¿Un nuevo fármaco para la hemofilia? Conozcamos Qfitlia (fitusiran).

Si padeces hemofilia, seguramente sabes lo frustrante y aterrador que puede ser sangrar constantemente, a veces sin motivo aparente, y tener dificultades para detener el sangrado incluso de los cortes más pequeños. Quizás ya estés tomando medicamentos para tratar el sangrado o para prevenirlo. Sin embargo, gracias a los avances de la ciencia médica, ahora existen muchos tratamientos nuevos y eficaces para esta afección. Hoy hablaremos de un medicamento nuevo y diferente: Qfitlia (fitusiran).

Primero, veamos, ¿por qué no cesa el sangrado en la hemofilia?

En pocas palabras, existen proteínas especiales que ayudan a que nuestra sangre coagule. Las llamamos " factores de coagulación ". Al igual que el mortero es necesario para unir los ladrillos al construir una pared, estos factores de coagulación son esenciales para detener el sangrado. Una persona con hemofilia tiene deficiencia de uno de estos factores de coagulación.

• Las personas con hemofilia A carecen de una sustancia llamada factor VIII.
• Las personas con hemofilia B carecen de una sustancia llamada factor IX.

Cuando estos factores disminuyen, también disminuye la producción de otro paso importante en el proceso de coagulación sanguínea, llamado trombina . La trombina es el factor principal que, en última instancia, forma un coágulo de sangre y detiene la hemorragia. Por lo tanto, cuando la trombina disminuye, se dificulta detener una hemorragia. ¿Lo entiende? Normalmente, el tratamiento que hemos utilizado durante tanto tiempo consiste en producir artificialmente el factor de coagulación (factor 8 o 9) que falta en el organismo y administrarlo mediante una inyección intravenosa. Pero el medicamento Qfitlia del que hablamos hoy funciona de una manera completamente diferente.

¿Qué es este nuevo medicamento llamado Qfitlia (fitusiran)?

Este es un medicamento que funciona de una manera muy peculiar. Ya hablamos de que la sangre necesita una sustancia llamada trombina para coagularse. En nuestro propio cuerpo, existe otra proteína que controla la producción de esta trombina, es decir, detiene la producción de más trombina. Se llama antitrombina .Piénselo de esta manera. Usted tiene un factor de coagulación sanguínea (trombina) en su cuerpo que ayuda a que la sangre coagule. Pero hay otro factor (antitrombina) que lo controla e impide su funcionamiento. En la hemofilia, la producción del factor que ayuda (trombina) es inicialmente baja. Por lo tanto, cuando el factor que lo inhibe (antitrombina) funciona normalmente, la coagulación sanguínea disminuye aún más. Lo que hace Qfitlia es reducir la cantidad de antitrombina que lo inhibe. De esta manera, la cantidad de trombina que su cuerpo produce naturalmente puede funcionar correctamente sin obstáculos. Esto significa que utiliza el propio sistema del cuerpo para estimular la coagulación sanguínea, en lugar de proporcionarle el factor de coagulación que ha perdido. Este es el primer medicamento reductor de antitrombina que se utiliza en el tratamiento de la hemofilia.

Expliquemos con más detalle la diferencia entre estos dos métodos de tratamiento.

Puedes comprender fácilmente esta diferencia en la tabla que aparece a continuación.

¿Este medicamento es adecuado para mí y cómo debo usarlo?

Si tiene hemofilia A o B y es mayor de 12 años, su médico podría considerar si este medicamento es adecuado para usted. Lo más importante es que también se puede usar en personas que han desarrollado inhibidores (resistencia) a la terapia con factor previa. Sin embargo, antes de comenzar este tratamiento, su médico le realizará varios análisis de sangre : 1. Nivel de antitrombina: Esta prueba mide la cantidad de antitrombina en la sangre. La dosis de Qfitlia se determina en función de este valor. 2. Función hepática: Se controla la función hepática antes y durante el tratamiento. Este medicamento se administra mediante inyección subcutánea. Esto significa que no se administra por vía intravenosa. Usted mismo o un cuidador pueden administrárselo en casa después de recibir capacitación. Se administra en la piel del abdomen, el muslo o la parte posterior del brazo. Debe evitar zonas con hematomas o cortes. Si ya está recibiendo otros tratamientos para la hemofilia, es posible que deba suspenderlos o cambiarlos después de comenzar con Qfitlia. Su médico le explicará esto claramente. Nunca deje de tomar sus medicamentos actuales ni Qfitlia sin consultar a su médico. Hacerlo podría aumentar el riesgo de hemorragia.

¿Debemos también tener en cuenta los efectos secundarios? ¿Cómo podemos prevenirlos?

Como cualquier medicamento, Qfitlia puede tener algunos efectos secundarios. Es importante conocerlos y tomar medidas para prevenirlos.

• • Coágulos sanguíneos : Dado que este medicamento favorece la coagulación sanguínea, es muy raro que se formen coágulos no deseados en las venas. Su médico determinará la dosis adecuada según su nivel de antitrombina para reducir este riesgo.

Es muy importante realizarse análisis de sangre periódicos, tal como lo recomienda su médico. Los niveles de antitrombina se suelen controlar al primer, tercer, quinto y sexto mes de tratamiento. De esta manera, se puede determinar la dosis adecuada de medicamento y reducir el riesgo.

• Enzimas hepáticas elevadas: Algunas personas pueden tener enzimas hepáticas elevadas. Por eso, los médicos controlan regularmente el estado del hígado mediante análisis de sangre .

• Cálculos biliares e inflamación de la vesícula biliar: Si experimenta repentinamente síntomas como dolor abdominal intenso, náuseas y vómitos , informe a su médico de inmediato.

• Infecciones: Existe un pequeño riesgo de infección en el lugar de la inyección. Por lo tanto, es importante inyectarse siempre de forma limpia y siguiendo las indicaciones de su médico. También es importante mantener una buena higiene, como lavarse las manos con frecuencia.

Los estudios han demostrado que las personas con hemofilia (tanto con inhibidores como sin ellos) que tomaron Qfitlia tuvieron significativamente menos episodios de sangrado que quienes no recibieron ningún tratamiento preventivo. Asimismo, las personas con inhibidores que cambiaron de otros tratamientos a Qfitlia también presentaron menos episodios de sangrado. Sin embargo, tenga en cuenta que estos resultados pueden variar de una persona a otra.

Mensaje para llevar a casa

• Qfitlia (fitusiran) es un nuevo tratamiento para la hemofilia A y B que funciona de una manera diferente.
• Este método funciona reduciendo la cantidad de antitrombina, que previene la coagulación sanguínea, en lugar de administrar externamente el bajo factor de coagulación del cuerpo.
• Este medicamento se administra mediante inyección subcutánea, no intravenosa, y generalmente se aplica con poca frecuencia, por ejemplo, una vez al mes o cada dos meses.
• Su médico determinará si este tratamiento es adecuado para usted después de realizarle varios análisis de sangre.
• Para evitar efectos secundarios, es fundamental realizarse análisis de sangre (especialmente de antitrombina y de función hepática) a intervalos regulares, según lo prescrito por su médico.
• Evite interrumpir el tratamiento con Qfitlia sin consultar a un médico por ningún motivo.

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