Novi lijek za hemofiliju? Hajde da saznamo više o Qfitliji (fitusiran)?

Ako imate hemofiliju, vjerovatno znate koliko frustrirajuće i zastrašujuće može biti stalno krvarenje, ponekad bez razloga, i problem zaustavljanja krvarenja čak i od najmanjih posjekotina. Možda već uzimate lijekove za liječenje krvarenja ili možda uzimate lijekove za njegovu prevenciju. Međutim, s napretkom medicinske nauke, sada postoji mnogo efikasnih, novih tretmana za ovo stanje. Zato danas razgovarajmo o novom, drugačijem lijeku. Zove se Qfitlia (fitusiran).

Prvo, da vidimo zašto krvarenje ne prestaje kod hemofilije?

Jednostavno rečeno, postoje posebni proteini koji pomažu u zgrušavanju krvi. Nazivamo ih " faktori zgrušavanja ". Baš kao što je malter potreban za držanje cigli zajedno pri gradnji zida, ovi faktori zgrušavanja su neophodni za zaustavljanje krvarenja. Osoba s hemofilijom ima manjak jednog od ovih faktora zgrušavanja.

• Osobama s hemofilijom A nedostaje supstanca koja se zove Faktor VIII.
• Osobama s hemofilijom B nedostaje supstanca koja se zove Faktor IX.

Kada se ovi faktori smanje, smanjuje se i proizvodnja još jednog važnog koraka u procesu zgrušavanja krvi, koji se zove trombin . Trombin je glavni faktor koji na kraju formira krvni ugrušak i zaustavlja krvarenje. Dakle, kada se trombin smanji, postaje teško zaustaviti krvarenje kada se ono dogodi. Razumijete li? Obično ono što već dugo radimo kao tretman jeste da vještački proizvodimo faktor zgrušavanja (faktor 8 ili 9) koji nedostaje u vašem tijelu i dajemo ga kao injekciju u venu. Ali lijek Qfitlia o kojem danas govorimo djeluje na potpuno drugačiji način.

Šta je, dakle, ovaj novi lijek koji se zove Qfitlia (fitusiran)?

Ovo je lijek koji djeluje na vrlo čudan način. Ranije smo govorili o činjenici da je krvi potrebno nešto što se zove trombin da bi se zgrušala. U našem tijelu postoji još jedan protein koji kontrolira proizvodnju ovog trombina, odnosno zaustavlja proizvodnju još većeg trombina. Zove se antitrombin .Razmislite o tome na ovaj način. U tijelu imate faktor zgrušavanja krvi (trombin) koji pomaže zgrušavanju krvi. Ali postoji još jedan faktor (antitrombin) koji ga kontrolira i sprječava u njegovom djelovanju. Kod hemofilije, proizvodnja faktora koji pomaže (trombina) je u početku niska. Dakle, kada faktor koji sprječava (antitrombin) normalno funkcionira, zgrušavanje krvi se još više smanjuje. Ono što Qfitlia radi jeste da smanjuje količinu antitrombina koji ga sprječava. Zatim, količina trombina koju vaše tijelo prirodno proizvodi može pravilno funkcionirati bez ometanja. To znači da koristi vlastiti sistem tijela za poticanje zgrušavanja krvi, umjesto da vam daje faktor zgrušavanja koji ste izgubili. Ovo je prvi lijek za smanjenje antitrombina koji se koristi u liječenju hemofilije.

Hajde da detaljnije objasnimo razliku između ove dvije metode liječenja.

Ovu razliku možete lako shvatiti iz donje tabele.

Da li je ovaj lijek pogodan za mene i kako da ga koristim?

