Það sem þú þarft að vita um Spinraza (Nusinersen), lyf sem notað er til að meðhöndla vöðvarýrnun í hrygg (SMA)

Stundum höfum við foreldrar miklar áhyggjur af litlu breytingunum hjá börnunum okkar, ekki satt? Ímyndið ykkur ef litli krílið ykkar heldur ekki hálsinum beinum eins og önnur börn, veltir sér ekki almennilega eða situr ekki upprétt, þá er eðlilegt að þið hafið smá áhyggjur. Stundum getur orsök þessa verið hryggjarvöðvarýrnun , eða SMA í stuttu máli. Í dag erum við að tala um Spinraza, lyf sem notað er um allan heim til meðferðar við þessum SMA sjúkdómi.

Einfaldlega sagt, hvað er hryggjarvöðvarýrnun (SMA)?

Mænuskaði (e. spinal muscle atrophy, SMA) er erfðasjúkdómur . Það þýðir að hann getur erfst frá kynslóð til kynslóðar. Það sem gerist við þetta er að vöðvarnir í líkamanum, þ.e. vöðvarnir, veikjast smám saman. Þessi veikleiki getur gert það erfitt fyrir barn að halda hálsinum beinum, sitja upprétt, ganga og í sumum alvarlegum tilfellum jafnvel einfalda hluti eins og að kyngja og anda.

Það eru til nokkrar gerðir af þessum sjúkdómi, skipt eftir aldri þegar einkenni byrja að koma fram.

• SMA sem kemur fram hjá ungbörnum: Þegar einkenni koma fram hjá mjög ungum börnum (fyrir 6 mánaða aldur).
• SMA hjá mönnum/síðar á ævinni: Ef einkenni koma fram í bernsku (eftir 6 mánuði).
• SMA sem kemur fram á fullorðinsárum: Ef einkenni koma fram eftir fullorðinsár.

Þegar kemur að þessum sjúkdómi er Spinraza mjög mikilvæg meðferð. Við skulum ræða það nánar núna.

Hvernig er meðferð með Spinraza (Nusinersen) gefin?

Spinraza er ekki gefið sem venjuleg sprauta. Það er gefið sem innspýting í mænuvökva . Einfaldlega sagt er það sprautað beint í mænuvökvann, sem er inni í hryggnum. Þetta ættu aðeins sérþjálfaðir læknar að gera. Þess vegna er þessi meðferð venjulega framkvæmd á sérstakri meðferðarstöð á sjúkrahúsi. Þetta ferli getur tekið nokkrar klukkustundir.

Þegar meðferð hefst eru gefnir fjórir skammtar, kallaðir „hleðsluskammtar“, með stuttu millibili.

1. Fyrstu þrír skammtarnir eru gefnir á 14 daga fresti.

2. Fjórði skammturinn er gefinn 30 dögum eftir þriðja skammtinn.

Eftir þessa fjóra skammta heldur meðferðin áfram með einum skammti á fjögurra mánaða fresti .

Stundum gætu blóð- og þvagprufur verið gerðar áður en þér er gefið þetta lyf.Læknirinn gæti ávísað nokkrum skömmtum. Þetta er gert til að sjá hvort lyfið hafi einhver áhrif. Hins vegar getur aðeins læknirinn ákveðið hversu oft þú færð meðferðina, hver skammturinn er og hvaða próf þú þarft að gangast undir.

Hverjar eru niðurstöðurnar af þessu lyfi?

Tvær stórar rannsóknir hafa verið gerðar til að kanna virkni Spinraza lyfsins: önnur á mjög ungum börnum (einkenni koma fram á unga aldri) og hin á eldri börnum (einkenni koma fram síðar).

Í þessum rannsóknum fengu sum börnin lyfið Spinraza. Hinn hópurinn fékk sýndarmeðferð . Þetta þýðir að þau fengu ekki lyfið í raun heldur voru einfaldlega stungin með lítilli nál. Þetta er gert til að mæla raunveruleg áhrif lyfsins.

Niðurstöðurnar eru virkilega hvetjandi.

• Í rannsókn á ungum börnum: Næstum helmingur barna sem fengu Spinraza sýndi marktækan árangur í hreyfiáföngum, en ekkert barnanna sem fengu lyfleysu sýndi neinn árangur.
• Í rannsókninni á eldri börnum: Eftir 15 mánuði höfðu 57% barnanna sem fengu Spinraza bætta vöðvastarfsemi, samanborið við aðeins 26% þeirra sem fengu lyfleysu.

Þetta sýnir hversu mikinn mun þessi meðferð getur skipt í lífi sjúklinga með SMA. En munið að þetta eru rannsóknarniðurstöður og niðurstöður barnsins ykkar geta verið aðrar. Læknirinn ykkar er besti aðilinn til að skilja þetta.

Aukaverkanir og alvarleg áhætta frá Spinraza

Eins og öll lyf getur Spinraza valdið aukaverkunum. Þær eru örlítið mismunandi eftir aldri þegar einkenni koma fram.

Ráð til að takast á við algengar aukaverkanir

• Við höfuðverk: Sofðu vel, borðaðu á réttum tíma og drekktu nóg af vatni.
• Við hægðatregðu: Borðaðu meiri ávexti, grænmeti og trefjaríkan mat og drekktu nóg af vatni.
• Komdu í veg fyrir smit: Þvoðu hendurnar oft og minnkaðu snertingu við andlitið.

Þó að þetta séu algengar aukaverkanir, ef þær halda áfram eða virðast alvarlegar, vertu viss um að láta lækninn vita.

Verið mjög varkár, alvarleg áhætta!

Þú ættir að vera meðvitaður um tvær mjög sjaldgæfar en mjög alvarlegar áhættur sem tengjast Spinraza.