Un nou fàrmac per a l'hemofília? Coneix Qfitlia (fitusiran)?

Si tens hemofília, probablement saps com de frustrant i espantós pot ser sagnar constantment, de vegades sense cap motiu, i tenir problemes per aturar el sagnat fins i tot pels talls més petits. Potser ja estàs prenent medicaments per tractar el teu sagnat o potser estàs prenent medicaments per prevenir-lo. Tanmateix, amb l'avanç de la ciència mèdica, ara hi ha molts tractaments nous i eficaços per a aquesta afecció. Així doncs, avui parlarem d'un fàrmac nou i diferent. Es diu Qfitlia (fitusiran).

Primer, vegem per què no s'atura el sagnat en l'hemofília?

En poques paraules, hi ha proteïnes especials que ajuden a la coagulació de la sang. Anomenem això " factors de coagulació ". De la mateixa manera que es necessita morter per mantenir els maons units quan es construeix una paret, aquests factors de coagulació són essencials per aturar l'hemorràgia. Una persona amb hemofília té deficiència d'un d'aquests factors de coagulació.

• Les persones amb hemofília A tenen una manca d'una substància anomenada factor VIII.
• Les persones amb hemofília B tenen una manca d'una substància anomenada factor IX.

Quan aquests factors disminueixen, disminueix la producció d'un altre pas important en el procés de coagulació de la sang, anomenat trombina . La trombina és el factor principal que finalment forma un coàgul de sang i atura l'hemorràgia. Per tant, quan la trombina disminueix, es fa difícil aturar l'hemorràgia quan es produeix. Ho entens? Normalment, el que hem estat fent com a tractament durant tant de temps és fabricar artificialment el factor de coagulació (factor 8 o 9) que falta al cos i administrar-lo com una injecció en una vena. Però el fàrmac Qfitlia del qual parlem avui funciona d'una manera completament diferent.

Aleshores, què és aquest nou medicament anomenat Qfitlia (fitusiran)?

Aquest és un fàrmac que funciona d'una manera molt estranya. Abans hem parlat del fet que la sang necessita una cosa anomenada trombina per coagular-se. En els nostres propis cossos, hi ha una altra proteïna que controla la producció d'aquesta trombina, és a dir, atura la producció de més trombina. S'anomena antitrombina .Pensa-ho d'aquesta manera. Tens un factor de coagulació de la sang (trombina) al teu cos que ajuda a la coagulació de la sang. Però hi ha un altre factor (l'antitrombina) que controla i impedeix que funcioni. En l'hemofília, la producció del factor que ajuda (trombina) és inicialment baixa. Així, quan el factor que ho impedeix (l'antitrombina) funciona normalment, la coagulació de la sang disminueix encara més. El que fa Qfitlia és reduir la quantitat d'antitrombina que ho impedeix. Aleshores, la quantitat de trombina que el teu cos produeix naturalment pot funcionar correctament sense ser obstaculitzada. Això vol dir que utilitza el propi sistema del cos per afavorir la coagulació de la sang, en lloc de donar-te el factor de coagulació que has perdut. Aquest és el primer fàrmac reductor d'antitrombina que s'utilitza en el tractament de l'hemofília.

Expliquem més detalladament la diferència entre aquests dos mètodes de tractament.

Podeu entendre fàcilment aquesta diferència a partir de la taula següent.

Aquest medicament és adequat per a mi i com l'he d'utilitzar?

Si teniu hemofília A o B i sou més de 12 anys, el vostre metge pot considerar si aquest medicament és adequat per a vosaltres. El més important és que també es pot utilitzar en persones que han desenvolupat inhibidors (resistència) a la teràpia amb factors prèvia. Tanmateix, abans de començar aquest tractament, el vostre metge us farà diverses anàlisis de sang . 1. Nivell d'antitrombina: Això mesura quanta antitrombina hi ha a la sang. La dosi de Qfitlia es determina en funció d'aquest valor. 2. Funció hepàtica: Es controla el fetge abans i durant el tractament. Aquest medicament s'administra com a injecció sota la pell (per via subcutània). Això vol dir que no s'administra en una vena. Vostè o un cuidador us el pot administrar a casa després de l'entrenament. S'administra a la pell de l'abdomen, la cuixa o la part posterior del braç. Heu d'evitar les zones amb blaus o talls. Si ja esteu prenent altres tractaments per a l'hemofília, és possible que hàgiu d'aturar o canviar aquests tractaments després de començar Qfitlia. El vostre metge us ho explicarà clarament. No deixis mai de prendre els teus medicaments actuals ni deixis de prendre Qfitlia sense el consell del teu metge. Si ho fas, pots augmentar el risc de sagnat.

També hauríem de ser conscients dels efectes secundaris? Com ​​els podem prevenir?

Com qualsevol medicament, Qfitlia pot tenir alguns efectes secundaris. És important conèixer-los i prendre mesures per prevenir-los.

• • Coàguls de sang : Com que aquest medicament afavoreix la coagulació de la sang, és molt rar que es formin coàguls de sang no desitjats dins de les venes. El metge determinarà la dosi adequada per al seu nivell d'antitrombina per reduir aquest risc.

És molt important fer-se anàlisis de sang regularment, tal com recomana el metge. Els nivells d'antitrombina se solen comprovar durant el primer, tercer, cinquè i sisè mes de tractament. Així és com es pot determinar la dosi adequada de medicament per a vostè i com reduir aquest risc.

• Enzims hepàtics elevats: Algunes persones poden tenir enzims hepàtics elevats. És per això que els metges controlen regularment l'estat del fetge amb anàlisis de sang .

• Càlculs biliars i inflamació de la vesícula biliar: si de sobte experimenteu símptomes com ara dolor d'estómac intens, nàusees i vòmits , informeu immediatament al vostre metge.

• Infeccions: Hi ha un petit risc d'infecció al lloc de la injecció. Per tant, és important injectar sempre de manera neta i segons les indicacions del metge. També són importants les bones pràctiques d'higiene, com ara rentar-se les mans amb freqüència.

Els estudis han demostrat que les persones amb hemofília (tant les que tenien com les que no en tenien) que prenien Qfitlia tenien significativament menys episodis de sagnat que les que no prenien cap tractament preventiu. A més, les persones amb inhibidors que van canviar d'altres tractaments a Qfitlia tenien menys episodis de sagnat. Però cal tenir en compte que aquests resultats poden variar de persona a persona.

Missatge per emportar

• Qfitlia (fitusiran) és un nou tractament per a l'hemofília A i B que funciona de manera diferent.
• Això funciona reduint la quantitat d'antitrombina, que impedeix la coagulació de la sang, en lloc de donar externament el factor de coagulació baix del cos.
• Aquest medicament és una injecció sota la pell, no en una vena, i normalment es dóna amb poca freqüència, com ara un cop al mes o cada dos mesos.
• El metge determinarà si aquest tractament és adequat per a vostè després de diverses anàlisis de sang.
• Per evitar efectes secundaris, és essencial fer-se anàlisis de sang (especialment antitrombina i funció hepàtica) a intervals regulars, tal com li ha prescrit el metge.
• Eviteu interrompre el tractament amb Qfitlia sense consell mèdic per qualsevol motiu.

Hemofília, Hemofília, Qfitlia, fitusiran, coagulació sanguínia, sagnat, factor de coagulació, antitrombina, tractament de l'hemofília, nou medicament, efectes secundaris