Ako imate hemofiliju A ili B i stariji ste od 12 godina, vaš ljekar može razmotriti da li je ovaj lijek pravi za vas. Najvažnije je da se može koristiti i kod osoba koje su razvile inhibitore (rezistenciju) na prethodnu terapiju faktorima. Međutim, prije početka ovog liječenja, vaš ljekar će uraditi nekoliko krvnih pretraga . 1. Nivo antitrombina: Ovo mjeri koliko antitrombina ima u vašoj krvi. Doza Qfitlie se određuje na osnovu ove vrijednosti. 2. Funkcija jetre: Vaša jetra se prati prije i tokom liječenja. Ovaj lijek se daje kao injekcija pod kožu (supkutano). To znači da se ne daje u venu. Vi ili njegovatelj vam ga možete dati kod kuće nakon treninga. Daje se u kožu abdomena, butine ili zadnjeg dijela nadlaktice. Trebali biste izbjegavati područja s modricama ili posjekotinama. Ako već uzimate druge tretmane za hemofiliju, možda ćete morati prekinuti ili promijeniti te tretmane nakon početka liječenja Qfitliom. Vaš ljekar će vam to jasno objasniti. Nikada nemojte prestati uzimati trenutne lijekove niti prestati uzimati Qfitliu bez savjeta vašeg ljekara. To može povećati rizik od krvarenja.

Trebamo li biti svjesni i nuspojava? Kako ih možemo spriječiti?

Kao i svaki lijek, Qfitlia može imati neke nuspojave. Važno je biti svjestan njih i poduzeti korake da ih spriječite.

• • Krvni ugrušci: Budući da ovaj lijek potiče zgrušavanje krvi, vrlo je rijetko da se neželjeni krvni ugrušci formiraju unutar vena. Vaš ljekar će odrediti pravu dozu za vaš nivo antitrombina kako bi se smanjio ovaj rizik.

Veoma je važno redovno raditi krvne pretrage prema preporuci vašeg ljekara. Nivoi antitrombina se obično provjeravaju u prvom, trećem, petom i šestom mjesecu liječenja. Na taj način se može odrediti prava doza lijeka za vas i kako smanjiti ovaj rizik.

• Povišeni enzimi jetre: Neki ljudi mogu imati povišene enzime jetre. Zbog toga ljekari redovno prate stanje jetre pomoću krvnih pretraga .

• Žučni kamenci i upala žučne kese: Ako iznenada osjetite simptome poput jakih bolova u stomaku, mučnine i povraćanja , odmah obavijestite svog ljekara.

• Infekcije: Postoji mali rizik od infekcije na mjestu injekcije. Stoga je važno uvijek injicirati čisto i prema uputama vašeg ljekara. Dobre higijenske prakse, poput čestog pranja ruku, također su važne.

Studije su pokazale da su osobe s hemofilijom (i one sa i bez inhibitora) koje su uzimale Qfitliu imale značajno manje epizoda krvarenja od onih koje nisu uzimale nikakav preventivni tretman. Također, osobe s inhibitorima koje su prešle s drugih tretmana na Qfitliu imale su manje epizoda krvarenja. Ali imajte na umu da se ovi rezultati mogu razlikovati od osobe do osobe.

Poruka za ponijeti kući

• Qfitlia (fitusiran) je novi tretman za hemofiliju A i B koji djeluje na drugačiji način.
• Ovo djeluje tako što smanjuje količinu antitrombina, koji sprječava zgrušavanje krvi, umjesto davanja niskog faktora zgrušavanja tijela izvana.
• Ovaj lijek se daje injekcijom pod kožu, a ne u venu, i obično se daje rijetko, na primjer jednom mjesečno ili svaka dva mjeseca.
• Vaš ljekar će utvrditi da li je ovaj tretman pravi za vas nakon nekoliko krvnih pretraga.
• Da biste izbjegli nuspojave, neophodno je redovno raditi krvne pretrage (posebno antitrombin i funkciju jetre) prema uputstvu ljekara.
• Izbjegavajte prekid liječenja Qfitliom bez savjeta ljekara iz bilo kojeg razloga.

Hemofilija, Hemofilija, Qfitlia, fitusiran, zgrušavanje krvi, krvarenje, faktor zgrušavanja, antitrombin, liječenje hemofilije, novi lijek, nuspojave