നാഡികളെ ദുർബലപ്പെടുത്തുന്ന അപൂർവ രോഗത്തിനുള്ള (hATTR പോളിന്യൂറോപ്പതി) അംവുത്ര മരുന്ന്.

നിങ്ങളുടെ കൈകളിലും കാലുകളിലും മരവിപ്പ് അല്ലെങ്കിൽ ഇക്കിളി അനുഭവപ്പെടുന്നുണ്ടോ? അതോ പേശി ബലഹീനതയും നടക്കാൻ ബുദ്ധിമുട്ടും അനുഭവപ്പെടുന്നുണ്ടോ? ചിലപ്പോൾ, ഈ ലക്ഷണങ്ങൾ നമ്മൾ ഇതുവരെ കേട്ടിട്ടില്ലാത്ത ഒരു അപൂർവ അവസ്ഥ മൂലമാകാം. ഇന്ന്, അത്തരമൊരു അവസ്ഥയെക്കുറിച്ചും അതിനുള്ള ഒരു പുതിയ ചികിത്സയെക്കുറിച്ചും നമ്മൾ സംസാരിക്കാൻ പോകുന്നു.

എന്താണ് hATTR? അംവുത്ര എങ്ങനെയാണ് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്?

ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, hATTR (ഹെറിഡറി ട്രാൻസ്തൈറെറ്റിൻ-മീഡിയേറ്റഡ് അമിലോയിഡോസിസ്) ഒരു പാരമ്പര്യ രോഗമാണ്. ഇത് അമിലോയിഡോസിസ് എന്നറിയപ്പെടുന്ന ഒരു കൂട്ടം രോഗങ്ങളിൽ പെടുന്നു. ഈ രോഗങ്ങളിൽ, നമ്മുടെ ശരീരത്തിലെ ചില പ്രോട്ടീനുകൾ അവയുടെ ആകൃതി മാറ്റുകയും അസാധാരണമായ രീതിയിൽ അടിഞ്ഞുകൂടുകയും വിവിധ അവയവങ്ങളിൽ നിക്ഷേപിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.

hATTR രോഗത്തിൽ, ട്രാൻസ്തൈറെറ്റിൻ (TTR) എന്ന പ്രോട്ടീൻ ഈ രീതിയിൽ നിക്ഷേപിക്കപ്പെടുന്നു. TTR യഥാർത്ഥത്തിൽ നമ്മുടെ കരളിൽ ഉത്പാദിപ്പിക്കപ്പെടുന്ന ഒരു നല്ല പ്രോട്ടീനാണ്, ഇത് തൈറോയ്ഡ് ഹോർമോണുകളും വിറ്റാമിൻ എയും ശരീരത്തിലുടനീളം എത്തിക്കാൻ സഹായിക്കുന്നു. എന്നിരുന്നാലും, hATTR രോഗമുള്ള ഒരാൾക്ക് TTR ജീനിൽ ഒരു ചെറിയ മാറ്റം സംഭവിക്കുന്നു, അതായത്, ഒരു മ്യൂട്ടേഷൻ. തൽഫലമായി, ഉത്പാദിപ്പിക്കപ്പെടുന്ന TTR പ്രോട്ടീൻ തെറ്റായ ആകൃതിയിലാണ്. ഈ ആകൃതി തെറ്റിയ പ്രോട്ടീൻ അടിഞ്ഞുകൂടുകയും ഞരമ്പുകൾ, ഹൃദയം, ദഹനവ്യവസ്ഥ തുടങ്ങിയ സ്ഥലങ്ങളിൽ അമിലോയിഡ് എന്നറിയപ്പെടുന്ന നിക്ഷേപങ്ങളായി നിക്ഷേപിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.

ഈ നിക്ഷേപങ്ങൾ ഞരമ്പുകൾക്ക് ചുറ്റും അടിഞ്ഞുകൂടുമ്പോൾ അവയ്ക്ക് കേടുപാടുകൾ സംഭവിക്കുന്നു. ഇതിനെ നമ്മൾ പോളിന്യൂറോപ്പതി എന്ന് വിളിക്കുന്നു. അപ്പോഴാണ് നേരത്തെ സൂചിപ്പിച്ച ലക്ഷണങ്ങൾ, വീക്കം, മരവിപ്പ്, വേദന, നടക്കാൻ ബുദ്ധിമുട്ട് എന്നിവ ഉണ്ടാകുന്നത്.

കരൾ ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്ന അസാധാരണമായ ടിടിആർ പ്രോട്ടീന്റെ അളവ് കുറച്ചുകൊണ്ടാണ് അംവുത്ര എന്ന മരുന്ന് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്. ഇത് ശരീരത്തിൽ അമിലോയിഡ് നിക്ഷേപം അടിഞ്ഞുകൂടുന്നത് കുറയ്ക്കുകയും രോഗലക്ഷണങ്ങൾ നിയന്ത്രിക്കുകയും രോഗം വഷളാകുന്നത് തടയുകയോ വൈകിപ്പിക്കുകയോ ചെയ്യുന്നു.

