ATTR-CM എന്ന ഹൃദ്രോഗത്തിനുള്ള അംവുത്ര മരുന്നിനെക്കുറിച്ച് നമുക്ക് സംസാരിക്കാം? (ATTR-CM & അംവുത്ര)

നമ്മുടെ ശരീരത്തിലെ ഒരുതരം പ്രോട്ടീൻ തെറ്റായി അടിഞ്ഞുകൂടുകയും ഹൃദയം, നാഡികൾ തുടങ്ങിയ പ്രധാന അവയവങ്ങളിൽ നിക്ഷേപിക്കപ്പെടുകയും ചെയ്യുമ്പോൾ ഉണ്ടാകുന്ന രോഗങ്ങളെക്കുറിച്ച് നിങ്ങൾ കേട്ടിരിക്കില്ല. ഇവ പലപ്പോഴും അപൂർവ രോഗങ്ങളാണ്. വൈദ്യശാസ്ത്രത്തിൽ, ഇത്തരത്തിലുള്ള പ്രോട്ടീൻ നിക്ഷേപത്തെ അമിലോയിഡോസിസ് എന്ന് വിളിക്കുന്നു. ഇന്ന് നമ്മൾ സംസാരിക്കാൻ പോകുന്നത് ATTR-CM എന്ന അപൂർവ രോഗത്തെക്കുറിച്ചാണ്, ഇത് ഹൃദയത്തെ പ്രത്യേകിച്ച് ബാധിക്കുന്നു, അതായത്, ഈ പ്രോട്ടീനുകൾ ഹൃദയപേശികളിൽ നിക്ഷേപിക്കപ്പെടുന്നു, കൂടാതെ അതിന് ഉപയോഗിക്കുന്ന അംവുത്ര എന്ന ആധുനിക മരുന്നിനെക്കുറിച്ചുമാണ്.

ATTR-CM യഥാർത്ഥത്തിൽ എന്താണ്?

ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, ATTR-CM എന്നത് ഒരു ജനിതക വൈകല്യം മൂലമോ അല്ലെങ്കിൽ വാർദ്ധക്യത്തോടെ സ്വാഭാവികമായി സംഭവിക്കുന്നതോ ആയ അവസ്ഥയാണ്, നമ്മുടെ ശരീരത്തിൽ ഉൽ‌പാദിപ്പിക്കപ്പെടുന്ന പ്രോട്ടീൻ TTR, ആകൃതി മാറുകയും ഒന്നിച്ചുചേർന്ന് ഹൃദയപേശികളുടെ ഭിത്തികളിൽ അടിഞ്ഞുകൂടുകയും ചെയ്യുന്നു. ഇതിന്റെ മുഴുവൻ പേര് ട്രാൻസ്തൈറെറ്റിൻ അമിലോയിഡ് കാർഡിയോമയോപ്പതി എന്നാണ്.

ഒന്ന് ആലോചിച്ചു നോക്കൂ, നമ്മുടെ ഹൃദയഭിത്തികൾ ശരിയായി പമ്പ് ചെയ്യുന്നതിന് വഴക്കമുള്ളതായിരിക്കണം. എന്നാൽ ഈ പ്രോട്ടീനുകൾ അടിഞ്ഞുകൂടുമ്പോൾ, ഹൃദയഭിത്തികൾ കട്ടിയുള്ളതും കടുപ്പമുള്ളതുമായി മാറുന്നു. ഇതിനെ നമ്മൾ കാർഡിയോമയോപ്പതി എന്ന് വിളിക്കുന്നു. ഇത് ഹൃദയത്തിന് രക്തം ശരിയായി പമ്പ് ചെയ്യാൻ കഴിയാത്തതാക്കുന്നു. കാലക്രമേണ, ഇത് ഹൃദയസ്തംഭനത്തിലേക്ക് പോലും നയിച്ചേക്കാം.

