نیوروفائبرومیٹوسس ٹائپ 1 (NF1) کے لیے نئی امید: دوا Gomekli (mirdametinib) کے بارے میں جانیں

کیا آپ کے خاندان میں کسی کو، شاید آپ کے بچے کو، Neurofibromatosis Type 1 (NF1) کہا جاتا ہے؟ آپ دردناک، ہٹانے میں مشکل، plexiform neurofibromas (PN) کے بارے میں فکر مند ہو سکتے ہیں جو اس حالت کے ساتھ آتے ہیں۔ لیکن آج ہم ایک نئی، امید افزا دوا کے بارے میں بات کر رہے ہیں جو اب بالغوں اور بچوں میں اس حالت کے علاج کے لیے استعمال کے لیے منظور شدہ ہے۔ اسے Gomekli (mirdametinib) کہتے ہیں۔

Gomekli کیا ہے؟ یہ کیسے کام کرتا ہے؟

اس کے بارے میں سوچیں، ہمارے جسم میں خلیوں کے بڑھنے کے لیے سگنلنگ کے مختلف راستے ہیں۔ NF1 میں، سگنلنگ کے ان راستوں میں سے ایک حد سے زیادہ فعال ہو جاتا ہے، جس کی وجہ سے اعصاب کے گرد ٹیومر بن جاتے ہیں۔ یہ ٹیومر بعض اوقات اہم علاقوں جیسے اعصاب، خون کی نالیوں اور اندرونی اعضاء کے ارد گرد بڑھتے ہیں، جس کی وجہ سے انہیں جراحی سے نکالنا بہت مشکل اور بعض اوقات ناممکن ہوتا ہے۔

گومیکلی یہی کرتا ہے۔ یہ ہمارے جسم میں MEK1 اور MEK2 نامی دو خامروں کو روکتا ہے۔ یہ انزائمز وہ ہیں جو سگنل بھیجتے ہیں کہ ٹیومر کو بڑھنے کی ضرورت ہے۔ لہذا جب گومیکلی اس سگنل کے راستے کو روکتا ہے، تو ٹیومر کم بڑھتے ہیں، اور بعض اوقات ٹیومر سکڑ کر سکڑنے لگتے ہیں ۔ سیدھے الفاظ میں، یہ ان لوگوں کے لیے ایک اچھا متبادل علاج ہے جو سرجری نہیں کروا سکتے۔

آپ یہ دوا کیسے استعمال کرتے ہیں؟

آپ کا ڈاکٹر آپ کے قد اور وزن کی بنیاد پر آپ یا آپ کے بچے کے لیے گومیکلی کی صحیح خوراک کا تعین کرے گا۔

یہ علاج عام طور پر 28 دن کے چکر میں کیا جاتا ہے۔

• آپ کو یہ دوا دن میں دو بار، ہر 12 گھنٹے بعد لینا چاہیے۔
• آپ کو لگاتار 21 دن تک اس طرح دوا لینے کی ضرورت ہے۔
• پھر آپ کو 7 دن تک دوا لینا ہوگی۔
• جب 28 دن مکمل ہو جاتے ہیں، ایک نیا سائیکل دوبارہ شروع ہوتا ہے.

گومیکلی کیپسول میں آتا ہے۔ تاہم جن لوگوں کو کیپسول نگلنے میں دشواری ہوتی ہے ان کے لیے انگور کے ذائقے کی گولی بھی ہے جسے پانی میں گھول کر پیا جا سکتا ہے۔ اسے بنانے کا طریقہ یہاں ہے:

1. ڈاکٹر کی طرف سے تجویز کردہ گولیوں کی تعداد کو دوائی کی پیمائش کرنے والے کپ میں ڈالیں۔

2. اس میں 5 یا 10 ملی لیٹر پانی ڈالیں۔

3. کپ کو تقریباً دو سے چار منٹ تک گھمائیں جب تک کہ گولیاں مکمل طور پر تحلیل نہ ہوجائیں۔ ایک بار تحلیل ہونے کے بعد، مائع سفید ہو جائے گا اور تھوڑا سا دودھ دار نظر آئے گا۔

4. اسے کپ سے فوراً پی لیں۔ یا آپ اسے زبانی سرنج سے چوس سکتے ہیں۔

5. پینے کے بعد، اسی کپ میں مزید 5-10 ملی لیٹر پانی ڈالیں، ہلائیں، اور اسے بھی پی لیں۔ اس سے باقی دوا جسم میں داخل ہونے میں مدد ملے گی۔

6. اگر آپ اسے بنانے کے 30 منٹ کے اندر نہیں پیتے ہیں تو باقی مائع کو پھینک دیں۔

✨ Clinical nutrition Verified Partner

Clinical vitamins and nutritional supplements

Clinically proven high quality vitamins, minerals and immune nutritional supplements.

