Sì avete l'emofilia, probabilmente sapete quantu frustrante è spaventosu pò esse di sanguinà constantemente, qualchì volta senza ragione, è avè difficultà à fermà
u sanguinamentu ancu da i più chjuchi tagli. Pudete digià piglià medicazione per trattà u vostru sanguinamentu, o pudete piglià medicazione per prevene lu. Tuttavia, cù l'avanzamentu di a scienza medica, ci sò avà parechji trattamenti novi è efficaci per sta cundizione. Dunque, oghje, parlemu di una nova droga diversa. Si chjama Qfitlia (fitusiran).
Prima, videmu, perchè u sanguinamentu ùn si ferma micca in l'emofilia?
Per dì la simpliciamente, ci sò proteine speciali chì aiutanu u nostru sangue à coagulà. Chjamemu questi
" fattori di coagulazione ". Cum'è a malta hè necessaria per tene inseme i mattoni quandu si custruisce un muru, questi fattori di coagulazione sò essenziali per fermà l'emorragia. Una persona cun emofilia hè carente in unu di questi fattori di coagulazione.
- E persone cun emofilia A ùn anu micca una sustanza chjamata fattore VIII.
- E persone cun emofilia B ùn anu micca una sustanza chjamata Fattore IX.
Quandu sti fattori diminuiscenu, a pruduzzione di un'altra tappa impurtante in u prucessu di coagulazione di u sangue, chjamata
trombina , diminuisce. A trombina hè u fattore principale chì forma infine un coagulu di sangue è ferma u sanguinamentu. Dunque, quandu a trombina diminuisce, diventa difficiule di fermà u sanguinamentu quandu si verifica. Capite ? Di solitu, ciò chì facemu cum'è trattamentu per tantu tempu hè di fà artificialmente u fattore di coagulazione (fattore 8 o 9) chì manca in u vostru corpu è di dà lu cum'è
iniezione in una vena. Ma a droga Qfitlia di a quale parlemu oghje funziona in un modu cumpletamente diversu.
Dunque, chì hè sta nova medicina chjamata Qfitlia (fitusiran)?
Questa hè una droga chì funziona in un modu assai stranu. Avemu parlatu prima di u fattu chì u sangue hà bisognu di qualcosa chjamata trombina per coagulà. In i nostri corpi, ci hè un'altra proteina chì cuntrolla a pruduzzione di sta trombina, vale à dì, ferma a pruduzzione di più trombina. Si chjama
antitrombina .Pensateci cusì. Avete un fattore di coagulazione di u sangue (trombina) in u vostru corpu chì aiuta u vostru sangue à coagulà. Ma ci hè un altru fattore (antitrombina) chì u cuntrolla è l'impedisce di funziunà. In l'emofilia, a pruduzzione di u fattore chì aiuta (trombina) hè inizialmente bassa. Cusì, quandu u fattore chì impedisce (antitrombina) funziona nurmalmente, a coagulazione di u sangue diminuisce ancu di più. Ciò chì Qfitlia face hè
di riduce a quantità di antitrombina chì l'impedisce. Dopu, a quantità di trombina chì u vostru corpu produce naturalmente hè permessa di funziunà currettamente senza esse impedita. Questu significa chì usa u sistema di u corpu stessu per incuragisce a coagulazione di u sangue, invece di dà vi u fattore di coagulazione chì avete persu. Questu hè u primu medicamentu chì riduce l'antitrombina à esse adupratu in u trattamentu di l'emofilia.
Spieghemu più in dettagliu a differenza trà sti dui metudi di trattamentu.
Pudete capisce facilmente sta differenza da a tavula quì sottu.
| Caratteristica | Trattamentu tradiziunale (Sostituzione di fattori) | Trattamentu cù Qfitlia (fitusiran) |
|---|
| Funziunalità | U fattore di coagulazione chì manca in u corpu hè datu esternamente. | Riduce l'antitrombina, chì impedisce a coagulazione di u sangue, è permette à u corpu di utilizà più di a so propria trombina. |
| Cumu dà | Spessu per via intravenosa. | Sottu à a pelle (sottucutanea). |
| Frequenza | Pò esse necessariu parechje volte à settimana. | Una volta à u mese o ogni dui mesi (6-12 volte à l'annu). |
| Per quelli chì anu inibitori | A terapia cù fattori nurmali ùn funziona micca, è sò necessarii altri trattamenti speciali (agenti di bypass). | Stu trattamentu pò ancu esse adupratu cù successu in e persone cun inibitori (anticorpi contr'à i fattori). |
Sta medicina hè adatta per mè è cumu a possu aduprà?