ATTR-CM ഉള്ള ചില ആളുകൾക്ക് ഒരു ലക്ഷണങ്ങളും അനുഭവപ്പെടില്ല, എന്നാൽ മറ്റു ചിലർക്ക് സാധാരണ ഹൃദയാഘാതത്തിന് സമാനമായ ലക്ഷണങ്ങൾ അനുഭവപ്പെടുന്നു.

• നേരിയ ശ്വാസം മുട്ടൽ (ശ്വാസതടസ്സം)
• പ്രത്യേകിച്ച് കാലുകളിലും കണങ്കാലുകളിലും വീക്കം
• ആശയക്കുഴപ്പം അല്ലെങ്കിൽ നിരാശ
• വർദ്ധിച്ച ഹൃദയമിടിപ്പ് അല്ലെങ്കിൽ ക്രമരഹിതമായ ഹൃദയമിടിപ്പ്
• നെഞ്ചുവേദന

ഇത് പടികൾ കയറുമ്പോഴോ, വീട്ടുജോലികൾ ചെയ്യുമ്പോഴോ, കുറച്ച് ദൂരം നടക്കുമ്പോഴോ പെട്ടെന്ന് ക്ഷീണം തോന്നാൻ ഇടയാക്കും.

കൂടാതെ, ഹൃദയവുമായി ബന്ധമില്ലാത്ത മറ്റ് ലക്ഷണങ്ങളും ഉണ്ടാകാം. ഉദാഹരണത്തിന്, ബലഹീനത, കൈകാലുകളിലെ മരവിപ്പ് അല്ലെങ്കിൽ വേദന , അമിതമായ വിയർപ്പ് , തലകറക്കം അല്ലെങ്കിൽ ബോധക്ഷയം, ദഹന പ്രശ്നങ്ങൾ.

അംവുത്ര മരുന്ന് എങ്ങനെയാണ് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്?

ഇത് മനസ്സിലാക്കാൻ ആദ്യം നമ്മൾ TTR എന്ന പ്രോട്ടീനിനെക്കുറിച്ച് അൽപ്പം അറിയേണ്ടതുണ്ട്. TTR (ട്രാൻസ്തൈറെറ്റിൻ) നമ്മുടെ കരളിൽ പ്രധാനമായും ഉത്പാദിപ്പിക്കപ്പെടുന്ന ഒരു പ്രോട്ടീനാണ്. തൈറോയ്ഡ് ഹോർമോണുകളും വിറ്റാമിൻ എയും ശരീരത്തിലുടനീളം എത്തിക്കുക എന്നതാണ് ഇതിന്റെ പ്രധാന ധർമ്മം.

ATTR-CM ഉള്ളവരിൽ, ഒരു ജനിതക വൈകല്യം TTR പ്രോട്ടീൻ തെറ്റായ രൂപത്തിൽ ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്നതിന് കാരണമാകുന്നു. പ്രോട്ടീന്റെ ഈ തെറ്റായ ആകൃതി ഹൃദയത്തിൽ അടിഞ്ഞുകൂടുകയും നിക്ഷേപിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.

അംവുത്ര എന്ന മരുന്ന് ഒരു ജീൻ സൈലൻസറായി പ്രവർത്തിക്കുന്നു. അതായത്, ഈ മരുന്ന് നേരിട്ട് കരളിൽ എത്തി ആ തകരാറുള്ള ടിടിആർ പ്രോട്ടീനെ തടയുന്നു.അത് സൃഷ്ടിക്കപ്പെടുന്ന ജീനിന്റെ പ്രവർത്തനം കുറയ്ക്കുന്നു. ഒരു റേഡിയോയിലെ ശബ്ദം കുറയ്ക്കുന്നത് പോലെയാണ് ഇത്.

ഇത് കരൾ ഉൽ‌പാദിപ്പിക്കുന്ന വികലമായ ടി‌ടി‌ആർ പ്രോട്ടീന്റെ അളവ് കുറയ്ക്കുന്നു, ഇത് ഹൃദയം പോലുള്ള അവയവങ്ങളിൽ പുതിയ പ്രോട്ടീനുകളുടെ നിക്ഷേപം കുറയ്ക്കുന്നു.

