ربما لم تسمع من قبل عن الأمراض التي تحدث عندما يتراكم نوع من البروتين في الجسم بشكل غير طبيعي ويترسب في أعضاء حيوية كالقلب والأعصاب. هذه الأمراض نادرة في الغالب. في الطب، يُطلق على هذا النوع من ترسب البروتين اسم داء النشواني . سنتحدث اليوم عن مرض نادر يُسمى ATTR-CM، والذي يُصيب القلب تحديدًا، حيث تترسب هذه البروتينات في عضلة القلب، ويُستخدم لعلاجه دواء حديث يُسمى أمفوترا.
ما هو ATTR-CM تحديداً؟
ببساطة، اعتلال عضلة القلب النشواني الناتج عن بروتين الترانسثيريتين (ATTR-CM) هو حالة مرضية يحدث فيها، نتيجة خلل جيني أو نتيجة طبيعية للشيخوخة، تغير في شكل بروتين الترانسثيريتين (TTR) الذي ينتجه الجسم، ويتكتل ويترسب في جدران عضلة القلب. ويُعرف هذا المرض علميًا باسم اعتلال عضلة القلب النشواني الناتج عن بروتين الترانسثيريتين.
تخيّل الأمر، جدران القلب تحتاج إلى المرونة لضخ الدم بكفاءة. ولكن عندما تتراكم هذه البروتينات، تصبح جدران القلب سميكة ومتصلبة . نسمي هذه الحالة اعتلال عضلة القلب. وهذا يجعل القلب غير قادر على ضخ الدم بشكل صحيح. ومع مرور الوقت، قد يتطور الأمر إلى فشل القلب.
بعض الأشخاص المصابين بـ ATTR-CM لا يعانون من أي أعراض، لكن البعض الآخر يعاني من أعراض مشابهة لأعراض النوبة القلبية العادية.
- ضيق طفيف في التنفس (عسر التنفس)
- تورم، خاصة في الساقين والكاحلين
- الارتباك أو اليأس
- زيادة معدل ضربات القلب أو عدم انتظام ضربات القلب
- ألم صدر
وهذا قد يجعلك تشعر بالتعب بسرعة عند القيام بأشياء مثل صعود السلالم، أو القيام بالأعمال المنزلية، أو المشي لمسافة قصيرة.
بالإضافة إلى ذلك، قد تظهر أعراض أخرى لا علاقة لها بالقلب. على سبيل المثال، الضعف، أو التنميل، أو الألم في الذراعين والساقين، أو التعرق المفرط، أو الدوار، أو الإغماء، أو مشاكل في الجهاز الهضمي.
كيف يعمل دواء أمفوترا؟
لفهم ذلك، نحتاج أولاً إلى معرفة القليل عن بروتين يُسمى TTR. بروتين TTR (الترانستيريتين) هو بروتين يُنتج بشكل رئيسي في الكبد. وتتمثل وظيفته الأساسية في نقل هرمونات الغدة الدرقية وفيتامين أ في جميع أنحاء الجسم.
في الأشخاص المصابين باعتلال عضلة القلب النشواني المرتبط بالبروتين النشواني (ATTR-CM)، يتسبب خلل جيني في إنتاج بروتين TTR بشكل غير صحيح. يتراكم هذا البروتين ذو الشكل غير الصحيح ويترسب في القلب.
يعمل دواء أمفوترا كمثبط جيني. أي أن هذا الدواء ينتقل مباشرة إلى الكبد ويمنع بروتين TTR المعيب.يقلل ذلك من نشاط الجين الذي يتم إنتاجه. إنه أشبه بخفض مستوى صوت الراديو.
وهذا يقلل من كمية بروتين TTR المعيب الذي ينتجه الكبد، مما يقلل بدوره من ترسب البروتينات الجديدة في أعضاء مثل القلب.
لقاح أمفوترا عبارة عن حقنة تحت الجلد. وعادةً ما يُعطى هذا اللقاح من قبل أخصائي رعاية صحية كل ثلاثة أشهر .
كيف تم اختبار نجاح هذا الدواء؟
كما هو الحال مع أي دواء جديد، تم تأكيد فعالية لقاح أمفوترا من خلال دراسة واسعة النطاق. في هذه الدراسة، تم إعطاء 655 مريضًا مصابًا بداء ترسب الأميلويد النشواني (ATTR-CM) لقاح أمفوترا، بينما تم إعطاء المجموعة الأخرى لقاحًا وهميًا لا يحتوي على أي دواء، وذلك كل 12 شهرًا لمدة ثلاث سنوات.
قام الباحثون بدراسة عدة عوامل لقياس ما إذا كان هذا الدواء فعالاً.
- اختبار المشي لمدة ست دقائق: يقيس هذا الاختبار المسافة التي يمكنك قطعها سيراً على الأقدام بوتيرة طبيعية خلال ست دقائق. وتقل هذه المسافة كلما ساءت حالة قلبك.
