Những điều bạn cần biết về Aduhelm (Aducanumab) trong điều trị bệnh Alzheimer

Không từ ngữ nào có thể diễn tả được nỗi buồn và sự bất lực mà chúng ta cảm thấy khi người thân yêu, có thể là mẹ, cha hoặc bạn bè, mắc bệnh Alzheimer , một căn bệnh gây mất trí nhớ. Các bác sĩ và nhà khoa học trên toàn thế giới đang nỗ lực tìm kiếm phương pháp chữa trị căn bệnh này. Kết quả của những nỗ lực đó, thế giới bắt đầu nói về thuốc Aducanumab , được biết đến với tên thương hiệu Aduhelm. Nhưng mặc dù có rất nhiều hy vọng vào loại thuốc này, nó cũng gây ra nhiều tranh cãi. Hiện nay, việc sản xuất thuốc này đã bị ngừng lại. Vì vậy, hôm nay, chúng ta hãy cùng tìm hiểu Aduhelm là gì, nó hoạt động như thế nào và tại sao nó không còn được sản xuất nữa.

Nói một cách đơn giản, Aduhelm (Aducanumab) là gì?

Aduhelm là một loại thuốc được dùng cho bệnh nhân ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer, tức là những người bị suy giảm nhận thức nhẹ . Nó thuộc một nhóm thuốc đặc biệt gọi là kháng thể đơn dòng .

Hãy tưởng tượng, khi bệnh Alzheimer phát triển, một loại protein gọi là amyloid tích tụ giữa các tế bào thần kinh trong não, lắng đọng như rác thải. Chúng ta gọi đây là các mảng amyloid . Những mảng này làm tổn thương các tế bào não và khiến chúng chết. Chức năng chính của thuốc Aduhelm là xác định các mảng amyloid tích tụ trong não và giúp cơ thể loại bỏ chúng.

Thuốc này đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt theo một cách khá bất thường, bỏ qua các khuyến nghị của chính hội đồng tư vấn của cơ quan này. Do đó, một số chuyên gia y tế đã đặt câu hỏi về sự cần thiết phải nghiên cứu thêm về độ an toàn và hiệu quả của thuốc.

Tuy nhiên, công ty sản xuất loại thuốc này đã ngừng sản xuất hoàn toàn vào năm 2024. Chúng ta sẽ tìm hiểu lý do sau.

Thuốc này hoạt động trong cơ thể như thế nào?

Đây là một loại thuốc được truyền tĩnh mạch mỗi tháng một lần. Như đã đề cập trước đó, một trong những triệu chứng chính của bệnh Alzheimer là sự tích tụ của một loại protein gọi là amyloid-beta trong não, tạo thành các mảng bám. Điều này khiến các tế bào não chết đi, là nguyên nhân chính gây mất trí nhớ và thay đổi hành vi.

Các nhà khoa học cho rằng bằng cách loại bỏ mảng bám theo cách này, các tế bào não sẽ ngừng chết và sự suy giảm thêm về trí nhớ và khả năng tư duy sẽ được kiểm soát.

Thuốc này có thực sự hiệu quả không? Tại sao lại có nhiều tranh luận về nó như vậy?

Đây là câu hỏi mà nhiều người thắc mắc. Hai nghiên cứu lớn đã được tiến hành để điều tra hiệu quả của thuốc Aduhelm.

1. Nghiên cứu đầu tiên: Nghiên cứu này cho thấy thuốc Aduhelm làm giảm lượng mảng bám amyloid trong não. Nó cũng làm chậm nhẹ tốc độ suy giảm trí nhớ và khả năng thực hiện các công việc hàng ngày ở những người dùng liều cao thuốc. Tuy nhiên, thuốc không thể ngăn chặn hoặc đảo ngược bệnh.

2. Nghiên cứu thứ hai: Nghiên cứu này không cho thấy bất kỳ lợi ích nào đối với bệnh nhân. Do đó, nghiên cứu này đã bị dừng lại giữa chừng.

Kết quả của nghiên cứu đó thôi là chưa đủ để thuyết phục hội đồng tư vấn của FDA. Nhưng FDA đã quyết định phê duyệt thuốc. Đồng thời, họ cũng cho Biogen, công ty sản xuất thuốc, chín năm để tiến hành một nghiên cứu khác nhằm xác nhận hiệu quả của thuốc. Việc phê duyệt đột ngột này đã gây ra nhiều tranh cãi, và một số hệ thống bệnh viện lớn đã quyết định không kê đơn thuốc này cho bệnh nhân của họ cho đến khi có thêm thông tin về thuốc.

Sự khác biệt giữa Aducanumab và Lecanemab

Có một loại thuốc khác gọi là Lecanemab (Leqembi) tương tự như Aducanumab (Aduhelm). Nó cũng là một kháng thể đơn dòng. Cả hai loại thuốc này đều hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu vào các protein amyloid trong não. Tuy nhiên, có một chút khác biệt trong cách thức hoạt động của chúng. Cụ thể, hai loại thuốc này hoạt động ở hai giai đoạn khác nhau trong quá trình hình thành mảng bám amyloid. Lecanemab đã được FDA phê duyệt vào năm 2023. Nghiên cứu đã chỉ ra rằng nó có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh khoảng 20%-30%.

Aducanumab có những tác dụng phụ nào?

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Aducanumab có thể gây ra tác dụng phụ . Một số tác dụng phụ này có thể nghiêm trọng, vì vậy điều quan trọng là phải nhận thức được chúng.

Điều quan trọng nhất là nếu ai đó đang dùng loại thuốc này gặp bất kỳ triệu chứng bất thường nào, họ nên thông báo ngay cho bác sĩ.

Vậy tại sao loại thuốc này lại bị ngừng sản xuất?

Vào tháng 1 năm 2024, Biogen thông báo rằng họ sẽ ngừng sản xuất và bán Aducanumab hoàn toàn. Nhiều người cho rằng điều này là do lo ngại về an toàn hoặc thiếu hiệu quả. Nhưng đó không phải là lý do thực sự.

Công ty giải thích rằng động thái này được thực hiện vì họ quyết định tập trung nguồn lực (tiền bạc, đội ngũ nghiên cứu, v.v.) vào việc phát triển và quảng bá các loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer khác, đặc biệt là các loại thuốc như Lecanemab. Nghĩa là, đây là một quyết định về quản lý kinh doanh và nguồn lực, chứ không phải là quyết định được đưa ra vì lo ngại về độ an toàn hoặc hiệu quả của thuốc.

Với quyết định này, kể từ ngày 1 tháng 11 năm 2024, ngay cả những bệnh nhân đã được kê đơn thuốc này cũng sẽ không còn được cấp lại thuốc nữa.