ہیموفیلیا کے لیے ایک نئی دوا؟ آئیے Qfitlia (fitusiran) کے بارے میں جانتے ہیں؟

اگر آپ کو ہیموفیلیا ہے، تو آپ شاید جانتے ہوں گے کہ مسلسل خون آنا کتنا مایوس کن اور خوفناک ہو سکتا ہے، بعض اوقات بغیر کسی وجہ کے، اور چھوٹی چھوٹی کٹائی سے بھی خون کو روکنے میں دشواری پیش آتی ہے۔ ہوسکتا ہے کہ آپ اپنے خون کے علاج کے لیے پہلے سے ہی دوا لے رہے ہوں، یا آپ اسے روکنے کے لیے دوا لے رہے ہوں۔ تاہم، طبی سائنس کی ترقی کے ساتھ، اب اس حالت کے لیے بہت سے موثر، نئے علاج موجود ہیں۔ تو آج ایک نئی، مختلف دوا کے بارے میں بات کرتے ہیں۔ اسے Qfitlia (fitusiran) کہتے ہیں۔

سب سے پہلے دیکھتے ہیں کہ ہیموفیلیا میں خون آنا کیوں نہیں رکتا؟

سیدھے الفاظ میں، خاص پروٹین ہیں جو ہمارے خون کے جمنے میں مدد کرتے ہیں۔ ہم ان کو " جمنے کے عوامل " کہتے ہیں۔ جس طرح دیوار بناتے وقت اینٹوں کو ایک ساتھ رکھنے کے لیے مارٹر کی ضرورت ہوتی ہے، یہ جمنے والے عوامل خون بہنے کو روکنے کے لیے ضروری ہیں۔ ہیموفیلیا والے شخص میں ان میں سے کسی ایک عنصر کی کمی ہوتی ہے۔

• ہیموفیلیا اے والے افراد میں فیکٹر VIII نامی مادے کی کمی ہوتی ہے۔
• ہیموفیلیا بی کے شکار افراد میں فیکٹر IX نامی مادے کی کمی ہوتی ہے۔

جب یہ عوامل کم ہو جاتے ہیں، تو خون جمنے کے عمل میں ایک اور اہم مرحلہ کی پیداوار، جسے تھرومبن کہتے ہیں، کم ہو جاتا ہے۔ تھرومبن ایک اہم عنصر ہے جو بالآخر خون کا جمنا بناتا ہے اور خون بہنا بند کر دیتا ہے۔ لہٰذا جب تھرومبن کم ہو جاتا ہے تو خون بہنا بند کرنا مشکل ہو جاتا ہے۔ کیا تم سمجھتے ہو؟ عام طور پر جو کچھ ہم علاج کے طور پر اتنے لمبے عرصے سے کر رہے ہیں وہ یہ ہے کہ آپ کے جسم میں جمنے والے عنصر (عنصر 8 یا 9) کو مصنوعی طور پر بنانا اور اسے رگ میں انجکشن کے طور پر دینا ہے۔ لیکن آج ہم جس Qfitlia دوا کے بارے میں بات کر رہے ہیں وہ بالکل مختلف طریقے سے کام کرتی ہے۔