- تصنيف جمعية القلب في نيويورك (NYHA): يقيس هذا التصنيف شدة أعراض قصور القلب. يوجد أربع فئات (الأولى، الثانية، الثالثة، الرابعة). كلما ارتفع رقم الفئة، زادت شدة المرض.
| فئة NYHA | وصف |
|---|---|
| الفئة الأولى | لا توجد قيود على ممارسة الأنشطة البدنية المعتادة. ولا يوجد إرهاق أو ضيق في التنفس أو ألم في الصدر. |
| الفئة الثانية | النشاط البدني محدود قليلاً. لا يوجد شعور بعدم الراحة أثناء الراحة، ولكن قد يحدث التعب والإرهاق أثناء الأنشطة العادية. |
| الفئة الثالثة | النشاط البدني محدود بشكل كبير، وتظهر الأعراض حتى أثناء العمل الخفيف عن المعتاد. |
| الصف الرابع | تظهر الأعراض حتى في حالة الراحة. أي نشاط بدني يزيد الحالة سوءاً. |
- استبيان جودة الحياة (KCCQ-OS): يقيس هذا الاستبيان تأثير المرض على جودة حياة المريض.
ماذا توصلت إليه الأبحاث؟
في نهاية فترة العلاج التي استمرت ثلاث سنوات، قام الباحثون بتحليل النتائج.
وكانت النتيجة الرئيسية هي أن المرضى الذين تلقوا لقاح Amvuttra انخفض لديهم خطر الوفاة أو دخول المستشفى المفاجئ أو زيارة غرفة الطوارئ بنسبة 28٪ بسبب قصور القلب ، مقارنة بأولئك الذين تلقوا دواءً وهميًا (لقاحًا وهميًا).
ومن الأمور المهمة الأخرى أنه في نهاية 42 شهرًا، انخفض خطر الوفاة من أي سبب بنسبة 35٪ في المجموعة التي تلقت أمفوترا.
بالإضافة إلى ذلك، أظهر المرضى الذين تلقوا دواء أمفوترا انخفاضًا متحكمًا فيه في القدرة على المشي ونوعية الحياة.
لكن تذكر أن نتائج هذه الأبحاث قد لا تنطبق على الجميع. ستحتاج أنت وطبيبك إلى اتخاذ قرار مشترك بشأن ما إذا كان دواء أمفوترا مناسبًا لك، وما إذا كانت فوائده تفوق آثاره الجانبية.
دعونا نتعرف على النتائج والآثار الجانبية.
كم من الوقت يستغرق ظهور النتائج؟
أمفوترا دواءٌ يعمل على مدار فترة زمنية، لذا لا تظهر نتائجه فوراً. قد يستغرق الأمر عدة أشهر أو أكثر قبل ملاحظة أي تحسن في الأعراض.
كيفية التعامل مع الآثار الجانبية؟
من أبرز الآثار الجانبية لدواء أمفوترا انخفاض مستويات فيتامين أ في الدم. ويعود ذلك إلى أن بروتين TTR هو المسؤول عن نقل فيتامين أ في جميع أنحاء الجسم. فعندما يقلل الدواء من إنتاج بروتين TTR، يقلّ نقل فيتامين أ أيضاً.
- سيطلب طبيبك إجراء فحوصات دم دورية للتحقق من مستويات فيتامين أ لديك. من المهم جدًا إجراء هذه الفحوصات في الوقت المحدد.
- أضف الأطعمة الغنية بفيتامين أ (مثل الجزر والبطاطا الحلوة والسبانخ والبيض والحليب والفلفل الأحمر الحلو ) إلى نظامك الغذائي.
- إذا لاحظت أي تغييرات في رؤيتك (وخاصة انخفاض الرؤية الليلية)، فأبلغ طبيبك على الفور.
- قد يوصي طبيبك بتناول مكملات فيتامين أ بناءً على مستوى فيتامين أ لديك.
ليست هذه هي الآثار الجانبية الوحيدة لدواء أمفوترا. إذا كنت تعاني من أي أعراض أخرى تزعجك، فتأكد من استشارة طبيبك .
الرسالة الرئيسية
- مرض ATTR-CM هو مرض قلبي نادر ولكنه خطير ناتج عن ترسب البروتينات المطوية بشكل خاطئ في القلب.
- أمفوترا هو دواء حديث يستخدم لهذا الغرض ويتم حقنه كل ثلاثة أشهر.
- يعمل هذا الدواء عن طريق تقليل إنتاج البروتين المعيب في الكبد.
- أظهرت الأبحاث أن هذا يمكن أن يقلل من الوفيات وحالات دخول المستشفيات ويحسن نوعية حياة المرضى.
- بما أن هذا قد يؤدي إلى انخفاض مستويات فيتامين أ، فمن المهم الحفاظ على اتصال منتظم مع طبيبك وإجراء فحوصات منتظمة.
- قبل البدء بأي علاج، ناقش بعناية الإيجابيات والسلبيات مع طبيبك.
💬 Comments (0)
لم يتم نشر أي تعليقات حتى الآن. أضف تعليقك هنا لأول مرة.
أضف تعليقك