चिकित्साशास्त्रे नवीनतमा आशा : आवाम् सरलरीत्या जीन थेरेपी विषये ज्ञातुम्

केचन रोगाः सन्ति ये भवतः मातुः पितुः च आगच्छन्ति, किम्? अथवा केचन रोगाः सन्ति ये औषधेन वा शल्येन वा अपि सम्पूर्णतया चिकित्सा अतीव कठिनाः भवन्ति । कल्पयतु, किं यदि अस्माकं स्वशरीरे जीनानां परिवर्तनस्य, तस्य मूलतः कस्यचित् रोगस्य चिकित्सायाः उपायः स्यात्? जीन चिकित्सा भविष्यस्य महतीषु आशासु अन्यतमम् अस्ति। यद्यपि एतत् अद्यापि अतीव नवीनं तथापि चिकित्साशास्त्रे महत् परिवर्तनं कर्तुं शक्नोति इति किमपि मन्यते ।

केवलं जीनचिकित्सा किम् ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् जीनचिकित्सा एकः चिकित्साविधिः अस्ति यया अस्माकं स्वस्य आनुवंशिकसामग्रीणां उपयोगः रोगनिवारणाय, चिकित्सायाश्च भवति । परम्परागतरूपेण वयं औषधानि, गोल्यः, सिरप्स् , इन्जेक्शन्, अथवा शल्यक्रियायाः उपयोगं कुर्मः स्म । परन्तु एतेन पद्धत्या वैद्याः भवतः स्वस्य आनुवंशिकसंरचनां प्रभावं कृत्वा रोगस्य मूलकारणं सम्यक् कर्तुं शक्नुवन्ति ।

अस्माकं शरीरं महत् भवनं इति चिन्तयन्तु। तस्य भवनस्य निर्माणार्थं यत् खाचित्रं प्रयुक्तं तत् अस्माकं जीनानि एव | कदाचित् अस्मिन् खाचित्रे लघु त्रुटिः दोषः वा भवितुम् अर्हति । सा त्रुटिः एव केषाञ्चन रोगानाम् कारणं भवति । अतः जीनचिकित्सा तस्य गलत् खाचित्रस्य संशोधनस्य विषयः अस्ति। तात्पर्यम्- १.

• रोगजनकप्रोटीनस्य न्यूनीकरणम् : यदा केचन जीनाः विकारं कुर्वन्ति तदा ते शरीराय हानिकारकं प्रोटीनम् उत्पादयन्ति । एतेन पद्धत्या तेषां उत्पादनं न्यूनीकर्तुं शक्यते ।
• उत्तमप्रोटीनानां उत्पादनं वर्धयितुं : कदाचित् शरीरे आवश्यकं प्रोटीनं पर्याप्तं न उत्पाद्यते । तस्मिन् सति एषा पद्धतिः जीनान् तान् प्रोटीनान् सम्यक् निर्मातुं निर्देशयितुं शक्नोति ।
• नूतनानां वा परिवर्तितानां वा प्रोटीनानां उत्पादनम् : एषा पद्धतिः शरीरस्य अन्तः नूतनप्रकारस्य प्रोटीनस्य निर्माणमपि कर्तुं शक्नोति यत् रोगस्य विरुद्धं युद्धं कर्तुं शक्नोति ।

अस्माकं शरीरे एतत् कथं कार्यं करोति ?

एतत् अवगन्तुं प्रथमं जीनानां विषये किञ्चित् ज्ञातव्यम् । अस्माकं शरीरे प्रत्येकं कोशिकायां नाभिकं भवति । तस्य नाभिकस्य अन्तः गुणसूत्रम् इति वस्तूनि सन्ति | एते गुणसूत्राः DNA - तः निर्मिताः भवन्ति | अस्मिन् DNA मध्ये भवतः केशवर्णात्, नेत्रवर्णात्, ऊर्ध्वतायाः च सर्वं निर्धारयति इति सूचना भवति ।

डीएनए - स्य एते विशिष्टाः भागाः वयं जीनानि इति वदामः | इदं बृहत् पाकपुस्तके (DNA) नुस्खा इव अस्ति। एते जीनाः अस्माकं शरीरस्य कार्याय आवश्यकाः प्रोटीनाः कथं निर्मातव्याः इति निर्देशं ददति । सः नुस्खा अस्मान् केकं कथं निर्मातव्यम् इति वदति।

कदाचित् वयं वृद्धाः भवेम, पर्यावरणस्य विषाणियदा रसायनानां संपर्कः भवति, अथवा मातापितृभ्यः वंशानुगतः भवति तदा एतेषु जीनेषु लघुपरिवर्तनानि (जीनरूपान्तराणि/उत्परिवर्तनानि) भवन्ति । तस्मिन् नुस्खले एकं अक्षरं वा शब्दं वा गलत् इव अस्ति। तदा यत् प्रोटीन (केक) निर्मितं भवति तत् अपि दोषपूर्णम् अस्ति। तत् बहुरोगाणां मूलम्।

जीनचिकित्सा केवलं रोगस्य लक्षणस्य चिकित्सां कर्तुं न प्रयतते । प्रथमतया यस्य आनुवंशिकदोषस्य कारणं रोगः अभवत् तस्य संशोधनं कर्तुं प्रयतते ।

वर्तमानकाले जीनचिकित्सायाः उपयोगः केषां रोगानाम् कृते भवति ?

