ʻO ka mea e pono ai ʻoe e ʻike e pili ana iā Spinraza (Nusinersen), kahi lāʻau lapaʻau i hoʻohana ʻia e mālama ai i ka Spinal Muscular Atrophy (SMA)

I kekahi manawa ma ke ʻano he mau mākua, hopohopo nui mākou e pili ana i nā loli liʻiliʻi i kā mākou mau keiki, ʻeā? E noʻonoʻo inā ʻaʻole paʻa pololei kāu keiki liʻiliʻi i kona ʻāʻī e like me nā keiki ʻē aʻe, ʻaʻole ʻōwili pono, a ʻaʻole noho i luna, he mea maʻamau iā ʻoe ke hopohopo iki. I kekahi manawa ʻo ke kumu o kēia mau mea hiki ke Spinal Muscular Atrophy , a i ʻole SMA no ka pōkole. I kēia lā ke kamaʻilio nei mākou e pili ana iā Spinraza, kahi lāʻau lapaʻau i hoʻohana ʻia ma ka honua holoʻokoʻa ma ke ʻano he lāʻau lapaʻau no kēia maʻi SMA.

I ka ʻōlelo maʻalahi, he aha ka Spinal Muscular Atrophy (SMA)?

He maʻi hoʻoilina ka Spinal Muscular Atrophy (SMA). ʻO ia hoʻi, hiki ke hoʻoili ʻia mai kēlā hanauna a i kēia hanauna. ʻO ka mea e hana ʻia ma kēia, ʻo ia ka nāwaliwali mālie ʻana o nā ʻiʻo o ko kākou kino, ʻo ia hoʻi nā ʻiʻo. Hiki i kēia nāwaliwali ke paʻakikī i ke keiki ke mālama i ko lākou ʻāʻī i pololei, noho i luna ma o lākou iho, hele, a i kekahi mau hihia koʻikoʻi, ʻoiai nā mea maʻalahi e like me ke ale ʻana a me ka hanu ʻana.

Aia kekahi mau ʻano o kēia maʻi, i puʻunaue ʻia e like me ka makahiki e hoʻomaka ai ka ʻike ʻia ʻana o nā hōʻailona.

• SMA hoʻomaka pēpē: Ke ʻike ʻia nā hōʻailona i kahi pēpē ʻōpiopio loa (ma mua o 6 mahina).
• SMA ʻŌpio/Ma hope aku: Inā ʻike ʻia nā hōʻailona i ka wā kamaliʻi (ma hope o 6 mahina).
• SMA hoʻomaka makua: Inā ʻike ʻia nā hōʻailona ma hope o ka wā makua.

I ka wā e pili ana i kēia maʻi, he lāʻau lapaʻau koʻikoʻi ʻo Spinraza no kēia. E kamaʻilio kākou e pili ana i kēia me nā kikoʻī.

Pehea e hāʻawi ʻia ai ka lāʻau Spinraza (Nusinersen)?

ʻAʻole hāʻawi ʻia ʻo Spinraza ma ke ʻano he pana maʻamau. Hāʻawi ʻia ia ma ke ʻano he inikini intrathecal . I ka ʻōlelo maʻalahi, ua hoʻokomo pololei ʻia i loko o ke wai o ka iwi kuamoʻo, aia i loko o kou iwi kuamoʻo. Pono e hana ʻia kēia e nā kauka i aʻo kūikawā ʻia. No laila, hana pinepine ʻia kēia lāʻau lapaʻau ma kahi kikowaena lapaʻau kūikawā ma kahi haukapila. Hiki i kēia kaʻina hana ke hala i kekahi mau hola.

Ke hoʻomaka ka lāʻau lapaʻau, hāʻawi ʻia ʻehā mau lāʻau, i kapa ʻia ʻo "loading doses," i nā wā kokoke.

1. Hāʻawi ʻia nā mahele mua ʻekolu i kēlā me kēia 14 lā.

2. Hāʻawi ʻia ka mahele ʻehā i 30 mau lā ma hope o ke kolu o ka mahele.

Ma hope o kēlā mau lāʻau ʻehā, hoʻomau ka lāʻau lapaʻau me hoʻokahi lāʻau i kēlā me kēia ʻehā mahina .