അംവുത്ര ഒരു സബ്ക്യുട്ടേനിയസ് ഇൻജക്ഷൻ ആണ്. ഈ വാക്സിൻ സാധാരണയായി ഒരു ആരോഗ്യ വിദഗ്ദ്ധൻ ഓരോ മൂന്ന് മാസത്തിലും നൽകുന്നു.

ഈ മരുന്നിന്റെ വിജയം എങ്ങനെയാണ് പരീക്ഷിച്ചത്?

ഏതൊരു പുതിയ മരുന്നിനെയും പോലെ, AMVUTTRA യുടെ ഫലപ്രാപ്തി ഒരു വലിയ പഠനത്തിലൂടെ സ്ഥിരീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്. ഈ പഠനത്തിൽ, 655 ATTR-CM രോഗികൾക്ക് Amvuttra വാക്സിനും മറ്റ് ഗ്രൂപ്പിന് മൂന്ന് വർഷത്തേക്ക് ഓരോ 12 മാസത്തിലും മരുന്നില്ലാത്ത പ്ലാസിബോ വാക്സിനും നൽകി.

ഈ മരുന്ന് ഫലപ്രദമാണോ എന്ന് അളക്കാൻ ഗവേഷകർ നിരവധി ഘടകങ്ങൾ പരിശോധിച്ചു.

• ആറ് മിനിറ്റ് നടത്ത പരിശോധന: 6 മിനിറ്റിനുള്ളിൽ നിങ്ങൾക്ക് സാധാരണ വേഗതയിൽ എത്ര ദൂരം നടക്കാൻ കഴിയുമെന്ന് ഇത് അളക്കുന്നു. നിങ്ങളുടെ ഹൃദയത്തിന്റെ അവസ്ഥ വഷളാകുമ്പോൾ ഈ ദൂരം കുറയുന്നു.
• ന്യൂയോർക്ക് ഹാർട്ട് അസോസിയേഷൻ (NYHA) വർഗ്ഗീകരണം: ഇത് ഹൃദയസ്തംഭന ലക്ഷണങ്ങളുടെ തീവ്രത അളക്കുന്നു. നാല് ക്ലാസുകളുണ്ട് (I, II, III, IV). ക്ലാസ് നമ്പർ കൂടുന്തോറും രോഗം കൂടുതൽ ഗുരുതരമാകും.

• ജീവിത നിലവാര ചോദ്യാവലി (KCCQ-OS): ഇത് രോഗിയുടെ ജീവിത നിലവാരത്തിൽ രോഗത്തിന്റെ സ്വാധീനം അളക്കുന്നു.

ഗവേഷണം എന്താണ് കണ്ടെത്തിയത്?

മൂന്ന് വർഷത്തെ ചികിത്സാ കാലയളവിന്റെ അവസാനം, ഗവേഷകർ ഫലങ്ങൾ വിശകലനം ചെയ്തു.

പ്രധാന കണ്ടെത്തൽ, പ്ലാസിബോ (ഡമ്മി വാക്സിൻ) സ്വീകരിച്ചവരെ അപേക്ഷിച്ച്, അംവുത്ര സ്വീകരിച്ച രോഗികൾക്ക് ഹൃദയസ്തംഭനം മൂലം മരണ സാധ്യതയോ പെട്ടെന്നുള്ള ആശുപത്രിവാസമോ അടിയന്തര മുറി സന്ദർശനമോ (ETU) ഉണ്ടാകാനുള്ള സാധ്യത 28% കുറവായിരുന്നു എന്നതാണ്.

മറ്റൊരു പ്രധാന കാര്യം, 42 മാസത്തിന്റെ അവസാനത്തിൽ, അംവുത്ര സ്വീകരിച്ച ഗ്രൂപ്പിൽ ഏതെങ്കിലും കാരണത്താൽ മരണ സാധ്യത 35% കുറഞ്ഞു എന്നതാണ്.

കൂടാതെ, അംവുത്ര സ്വീകരിച്ച രോഗികൾക്ക് നടക്കാനുള്ള കഴിവിലും ജീവിത നിലവാരത്തിലും നിയന്ത്രിതമായ കുറവുണ്ടായി.

