प्रणालीगतमास्टोसाइटोसिस (SM) इति किम् ? अयवकितस्य औषधस्य विषये ज्ञास्यामः।

किं भवतः वैद्यः भवन्तं उक्तवान् यत् भवतः Systemic Mastocytosis इति दुर्लभा स्थितिः अस्ति ? तत् श्रुत्वा भवन्तः किञ्चित् भीताः चिन्ताश्च अनुभवन्ति । अतीव सामान्यम् अस्ति। परन्तु चिन्ता मा कुरुत। अधुना एतादृशानां स्थितीनां कृते अतीव उत्तमाः प्रभाविणः च चिकित्साः सन्ति । अद्य वयं भवद्भ्यः यत् औषधं विहितम् आसीत् तस्य आयवकितस्य (avapritinib) विषये वदामः। अस्य रोगस्य औषधस्य च विषये सर्वं सरलतया स्पष्टतया च अवगच्छामः।

Systemic Mastocytosis (SM) इति वस्तुतः किम् ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् Systemic Mastocytosis इति दुर्लभा स्थितिः अस्ति यस्मिन् अस्माकं शरीरे 'mast cells' इति एकप्रकारस्य कोशिका अत्यधिकं वर्धते । एतानि मस्तकोशिकानि अस्माकं रोगप्रतिरोधकतन्त्रस्य भागाः सन्ति । यथा अस्माकं देशस्य रक्षाबलाः। यदा किमपि विदेशीयं शरीरे प्रविशति तदा एताः कोशिका: सक्रियताम् अवाप्नुवन्ति, ‘हिस्टामाइन्’ इत्यादीनि रसायनानि च मुञ्चन्ति ।

कल्पयतु यत् यदा मशकः भवन्तं दंशति तदा क्षेत्रं कण्डूयमानं रक्तं च भवति, किम्? अस्य हिस्टामाइनस्य कारणेन एव तत् भवति। परन्तु Systemic Mastocytosis इति रोगयुक्ते व्यक्तिे एताः मस्तकोशिकाः शरीरे अनियंत्रितरूपेण सञ्चिताः भवन्ति । त्वक्-अस्थि-मज्जायां, यकृत्-प्लीहादिषु वा आन्तरिक-अङ्गेषु सञ्चिताः भवन्ति । अतः शरीरे कण्डूः, त्वक् रक्तता, उदरवेदना, चक्करः इत्यादीनि एलर्जी लक्षणानि अकारणात् अनुभवितुं शक्नुवन्ति

"प्रणालीगत" इति शब्दस्य अर्थः अस्ति यत् एतत् सम्पूर्णं शरीरं प्रभावितं कर्तुं शक्नोति, न केवलं एकं क्षेत्रं । अस्य रोगस्य अनेकाः प्रकाराः सन्ति, मृदु-मन्द- वृद्धि- (आलसी) रूपात् आरभ्य उन्नत-कर्क्कट-रूपं यावत् ।

कथं ज्ञास्यामि यत् अयवाकितः मम कृते योग्यः अस्ति वा ?

भवतः चिकित्सकः परीक्षणस्य श्रृङ्खलां करिष्यति यत् भवतः किं प्रकारस्य Systemic Mastocytosis इति सम्यक् निर्धारयिष्यति। तेषां परीक्षणानाम् परिणामाः भवतः लक्षणं च निर्धारयिष्यति यत् आयवाकिट् भवतः कृते योग्यः अस्ति वा इति। अयवाकिट् सम्प्रति प्रौढेषु अनेकप्रकारस्य प्रणालीगतमास्टोसाइटोसिसस्य चिकित्सायै अनुमोदितः अस्ति ।

एतत् आयवकितौषधं शरीरे कथं कार्यं करोति ?

आयवाकिट् इति औषधं 'किनेज इन्हिबिटर्स्' इति औषधसमूहे अन्तर्भवति । किनेजः एकः प्रकारः एन्जाइमप्रोटीनः अस्ति यः अस्माकं शरीरे कोशिकानां मध्ये संकेतान् प्रेषयितुं साहाय्यं करोति । एते संकेताः कोशिकावृद्धिः, विभाजनं च इत्यादिषु विषयेषु अतीव महत्त्वपूर्णाः भवन्ति ।

Systemic Mastocytosis - रोगयुक्ताः बहवः जनाः मस्तकोशिकासु दृश्यमानस्य KIT इति प्रोटीनस्य उत्परिवर्तनं भवति | एतेन उत्परिवर्तनेन केआइटी-प्रोटीनस्य अतिसक्रियः भवति, येन मस्तकोशिकानां वृद्धिः अनियंत्रितरूपेण भवति ।

आयवाकिट् औषधं तत् एव उत्परिवर्तितं KIT प्रोटीनं लक्ष्यं कृत्वा तस्य कार्यं स्थगयति ।. यथा गलतसंकेतं प्रसारयन्तं गोपुरं मौनम्। एतेन मस्तकोशिकानां अतिउत्पादनं स्थगितम्, लक्षणं न्यूनीकरोति, अङ्गक्षतिः च नियन्त्रिता भवति ।

अयवाकिट् गोल्यः कथं प्रयोक्तव्याः ?