Check Availability →

Gomekli منشیات کی کامیابی کے بارے میں مطالعہ کیا کہتے ہیں؟

اس دوا کی افادیت اور حفاظت کی تصدیق ایک طبی تحقیق میں کی گئی ہے جسے ReNeu اسٹڈی کہا جاتا ہے۔ اس میں 2 سال اور اس سے زیادہ عمر کے 111 بچے اور بالغ افراد شامل تھے جو ناقابل استعمال PN ٹیومر کے ساتھ تھے۔

نتائج واقعی حوصلہ افزا ہیں۔

سب سے اہم بات یہ ہے کہ یہ نتائج علاج شروع کرنے کے 4 ماہ بعد ہی ظاہر ہونا شروع ہو گئے ہیں۔ عام طور پر پہلے نتائج دیکھنے میں تقریباً 7-8 ماہ لگتے ہیں۔

لیکن یاد رکھیں، ان مطالعات کے نتائج سب کے لیے یکساں نہیں ہوتے ۔ آپ کی صورتحال کے لحاظ سے نتائج مختلف ہو سکتے ہیں۔

آپ کو کیسے پتہ چلے گا کہ دوا کام کر رہی ہے؟

یہ جاننے کا بنیادی طریقہ ایم آر آئی اسکینز کے ذریعے ہے جسے آپ کا ڈاکٹر حکم دے گا۔ یہ جانچ کر سکتے ہیں کہ آیا ٹیومر سائز میں سکڑ رہے ہیں۔

اس کے علاوہ، آپ خود ہی فرق محسوس کرنا شروع کر دیں گے۔

• درد میں کمی: ٹیومر کی وجہ سے ہونے والا درد نمایاں طور پر کم ہو جاتا ہے۔
• بہتر طور پر گھومنے پھرنے کے قابل ہونا: اگر آپ کو ٹیومر کی وجہ سے چلنے پھرنے میں دشواری تھی تو یہ کم ہو جائیں گے اور روزمرہ کے کاموں کو انجام دینے میں آسانی ہو گی۔
• زندگی کے معیار کو بہتر بنانا:مجموعی طور پر، میں پہلے سے بہتر محسوس کرنا شروع کر رہا ہوں۔

مطالعہ میں، علاج کے تقریباً 3 ماہ بعد بھی درد میں کمی جیسے اچھے نتائج دیکھے گئے۔

سب سے عام ضمنی اثرات کیا ہیں؟

کسی بھی دوا کی طرح، گومیکلی بھی کچھ ضمنی اثرات پیدا کر سکتی ہے۔ تاہم، ان میں سے اکثر کو منظم کیا جا سکتا ہے.

سب سے اہم بات: اگر آپ کسی بھی ضمنی اثرات کا تجربہ کرتے ہیں، چاہے وہ معمولی ہی کیوں نہ ہوں، اپنے ڈاکٹر کو ضرور بتائیں ۔ وہ خوراک کم کر سکتا ہے، تھوڑی دیر کے لیے دوائی لینا بند کر سکتا ہے، یا ضمنی اثرات کو کنٹرول کرنے کے لیے آپ کو کوئی دوسری دوا دے سکتا ہے۔

اس دوا کے بارے میں جاننے کے لیے دیگر خاص چیزیں

Gomekli شروع کرنے سے پہلے اور علاج کے دوران کئی چیزوں پر غور کرنا ضروری ہے۔

1. بینائی: یہ دوا بعض اوقات آنکھوں کو متاثر کر سکتی ہے۔ لہذا، علاج شروع کرنے سے پہلے،آپ کو آنکھوں کا مکمل معائنہ کرنا چاہئے۔ علاج کے دوران آپ کو اپنے ڈاکٹر کی ہدایت کے مطابق اپنی آنکھوں کا معائنہ بھی کرانا چاہیے۔ اگر آپ کو دھندلا پن جیسی علامات کا سامنا ہو تو فوری طور پر ان کی اطلاع دیں۔

2. دل کا فعل: دوائی شروع کرنے سے پہلے ایکو کارڈیوگرام کیا جاتا ہے، جو دل کے افعال کی پیمائش کرتا ہے۔ یہ علاج کے پہلے سال کے لیے ہر 3 ماہ بعد دہرایا جاتا ہے۔

3. حمل: یہ دوا جنین کے لیے نقصان دہ ہو سکتی ہے ۔

• اگر آپ بچے پیدا کرنے کی صلاحیت کی حامل خاتون ہیں، تو علاج شروع کرنے سے پہلے آپ کو حمل کا ٹیسٹ کرایا جائے گا۔ آپ کو علاج کے دوران اور دوائی بند کرنے کے بعد 6 ہفتوں تک برتھ کنٹرول کی انتہائی موثر شکل کا استعمال کرنا چاہیے۔
• اگر آپ مرد ہیں، تو آپ کو علاج کے دوران اور دوا بند کرنے کے بعد 3 ماہ تک موثر برتھ کنٹرول کا استعمال کرنا چاہیے۔ اس بارے میں اپنے ڈاکٹر سے کھل کر بات کریں۔