Ný meðferð við IgA nýrnasjúkdómi: Við skulum læra um Vanrafia

Það er eðlilegt að finna fyrir mikilli byrði þegar læknir segir þér, eða einhverjum sem þú þekkir, að þú sért með nýrnavandamál , sérstaklega ástand sem kallast IgA nýrnasjúkdómur (IgAN). Þetta er sjúkdómur þar sem nýrun skemmast vegna lítils mistaka í ónæmiskerfi líkamans. Í dag ætlum við því að ræða þennan sjúkdóm og nýlega kynnta lyfið sem kallast Vanrafia, mjög einfaldlega.

Hvað nákvæmlega er IgA nýrnasjúkdómur (IgAN)?

Einfaldlega sagt er IgA nýrnasjúkdómur (IgAN) sjálfsofnæmissjúkdómur . Stundum kallaður Berger-sjúkdómur , kemur hann fram þegar mótefni , sérstaklega tegund af próteini sem kallast immúnóglóbúlín A (IgA), safnast fyrir í nýrum og mynda litla kekki.

Ímyndaðu þér að öryggisverðir líkama okkar hafi villst af leið og sett upp búðir inni í nýrum okkar. Þessi mótefni valda bólgu í viðkvæmu síunarkerfi nýrnanna og með tímanum byrja nýrun smám saman að skemmast (nýrnakvilli). Þessi skaði kemur í veg fyrir að nýrun síi úrgangsefni rétt úr líkamanum.

Vanrafia er nýtt lyf sem hefur verið samþykkt til meðferðar við sjúklingum með IgAN sem eru í hættu á að fá alvarlegan sjúkdóm. Það tilheyrir flokki lyfja sem kallast endóþelínviðtakablokkar. Þessi lyf virka með því að hindra viðtaka sem taka við boðum sem valda bólgu og skaða á nýrum. Það er eins og að koma í veg fyrir að skaðleg boðum berist á réttan stað.

Hvernig er IgAN venjulega meðhöndlað?

Samtökin Kidney Disease Initiative Group (KDIGO) leggja fram tillögur um bestu leiðirnar til að meðhöndla sjúkdóma eins og IgAN. Hér eru nokkrar af helstu tillögum þeirra.

Hér að neðan eru helstu meðferðaraðferðir sem notaðar eru nú og markmið þeirra.

Lyfið Vanrafia er samþykkt fyrir sjúklinga í „áhættuhópi“ sem eru með mikið próteinmagn í þvagi (meira en 0,75 - 1 gramm á dag) þrátt fyrir að hafa fylgt ofangreindum meðferðum í að minnsta kosti þrjá mánuði.

Hvernig var árangur lyfsins Vanrafia prófaður?

Í klínísku rannsókninni ALIGN var virkni og öryggi Vanrafia rannsakað hjá sjúklingum í mikilli hættu á að fá alvarlegt IgAN.

• Hverjir tóku þátt?:Um 270 sjúklingar. Helmingur þeirra fékk lyfið Vanrafia og hinn helmingurinn fékk lyfleysutöflu sem innihélt ekkert lyf.
• Hvað var mælt?: Eftir 36 vikna meðferð var prótein-kreatínín hlutfallið í þvagi mælt til að sjá hversu mikið það lækkaði. Því hærra sem þetta hlutfall er, því meiri er nýrnaskaðinn.

Niðurstöðurnar sýndu að hlutfall próteina á móti kreatíníni í þvagi lækkaði um 38% hjá sjúklingum sem fengu Vanrafia, samanborið við aðeins 3% hjá þeim sem fengu lyfleysu. Þetta bendir til þess að Vanrafia minnki verulega útskilnað próteina úr nýrum.

Hvað vitum við um langtímaáhrif þessa lyfs?

Vanrafia er lyf sem hefur verið samþykkt samkvæmt ferli sem kallast „hraðsamþykki“. Það er að segja lyf sem er gert aðgengilegt sjúklingum fljótt byggt á niðurstöðum fyrstu rannsókna fyrir alvarlega sjúkdóma með fáum öðrum meðferðarúrræðum.

Hins vegar, eftir þetta samþykki, þarf lyfjafyrirtækið að halda áfram rannsóknum til að sanna hvort þetta lyf dragi úr nýrnaskaða til langs tíma litið. ALIGN rannsóknin er enn í gangi. Langtímaniðurstöður hennar munu ráða því hvort lyfið verður áfram á markaði eða ekki.

Geta komið upp vandamál með önnur lyf? (Milliverkanir lyfja)

Já, Vanrafia getur haft milliverkanir við önnur lyf. Þetta getur dregið úr virkni Vanrafia eða aukið aukaverkanir.

• Lyf sem auka hættu á aukaverkunum: Aukaverkanir Vanrafia geta aukist þegar það er tekið með lyfjum í flokknum „(OATP)1B1/1B3 hemlar“.
• Lyf sem draga úr virkni: Virkni Vanrafia getur minnkað þegar það er tekið samhliða lyfjum sem eru CYP3A örvar.

Það sem þú þarft að vita um notkun Vanrafia á meðgöngu

Þetta er mjög mikilvægt atriði. Ef Vanrafia er tekið á meðgöngu getur það valdið alvarlegum fæðingargöllum hjá barninu.

• Ef þú ert kona á barneignaraldri ættir þú að taka þungunarpróf til að staðfesta að þú sért ekki þunguð áður en þú byrjar að taka Vanrafia.
• Ef þú ert þunguð eða hyggst verða þunguð ættirðu alls ekki að taka þetta lyf.
• Mjög áhrifarík getnaðarvörn meðan á meðferð stendur og í tvær vikur eftir að meðferð lýkurÞað er skylda að nota það. Ræddu við lækninn þinn eða kvensjúkdómalækni um hvaða getnaðarvörn hentar þér.
• Ef blæðingar seinka meðan á meðferð stendur eða ef þú grunar að þú sért þunguð skaltu láta lækninn vita tafarlaust.

Það sem þarf að vita þegar lyfið er tekið

Vanrafia er sérlyf. Þetta þýðir að þetta eru dýr og flókin lyf sem fást ekki í öllum apótekum.

Ferlið við að fá þetta lyf getur verið öðruvísi en að fá venjulegt lyfseðil. Læknirinn þinn mun upplýsa þig um tiltekna staði (eins og sérhæfð sjúkrahúsapótek) þar sem þú getur fengið þetta lyf og hvaða aðferðum þarf að fylgja. Þú gætir einnig þurft að fá fyrirfram leyfi frá tryggingafélögum. Læknirinn þinn mun leiðbeina þér í gegnum öll þessi skref.