अयवकित इति गोली । तस्य सेवनकाले सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णं वस्तु रिक्तपेटे सेवनं करणीयम् | तात्पर्यम् अस्ति यत् भवन्तः न्यूनातिन्यूनं भोजनात् एकघण्टापूर्वं, भोजनात् द्वौ घण्टां यावत् वा सेवनीयाः । तदा एव औषधं शरीरेण सर्वोत्तमम् अवशोष्यते।

सामान्यतया विहिताः मात्राः यथा सन्ति ।

• उन्नत प्रणालीगतस्तनशोथस्य TOS (AdvSM) कृते : प्रतिदिनं एकवारं 200mg।
• Indolent Systemic Mastocytosis (ISM) कृते : प्रतिदिनं एकवारं 25mg ।

प्रायः एतत् दीर्घकालीनचिकित्सा भवति । भवतः वैद्यः भवन्तं वक्ष्यति यत् यावत् भवन्तः तस्मात् उत्तमं परिणामं न प्राप्नुवन्ति तावत् यावत् औषधं सेवन्ते, गम्भीराः दुष्प्रभावाः न भवन्ति । यदि भवतः किमपि दुष्प्रभावः अस्ति तर्हि भवतः चिकित्सकः भवतः मात्रां न्यूनीकर्तुं, अस्थायीरूपेण तत् स्थगयितुं, अथवा पूर्णतया स्थगयितुं वा निर्णयं कर्तुं शक्नोति ।

आयवाकितस्य सफलतायाः विषये संशोधनं किं वदति ?

आयवाकिट् औषधस्य प्रभावशीलतायाः सुरक्षायाश्च अन्वेषणार्थं कृतानां त्रीणां चिकित्सापरीक्षाणां विषये सूचना अस्ति ।

AdvSM (गम्भीर) कृते : EXPLORER तथा PATHFINDER इति अध्ययनद्वये आयवाकिट्, अथवा आर्धाधिकं सेवनं कृतवन्तः ५७% जनानां लक्षणेषु न्यूनता अभवत् तथा च प्रभावितेषु अङ्गेषु कार्यस्य किञ्चित् पुनर्प्राप्तिः अभवत् ये परिणामं दर्शितवन्तः तेषां अर्धभागः ३८ मासान् यावत् अथवा ३ वर्षाणाम् अधिकं यावत् तत् सुधारं धारयति स्म ।

ISM (हल्के प्रकारः) कृते : PIONEER अध्ययने ये आयवाकिट् सेवनं कृतवन्तः तेषां लक्षणं (यथा कण्डूः, उदरवेदना, क्लान्तिः च) प्लेसिबो सेवकानां अपेक्षया महत्त्वपूर्णतया न्यूनाः आसन् अस्य अर्थः अस्ति यत् एतेन औषधेन जीवनस्य गुणवत्तायाः उन्नयनार्थं महत्त्वपूर्णं राहतं प्राप्तम् ।

एतेषु अध्ययनेषु ज्ञायते यत् आयवाकिट् प्रणालीगतमास्टोसाइटोसिसस्य अतीव प्रभावी चिकित्साविकल्पः अस्ति । तथापि मनसि धारयतु यत् एतेन रोगस्य सम्पूर्णं चिकित्सा न भवति, परिणामः सर्वेषां कृते समानः न भविष्यति ।

अन्येषु औषधेषु समस्याः भवितुम् अर्हन्ति वा ? (औषधपरस्परक्रियाः) २.

आम्, आयवाकिट् केषाञ्चन औषधानां सह अन्तरक्रियां कर्तुं शक्नोति। विशेषतः ये अस्माकं यकृते CYP3A इति एन्जाइमं प्रभावितयन्ति। केचन औषधानि शरीरे आयवाकितस्य स्तरं वर्धयितुं दुष्प्रभावं च वर्धयितुं शक्नुवन्ति, अन्ये औषधानि आयवकितस्य स्तरं न्यूनीकर्तुं तस्य प्रभावशीलतां न्यूनीकर्तुं च शक्नुवन्ति

अतः भवन्तः सर्वाणि औषधानि (अन्यरोगाणां औषधानि, विटामिनानि, पारम्परिकौषधानि, पूरकाणि) विषये स्वचिकित्सकं अवश्यं सूचयन्तु। ततः सः वा कस्यापि समस्यायाः जाँचं कर्तुं शक्नोति, आवश्यकतानुसारं भवतः अन्यौषधानि परिवर्तयितुं वा आयवाकितस्य मात्रां परिवर्तयितुं वा शक्नोति ।

अपि च, यदि भवान् रक्तकृशकदवाः, यथा वार्फारिन् (Coumadin, Jantoven) , सेवते तर्हि आयवाकिट् इत्यस्मात् मस्तिष्के रक्तस्रावस्य जोखिमः किञ्चित् वर्धितः भवितुम् अर्हति अतः यदि भवान् एतादृशानि औषधानि सेवते तर्हि भवतः चिकित्सकः भवतः अधिकतया निरीक्षणं करिष्यति ।

आयवकित औषधं कथं प्राप्तव्यम् ?

आयवाकिट् केवलं विहितं औषधं भवति, प्रायः रक्तविशेषज्ञेन वा कर्करोगविशेषज्ञेन वा निर्धारितं भवति ।

एतत् औषधं न यत् भवन्तः नियमित औषधालये प्राप्तुं शक्नुवन्ति | 'विशेष औषधालये' उपलभ्यते । एकदा भवतः वैद्यः तस्मिन् विशेष-औषधालये औषधं प्रेषितवान् चेत्, ते औषधं भवतः गृहं प्रति वा भवतः वैद्यस्य कार्यालयं प्रति वा प्रेषयितुं शक्नुवन्ति ।