दुर्लभ तंत्रिका-दुर्बलीकरण-रोगस्य (hATTR Polyneuropathy) अमवुत्र-औषधम् ।

किं केवलं हस्तपादयोः जडता वा झुनझुना वा भवति ? अथवा भवतः मांसपेशीनां दुर्बलता, गमनस्य कष्टं च अस्ति ? कदाचित्, एते लक्षणानि दुर्लभायाः अवस्थायाः कारणेन भवितुम् अर्हन्ति यस्य विषये अस्माभिः अद्यापि न श्रुतम्। अद्य वयं एतादृशस्य एकस्याः स्थितिः, तस्य नूतनचिकित्सायाः विषये च वदामः।

hATTR इति किम् ? अम्वुत्त्रा कथं कार्यं करोति ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् hATTR (Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis) इति वंशानुगतः रोगः अस्ति । अयं एमिलोइडोसिस् इति रोगसमूहे अन्तर्भवति । एतेषु रोगेषु अस्माकं शरीरे केचन प्रोटीनाः स्वस्य आकारं परिवर्त्य असामान्यरीत्या सञ्चिताः भवन्ति, विभिन्नेषु अङ्गेषु निक्षेपिताः च भवन्ति ।

hATTR रोगे Transthyretin (TTR) इति प्रोटीनम् एवं निक्षिप्तं भवति । टीटीआर वस्तुतः एकः उत्तमः प्रोटीनः अस्ति यः अस्माकं यकृत् मध्ये उत्पाद्यते तथा च थाइरॉइड् हार्मोन्स्, विटामिन ए च सम्पूर्णशरीरे परिवहनं कर्तुं साहाय्यं करोति। परन्तु hATTR रोगयुक्तस्य व्यक्तिस्य TTR जीनस्य अल्पः परिवर्तनः भवति अर्थात् उत्परिवर्तनम् । फलतः यत् TTR प्रोटीनम् उत्पाद्यते तत् गलतरूपेण भवति । इदं विकृतं प्रोटीनं तंत्रिका, हृदयं, पाचनतन्त्रम् इत्यादिषु स्थानेषु एमिलोइड् इति निक्षेपरूपेण सञ्चितं भवति, निक्षिप्तं च भवति ।

यदा एते निक्षेपाः तंत्रिकानां परितः सञ्चिताः भवन्ति तदा तेषां क्षतिः भवति । एतत् वयं बहुन्यूरोपैथी इति वदामः | तदा एव पूर्वं उक्ताः लक्षणाः यथा शोथः, जडता, वेदना, गमनस्य कष्टं च भवन्ति ।

Amvuttra इति औषधं यकृत् द्वारा उत्पादितस्य अस्य असामान्यस्य TTR प्रोटीनस्य मात्रां न्यूनीकृत्य कार्यं करोति । एतेन शरीरे एमिलोइड्-निक्षेपस्य सञ्चयः न्यूनीकरोति, लक्षणानाम् नियन्त्रणे, रोगस्य दुर्गतिम् निवारयितुं वा विलम्बं कर्तुं वा सहायकं भवति

भवतः वैद्यः भवतः आहारस्य, व्यायामस्य च परिवर्तनस्य अपि अनुशंसा करिष्यति, तथैव भवतः लक्षणानाम् उपचारं च करिष्यति । अद्यतनीपर्यन्तं अस्य रोगस्य एकमात्रं चिकित्साविकल्पाः लक्षणनियन्त्रणं, आवश्यके सति यकृत्-हृदयप्रत्यारोपणं च आसीत् । परन्तु अमवुत्रा इत्यादीनि आधुनिकौषधानि अधुना रोगस्य मूलकारणं TTR प्रोटीन् न्यूनीकृत्य रोगस्य नियन्त्रणं कर्तुं शक्नुवन्ति ।

कथं भवन्तः एतस्य औषधस्य उपयोगं कुर्वन्ति ?

अमवुत्रा इति इन्जेक्शनं यत् त्वचायाः अधः दीयते | स्वास्थ्यव्यवसायिना, यथा वैद्यः प्रशिक्षितेन परिचारिका वा दत्तः । प्रायः वर्षे चतुर्वारं (प्रत्येकत्रिमासेषु) दीयते । भवन्तः स्ववैद्यस्य कार्यालये, चिकित्सालये, गृहे अपि टीकं प्राप्तुं व्यवस्थां कर्तुं शक्नुवन्ति ।

अस्य औषधस्य कथं संशोधनं कृतम् ?