I kekahi manawa, e hana ʻia paha kāu mau hoʻāʻo koko a me ka mimi ma mua o ka hāʻawi ʻia ʻana o kēia lāʻau lapaʻau iā ʻoe.Hiki i kāu kauka ke kuhikuhi i kekahi mau lāʻau. ʻO kēia ke ʻike inā he hopena ka lāʻau. Eia nō naʻe, hiki i kāu kauka ke hoʻoholo i ka pinepine o ka hāʻawi ʻia ʻana o ka lāʻau iā ʻoe, he aha ka nui o ka lāʻau, a me nā hoʻokolohua āu e pono ai e hana.

He aha nā hopena o kēia lāʻau lapaʻau?

Ua mālama ʻia ʻelua mau haʻawina nui e noiʻi i ka pono o ka lāʻau Spinraza: hoʻokahi i nā keiki ʻuʻuku loa (infantile-onset), a ʻo kekahi i nā keiki makua (later-onset).

Ma kēia mau haʻawina , ua hāʻawi ʻia kekahi o nā keiki i ka lāʻau Spinraza. Ua hāʻawi ʻia kekahi hui i kahi hana hoʻopunipuni . ʻO ke ʻano kēia, ʻaʻole i hoʻokomo maoli ʻia lākou me ka lāʻau, akā ua hou wale ʻia me kahi nila liʻiliʻi. Hana ʻia kēia e ana i ka hopena maoli o ka lāʻau.

He mea hoʻoikaika maoli nā hopena.

• Ma kahi noiʻi o nā pēpē ʻōpio: Kokoke i ka hapalua o nā pēpē i loaʻa iā Spinraza i hōʻike i nā hoʻomaikaʻi koʻikoʻi i nā hanana neʻe, ʻoiai ʻaʻohe o nā pēpē i loaʻa i ka placebo i hōʻike i kekahi hoʻomaikaʻi.
• Ma ke aʻo ʻana a nā keiki makua: Ma hope o 15 mau mahina, ua hoʻomaikaʻi ʻia ka hana ʻiʻo o 57% o nā keiki i loaʻa iā Spinraza, ke hoʻohālikelike ʻia me 26% wale nō o ka poʻe i loaʻa i ka placebo.

Hōʻike kēia i ka nui o ka ʻokoʻa e hiki ai i kēia lāʻau ke hana i ke ola o nā poʻe maʻi SMA. Akā e hoʻomanaʻo, he mau hopena noiʻi kēia, a ʻokoʻa paha nā hopena o kāu keiki. ʻO kāu kauka ke kanaka maikaʻi loa e hoʻomaopopo i kēia.

Nā hopena ʻaoʻao Spinraza a me nā pilikia koʻikoʻi

E like me nā lāʻau lapaʻau āpau, hiki iā Spinraza ke hana i nā hopena ʻaoʻao. ʻOkoʻa iki kēia ma muli o ka makahiki e hoʻomaka ai nā hōʻailona.

Nā ʻōlelo aʻoaʻo e hoʻokele i nā hopena ʻaoʻao maʻamau

• No nā ʻeha poʻo: E hiamoe maikaʻi, e ʻai i ka manawa kūpono, a inu i ka wai he nui.
• No ka paʻa ʻana o ka ʻōpū: E ʻai i nā huaʻai, nā mea kanu, a me nā meaʻai waiwai i ka fiber, a inu nui i ka wai.
• Kāohi i nā maʻi: E holoi pinepine i kou mau lima a hōʻemi i ka hoʻopā ʻana i kou maka.

ʻOiai he mau hopena ʻaoʻao maʻamau kēia, inā hoʻomau lākou a ʻano koʻikoʻi paha, e ʻoluʻolu e haʻi i kāu kauka.

E akahele loa, nā pilikia koʻikoʻi!

Pono ʻoe e makaʻala i ʻelua mau pilikia kakaikahi loa, akā koʻikoʻi loa, e pili ana me Spinraza.