Co należy wiedzieć o leku Aduhelm (Aducanumab) stosowanym w chorobie Alzheimera

Słowa nie są w stanie wyrazić smutku i bezradności, jakie odczuwamy, gdy u bliskiej nam osoby, na przykład matki, ojca lub przyjaciela, rozwija się choroba Alzheimera , która powoduje utratę pamięci. Lekarze i naukowcy na całym świecie ciężko pracują nad znalezieniem lekarstwa na tę chorobę. W rezultacie tych wysiłków świat zaczął mówić o leku Aducanumab , znanym pod nazwą handlową Aduhelm. Chociaż wiązano z nim wielkie nadzieje, pojawiły się również liczne kontrowersje. Produkcja tego leku została wstrzymana. Dlatego dzisiaj porozmawiajmy o tym, czym jest Aduhelm, jak działał i dlaczego nie jest już dostępny.

Mówiąc najprościej, czym jest Aduhelm (Aducanumab)?

Aduhelm to lek podawany pacjentom we wczesnych stadiach choroby Alzheimera, czyli osobom z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych . Należy do specjalnej klasy leków zwanych przeciwciałami monoklonalnymi .

Wyobraź sobie, że gdy rozwija się choroba Alzheimera , rodzaj białka zwany amyloidem gromadzi się między komórkami nerwowymi w naszym mózgu, odkładając się niczym śmieci. Nazywamy to blaszkami amyloidowymi . Blaszki te uszkadzają komórki mózgowe i powodują ich obumieranie. Główną funkcją leku Aduhelm jest identyfikacja blaszek amyloidowych gromadzących się w mózgu i pomoc organizmowi w ich usunięciu.

Lek został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w dość nietypowy sposób, ignorując zalecenia rady doradczej agencji. W rezultacie niektórzy eksperci medyczni zakwestionowali potrzebę dalszych badań nad bezpieczeństwem i skutecznością leku.

Jednak firma produkująca ten lek całkowicie zaprzestała jego produkcji w 2024 roku. Później zobaczymy dlaczego.

Jak ten lek działa w organizmie?

Jest to lek podawany raz w miesiącu w postaci wlewu dożylnego. Jak wspomnieliśmy wcześniej, jednym z głównych objawów choroby Alzheimera jest gromadzenie się w mózgu białka zwanego beta-amyloidem, które tworzy blaszki miażdżycowe. Powoduje to obumieranie komórek mózgowych, co jest główną przyczyną utraty pamięci i zmian w zachowaniu.

Lek Aduhelm działa jak specjalny detektyw. Wnika do mózgu i dokładnie identyfikuje miejsca występowania blaszek amyloidowych. Rozpoznaje je i przylega do nich. Następnie wysyła sygnał do układu odpornościowego naszego organizmu: „Coś tu trzeba usunąć”. Następnie komórki układu odpornościowego wkraczają do akcji i niszczą te blaszki.

Naukowcy sądzili, że dzięki usuwaniu blaszek miażdżycowych komórki mózgowe przestaną obumierać, a dalsze pogarszanie się pamięci i zdolności myślenia zostanie opanowane.

Czy ten lek jest naprawdę skuteczny? Dlaczego toczy się na jego temat tak wielka debata?

To pytanie zadaje sobie wiele osób. Przeprowadzono dwa duże badania w celu zbadania skuteczności leku Aduhelm.

1. Pierwsze badanie: Wykazało ono, że lek Aduhelm zmniejszył ilość blaszek amyloidowych w mózgu. Lek nieznacznie spowolnił również tempo pogarszania się pamięci i zdolności do wykonywania codziennych czynności u osób przyjmujących duże dawki leku. Jednak lek nie był w stanie zatrzymać ani odwrócić choroby.

2. Drugie badanie: To badanie nie wykazało żadnych korzyści dla pacjentów. Dlatego zostało przerwane w połowie.

Same wyniki tego jednego badania nie wystarczyły, by usatysfakcjonować radę doradczą FDA. FDA zdecydowała się jednak zatwierdzić lek. Jednocześnie dała firmie Biogen, produkującej lek, dziewięć lat na przeprowadzenie kolejnego badania potwierdzającego jego skuteczność. To nagłe zatwierdzenie wywołało wiele kontrowersji, a niektóre duże szpitale postanowiły wstrzymać się z podawaniem leku pacjentom do czasu uzyskania bardziej szczegółowych informacji na jego temat.

Różnica między aducanumabem a lekanemabem

Istnieje inny lek o nazwie Lecanemab (Leqembi), podobny do Aducanumabu (Aduhelm). Jest to również przeciwciało monoklonalne. Oba leki działają poprzez blokowanie białek amyloidowych w mózgu. Istnieje jednak niewielka różnica w sposobie ich działania. Te dwa leki działają na dwóch różnych etapach procesu tworzenia blaszek amyloidowych. Lecanemab uzyskał aprobatę FDA w 2023 roku. Badania wykazały, że może on spowolnić postęp choroby o około 20–30%.

Jakie są działania niepożądane leku Aducanumab?

Jak każdy lek, adukanumab może powodować działania niepożądane . Niektóre z nich mogą być poważne, dlatego ważne jest, aby o nich wiedzieć.

Najważniejsze jest to, że jeśli ktoś przyjmujący tego typu leki doświadczy jakichkolwiek nietypowych objawów, powinien natychmiast poinformować o tym swojego lekarza.

Dlaczego więc zaprzestano stosowania tego leku?

W styczniu 2024 roku firma Biogen ogłosiła, że ​​całkowicie zaprzestanie produkcji i sprzedaży aducanumabu. Wiele osób uważało, że powodem są obawy dotyczące bezpieczeństwa lub brak skuteczności. Jednak nie jest to prawdziwy powód.

Firma wyjaśniła, że ​​decyzja ta wynikała z decyzji o skoncentrowaniu zasobów (pieniędzy, zespołów badawczych itp.) na opracowywaniu i promowaniu innych leków na chorobę Alzheimera, zwłaszcza leków takich jak Lecanemab. Innymi słowy, była to decyzja biznesowa i dotycząca zarządzania zasobami, a nie podjęta z powodu obaw o bezpieczeństwo lub skuteczność leku.

Zgodnie z tą decyzją, po 1 listopada 2024 r. nawet pacjenci, którzy otrzymali ten lek na receptę, nie będą mogli go już otrzymać.