האם נדבר על תרופת אמווטרה למחלת לב הנקראת ATTR-CM? (ATTR-CM ו-Amvutra)

ייתכן שלא שמעתם על מחלות המתרחשות כאשר סוג של חלבון בגופנו מצטבר בצורה שגויה ומשקע באיברים חשובים כמו הלב והעצבים. אלו הן לרוב מחלות נדירות. ברפואה, סוג זה של שקיעת חלבונים נקרא עמילואידוזיס . היום נדבר על מחלה נדירה בשם ATTR-CM, שמשפיעה במיוחד על הלב, כלומר, שבה חלבונים אלה שקעים בשריר הלב, ועל התרופה המודרנית בשם אמווטרה המשמשת לכך.

מה זה בעצם ATTR-CM?

במילים פשוטות, ATTR-CM הוא מצב שבו, עקב פגם גנטי או באופן טבעי עם הגיל, החלבון TTR, המיוצר בגופנו, משנה צורה ומתקבץ יחד ומשקע את עצמו בדפנות שריר הלב. השם המלא לכך הוא Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.

תחשבו על זה, דפנות הלב שלנו צריכות להיות גמישות כדי לשאוב דם כראוי. אבל כאשר החלבונים האלה מצטברים, דפנות הלב הופכות לעבות ונוקשות . אנחנו קוראים לזה קרדיומיופתיה. זה גורם ללב לא להיות מסוגל לשאוב דם כראוי. עם הזמן, זה יכול אפילו להתקדם לאי ספיקת לב.

חלק מהאנשים עם ATTR-CM אינם חווים תסמינים כלשהם, אך אחרים חווים תסמינים דומים לאלה של התקף לב רגיל.

• קוצר נשימה קל (דיספניה)
• נפיחות, במיוחד ברגליים ובקרסוליים
• בלבול או ייאוש
• קצב לב מוגבר או פעימות לב לא סדירות
• כאבים בחזה

זה יכול לגרום לך להרגיש עייף במהירות כשאתה עושה דברים כמו טיפוס במדרגות, ביצוע מטלות בית או הליכה למרחק קצר.

בנוסף, עלולים להופיע גם תסמינים אחרים שאינם קשורים ללב. לדוגמה, חולשה, נימול או כאב בזרועות וברגליים, הזעה מוגזמת, סחרחורת או עילפון ובעיות עיכול.

כיצד פועלת תרופת אמווטרה?

כדי להבין זאת, ראשית עלינו לדעת מעט על חלבון בשם TTR. TTR (טרנסתירטין) הוא חלבון המיוצר בעיקר בכבד שלנו. תפקידו העיקרי הוא להעביר הורמוני בלוטת התריס וויטמין A בכל הגוף.

אצל אנשים עם ATTR-CM, פגם גנטי גורם לייצור חלבון TTR בצורה שגויה. צורה שגויה זו של החלבון מצטברת ומשקעת בלב.

התרופה אמווטרה פועלת כמשתיק גנים. כלומר, תרופה זו מגיעה ישירות לכבד וחוסמת את חלבון ה-TTR הפגום.זה מפחית את פעילות הגן שנוצר. זה כמו להנמיך את עוצמת הקול ברדיו.

אמווטרה היא זריקה תת עורית. חיסון זה ניתן בדרך כלל על ידי איש מקצוע בתחום הבריאות כל שלושה חודשים .

כיצד נבדקה הצלחתה של תרופה זו?

כמו כל תרופה חדשה, יעילותה של AMVUTTRA אושרה באמצעות מחקר גדול. במחקר זה, 655 חולי ATTR-CM קיבלו את חיסון אמבוטרה והקבוצה השנייה קיבלה חיסון פלצבו ללא תרופה כל 12 חודשים במשך שלוש שנים.

החוקרים בחנו מספר גורמים כדי למדוד את יעילות התרופה.

• מבחן הליכה של שש דקות: מבחן זה מודד כמה רחוק אתה יכול ללכת בקצב רגיל ב-6 דקות. מרחק זה מצטמצם ככל שמצב הלב שלך מחמיר.
• סיווג איגוד הלב של ניו יורק (NYHA): סיווג זה מודד את חומרת תסמיני אי ספיקת לב. ישנן ארבע קטגוריות (I, II, III, IV). ככל שמספר הקטגוריה גבוה יותר, כך המחלה חמורה יותר.

• שאלון איכות חיים (KCCQ-OS): שאלון זה מודד את השפעת המחלה על איכות חייו של המטופל.

מה מצא המחקר?

בסוף תקופת הטיפול בת שלוש השנים, החוקרים ניתחו את התוצאות.

הממצא העיקרי היה שחולים שקיבלו אמווטרה היו בסיכון נמוך ב-28% למוות או לאשפוז פתאומי או לחדר מיון (ETU) עקב אי ספיקת לב , בהשוואה לאלו שקיבלו פלצבו (חיסון דמה).

דבר חשוב נוסף הוא שבסוף 42 חודשים, הסיכון למוות מכל סיבה שהיא הופחת ב-35% בקבוצה שקיבלה אמווטרה.

בנוסף, חולים שקיבלו Amvutra חוו ירידה מבוקרת ביכולת ההליכה ובאיכות החיים.

אבל זכרו, ייתכן שתוצאות מחקר אלו לא יהיו זהות עבור כולם. אתם והרופא שלכם תצטרכו להחליט יחד האם אמווטרה מתאימה לכם והאם היתרונות עולים על תופעות הלוואי.

בואו נלמד על התוצאות ותופעות הלוואי.

כמה זמן לוקח לראות תוצאות?

אמווטרה היא תרופה שפועלת לאורך זמן. לכן, התוצאות אינן נראות באופן מיידי. ייתכן שיחלפו מספר חודשים או יותר עד שתראו שיפור כלשהו בתסמינים.

כיצד להתמודד עם תופעות לוואי?

אחת מתופעות הלוואי העיקריות של אמווטרה היא ירידה ברמות ויטמין A בדם. הסיבה לכך היא שחלבון ה-TTR הוא זה שמעביר ויטמין A בכל הגוף. כאשר התרופה מפחיתה את ייצור ה-TTR, גם הובלת ויטמין A פוחתת.

• הרופא שלך יזמין בדיקות דם באופן קבוע כדי לבדוק את רמות ויטמין A שלך. חשוב מאוד לבצע את הבדיקות הללו בזמן.
• הוסיפו לתזונה שלכם מזונות עשירים בוויטמין A (למשל גזר, בטטות, תרד, ביצים, חלב, פלפלים אדומים ).
• אם אתם מבחינים בשינויים כלשהם בראייתכם (במיוחד ירידה בראיית הלילה), יש להודיע ​​לרופא מיד.
• בהתאם לרמת ויטמין A שלך, הרופא שלך עשוי להמליץ ​​על נטילת תוסף ויטמין A.

אלו אינן תופעות הלוואי היחידות של אמווטרה. אם יש לך תסמינים אחרים שמטרידים אותך, הקפד לדבר עם הרופא שלך .