നിങ്ങളുടെ രോഗലക്ഷണങ്ങൾ ചികിത്സിക്കുന്നതിനൊപ്പം, നിങ്ങളുടെ ഭക്ഷണക്രമത്തിലും വ്യായാമത്തിലും മാറ്റങ്ങൾ വരുത്താൻ ഡോക്ടർ നിർദ്ദേശിക്കും. അടുത്ത കാലം വരെ, ഈ രോഗത്തിനുള്ള ഏക ചികിത്സാ മാർഗങ്ങൾ രോഗലക്ഷണ നിയന്ത്രണവും ആവശ്യമെങ്കിൽ കരൾ അല്ലെങ്കിൽ ഹൃദയം മാറ്റിവയ്ക്കലും ആയിരുന്നു. എന്നാൽ അംവുത്ര പോലുള്ള ആധുനിക മരുന്നുകൾ ഇപ്പോൾ രോഗത്തിന്റെ അടിസ്ഥാന കാരണമായ ടിടിആർ പ്രോട്ടീൻ കുറച്ചുകൊണ്ട് രോഗത്തെ നിയന്ത്രിക്കാൻ നിങ്ങളെ അനുവദിക്കുന്നു.

ഈ മരുന്ന് നിങ്ങൾ എങ്ങനെയാണ് ഉപയോഗിക്കുന്നത്?

അംവുത്ര എന്നത് ചർമ്മത്തിനടിയിൽ നൽകുന്ന ഒരു കുത്തിവയ്പ്പാണ് . ഒരു ഡോക്ടർ അല്ലെങ്കിൽ പരിശീലനം ലഭിച്ച ഒരു നഴ്‌സ് പോലുള്ള ഒരു ആരോഗ്യ വിദഗ്ദ്ധനാണ് ഇത് നൽകുന്നത്. ഇത് സാധാരണയായി വർഷത്തിൽ നാല് തവണ (ഓരോ മൂന്ന് മാസത്തിലും) നൽകാറുണ്ട്. നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറുടെ ഓഫീസിലോ, ഒരു ക്ലിനിക്കിലോ, അല്ലെങ്കിൽ വീട്ടിലോ പോലും വാക്സിൻ സ്വീകരിക്കാൻ നിങ്ങൾക്ക് ക്രമീകരിക്കാം.

ഈ മരുന്ന് എങ്ങനെയാണ് ഗവേഷണം നടത്തിയത്?

ഏതൊരു പുതിയ മരുന്നിനെയും പോലെ, അംവുത്രയും ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങളിൽ അതിന്റെ ഫലപ്രാപ്തിയും സുരക്ഷയും നിർണ്ണയിക്കാൻ പരീക്ഷിച്ചിട്ടുണ്ട്. ഈ പരീക്ഷണത്തിൽ, അംവുത്ര സ്വീകരിച്ച ഒരു കൂട്ടം രോഗികളെ പ്ലാസിബോ സ്വീകരിച്ച ഒരു കൂട്ടം രോഗികളുമായി താരതമ്യം ചെയ്തു, സജീവ ചേരുവകളൊന്നും അടങ്ങിയിട്ടില്ലാത്ത ഒരു ഡമ്മി ചികിത്സയാണിത്. മരുന്ന് ശരിക്കും പ്രവർത്തിക്കുന്നുണ്ടോ എന്ന് നമുക്ക് ഇങ്ങനെയാണ് നിർണ്ണയിക്കാൻ കഴിയുക.

എച്ച്എടിടിആർ രോഗവും അതിന്റെ ഫലമായുണ്ടാകുന്ന പോളിന്യൂറോപ്പതിയും ഉള്ള രോഗികളെയാണ് പഠനത്തിൽ ഉൾപ്പെടുത്തിയത്. പ്രത്യേക സ്കോറിംഗ് സംവിധാനങ്ങൾ ഉപയോഗിച്ച് അവരുടെ നാഡി ബലഹീനത, പേശികളുടെ ശക്തി, ദൈനംദിന പ്രവർത്തനങ്ങൾ നടത്താനുള്ള കഴിവ് എന്നിവ അളന്നു.

പഠനഫലങ്ങൾ അനുസരിച്ച്, അംവുത്ര സ്വീകരിച്ച രോഗികളുടെ നാഡീവ്യവസ്ഥയുടെ പ്രവർത്തനവും ജീവിത നിലവാരവും മെച്ചപ്പെട്ടു. അവരുടെ നാഡീവ്യവസ്ഥയുടെ സ്കോറുകൾ കുറയുകയും ലക്ഷണങ്ങൾ മെച്ചപ്പെടുകയും ചെയ്തപ്പോൾ, പ്ലാസിബോ സ്വീകരിച്ചവരിൽ രോഗലക്ഷണങ്ങളിൽ വർദ്ധനവ് അനുഭവപ്പെട്ടു.

