Čo potrebujete vedieť o lieku Aduhelm (Aducanumab) na liečbu Alzheimerovej choroby

Slová nedokážu vyjadriť smútok a bezmocnosť, ktorú cítime, keď náš blízky, možno matka, otec alebo priateľ, ochorie na Alzheimerovu chorobu, ktorá spôsobuje stratu pamäti. Lekári a vedci na celom svete tvrdo pracujú na nájdení lieku na túto chorobu. V dôsledku tohto úsilia sa vo svete začalo hovoriť o lieku Aducanumab , ktorý je dostupný pod obchodným názvom Aduhelm. Hoci sa do tohto lieku vkladali veľké nádeje, vyvolala sa aj veľká kontroverzia. Teraz bola výroba tohto lieku zastavená. Dnes si teda povieme, čo je tento Aduhelm zač, ako funguje a prečo už nie je dostupný.

Jednoducho povedané, čo je to Aduhelm (Aducanumab)?

Aduhelm je liek podávaný pacientom v počiatočných štádiách Alzheimerovej choroby, teda pacientom s miernou kognitívnou poruchou . Patrí do špeciálnej skupiny liekov nazývaných monoklonálne protilátky .

Predstavte si, že keď sa vyvinie Alzheimerova choroba , medzi nervovými bunkami v našom mozgu sa hromadí typ proteínu nazývaného amyloid, ktorý sa ukladá ako odpad. Nazývame to amyloidné plaky . Tieto plaky poškodzujú mozgové bunky a spôsobujú ich odumieranie. Hlavnou funkciou lieku Aduhelm je identifikovať amyloidné plaky, ktoré sa hromadia v mozgu, a pomôcť telu ich odstrániť.

Americký úrad FDA schválil liek trochu nezvyčajným spôsobom, pričom ignoroval odporúčania poradného výboru samotnej agentúry. V dôsledku toho niektorí lekárski experti spochybnili potrebu ďalšieho výskumu bezpečnosti a účinnosti lieku.

Spoločnosť, ktorá tento liek vyrábala, ho však v roku 2024 úplne prestala vyrábať. Neskôr uvidíme prečo.

Ako tento liek účinkuje v tele?

Ide o liek, ktorý sa podáva raz mesačne prostredníctvom intravenóznej infúzie . Ako sme už spomenuli, jedným z hlavných príznakov Alzheimerovej choroby je hromadenie proteínu nazývaného amyloid-beta v mozgu, čo vedie k tvorbe plakov. To spôsobuje odumieranie mozgových buniek, čo je hlavnou príčinou straty pamäti a zmien správania.

Vedci si mysleli, že odstránením plaku týmto spôsobom sa zastaví odumieranie mozgových buniek a pod kontrolou sa bude ďalej zhoršovať pamäť a myslenie.

Je tento liek naozaj účinný? Prečo sa o ňom vedie taká diskusia?

Túto otázku si kladie veľa ľudí. Boli vykonané dve rozsiahle štúdie na preskúmanie účinnosti lieku Aduhelm.

1. Prvá štúdia: Tá ukázala, že liek Aduhelm znížil množstvo amyloidných plakov v mozgu. Taktiež mierne spomalil tempo poklesu pamäti a schopnosti vykonávať každodenné úlohy u tých, ktorí užívali vysokú dávku lieku. Liek však nedokázal zastaviť ani zvrátiť ochorenie.

2. Druhá štúdia: Táto štúdia nepreukázala žiadny prínos pre pacientov. Preto bola táto štúdia v polovici ukončená.

Výsledky tejto jednej štúdie samy o sebe nestačili na uspokojenie poradnej rady FDA. FDA sa však rozhodla liek schváliť. Zároveň však dala spoločnosti Biogen, ktorá liek vyrába, deväť rokov na vykonanie ďalšej štúdie s cieľom potvrdiť jeho účinnosť. Toto náhle schválenie vyvolalo veľa kontroverzií a niektoré veľké nemocničné systémy sa rozhodli liek svojim pacientom nepodávať, kým nebudú k dispozícii ďalšie informácie o lieku.

Rozdiel medzi Aducanumabom a Lecanemabom

Existuje ďalší liek s názvom Lecanemab (Leqembi), podobný lieku Aducanumab (Aduhelm). Je to tiež monoklonálna protilátka. Oba tieto lieky fungujú tak, že sa zameriavajú na amyloidné proteíny v mozgu. Existuje však mierny rozdiel v spôsobe, akým účinkujú. To znamená, že tieto dva lieky pôsobia v dvoch rôznych štádiách procesu tvorby amyloidných plakov. Lecanemab získal schválenie FDA v roku 2023. Výskum ukázal, že môže spomaliť progresiu ochorenia približne o 20 % – 30 %.

Aké sú vedľajšie účinky Aducanumabu?

Tak ako každý liek, aj Aducanumab môže spôsobovať vedľajšie účinky . Niektoré z nich môžu byť závažné, preto je dôležité si ich byť vedomý.

Najdôležitejšie je, že ak niekto užívajúci tento typ liekov pocíti akékoľvek nezvyčajné príznaky, mal by okamžite informovať svojho lekára.

Prečo bol teda tento liek prerušený?

V januári 2024 spoločnosť Biogen oznámila, že úplne zastaví výrobu a predaj adukanumabu. Mnoho ľudí si myslelo, že je to kvôli obavám o bezpečnosť alebo nedostatočnej účinnosti. To však nie je skutočný dôvod.

Spoločnosť vysvetlila, že k tomuto kroku došlo preto, lebo sa rozhodla zamerať svoje zdroje (peniaze, výskumné tímy atď.) na vývoj a propagáciu iných liekov na Alzheimerovu chorobu, najmä liekov ako Lecanemab. To znamená, že išlo o obchodné rozhodnutie a rozhodnutie o riadení zdrojov, a nie o rozhodnutie prijaté z dôvodu obáv o bezpečnosť alebo účinnosť lieku.

Týmto rozhodnutím po 1. novembri 2024 už nebudú môcť získať tento liek ani pacienti, ktorí ho doteraz dostávali na lekársky predpis.