Sè vo avete l'emofilia A o B è avete più di 12 anni, u vostru
duttore pò cunsiderà se sta medicina hè adatta per voi. A cosa più impurtante hè chì pò ancu esse aduprata in e persone chì anu sviluppatu inibitori (resistenza) à a terapia di fattori precedente. Tuttavia, prima di inizià stu trattamentu, u vostru duttore vi farà parechji
analisi di sangue . 1.
Livellu di antitrombina: Questu misura quanta antitrombina hè in u vostru sangue. A dosa di Qfitlia hè determinata in basa à questu valore. 2.
Funzione epatica: U vostru fegatu hè monitoratu prima è durante u trattamentu. Sta medicina hè data
cum'è iniezione sottu a pelle (per via sottocutanea). Questu significa chì ùn hè micca data in una vena. Voi o un caregiver pudete dà la in casa dopu l'allenamentu. Hè data in a pelle di l'addome, di a coscia o di u spinu di a parte superiore di u bracciu. Duvete evità e zone cù contusioni o tagli. Sè vo pigliate digià altri trattamenti per l'emofilia, pudete avè bisognu di piantà o cambià questi trattamenti dopu avè iniziatu Qfitlia. U vostru
duttore vi spiegherà questu chjaramente.
Ùn smette mai di piglià i vostri medicamenti attuali o di piglià Qfitlia senza u cunsigliu di u vostru duttore. Fendu cusì, pudete aumentà u risicu di sanguinamentu.
Duvemu ancu esse cuscenti di l'effetti secundarii ? Cumu pudemu impedisceli ?
Cum'è qualsiasi medicamentu, Qfitlia pò avè qualchi effetti secundarii. Hè impurtante esse cuscenti di elli è piglià misure per prevene li.
- Coaguli di sangue : Siccomu stu medicamentu prumove a coagulazione di u sangue, hè assai raru chì si forminu coaguli di sangue indesiderati in e vene. U vostru duttore determinarà a dosa adatta à u vostru livellu di antitrombina per riduce stu risicu.
Hè assai impurtante di fà analisi di sangue regularmente cum'è u vostru duttore ricumanda. I livelli di antitrombina sò generalmente verificati à u primu, terzu, quintu è sestu mese di trattamentu. Eccu cumu si pò determinà a dosa ghjusta di medicazione per voi è cumu si pò riduce stu risicu.
- Enzimi epatici elevati: Certe persone ponu avè enzimi epatici elevati. Hè per quessa chì i medichi monitoranu regularmente a cundizione di u fegatu cù analisi di sangue .
- Calcoli biliari è infiammazione di a cistifellea: Sè avete sintomi cum'è dolore di stomacu severu, nausea è vomitu , informate subitu u vostru duttore.
- Infezioni: Ci hè un picculu risicu d'infezzione à u situ di l'iniezione. Dunque, hè impurtante d'injectà sempre in modu pulitu è cum'è indicatu da u vostru duttore. E bone pratiche d'igiene, cum'è u lavaggiu frequente di e mani, sò ancu impurtanti.
Studi anu dimustratu chì e persone cun emofilia (sia quelle cun sia quelle senza inibitori) chì anu pigliatu Qfitlia anu avutu significativamente menu episodi di sanguinamentu chè quelle chì ùn anu pigliatu alcun trattamentu preventivu. Inoltre, e persone cun inibitori chì sò passate da altri trattamenti à Qfitlia anu avutu menu episodi di sanguinamentu. Ma tenite à mente chì questi risultati ponu varià da persona à persona.
Missaghju da purtà in casa
- Qfitlia (fitusiran) hè un novu trattamentu per l'emofilia A è B chì funziona in modu diversu.
- Questu funziona riducendu a quantità di antitrombina, chì impedisce a coagulazione di u sangue, invece di dà u fattore di coagulazione bassu di u corpu esternamente.
- Questa medicazione hè una iniezione sottu à a pelle, micca in una vena, è hè generalmente data raramente, cum'è una volta à u mese o ogni dui mesi.
- U vostru duttore determinarà se questu trattamentu hè adattatu per voi dopu à parechji analisi di sangue.
- Per evità effetti secundarii, hè essenziale fà analisi di sangue (in particulare antitrombina è funzione epatica) à intervalli regulari cum'è prescrittu da u vostru duttore.
- Evitate di piantà u trattamentu cù Qfitlia senza cunsigliu medicu per qualsiasi ragione.
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