മരുന്നിന്റെ ഫലങ്ങൾ എനിക്ക് എപ്പോഴാണ് അനുഭവപ്പെടാൻ തുടങ്ങുക?

ഇത് പെട്ടെന്ന് പരിഹരിക്കാവുന്ന ഒന്നല്ല. മരുന്ന് ക്രമേണ നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിൽ പ്രവർത്തിക്കാൻ തുടങ്ങുമ്പോൾ, ഏതാനും മാസങ്ങൾക്കുള്ളിൽ നിങ്ങളുടെ ലക്ഷണങ്ങളിൽ കുറവോ പുരോഗതിയോ നിങ്ങൾ ശ്രദ്ധിച്ചേക്കാം. ഈ ചികിത്സയുടെ ദീർഘകാല ലക്ഷ്യം രോഗത്തിന്റെ പുരോഗതി നിയന്ത്രിക്കുക എന്നതാണ്. അതിനാൽ, നിങ്ങളുടെ ലക്ഷണങ്ങളിൽ ശ്രദ്ധ പുലർത്തേണ്ടത് വളരെ പ്രധാനമാണ്.

ഈ കാര്യങ്ങൾ ശ്രദ്ധിക്കാൻ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറോട് പറയുക:

• പരസഹായമില്ലാതെ നടക്കാനുള്ള കഴിവ്.
• കൈകാലുകളിൽ മരവിപ്പും ഇക്കിളിയും
• ശരീര പ്രതികരണങ്ങൾ
• നിൽക്കുമ്പോൾ രക്തസമ്മർദ്ദം നിയന്ത്രിക്കൽ

പെട്ടെന്ന് ഒരു മാറ്റം ശ്രദ്ധയിൽപ്പെട്ടില്ലെങ്കിൽ പോലും, കൃത്യസമയത്ത് വാക്സിനേഷൻ എടുക്കാൻ മറക്കരുത്. നിങ്ങളുടെ പുരോഗതി നിരീക്ഷിക്കുന്നതിന് നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ വിവിധ രക്തപരിശോധനകൾ, സ്കാനുകൾ അല്ലെങ്കിൽ ശാരീരിക പരിശോധനകൾ എന്നിവയും നടത്തിയേക്കാം.

പാർശ്വഫലങ്ങൾ എന്തൊക്കെയാണ്, അവ എങ്ങനെ കൈകാര്യം ചെയ്യാം?

അംവുത്ര കഴിക്കുമ്പോൾ ഏറ്റവും സാധാരണമായ പാർശ്വഫലങ്ങൾ ഇവയാണ്:

• കൈകളിലോ കാലുകളിലോ വേദന
• സന്ധി വേദന
• ശ്വസിക്കാൻ ബുദ്ധിമുട്ട്

കൂടാതെ, അംവുത്ര നിങ്ങളുടെ വിറ്റാമിൻ എ അളവ് കുറയ്ക്കാൻ കഴിയും . അതിനാൽ, ചികിത്സയ്ക്ക് മുമ്പും ചികിത്സയ്ക്കിടയിലും നിങ്ങളുടെ വിറ്റാമിൻ എ അളവ് പരിശോധിക്കാൻ ഡോക്ടർ രക്തപരിശോധന നടത്തും. നിങ്ങളുടെ കാഴ്ചയിൽ എന്തെങ്കിലും മാറ്റങ്ങൾ, പ്രത്യേകിച്ച് രാത്രി കാഴ്ച പ്രശ്നങ്ങൾ , ശ്രദ്ധയിൽപ്പെട്ടാൽ, ഉടൻ തന്നെ ഡോക്ടറെ അറിയിക്കുക.

ഇവ മാത്രമല്ല സാധ്യമായ പാർശ്വഫലങ്ങൾ. നിങ്ങൾക്ക് അസ്വസ്ഥത തോന്നുന്ന പുതിയ ലക്ഷണങ്ങൾ ഉണ്ടെങ്കിൽ, ഉടൻ തന്നെ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറെ അറിയിക്കുക.

മറ്റ് മരുന്നുകളിൽ പ്രശ്നങ്ങൾ ഉണ്ടാകുമോ?

മറ്റ് ഭക്ഷണങ്ങൾ, പാനീയങ്ങൾ അല്ലെങ്കിൽ മരുന്നുകളുമായി അംവുത്രയ്ക്ക് കാര്യമായ ഇടപെടലുകളൊന്നും ഉണ്ടാകുമെന്ന് അറിയില്ല. എന്നിരുന്നാലും, നിങ്ങൾ കഴിക്കുന്ന എല്ലാ മരുന്നുകൾ, വിറ്റാമിനുകൾ, ഹെർബൽ ഉൽപ്പന്നങ്ങൾ, സപ്ലിമെന്റുകൾ എന്നിവയെക്കുറിച്ച് നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറോട് പറയുന്നതാണ് നല്ലത്.