制著血液凝固的過程。 Alhemo的作用機轉是輕微幹擾TFPI的正常功能。這樣一來，身體就會增加另一個促進血液凝固的因子（Xa因子）的生成，從而改善血液凝固的能力。這大大降低了出血的風險。

如何使用Alhemo？

Alhemo是一種每日皮下注射。它裝在預先填充的注射筆中，因此使用非常方便。如果您的醫生認為您可以自行在家中註射，他們會詳細指導您如何操作。

• 劑量：治療第一天會服用稍高的劑量（負荷劑量） 。之後，您應每日服用醫師處方規定的維持劑量。劑量根據您的體重而定，因此如果您的體重發生變化，請告知您的醫生。
• 檢查：開始治療四周後，您需要進行一次血液檢查，以檢查體內藥物濃度是否適當。根據檢查結果，醫生可能會調整您的劑量。
• 接種部位：疫苗接種部位為腹部（肚臍周圍 5 公分處）或大腿。請勿每天在同一部位注射，應更換注射部位。請勿在疼痛、瘀傷、發紅、患有濕疹或有疤痕的部位注射。

有哪些副作用？如何應對？

和其他藥物一樣，Alhemo 也可能產生副作用。

常見副作用

由於這是疫苗，注射部位可能會出現輕微反應。例如：

• 注射部位出現瘀青、發紅、搔癢或輕微出血。
• 為了緩解這種情況，你可以在患處敷上冷敷。
• 每天更換注射部位也可以減少這種情況的發生。
• 未經醫生許可，請勿服用任何止痛藥或其他藥物。

嚴重的副作用－務必格外小心！

這些被血栓堵塞的手、腿、肺、心臟它也可能在大腦等部位的靜脈中形成。如果您準備接受任何手術，也應該告知您的醫師。

如果您出現以下任何症狀，請立即就醫：

• 心悸
• 胸痛或胸悶
• 呼吸困難
• 說話困難，視力變化
• 腿部疼痛或腫脹

如何才能獲得這種特殊藥物？

Alhemo並非普通藥局就能買到的藥品，它屬於“特藥”，需要透過特殊流程才能獲得。

醫師開藥後，專科藥局會聯絡您，告知您藥品寄送到家中的具體流程。您可能還需要事先獲得保險公司的授權。藥品生產商的代表也可以協助您完成這些步驟。您的醫生會指導您完成所有流程。