تو یہ نئی دوا کیا ہے جسے Qfitlia (fitusiran) کہتے ہیں؟

یہ ایک ایسی دوا ہے جو بہت عجیب طریقے سے کام کرتی ہے۔ ہم نے پہلے اس حقیقت کے بارے میں بات کی تھی کہ خون کو جمنے کے لیے تھرومبن نامی چیز کی ضرورت ہوتی ہے۔ ہمارے اپنے جسموں میں، ایک اور پروٹین ہے جو اس تھرومبن کی پیداوار کو کنٹرول کرتا ہے، یعنی یہ زیادہ تھرومبن کی پیداوار کو روکتا ہے۔ اسے antithrombin کہتے ہیں۔اس طرح سوچو۔ آپ کے جسم میں خون جمنے کا عنصر (تھرومبن) ہے جو آپ کے خون کو جمنے میں مدد کرتا ہے۔ لیکن ایک اور عنصر (اینٹی تھرومبن) ہے جو اسے کام کرنے سے کنٹرول اور روکتا ہے۔ ہیموفیلیا میں، مدد کرنے والے عنصر (تھرومبن) کی پیداوار شروع میں کم ہوتی ہے۔ اس لیے جب روک تھام کرنے والا عنصر (اینٹیتھرومبن) عام طور پر کام کرتا ہے تو خون کا جمنا اور بھی کم ہوجاتا ہے۔ Qfitlia کیا کرتا ہے antithrombin کی مقدار کو کم کرتا ہے جو اسے روکتا ہے۔ پھر، تھرومبن کی مقدار جو آپ کا جسم قدرتی طور پر پیدا کرتا ہے اسے بغیر کسی رکاوٹ کے مناسب طریقے سے کام کرنے کی اجازت دی جاتی ہے۔ اس کا مطلب یہ ہے کہ یہ جسم کے اپنے نظام کو خون کے جمنے کی حوصلہ افزائی کے لیے استعمال کرتا ہے، بجائے اس کے کہ آپ کو جمنے کا وہ عنصر دے جو آپ نے کھو دیا ہے۔ یہ ہیموفیلیا کے علاج میں استعمال ہونے والی پہلی اینٹی تھرومبن کم کرنے والی دوا ہے۔

آئیے ان دو علاج کے طریقوں کے درمیان فرق کی مزید وضاحت کرتے ہیں۔

آپ نیچے دیے گئے جدول سے اس فرق کو آسانی سے سمجھ سکتے ہیں۔

کیا یہ دوا میرے لیے موزوں ہے اور میں اسے کیسے استعمال کروں؟

اگر آپ کو ہیموفیلیا اے یا بی ہے اور آپ کی عمر 12 سال سے زیادہ ہے، تو آپ کا ڈاکٹر غور کر سکتا ہے کہ آیا یہ دوا آپ کے لیے صحیح ہے۔ سب سے اہم بات یہ ہے کہ اسے ان لوگوں میں بھی استعمال کیا جا سکتا ہے جنہوں نے پچھلی فیکٹر تھراپی سے روکنے والے (مزاحمت) تیار کیے ہیں۔ تاہم، یہ علاج شروع کرنے سے پہلے، آپ کا ڈاکٹر خون کے کئی ٹیسٹ کرائے گا۔ 1. Antithrombin کی سطح: یہ پیمائش کرتا ہے کہ آپ کے خون میں antithrombin کی مقدار کتنی ہے۔ Qfitlia کی خوراک کا تعین اس قدر کی بنیاد پر کیا جاتا ہے۔ 2. جگر کا کام: علاج سے پہلے اور اس کے دوران آپ کے جگر کی نگرانی کی جاتی ہے۔ یہ دوا جلد کے نیچے انجکشن کے طور پر دی جاتی ہے (سب کے نیچے)۔ اس کا مطلب یہ ہے کہ اسے رگ میں نہیں دیا گیا ہے۔ آپ یا کوئی دیکھ بھال کرنے والا اسے تربیت کے بعد گھر پر دے سکتا ہے۔ یہ پیٹ، ران، یا اوپری بازو کے پچھلے حصے کی جلد میں دیا جاتا ہے۔ آپ کو ان جگہوں سے پرہیز کرنا چاہیے جہاں زخم یا کٹے ہوں۔ اگر آپ پہلے ہی ہیموفیلیا کے دوسرے علاج لے رہے ہیں، تو آپ کو Qfitlia شروع کرنے کے بعد ان علاج کو روکنے یا تبدیل کرنے کی ضرورت پڑسکتی ہے۔ آپ کا ڈاکٹر آپ کو واضح طور پر اس کی وضاحت کرے گا۔ اپنے ڈاکٹر کے مشورے کے بغیر اپنی موجودہ دوائیں لینا بند نہ کریں یا Qfitlia لینا بند کریں۔ ایسا کرنے سے آپ کے خون بہنے کا خطرہ بڑھ سکتا ہے۔

کیا ہمیں ضمنی اثرات سے بھی آگاہ ہونا چاہیے؟ ہم انہیں کیسے روک سکتے ہیں؟

کسی بھی دوا کی طرح، Qfitlia کے کچھ ضمنی اثرات ہو سکتے ہیں۔ ان کے بارے میں آگاہ ہونا اور ان کی روک تھام کے لیے اقدامات کرنا ضروری ہے۔