वस्तुतः बहवः जीनचिकित्साचिकित्साः अद्यापि चिकित्सापरीक्षणपदे एव सन्ति । अस्य अर्थः अस्ति यत् तेषां परीक्षणं भवति यत् ते जनानां कृते दातुं पूर्वं सुरक्षिताः प्रभाविणः च सन्ति वा इति। अस्याः पद्धतेः कृते सम्प्रति प्रचलिताः संशोधनस्य मुख्यक्षेत्राणि सन्ति- १.

• कर्करोग
• चक्षुषः क्षयः अन्ये चक्षुरोगाः
• केचन वंशानुगत आनुवंशिकस्थितयः
• एच.आई.वी /एड्स

परन्तु अधुना अमेरिकी खाद्य-औषध-प्रशासनेन (FDA) अनुमोदिताः अनेकाः जीन-चिकित्सा-विधयः सन्ति, अर्थात् एतत् केवलं स्वप्नम् एव नास्ति । उदाहरणतया:

• Luxturna®: एतत् एकवारं भवति तेषां जनानां कृते ये कतिपयानां वंशानुगतनेत्ररोगाणां कारणेन दृष्टिः नष्टा भवति .
• Zolgensma®: एतत् Spinal Muscular Atrophy इति गम्भीररोगस्य चिकित्सायाम् अनुमोदितं यत् २ वर्षाणाम् अधः बालकान् प्रभावितं करोति ।

अस्य चिकित्सायाः भिन्नाः प्रकाराः सन्ति वा ?

आम्, जीनचिकित्सायाः मुख्यतया त्रयः उपायाः सन्ति । ते किम् इति पश्यामः।

शरीरे जीनानां प्रवेशः कथं भवति ?

एते स्वस्थजीनाः अस्माकं कोशिकासु प्रत्यक्षतया न गच्छन्ति। तेषां वाहनस्य आवश्यकता अस्ति। तत् वाहनम् 'सदिश' इति उच्यते । कल्पयतु यत् भवान् एकं पार्सल् प्रेषयति। एकः कूरियरः (सदिशः) तत् पार्सल् (जीनम्) यत्र गन्तुं आवश्यकं (कोशिका) तत्रैव नयति ।

अधिकांशतः एतेषां 'सदिश'रूपेण वायरसाः उपयुज्यन्ते । इदानीं भवन्तः चिन्तयन्ति स्यात् यत् "भवतः शरीरे विषाणुः स्थापयित्वा भवतः रोगः न भविष्यति वा?" अत्र वैज्ञानिकाः यत् कुर्वन्ति तत् विषाणुस्य सर्वे रोगजनकाः भागाः अपसारयन्ति, केवलं कोशिकासु प्रवेशं कर्तुं शक्नुवन्ति भागाः एव त्यजन्ति । ततः, ते स्वस्थं जीनं विषाणुमध्ये प्रविश्य शरीरे प्रविशन्ति ।

एतस्य मुख्यतया द्वौ उपायौ स्तः- १.

1. In vivo (शरीरस्य अन्तः) : अत्र जीनयुक्तः 'सदिशः' टीकारूपेण प्रत्यक्षतया शरीरे प्रविष्टः भवति ।

2. Ex vivo (शरीरात् बहिः): अस्मिन् भवतः शरीरात् (उदा. रक्तकोशिकानां) काश्चन कोशिका: गृहीत्वा, प्रयोगशालायां तासु कोशिकासु जीनानि प्रविष्टुं, ततः ताः परिवर्तितानां कोशिकानां पुनः भवतः शरीरे प्रवेशः भवति

जीनचिकित्सायाः किं किं लाभाः हानिः च सन्ति ?

सर्वं इव अस्य पद्धतेः पक्षपाताः च सन्ति ।

किं मया मम वैद्येन सह एतस्य विषये वार्तालापः करणीयः ?

यदि भवतः वा भवतः कुटुम्बस्य कस्यचित् आनुवंशिकः रोगः, कर्करोगः, अत्र उल्लिखितानां इत्यादीनां चिकित्सां कर्तुं कठिनं रोगं वा अस्ति तर्हि तस्य विषये वैद्येन सह वार्तालापः अतीव महत्त्वपूर्णः

श्रीलङ्कादेशे अद्यापि जीनचिकित्सा सामान्यचिकित्सा नास्ति । परन्तु विश्वे घटमानानां एतेषां विकासानां विषये अवगतः भवितुं महत्त्वपूर्णम्। कदाचित् भविष्ये एते सामान्यचिकित्साः भवेयुः ।

सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णं वस्तु अस्ति यत्, भवन्तः यत् पठन्ति वा यत् पठन्ति वा अन्तर्जालद्वारा श्रुत्वा वा स्वस्य चिकित्सानिर्णयान् न कुर्वन्तु। सर्वदा वैद्यस्य सल्लाहं गृह्यताम्। सः भवन्तं व्याख्यातुं शक्नोति यत् भवतः स्थितिः कृते के चिकित्साः श्रेष्ठाः, सुरक्षिताः, उत्तमाः च उपलब्धाः सन्ति ।

एतस्य प्रौद्योगिक्याः विकासाय किञ्चित् समयः स्यात्, परन्तु एतत् दर्शयति यत् चिकित्साविज्ञानं कियत् अपि गम्भीरं रोगस्य समाधानं अन्वेष्टुं निरन्तरं प्रयतते। सा अस्माकं सर्वेषां कृते महती आशा अस्ति।