Nowy lek na hemofilię? Poznajmy Qfitlię (fitusiran)?

Jeśli chorujesz na hemofilię, prawdopodobnie wiesz, jak frustrujące i przerażające może być ciągłe krwawienie, czasami bez powodu, i jak trudno jest je zatamować nawet z najmniejszych skaleczeń. Być może przyjmujesz już leki hamujące krwawienie lub zapobiegające mu. Jednak dzięki rozwojowi medycyny istnieje obecnie wiele skutecznych, nowych metod leczenia tej choroby. Dlatego dzisiaj porozmawiajmy o nowym, odmiennym leku. Nazywa się Qfitlia (fitusiran).

Najpierw zastanówmy się, dlaczego krwawienie nie ustaje u osób chorych na hemofilię?

Mówiąc prościej, istnieją specjalne białka, które wspomagają krzepnięcie krwi. Nazywamy je „ czynnikami krzepnięcia ”. Tak jak zaprawa murarska jest potrzebna do spajania cegieł podczas budowy muru, tak czynniki krzepnięcia są niezbędne do zatrzymania krwawienia. Osoba z hemofilią ma niedobór jednego z tych czynników krzepnięcia.

• Osoby chore na hemofilię A cierpią na niedobór substancji zwanej czynnikiem VIII.
• Osoby chore na hemofilię B cierpią na niedobór substancji zwanej czynnikiem IX.

Kiedy poziom tych czynników spada, spada produkcja kolejnego ważnego czynnika w procesie krzepnięcia krwi, zwanego trombiną . Trombina jest głównym czynnikiem, który ostatecznie tworzy skrzep krwi i zatrzymuje krwawienie. Zatem, gdy poziom trombiny spada, trudno jest zatamować krwawienie, gdy już wystąpi. Czy rozumiesz? Zazwyczaj, to co robimy w leczeniu od tak dawna, polega na sztucznym wytwarzaniu czynnika krzepnięcia (czynnika 8 lub 9), którego brakuje w organizmie i podawaniu go w postaci zastrzyku dożylnego. Jednak lek Qfitlia, o którym mówimy dzisiaj, działa w zupełnie inny sposób.

Czym więc jest ten nowy lek o nazwie Qfitlia (fitusiran)?

To lek, który działa w bardzo dziwny sposób. Wspominaliśmy wcześniej o tym, że krew potrzebuje czegoś, co nazywa się trombiną, aby krzepnąć. W naszym organizmie istnieje inne białko, które kontroluje produkcję tej trombiny, czyli hamuje produkcję większej ilości trombiny. Nazywa się ono antytrombiną .Pomyśl o tym w ten sposób. W twoim organizmie znajduje się czynnik krzepnięcia krwi (trombina), który wspomaga krzepnięcie krwi. Ale istnieje inny czynnik (antytrombina), który kontroluje i zapobiega jego działaniu. W hemofilii produkcja czynnika wspomagającego (trombiny) jest początkowo niska. Więc gdy czynnik zapobiegający krzepnięciu (antytrombina) działa prawidłowo, krzepnięcie krwi zmniejsza się jeszcze bardziej. Działanie Qfitlii polega na zmniejszeniu ilości antytrombiny, która zapobiega krzepnięciu. Następnie ilość trombiny, którą twój organizm naturalnie produkuje, może działać prawidłowo bez przeszkód. Oznacza to, że wykorzystuje własny system organizmu do wspomagania krzepnięcia krwi, zamiast podawać ci czynnik krzepnięcia, który utraciłeś. Jest to pierwszy lek zmniejszający poziom antytrombiny stosowany w leczeniu hemofilii.

Wyjaśnijmy bliżej różnice pomiędzy tymi dwiema metodami leczenia.

Różnicę tę można łatwo zrozumieć, zapoznając się z poniższą tabelą.

Czy ten lek jest dla mnie odpowiedni i jak go stosować?