• • خون کے جمنے: چونکہ یہ دوا خون کے جمنے کو فروغ دیتی ہے، اس لیے رگوں کے اندر غیر مطلوبہ خون کے لوتھڑے بننا بہت کم ہوتا ہے۔ اس خطرے کو کم کرنے کے لیے آپ کا ڈاکٹر آپ کے اینٹی تھرومبن کی سطح کے لیے صحیح خوراک کا تعین کرے گا۔

آپ کے ڈاکٹر کی تجویز کے مطابق باقاعدگی سے خون کے ٹیسٹ کروانا بہت ضروری ہے۔ عام طور پر علاج کے پہلے، تیسرے، پانچویں اور چھٹے مہینے میں اینٹیتھرومبن کی سطح کی جانچ کی جاتی ہے۔ اس طرح آپ کے لیے دواؤں کی صحیح خوراک کا تعین کیا جا سکتا ہے اور اس خطرے کو کیسے کم کیا جا سکتا ہے۔

• بلند جگر کے انزائمز: کچھ لوگوں کے جگر کے انزائمز بلند ہو سکتے ہیں۔ یہی وجہ ہے کہ ڈاکٹر خون کے ٹیسٹ کے ذریعے جگر کی حالت کو باقاعدگی سے مانیٹر کرتے ہیں۔

• پتھری اور پتتاشی کی سوزش: اگر آپ کو اچانک پیٹ میں شدید درد، متلی اور الٹی جیسی علامات کا سامنا ہو تو فوری طور پر اپنے ڈاکٹر کو مطلع کریں۔

• انفیکشن: انجیکشن سائٹ پر انفیکشن کا ایک چھوٹا سا خطرہ ہے۔ لہذا، یہ ضروری ہے کہ ہمیشہ صاف اور اپنے ڈاکٹر کی ہدایت کے مطابق انجیکشن لگائیں۔ حفظان صحت کے اچھے طریقے، جیسے بار بار ہاتھ دھونا، بھی اہم ہیں۔

مطالعات سے پتہ چلتا ہے کہ ہیموفیلیا کے شکار افراد (دونوں ہی وہ لوگ جو روکنے والے اور بغیر روکے ہوئے تھے) جنہوں نے Qfitlia لیا ان میں خون بہنے والے واقعات ان لوگوں کے مقابلے میں نمایاں طور پر کم تھے جنہوں نے کوئی روک تھام کا علاج نہیں کیا۔ اس کے علاوہ، روک تھام کرنے والے لوگ جنہوں نے دوسرے علاج سے Qfitlia میں تبدیل کیا ان میں خون بہنے کی اقساط کم تھیں۔ لیکن یہ بات ذہن میں رکھیں کہ یہ نتائج ہر شخص میں مختلف ہو سکتے ہیں۔

ٹیک ہوم پیغام

• Qfitlia (fitusiran) ہیموفیلیا A اور B کا ایک نیا علاج ہے جو مختلف طریقے سے کام کرتا ہے۔
• یہ اینٹی تھرومبن کی مقدار کو کم کر کے کام کرتا ہے، جو خون کے جمنے کو روکتا ہے، بجائے اس کے کہ جسم کے کم جمنے والے عنصر کو بیرونی طور پر فراہم کرے۔
• یہ دوا جلد کے نیچے ایک انجکشن ہے، رگ میں نہیں، اور عام طور پر کبھی کبھار دیا جاتا ہے، جیسے مہینے میں ایک بار یا ہر دو ماہ بعد۔
• آپ کا ڈاکٹر خون کے کئی ٹیسٹوں کے بعد تعین کرے گا کہ آیا یہ علاج آپ کے لیے صحیح ہے۔
• ضمنی اثرات سے بچنے کے لیے، یہ ضروری ہے کہ آپ کے ڈاکٹر کے تجویز کردہ وقفوں سے خون کے ٹیسٹ (خاص طور پر اینٹی تھرومبین اور جگر کا فعل) کروائیں۔
• کسی بھی وجہ سے طبی مشورے کے بغیر Qfitlia علاج کو روکنے سے گریز کریں۔

ہیموفیلیا، ہیموفیلیا، کیفٹلیا، فٹوسیران، خون کا جمنا، خون بہنا، جمنے کا عنصر، اینٹی تھرومبن، ہیموفیلیا کا علاج، نئی دوا، ضمنی اثرات