Un novo fármaco para a hemofilia? Coñeceremos Qfitlia (fitusiran)?

Se tes hemofilia, probablemente sabes o frustrante e aterrador que pode ser sangrar constantemente, ás veces sen motivo, e ter problemas para deter a hemorraxia mesmo nos cortes máis pequenos. Pode que xa esteas a tomar medicamentos para tratar a túa hemorraxia ou que esteas a tomar medicamentos para previla. Non obstante, cos avances da ciencia médica, agora existen moitos tratamentos novos e eficaces para esta afección. Así que hoxe imos falar dun novo fármaco diferente. Chámase Qfitlia (fitusiran).

Primeiro, vexamos por que non se detén a hemorraxia na hemofilia?

En poucas palabras, existen proteínas especiais que axudan á coagulación do sangue. A estas chámaselles " factores de coagulación ". Do mesmo xeito que se necesita argamasa para manter unidos os ladrillos ao construír un muro, estes factores de coagulación son esenciais para deter a hemorraxia. Unha persoa con hemofilia ten deficiencia dun destes factores de coagulación.

• As persoas con hemofilia A carecen dunha substancia chamada factor VIII.
• As persoas con hemofilia B carecen dunha substancia chamada factor IX.

Cando estes factores diminúen, diminúe a produción doutro paso importante no proceso de coagulación do sangue, chamado trombina . A trombina é o factor principal que finalmente forma un coágulo de sangue e detén a hemorraxia. Polo tanto, cando a trombina diminúe, faise difícil deter a hemorraxia cando se produce. Enténdes? Normalmente, o que levamos facendo como tratamento durante tanto tempo é fabricar artificialmente o factor de coagulación (factor 8 ou 9) que falta no corpo e administralo mediante unha inxección nunha vea. Pero o fármaco Qfitlia do que falamos hoxe funciona dun xeito completamente diferente.

Entón, que é este novo medicamento chamado Qfitlia (fitusiran)?

Este é un fármaco que funciona dun xeito moi estraño. Falamos antes do feito de que o sangue necesita algo chamado trombina para coagular. Nos nosos propios corpos, hai outra proteína que controla a produción desta trombina, é dicir, detén a produción de máis trombina. Chámase antitrombina .Pensa nisto deste xeito. Tes un factor de coagulación do sangue (trombina) no teu corpo que axuda á coagulación do sangue. Pero hai outro factor (a antitrombina) que o controla e impide que funcione. Na hemofilia, a produción do factor que axuda (trombina) é inicialmente baixa. Entón, cando o factor que o impide (a antitrombina) funciona normalmente, a coagulación do sangue diminúe aínda máis. O que fai Qfitlia é reducir a cantidade de antitrombina que a impide. Despois, permítese que a cantidade de trombina que o teu corpo produce de forma natural funcione correctamente sen verse obstaculizada. Isto significa que usa o propio sistema do corpo para fomentar a coagulación do sangue, en lugar de darche o factor de coagulación que perdiches. Este é o primeiro fármaco redutor da antitrombina que se usa no tratamento da hemofilia.

Expliquemos máis detalladamente a diferenza entre estes dous métodos de tratamento.

Podes entender facilmente esta diferenza a partir da táboa seguinte.

É axeitado este medicamento para min e como o uso?

Se tes hemofilia A ou B e tes máis de 12 anos, o teu médico pode considerar se este medicamento é axeitado para ti. O máis importante é que tamén se pode usar en persoas que desenvolveron inhibidores (resistencia) a unha terapia con factores previa. Non obstante, antes de comezar este tratamento, o teu médico realizarache varias análises de sangue . 1. Nivel de antitrombina: Isto mide a cantidade de antitrombina que hai no teu sangue. A dose de Qfitlia determínase en función deste valor. 2. Función hepática: O teu fígado é monitorizado antes e durante o tratamento. Este medicamento adminístrase como unha inxección baixo a pel (subcutánea). Isto significa que non se administra nunha vea. Ti ou un coidador poden llo administrar na casa despois do adestramento. Adminístrase na pel do abdome, a coxa ou a parte traseira do brazo. Debes evitar as zonas con hematomas ou cortes. Se xa estás a tomar outros tratamentos para a hemofilia, pode que teñas que interromper ou cambiar eses tratamentos despois de comezar con Qfitlia. O teu médico explicarache isto con claridade. Nunca deixes de tomar os teus medicamentos actuais nin deixes de tomar Qfitlia sen o consello do teu médico. Facelo pode aumentar o risco de hemorraxia.

Deberíamos ser tamén conscientes dos efectos secundarios? Como podemos previlos?

Como calquera medicamento, Qfitlia pode ter algúns efectos secundarios. É importante coñecelos e tomar medidas para previlos.

• • Coágulos sanguíneos : Dado que este medicamento promove a coagulación do sangue, é moi raro que se formen coágulos sanguíneos non desexados dentro das veas. O seu médico determinará a dose axeitada para o seu nivel de antitrombina para reducir este risco.

É moi importante facerse análises de sangue regulares segundo as recomendacións do seu médico. Os niveis de antitrombina adoitan comprobarse no primeiro, terceiro, quinto e sexto mes de tratamento. Deste xeito, pódese determinar a dose correcta de medicación para vostede e como reducir este risco.

• Enzimas hepáticas elevadas: Algunhas persoas poden ter encimas hepáticos elevados. Por iso, os médicos controlan regularmente o estado do fígado con análises de sangue .

• Cálculos biliares e inflamación da vesícula biliar: se experimenta de súpeto síntomas como dor de estómago intensa, náuseas e vómitos , informe ao seu médico inmediatamente.

• Infeccións: Existe un pequeno risco de infección no lugar da inxección. Polo tanto, é importante inxectar sempre de forma limpa e segundo as indicacións do médico. Tamén son importantes as boas prácticas de hixiene, como lavar as mans con frecuencia.

Os estudos demostraron que as persoas con hemofilia (tanto as que tiñan como as que non tiñan inhibidores) que tomaron Qfitlia tiveron un número significativamente menor de episodios de hemorraxia que as que non recibiron ningún tratamento preventivo. Ademais, as persoas con inhibidores que cambiaron doutros tratamentos a Qfitlia tiveron menos episodios de hemorraxia. Pero teña en conta que estes resultados poden variar dunha persoa a outra.

Mensaxe para levar a casa

• Qfitlia (fitusiran) é un novo tratamento para a hemofilia A e B que funciona dun xeito diferente.
• Isto funciona reducindo a cantidade de antitrombina, que impide a coagulación do sangue, en lugar de ceder externamente o factor de coagulación baixo do corpo.
• Este medicamento é unha inxección subcutánea, non nunha vea, e adoita administrarse con pouca frecuencia, como unha vez ao mes ou cada dous meses.
• O seu médico determinará se este tratamento é axeitado para vostede despois de varias análises de sangue.
• Para evitar efectos secundarios, é fundamental facerse análises de sangue (especialmente de antitrombina e función hepática) a intervalos regulares segundo lle prescriba o seu médico.
• Evite interromper o tratamento con Qfitlia sen consello médico por calquera motivo.

Hemofilia, Hemofilia, Qfitlia, fitusiran, coagulación do sangue, hemorraxia, factor de coagulación, antitrombina, tratamento da hemofilia, novo medicamento, efectos secundarios