പക്ഷേ ഓർക്കുക, ഈ ഗവേഷണ ഫലങ്ങൾ എല്ലാവർക്കും ഒരുപോലെ ആയിരിക്കണമെന്നില്ല. അംവുത്ര നിങ്ങൾക്ക് അനുയോജ്യമാണോ എന്നും അതിന്റെ ഗുണങ്ങൾ പാർശ്വഫലങ്ങളെ മറികടക്കുമോ എന്നും നിങ്ങളും നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറും ഒരുമിച്ച് തീരുമാനിക്കേണ്ടതുണ്ട്.

ഫലങ്ങളെയും പാർശ്വഫലങ്ങളെയും കുറിച്ച് നമുക്ക് പഠിക്കാം.

ഫലങ്ങൾ കാണാൻ എത്ര സമയമെടുക്കും?

അംവുത്ര കാലക്രമേണ പ്രവർത്തിക്കുന്ന ഒരു മരുന്നാണ്. അതിനാൽ, ഫലങ്ങൾ ഉടനടി ദൃശ്യമാകില്ല. ലക്ഷണങ്ങളിൽ എന്തെങ്കിലും പുരോഗതി കാണാൻ നിരവധി മാസങ്ങളോ അതിൽ കൂടുതലോ എടുത്തേക്കാം.

പാർശ്വഫലങ്ങൾ എങ്ങനെ കൈകാര്യം ചെയ്യാം?

അംവുത്രയുടെ പ്രധാന പാർശ്വഫലങ്ങളിലൊന്ന് രക്തത്തിലെ വിറ്റാമിൻ എയുടെ അളവ് കുറയുന്നതാണ്. കാരണം, ശരീരത്തിലുടനീളം വിറ്റാമിൻ എ എത്തിക്കുന്നത് ടിടിആർ പ്രോട്ടീനാണ്. മരുന്ന് ടിടിആർ ഉത്പാദനം കുറയ്ക്കുമ്പോൾ, വിറ്റാമിൻ എയുടെ ഗതാഗതവും കുറയുന്നു.

• നിങ്ങളുടെ വിറ്റാമിൻ എ അളവ് പരിശോധിക്കുന്നതിനായി ഡോക്ടർ പതിവായി രക്തപരിശോധനകൾക്ക് ഉത്തരവിടും . ഈ പരിശോധനകൾ കൃത്യസമയത്ത് ചെയ്യേണ്ടത് വളരെ പ്രധാനമാണ്.
• വിറ്റാമിൻ എ അടങ്ങിയ ഭക്ഷണങ്ങൾ (ഉദാ: കാരറ്റ്, മധുരക്കിഴങ്ങ്, ചീര, മുട്ട, പാൽ, ചുവന്ന മണി കുരുമുളക് ) നിങ്ങളുടെ ഭക്ഷണത്തിൽ ചേർക്കുക.
• നിങ്ങളുടെ കാഴ്ചയിൽ എന്തെങ്കിലും മാറ്റങ്ങൾ (പ്രത്യേകിച്ച് രാത്രി കാഴ്ച കുറയുന്നത്) ശ്രദ്ധയിൽപ്പെട്ടാൽ, ഉടൻ തന്നെ ഡോക്ടറെ അറിയിക്കുക.
• നിങ്ങളുടെ വിറ്റാമിൻ എ അളവ് അനുസരിച്ച്, ഒരു വിറ്റാമിൻ എ സപ്ലിമെന്റ് കഴിക്കാൻ ഡോക്ടർ ശുപാർശ ചെയ്തേക്കാം.

അംവുത്രയുടെ പാർശ്വഫലങ്ങൾ ഇവ മാത്രമല്ല. നിങ്ങളെ അലട്ടുന്ന മറ്റ് ലക്ഷണങ്ങൾ ഉണ്ടെങ്കിൽ, നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറുമായി സംസാരിക്കുന്നത് ഉറപ്പാക്കുക .