कस्यापि नूतनस्य औषधस्य इव अम्वुत्रा इत्यस्य प्रभावशीलतां सुरक्षां च निर्धारयितुं चिकित्सापरीक्षणेषु परीक्षणं कृतम् अस्ति । अस्मिन् परीक्षणे अमुत्त्रं प्राप्यमाणानां रोगिणां समूहस्य तुलना प्लेसिबो , नकलीचिकित्सा यस्मिन् सक्रियघटकं नासीत् इति रोगिणां समूहेन सह तुलना कृता एतेन वयं निर्धारयितुं शक्नुमः यत् औषधं वस्तुतः कार्यं करोति वा इति।

अध्ययने hATTR रोगस्य रोगिणः, तस्य परिणामतः बहुन्यूरोपैथी च समाविष्टाः आसन् । तेषां तंत्रिकादुर्बलता, मांसपेशीबलं, दैनन्दिनक्रियाकलापं कर्तुं क्षमता च विशेषाङ्कनप्रणालीनां उपयोगेन मापिता ।

अध्ययनस्य परिणामानुसारं येषां रोगिणां अमवुत्रा-उपाधिः प्राप्ता, तेषां तंत्रिकाविज्ञानस्य कार्ये जीवनस्य गुणवत्तायां च सुधारः अभवत् । यदा तेषां तंत्रिकाविज्ञानस्य स्कोरः न्यूनः अभवत्, लक्षणं च सुधरति स्म, येषां प्लेसिबो-उपचारः प्राप्तः तेषां लक्षणानाम् वृद्धिः अभवत् ।

औषधस्य प्रभावं कदा अनुभवितुं आरभेयम् ?

एतत् शीघ्रं निराकरणं न भवति। यथा यथा औषधं क्रमेण भवतः शरीरे कार्यं कर्तुं आरभते तथा तथा भवन्तः कतिपयेषु मासेषु लक्षणेषु न्यूनतां वा किञ्चित् सुधारं वा लक्षयितुम् अर्हन्ति अस्य चिकित्सायाः दीर्घकालीन लक्ष्यं रोगस्य प्रगतेः नियन्त्रणम् अस्ति । अतः भवतः लक्षणानाम् उपरि दृष्टिः स्थापयितुं अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति ।

एतानि वस्तूनि सावधानं कर्तुं स्वचिकित्सकं वदतु:

• सहायतां विना गमनक्षमता
• अङ्गेषु जडता, झुनझुनी च
• शरीरस्य प्रतिबिम्बाः
• स्थित्वा रक्तचापस्य नियन्त्रणम्

यदि भवन्तः तत्कालं परिवर्तनं न लक्षयन्ति चेदपि समये टीकाकरणं न त्यजन्तु। भवतः प्रगतेः निरीक्षणार्थं भवतः वैद्यः विविधानि रक्तपरीक्षाः, स्कैन्, शारीरिकपरीक्षा वा अपि कर्तुं शक्नोति ।

दुष्प्रभावाः तेषां प्रबन्धनं च कथं करणीयम् ?

अमुत्त्रेण सह दृश्यमानाः सर्वाधिकं दुष्प्रभावाः सन्ति : १.

• बाहुपादयोः वा वेदना
• सन्धिवेदना
• श्वसनस्य कष्टम्

तदतिरिक्तं Amvuttra भवतः विटामिन ए स्तरं न्यूनीकर्तुं शक्नोति . अतः भवतः चिकित्सकः रक्तपरीक्षां करिष्यति यत् भवतः विटामिन-ए-स्तरस्य परीक्षणात् पूर्वं चिकित्सायाः समये च भवति । यदि भवन्तः स्वस्य दृष्टौ किमपि परिवर्तनं लक्षयन्ति, विशेषतः रात्रौ दृष्टिसमस्याः , तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकं सूचयन्तु।

एते एव दुष्प्रभावाः न सन्ति । यदि भवतः किमपि नूतनं लक्षणं दृश्यते येन भवतः असहजता भवति तर्हि तत्क्षणमेव वैद्यं सूचयन्तु ।

अन्येषु औषधेषु समस्याः भवितुम् अर्हन्ति वा ?

अमवुत्रा अन्यैः आहारैः, पेयैः, औषधैः वा सह महत्त्वपूर्णं अन्तरक्रियां जनयति इति न ज्ञायते । परन्तु भवन्तः सर्वाणि औषधानि, विटामिनानि, जडीबुटीजन्यपदार्थानि, पूरकाणि च सेवन्ते इति विषये चिकित्सकं वक्तुं सर्वोत्तमम् ।