Jeśli chorujesz na hemofilię A lub B i masz powyżej 12 lat, lekarz może rozważyć, czy ten lek jest dla Ciebie odpowiedni. Najważniejsze jest to, że może być również stosowany u osób, u których rozwinęły się inhibitory (oporność) na poprzednią terapię czynnikami krzepnięcia. Jednak przed rozpoczęciem leczenia lekarz zleci wykonanie kilku badań krwi . 1. Poziom antytrombiny: Określa on stężenie antytrombiny we krwi. Dawka leku Qfitlia jest ustalana na podstawie tej wartości. 2. Czynność wątroby: Przed i w trakcie leczenia monitoruje się czynność wątroby. Lek podaje się w postaci zastrzyku podskórnego. Oznacza to, że nie podaje się go dożylnie. Możesz go podać sobie w domu lub opiekunowi po treningu. Lek podaje się w skórę brzucha, uda lub tylnej części ramienia. Należy unikać miejsc z siniakami lub skaleczeniami. Jeśli przyjmujesz już inne leki na hemofilię, może być konieczne przerwanie lub zmiana sposobu ich stosowania po rozpoczęciu stosowania leku Qfitlia. Lekarz dokładnie Ci to wyjaśni. Nigdy nie przerywaj przyjmowania aktualnie przyjmowanych leków ani nie przerywaj stosowania Qfitlii bez konsultacji z lekarzem. Może to zwiększyć ryzyko krwawienia.

Czy powinniśmy być świadomi skutków ubocznych? Jak możemy im zapobiegać?

Jak każdy lek, Qfitlia może powodować działania niepożądane. Ważne jest, aby być ich świadomym i podjąć kroki, aby im zapobiegać.

• • Zakrzepy krwi : Ponieważ lek ten wspomaga krzepnięcie krwi, bardzo rzadko dochodzi do tworzenia się niepożądanych zakrzepów krwi w żyłach. Lekarz ustali odpowiednią dawkę leku, dostosowaną do poziomu antytrombiny, aby zmniejszyć to ryzyko.

Bardzo ważne jest regularne wykonywanie badań krwi, zgodnie z zaleceniami lekarza. Poziom antytrombiny jest zazwyczaj sprawdzany w pierwszym, trzecim, piątym i szóstym miesiącu leczenia. W ten sposób można ustalić odpowiednią dawkę leku i zmniejszyć to ryzyko.

• Podwyższone enzymy wątrobowe: U niektórych osób mogą występować podwyższone enzymy wątrobowe. Dlatego lekarze regularnie monitorują stan wątroby za pomocą badań krwi .

• Kamienie żółciowe i zapalenie pęcherzyka żółciowego: Jeżeli nagle wystąpią u Ciebie takie objawy, jak silny ból brzucha, nudności i wymioty , natychmiast poinformuj o tym lekarza.

• Zakażenia: Istnieje niewielkie ryzyko zakażenia w miejscu wstrzyknięcia. Dlatego ważne jest, aby zawsze wykonywać wstrzyknięcia w sposób czysty i zgodnie z zaleceniami lekarza. Ważne są również dobre praktyki higieniczne, takie jak częste mycie rąk.

Badania wykazały, że osoby z hemofilią (zarówno z inhibitorami, jak i bez), które przyjmowały Qfitlię, miały znacznie mniej epizodów krwawienia niż osoby, które nie stosowały żadnego leczenia profilaktycznego. Również osoby z inhibitorami, które przeszły z innych terapii na Qfitlię, miały mniej epizodów krwawienia. Należy jednak pamiętać, że wyniki te mogą się różnić w zależności od osoby.

Przesłanie do domu

• Qfitlia (fitusiran) to nowy lek na hemofilię A i B, który działa w inny sposób.
• Działa poprzez zmniejszenie ilości antytrombiny, która zapobiega krzepnięciu krwi, zamiast podawać organizmowi niski czynnik krzepnięcia z zewnątrz.
• Lek ten podaje się w postaci zastrzyku podskórnego, a nie dożylnego, i zazwyczaj nie podaje się go zbyt często, np. raz na miesiąc lub co dwa miesiące.
• Lekarz zadecyduje, czy takie leczenie będzie dla Ciebie odpowiednie, po wykonaniu kilku badań krwi.
• Aby uniknąć skutków ubocznych, konieczne jest regularne wykonywanie badań krwi (zwłaszcza w celu sprawdzenia antytrombiny i czynności wątroby) zgodnie z zaleceniami lekarza.
• Nie należy przerywać stosowania leku Qfitlia bez konsultacji z lekarzem, z jakiegokolwiek powodu.

Hemofilia, Qfitlia, fitusiran, krzepnięcie krwi, krwawienie, czynnik krzepnięcia, antytrombina, leczenie hemofilii, nowy lek, skutki uboczne